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研究使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法

CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用作寻找特定基因的工具,从而使疾病变得更好或更加恶化。这些基因可能成为新疗法的良好靶标。 由波士顿儿童医院的Louis Kunkel博士和研究员Angela Lek博士领导的一项新研究表明。CRISPR-Cas9技术可以帮助研究者们更好地了解肌营养不良症(FSHD)并探索潜在的治疗方法。 FSHD会导致面部,肩blade骨和上臂肌肉无力,目前除支持治疗外没有其他治疗方法。 (图片来源:www.pixabay.com) 在FSHD中,通常主要在胎儿发育过程中活跃的DUX4基因被不适当地“打开”。这会导致有毒的DUX4蛋白在不应出现的情况下在肌肉细胞中产生,导致细胞死亡和肌肉无力。 Kunkel,Lek及其同事想知道是否可以靶向其他基因来预防或弥补这一问题。他们决定使用CRISPR-Cas9系统地突变基因组中的每个基因。他们的目标是:找到......阅读全文

CRISPR的前世今生:酸奶中的CRISPR

  两年前,一个缩写为CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,规律间隔成簇短回文重复序列)的基因编辑工具横空出世,席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前,细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中

CRISPR女王:她的生命被CRISPR照亮

  一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家,突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下   现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院,“我总是不得不从零开始,亲自构建新的实验室,”她说。45岁之前Charpentier还无法雇

NatureMethods发布CRISPR新技术:CRISPR-X

斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术――  CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Micha

CRISPR的前世今生:酸奶中的CRISPR

  两年前,一个缩写为CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,规律间隔成簇短回文重复序列)的基因编辑工具横空出世,席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前,细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中

CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述

  CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”,目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文,例如:Science综述:CRISPR-Cas9系统的历史和未来;北大魏文胜最新发表CRISPR综述。  最近,来自美国加州大学伯克利分校和

Nature Methods发布CRISPR新技术:CRISPR-X

  斯坦福大学遗传学系,药理学系的几位学者合作,开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ,这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库,分析完善蛋白质工程。  这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上,文章的通讯作者是斯坦福大学Mi

CRISPR实验指南:如何检测CRISPR脱靶突变(一)

  张锋实验室的一位研究生:Winston Yan的项目就是利用CRISPR-Cas9基因组编辑系统的一个突变来敲除调控小鼠胆固醇的基因。“最终的目的是为治疗应用铺平道路,”Yan说,他最近完成了他的研究生工作,同时也第一次遇到CRISPR脱靶效应的问题。  CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基

Cell:重磅!揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制

  想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言,一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”,即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而,病毒能够反击,利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是,在此之前,

反CRISPR噬菌体合作克服CRISPR-Cas免疫

  英国埃克塞特大学的研究人员发现,一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时,首先削弱细菌的防御力,然后再杀死细菌。  这一发现是一个关键性突破,它将有助于改善噬菌体疗法,治疗危机生命的细菌感染。  细菌有防御系统,例如众所周知的CRISPR-Cas,以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样,噬菌

CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统

  在4月20日《自然》(Nature)杂志上的一篇新研究论文中,科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节,这为实现其他的基因编辑应用,如平行靶向多个基因打开了可能的途径。  领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp