IGF1R靶向单抗teprotumumab获美国FDA专家委员会全票通过

Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)皮肤科和眼科药物咨询委员会(DODAC)以全票通过、一致支持了teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病(TED)的潜在益处大于风险。目前,teprotumumab的生物制品许可申请(BLA)正在接受FDA的优先审查(PR),其处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2019年3月8日。 DODAC的意见对FDA没有法定约束力,但FDA在审查时,通常都会采纳其意见。如果获得批准,teprotumumab将成为首个治疗活动性TED的药物。之前,FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的优先审查、突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。优先审查(PR)是FDA创立的一个新药审查通道,授予能够在治疗、诊断或预防疾病方面提供显著改善的药物。在优先审查程序中,F......阅读全文

Nature:靶向饥渴的肿瘤

  来自杜克大学医学院的研究人员在4月9日的《自然》(Nature)杂志上报告称,用于治疗一种罕见遗传疾病、阻断铜摄取的药物似乎找到了其他的用途:可用来对抗某些类型的癌症。研究人员发现,携带一种BRAF基因突变的癌症需要铜来促进肿瘤生长。   黑色素瘤便是这样的一种肿瘤。根据美国国家癌症研究所的统

细胞化学词汇RNA靶向

中文名称:RNA靶向英文名称:RNA targeting定  义:(1)针对RNA分子设计的一种定向作用技术。包括一些小分子化合物(如抗生素)、反义核酸、反式作用核酶、适配体、干扰小RNA等的应用。(2)由于RNA分子本身具有较大的柔性,能专一地与RNA、DNA和蛋白质相互作用,而成为一种特异的靶向

基因靶向的原理方法

将外源DNA导入靶细胞后,利用基因重组,将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组,从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体,所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说,大致的流程如下:从小鼠胚胎上提取干细胞;同时,构建靶载体,靶载体中含有与靶基因同源的DNA

基因靶向的原理方法

将外源DNA导入靶细胞后,利用基因重组,将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组,从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体,所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说,大致的流程如下:从小鼠胚胎上提取干细胞;同时,构建靶载体,靶载体中含有与靶基因同源的DNA

什么是-“分子靶向疗法”

“核弹”自动追击肺癌细胞——分子靶向疗法找出肺癌细胞的“至亲”,将“核弹”置放在它身上,让它“回家”始终追踪攻击癌细胞而不伤害正常细胞。

Cancercell:靶向“上瘾”的肿瘤

  采用他们所说的一种有前景的高度选择性的治疗策略,达纳法癌症研究所的科学家们通过靶向让癌症“上瘾”的异常蛋白安全地抑制了小鼠的乳腺癌和一种形式的白血病。   虽然研究人员利用药物遗传沉默或阻断了正常组织以及癌组织中的蛋白,动物却仍然保持健康。研究人员将这一成果报告在10月16日的《癌细胞》(Ca

细胞靶向的作用特点

中文名称细胞靶向英文名称cell targeting定  义将蛋白质和核酸等特定分子送入特定细胞,或通过特定技术使特定细胞失去某种生物活性的过程。在科学研究和疾病治疗中有重要意义。可以利用细胞表面的特殊蛋白质、病毒对不同细胞的亲和力以及基因表达调节元件等来于实现细胞靶向。应用学科生物化学与分子生物学

蛋白质靶向分选

线粒体大多数线粒体蛋白被合成为含有摄取肽信号的胞质前体。胞质伴侣将前蛋白递送至线粒体膜中的通道连接受体。具有针对线粒体的前序列的前蛋白在外膜处与受体和通用输入孔(GIP)结合,统称为外膜转位酶(TOM)。然后它作为发夹环通过TOM易位。前蛋白通过膜间隙运输通过小的TIM(也充当分子伴侣)到内膜的TI

基因靶向的原理方法

将外源DNA导入靶细胞后,利用基因重组,将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组,从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体,所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说,大致的流程如下:从小鼠胚胎上提取干细胞;同时,构建靶载体,靶载体中含有与靶基因同源的DNA

什么是双靶向技术

按靶向部位的不同可分为肝靶向制剂,减少剂量,提高物制剂的生物利用度:使物具有理活性的专一性、靶组织、直肠给系统、结肠给系统,增加物对靶组织的指向性和滞留性,降低物对正常细胞的毒性。因以磷脂、胆固醇等类脂质为膜材,随着研究的逐步深入,具有类细胞膜结构,故能作为物的载体,并能被单核吞噬细胞系统吞噬,增加

基因靶向的基因敲除

实验步骤构建重组基因载体绝大多数的基因敲除策略都是基于同源重组的机制,其基因载体包括载体骨架、靶基因同源序列和突变序列及选择性标记基因等非同源序列,其中同源序列是影响同源重组效率的关键因素。用电穿孔显微注射方法把重组DNA转入受体细胞(一般是胚胎干细胞)核内。同源重组基因重组时以载体的同源序列取代染

老年人甲状腺功能亢进症的甲状腺功能检查

  (1)基础代谢率测定:基础代谢率是指人体在禁食14~16h后,绝对静卧和环境温度在16~20℃的条件下,每小时每平方米体表面积所产生的热量。正常范围为-10%~ 15%。甲亢患者约95%高于正常,其增高程度与病情轻重一致。临床上以 15%~ 30%为轻型, 30%~ 60%为中型,> 60%为重

未诊断甲状腺功能亢进患儿心脏手术术后发生甲状腺...1

未诊断甲状腺功能亢进患儿心脏手术术后发生甲状腺危象的围手术期管理1.病例资料 1.1一般资料 患儿,男,2岁9个月,患儿因体格检查发现心脏杂音入院。平素多汗,易患肺部感染,无活动、哭闹后口唇青紫,无晕厥、蹲踞症等表现。患儿偏瘦,轻度贫血貌,双肺听诊音清,未闻及明显干、湿啰音,心尖部可闻及2/6级收缩

未诊断甲状腺功能亢进患儿心脏手术术后发生甲状腺...2

2.讨论 2.1麻醉前评估的重要性 甲亢患儿有家族倾向,家族史阳性率为21.4%。因此,麻醉前询问家族史可能会提供诊断线索。儿童甲亢初发症状不典型、进展缓慢,常呈现情绪不稳定、易激惹、多动和注意力不集中等轻微行为改变,常不被家长重视而延误诊断。先天性心脏病和不典型甲亢患儿都会存在发育迟缓、易激惹、心

冷泉港发文:靶向药不靶向?10种抗癌药跌落神坛

  近日,以封面形式发表在《Science Translational Medicine》上的一篇研究中,来自美国冷泉港实验室(CSHL)的研究人员已经确定了10种目前正在进行临床试验的癌症药物并未靶向目标蛋白,因此药物不能按预期发挥作用。  这一发现缘于一个完全不同的事件。在过去的几年里,CSHL

小儿甲状腺癌的甲状腺素内分泌治疗介绍

  小儿甲状腺癌绝大多数分化良好。甲状腺素治疗的目的是:  ①抑制促甲状腺素的分泌,可以阻止残余的肿瘤组织和转移病灶的生长;  ②替代已减少的甲状腺的作用,保证患儿正常生长发育。服用的剂量,应根据手术切除甲状腺的多少以及年龄的情况而定,务求将促甲状腺素水平控制在正常低值以下。

ADA儿童甲状腺结节与分化型甲状腺癌诊治指南(二)

  推荐17    131I 治疗适用于摄碘能力强且不能采用手术切除的持续性局部或淋巴结病变患者及持续性远处转移患者。对于 131I 治疗后病变仍存续的患者,是否采用进一步 131I 治疗需根据临床及初次 131I 治疗反应进行个体化评估,即在个体水平进行风险与获益权衡。【推荐级别 B】  

舌根部异位甲状腺1例及异位甲状腺临床诊疗思路1

1.资料和方法 1.1临床资料 回顾性分析2019年4月徐州市中心医院口腔科门诊接诊的1例舌根部异位甲状腺的病例。患者女性,67岁。主诉:颈前区无痛性包块8月余,无明显不适。专科检查:舌根部可见一较大肿块,表面光滑,无明显触痛,活动度较好,与周围组织无粘连,无搏动感及血管杂音,可随吞咽上下移动,伸舌

十城市居民甲状腺调查-甲状腺病人比糖尿病还多

  碘过量是否导致了甲状腺疾病高发?这是碘盐风波争论的焦点之一。  中华医学会内分泌学分会于是开展了中国首次十城市社区居民甲状腺调查,涉及15181名20岁以上人群,结果显示甲减患病率从2006年的3.8%上升到6.5%,甲状腺结节患病率则从10.2%增至1

舌根部异位甲状腺1例及异位甲状腺临床诊疗思路2

2.2临床表现 由于异位甲状腺发生位置的多样性、较低的患病率及无特征性临床表现的特点,临床上容易发生漏诊及误诊。临床医生应对颈部中线附近的肿物予以高度重视,尤其是位于舌根附近的肿物。由于70%~80%的舌甲状腺是唯一行使功能的甲状腺组织,临床检查中对于表面多光滑,位于舌根正中部,且伴有表面丰富小血管

ADA儿童甲状腺结节与分化型甲状腺癌诊治指南(一)

  指南***背景:    已有的涉及甲状腺结节与肿瘤的临床诊治指南均针对成人患者制定,而发生于儿童中的甲状腺新生物,无论在病理、临床表现,还是长期预后,均与成人患者不同。此外,推荐适用于成人患者的治疗措施,在死亡风险较低的儿童患者中不仅未必适宜,反而会因过渡治疗导致儿童患者长期风险增加。基于上

甲状腺疾病不该归咎食盐

  甲状腺疾病发病率上升,一直被认为与我国实行十余年的食盐加碘策略有关。对此,国家卫生计生委及相关领域专家日前指出,将甲状腺疾病发病率升高归咎于碘盐,是缺乏科学依据的;食盐加碘对消除碘缺乏危害至关重要,必须长期坚持。国际控制碘缺乏病理事会理事兼中国和东亚地区协调员陈祖培介绍,碘是人体每日新陈代谢必需

甲状腺功能紊乱生化检验

甲状腺功能紊乱包括甲亢和甲减。1.甲状腺功能亢进简称甲亢,系指由多种病因导致甲状腺激素分泌过多引起的临床综合征,病因较为复杂,可分为:(1)甲状腺性甲亢,其中以Graves病最为多见,为自身免疫性甲状腺疾病的一种特殊类型,但与其他自身免疫性甲状腺病,如慢性淋巴细胞性甲状腺炎等有密切关系。(2)垂体性

血清甲状腺素介绍

血清甲状腺素介绍: 甲状腺素是甲状腺滤泡细胞合成及分泌的激素,其合成及分泌受垂体促甲状腺素(TSH)的调节,而垂体促甲状腺素的分泌又受下丘脑促甲状腺素释放激素(TRH)的控制。甲状腺素测定能反映甲状腺功能的高低,而且不受含碘食物的影响,是甲状腺功能的基本筛选试验。在血浆甲状腺结合球蛋白(TBG)浓度

甲状腺瘤的诊断鉴别

甲状腺瘤的诊断鉴别甲状腺肿瘤分良性和恶性两类。良性中多为腺瘤,恶性中多为癌,肉瘤极为少见。(一甲状腺腺瘤:甲状腺腺瘤是甲状腺最常见的甲状腺良性肿瘤。此病在全国散发性存在,于地方性甲状腺肿流行区稍多见。⒈病理及临床特点:甲状腺腺瘤病理上可分为滤泡腺瘤和**状囊性腺瘤两种。前者较常见。切面呈淡黄色或深红

甲状腺的形态和位置

甲状腺分泌甲状腺激素;(一)形态甲状腺呈“H”形,分左、右侧叶和峡部。(二)位置甲状腺位于喉和气管的两侧,甲状腺峡位于第2到第4根气管软骨环的前方。吞咽时可随喉上下移动。

促甲状腺激素的概述

  促甲状腺激素(TSH)是由腺垂体分泌的激素,腺垂体分泌促甲状腺激素,一方面受下丘脑分泌的促甲状腺激素释放激素(TRH)的促进性影响,另一方面又受到甲状腺激素反馈性的抑制性影响,二者互相拮抗,它们组成下丘脑-腺垂体-甲状腺轴。  促甲状腺激素主要负责调节甲状腺细胞的增殖、甲状腺血液供应以及甲状腺激

甲状腺疾病的基本介绍

  甲状腺疾病主要分为内科治疗的甲状腺疾病和外科治疗的甲状腺疾病两大类。内科治疗的甲状腺疾病主要包括甲状腺功能亢进症(俗称甲亢)和甲状腺炎症(包括急性、亚急性和慢性甲状腺炎症)。外科治疗的甲状腺疾病包括甲状腺肿和甲状腺肿瘤。两者的主要区别是内科治疗的甲状腺疾病甲状腺功能检查有异常,而外科治疗的甲状腺

甲状腺激素的生理作用

  为氨基酸衍生物,有促进新陈代谢和发育,提高神经系统的兴奋性;呼吸,心律加快,产热增加。  在寒冷,紧张时分泌。  当人遭遇危险而情绪紧张时首先会刺激下丘脑释放促甲状腺激素释放激素,血液中这一激素浓度的增高会作用于腺垂体促进其释放促甲状腺激素,即提高血液中促甲状腺激素的含量,促甲状腺激素进一步作用

甲状腺结节良性多吗?

  是的,甲状腺结节中大部分都是良性的。根据研究,约80%的甲状腺结节是良性的,只有约20%是恶性的。  甲状腺结节是指甲状腺内的一个或多个异常肿块,大多数情况下是无症状的,通过超声检查或其他影像学检查才能发现。虽然大多数甲状腺结节是良性的,但仍需要及时进行评估和治疗,以排除恶性病变的可能性。  对