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本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116 精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病，会导致血液中氨基酸精氨酸的积累。然而，当婴儿蹒跚学步的时候，他们的肌肉开始僵硬，随后出现癫痫、震颤和发育迟缓，随着时间的推移，该病可导致严重的智力障碍。 来自加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出两种新的方法，将具有功能的精氨酸酶基因拷贝传递给缺乏精氨酸酶的小鼠。一种方法是每3天给小鼠治疗一次，使用微小的纳米颗粒携带精氨酸酶RNA进入肝脏。另一种使用病毒将精氨酸酶DNA带到肝脏；如果在2 -4天大的老鼠身上进行正确的用药，一次剂量就可以防止动物身上出现精氨酸酶缺乏的症状。 研究者表示，我们处在......阅读全文
近日在ASCO年会上，PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib）亮眼的临床研究数据可谓赚足了眼球。研究显示，这款在5年前获批，可用于卵巢癌和乳腺癌治疗的“老药”，有望给胰腺癌患者带来新的福音。 PARP抑制剂是个体化抗肿瘤药物的典型代表之一。截至目前，全球共有4款PARP抑制剂上市，分别是奥拉
去年年底Science杂志公布的十大科学突破中，癌症免疫疗法位于榜首，虽然到目前为止，这一利用免疫系统来攻击肿瘤的策略只对某些癌症及若干病人有效，但许多癌症专家确信，他们正在目睹一种重要的癌症治疗新模式的诞生。 肿瘤细胞确实狡猾聪明，它们能令我们身体的防线：免疫系统倒戈，转而对付机体正常细胞
【导读】在2012年诺贝尔医学或生理学奖授予干细胞研究科学家两个月后，中国一个在6年前获准进入临床试验的三个干细胞药物之一完成了 Ⅰ期临床试验，而就在2012年，国外已有三个干细胞新药被批准生产进入市场。从干细胞药物来看，中国的干细胞产业已经落后于其他干细胞研究强国。 在2012年诺贝
癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法，其已有30多年历史，它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力，在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。 【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy
我们总是对患者说癌症会以达尔文的自然选择方式在体内进化，但是我们并没有足够的证据证实这一点。 大约在2010年，Alberto Bardelli跌入了科研低谷。Bardelli是意大利都灵大学癌症生物学家，他一直在研究癌症靶向疗法——针对导致肿瘤生长的突变的药物。这种方法的效果似乎很好，一些患
英国一个研究团队报告称，他们在线粒体置换疗法中取得了新进展。优化改进后的线粒体置换疗法有望提高原核移植技术的成功率，为其尽快进入临床实验阻止线粒体疾病的传播提供了可能。相关论文发表在最新一期的《自然》杂志上。 线粒体疾病指那些由线粒体功能异常所导致的疾病，主要影响大脑、心脏和肌肉。根据体内细胞
维生素B（Vitamin B）旧称维他命B，是B族维生素的总称，它们常常来自于相同的食物来源，如酵母等。属于水溶性维生素。 维生素B主要有维生素B1（硫胺素、抗脚气病维生素）、维生素B2（核黄素）、维生素PP(尼克酸或烟酸、抗癞皮病维生素)、维生素B6（吡哆醇、抗皮炎维生素），泛酸（遍多酸）、
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
摘要： 赛默飞世尔特约 生物通撰稿 一、前言 生命科学领域研究的突飞猛进，深刻的改写了人类对疾病的认识和治疗方案，为人类健康带来莫大的福音。但如果新技术的不正当利用，也带来令人头痛的新问题。比如促红细胞生成素EPO，本来是肾病贫血患者和癌症化疗贫血患者增加血液中红细胞百分比的良药，也是早期最成功
一、前言 生命科学领域研究的突飞猛进，深刻的改写了人类对疾病的认识和治疗方案，为人类健康带来莫大的福音。但如果新技术的不正当利用，也带来令人头痛的新问题。比如促红细胞生成素EPO，本来是肾病贫血患者和癌症化疗贫血患者增加血液中红细胞百分比的良药，也
近几年，免疫疗法的成功使癌症治疗进入了新的时代。无论是科研界，还是商业界，都丝毫没有掩饰对这一领域的热情。2016年，Cell杂志公布的年度十大最佳论文中，免疫疗法占两席。事实上，这两项成果只是去年癌症免疫疗法重要突破进展中的“冰山一角”。 刚刚过去的2016年，科学家们在Cell、Natur
我们总是对患者说癌症会以达尔文的自然选择方式在体内进化，但是我们并没有足够的证据证实这一点。 大约6年前，Alberto Bardelli跌入了科研低谷。Bardelli是意大利都灵大学癌症生物学家，他一直在研究癌症靶向疗法——针对导致肿瘤生长的突变的药物。这种方法的效果似乎很好，一些患者开始
2017年6月30日至7月2日，第二届“中国光谷”国际生物健康产业博览会（下称“生博会”）将在湖北武汉中国光谷科技会展中心召开。生博会是由国家卫计委和湖北省人民政府特别支持，由武汉市人民政府主办、武汉东湖新技术开发区承办的我国中西部地区规模最大的生物领域专业展会。 生博会以“创新引领、生命健康
一项新技术或产品的问世，给人们带来欣喜的同时，也必然会引起担忧，基因测序技术便是其中之一。基因测序技术被看作自疫苗问世以来疾病预防最重要的科技突破，它不仅可以大大降低遗传相关的疾病发生率，减少出生缺陷，还可以实现对疾病预测、预防、预警以及个体化诊疗；但目前，国内的基因测序市场却并不让人满意，甚至
本文中，小编整理了多篇研究成果，共同聚焦科学家们在肿瘤抑制因子p53研究中取得的新成果，分享给大家！图片来源：NIH 【1】Cell Rep：揭示p53突变在癌症中的新模式和新功能 doi：10.1016/j.celrep.2019.07.001 TP53是研究最广泛的癌症基因之一，以其抑
美国 遗传学研究深入揭示、利用基因机制；细胞研究让多种细胞互换“身份”；再生医学造出多种器官组织。 田学科 （本报驻美国记者）在遗传学研究领域，杜克大学模仿人体细胞内复杂的基因调控过程，模拟出多种蛋白质如何通过复杂相互作用调控一个基因。 斯坦福大学设计出一种由DNA和RNA制成的生物晶体管——
日前，在科技部联合卫生健康委召开的“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会上，公布了近两年国家新药创制专项的新进展。其中，银屑病外用药苯维莫德（Benvitimod）已于2019年5月首先在中国上市，造福我国800万银屑病患者，并创造了国际银屑病外用治疗30年来的突破。 本维莫德乳膏由陈庚辉博士
日前，在科技部联合卫生健康委召开的“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会上，公布了近两年国家新药创制专项的新进展。其中，银屑病外用药苯维莫德（Benvitimod）已于2019年5月首先在中国上市，造福我国800万银屑病患者，并创造了国际银屑病外用治疗30年来的突破。 本维莫德乳膏由陈庚辉博士
5月份即将结束了，5月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Science：重磅！开发出延缓癌细胞生长的新方法 doi:10.1126/science.aai9372 癌症是一种非常复杂的疾病，但是它的定义是相当简单的：细胞发生异常和不受控制
本期为大家带来的是过敏反应相关的研究与临床治疗的最新进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Lancet：抗过敏药物能够缓解多发性硬化患者的认知损伤 最近，来自UCSF的研究者们成功地在II期临床实验中证明FDA批准的抗组胺药物能够恢复多发性硬化患者大脑的神经系统功能。此前实验室水平的研究发现
近年来大量的研究表明肠道微生物对于机体健康的维持具有重要的作用，包括营养的摄取，免疫系统的正常功能以及代谢稳态的维持。作为基础医学最热门的领域之一，肠道微生物与人体健康之间的关系的研究也层出不穷。在此，我们简要梳理一下近一段时间来有关这一领域的研究进展，希望大家喜欢！ 1. Science子刊
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
近年来，科学家们在HIV研究领域投入了巨大的精力，随着研究的深入他们不断取得重要的研究成果，2018年即将过去了，在这一年里，科学家们在艾滋病研究领域又有哪些亮点重磅级研究成果呢？本文中，小编就筛选出本年度艾滋病研究领域重磅级的研究成果，分享给大家！ 【1】Nature：HIV研究重大进展！揭
最近，Cell出版社推出旗下新子刊《Trends in Cancer》，作为创刊号的一部分，该杂志邀请世界领先的癌症研究学者，列出了目前癌症研究领域所面临的八大问题。 1、对于致癌突变的了解，如何才能指导治疗？ 科学家们花了几十年时间，来了解可导致细胞分裂失控的精确基因突变。现在癌症患者可以
10月，Cell出版社推出旗下新子刊《Trends in Cancer》，作为创刊号的一部分，该杂志邀请世界领先的癌症研究学者，列出了目前癌症研究领域所面临的八大问题。 1.对于致癌突变的了解，如何才能指导治疗？ 科学家们花了几十年时间，来了解可导致细胞分裂失控的精确基因突变。现在癌症患者可
近日，《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。 基因疗法（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒
01 全球精准医疗进展 自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后，精准医疗概念迅速席卷全球，近年来更呈逐年加速趋势，各种新技术、新产品不断出现。 基因测序的成本进一步降低至100美元，解读效率进一步提升。 2017年1月，基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪，将
时间总是过得很快，2016年马上就要过去了，迎接我们的将是崭新的2017年，2016年，我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果，发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究，以饕读者。 --结构生物学 -- 1.清华大学 施一
动荡的政治变革将在新的一年塑造科学的进程。美国总统唐纳德·特朗普领导的政府预计将继续致力于废除基于科学的环境法规。英国离开欧盟的决定已在研究资助和科学家迁移方面引发了难以解决的问题。中国立志成为科学和经济领导者的决心肯定会影响研究将以何种方式以及在何处开展。随着这些大趋势展现出来，《科学》杂志预
一直以来，癌症的诊断研究领域都是科学家们关注的重点，近年来随着研究的深入，许多新型的癌症检测技术不断涌现，比如癌症液体活检技术，microRNA检测工具、成像追踪技术等，本文中小编就盘点了2015年癌症诊断领域的研究亮点。 【1】4篇权威期刊论文聚集癌症血液检测 虽然实体肿瘤的检测仍然是癌症