默克／辉瑞Bavencio获美国FDA授予突破性药物资格
辉瑞（Pfizer）与合作伙伴默克（Merck KGaA）近日联合宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份补充生物制品许可申请（sBLA）：将抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab）用于局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的一线维持治疗。FDA已授予Bavencio用于该适应症的突破性药物资格（BTD），这份sBLA正由FDA根据实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目进行审查。 2017年5月，Bavencio获美国FDA加速批准，治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者，具体为：（1）含铂化疗期间或化疗后病情进展的患者；（2）手术前（新辅助治疗）或手术后（辅助治疗）接受含铂化疗12个月内病情进展的患者。该批准基于肿瘤缓解数据和缓解持续时间。 此次sBLA及BTD，均基于III期JAVENLIN Bladder 100研究（NCT02603432）的中期分析阳性结果。该研究是一项验证性III期研......阅读全文
强生收购生物技术公司TARIS－致力研发膀胱癌抑制性药物
2019年12月20日,美国强生公司(Johnson & Johnson)宣布收购私营生物技术公司TARIS(TARIS Biomedical),具体财务条款尚未披露。 TARIS成立于2008年,总部位于美国马塞诸塞州,是一家专注于泌尿外科的私营生物技术公司。TARIS致力于为数百万患有难以
美国FDA授予pegzilarginase突破性药物资格
近日，Aeglea BioTherapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见性、进行性疾病，可导致严重的并发症和早期死亡。 BTD
－膀胱癌新药或将问世－填补30年来治疗性药物的空白
近日，来自夏威夷大学癌症中心进行的一项膀胱癌药物临床试验已经越来越接近FDA的批准标准了，这种名为白介素15超拮抗剂复合物（ALT-803）的新型药物可以同卡介苗结合，有望有效治疗非肌层浸润性的膀胱癌患者，而非肌层浸润性膀胱癌是目前最为常见的一种膀胱癌。 研究者Charles Rosser表示
Padcev+Keytruda组合获突破性药物资格
西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与安斯泰来（Astellas）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗体药物偶联物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）与默沙东抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博
英国开发出一种试验性药物可解除膀胱癌细胞的伪装
英国新一期《自然》杂志近日刊登新研究称，一种试验性药物可解除膀胱癌细胞的“伪装”，使免疫系统更易发现并将其杀死。这一新成果有望改变近30年来膀胱癌治疗领域无新药可用的局面。 利用免疫系统治疗疾病的方法被称为免疫疗法。近年来在癌症研究领域，此类疗法越来越受到重视，研究人员希望将其与化疗、放疗和手
GSK－BCMA靶向疗法获FDA突破性药物资格
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体-药物偶联物（ADC）GSK2857916作为单药疗法用于既往接受至少3种疗法治疗失败（包括一种抗CD38抗体疗法，以及对一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂难治）的多发性骨髓瘤（
－FDA突破性药物认证实施后效果显著
大约在一年前，FDA出台了一项BTD(breakthrough therapy designations)政策，给予那些具有特殊疗效、突破性进步的药物授以突破性药物地位，以促进其研发进程。而经过一年的时间，大约有37种药物获此殊荣。与此同时，FDA这一认证也有效地吸引了投资者的目光，许多投资
美国FDA授予罗氏Esbriet突破性药物资格
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）治疗无法分类的间质性肺病（uILD）成人患者的突破性药物资格（BTD）。ILD是一种致衰性的严重呼吸系统疾病，目前尚无FDA批准用于治疗uILD的药物。II期临床试验数据显示，治疗2
小药企也有大突破，FDA授予Rhythm肥胖药突破性药物资格
医药行业里，肥胖和糖尿病这两种代谢性疾病研发领域较为特殊。为了确定新药的安全性和有效性，往往需要大量的研究、较长的周期和更多的研发投入，因此一般只有像赛诺菲、诺和诺德这样的医药巨头才能负担起高额的研发成本和漫长的研发周期，小型药企往往规避这样的研发项目。FDA的“突破性疗法”认定是美国政府为了加
CytoDyn新型单抗leronlimab在美申请突破性药物资格
CytoDyn是一家专注于开发新型人源化CCR5拮抗剂leronlimab（PRO140）用于多种治疗适应症的后期临床阶段生物技术公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了突破性药物资格（BTD）申请，将leronlimab用作转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的辅助治疗。
第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。 Pexidartinib是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这
FDA授予再生元降脂药物evinacumab突破性药物资格
Regeneron近日宣布，美国FDA已授予其高胆固醇血症药物evinacumab突破性药物资格 Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的单克隆抗体，正在研发用于治疗患有纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶的抑制剂。该公
默克/辉瑞Bavencio获美国FDA授予突破性药物资格
辉瑞（Pfizer）与合作伙伴默克（Merck KGaA）近日联合宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份补充生物制品许可申请（sBLA）：将抗PD-L1疗法Bavencio（avelumab）用于局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的一线维持治疗。FDA已授予Bavencio用于
FDA授予Celator公司白血病药物Vyxeos－突破性药物资格
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予Celator Pharma公司纳米尺度抗癌药Vyxeos（又名CPX-351）突破性药物资格，该药开发用于急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症的治疗。具体而言，FDA已授予Vyxeos用于治疗相关急性髓性白血病（therapy related AML，t
Acceleron/BMS－TGFβ配体陷阱sotatercept获FDA突破性药物资格！
Acceleron Pharma是一家致力于发现、开发和商业化TGF-β超家族疗法用于治疗严重和罕见疾病的生物制药公司，近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予sotatercept（ACE-011，ActRIIA-Fc）治疗肺动脉高压（PAH）患者（WHO第1组）的突破性药物资格
Nature：历经三十年，免疫疗法实现膀胱癌治疗重大突破
近日，发表在《自然》杂志上的一项研究中，伦敦玛丽皇后大学的科学家们实现了治疗晚期膀胱癌的重大突破。在过去的三十年里，晚期膀胱癌的治疗没有任何的重大进展。研究检测了阻断PD-L1的抗体MPDL3280A的治疗效果，PD-L1是一种帮助癌细胞躲避免疫系统检测的蛋白。 膀胱癌是英国排名第七的癌症，约
Synthetic新药临床死亡数据不平衡－突破性药物资格被撤回
Synthetic Biologics是一家位于美国马里兰州的临床阶段生物技术公司，专注于开发靶向微生物组的创新疗法来保护并恢复患者健康。近日，该公司在监管方面遭遇重大挫折，其先导药物SYN-004（ribaxamase）预防艰难梭菌感染（CDI）的突破性药物资格（BTD）遭美国FDA撤回。消息
Boehringer开发抗凝血剂解毒剂获FDA突破性药物认证
德国生物制药巨头Boehringer公司最近开发的用于阻抗其抗凝血药物Pradaxa的解毒剂idarucizumab已经获得FDA的突破性疗法认证。下一步Boehringer公司将抓紧时间将其推上市场。这种解毒剂是一种人源抗体片段，能够特异性阻断Pradaxa的抗凝血作用。目前这种药物已经进入临
美国FDA授予强生预防性RSV高级疫苗突破性药物资格！
医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司预防性RSV高级疫苗的突破性药物资格（BTD），用于60岁及以上老年人群预防由呼吸道合包病毒（RSV）介导的下呼吸道疾病。RSV是一种高度传染性的、潜在危及生命的呼吸道感染，每年影响全球超过6400万人。老年人
首个斑秃治疗药物！礼来Olumiant获美FDA突破性药物资格！
礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予评估口服JAK抑制剂Olumiant（baricitinib）治疗斑秃（alopecia areata，AA）的突破性药物资格（BTD）。此次资格认定，进一步加强了baricitinib成为第一个获FD
FDA授予新型抗菌药exebacase(重组裂解素)突破性药物资格
ContraFect是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发新型抗菌药物治疗危及生命的抗生素耐药感染。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予重组细胞壁裂解素exebacase（CF-301）突破性药物资格（BTD），联合标准护理（SOC）抗葡萄球菌抗生素，用于成人患者治疗耐
Loxo选择性RET激酶抑制剂获突破性药物资格
Loxo Oncology是一家专注于开发高度选择性小分子靶向药物用于治疗由基因组学定义的癌症/肿瘤的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予选择性RET抑制剂LOXO-292治疗两种类型癌症的突破性药物资格（BTD）*，具体为：1）接受含铂化疗以及一种PD-
CymaBay新型强效PPARδ激动剂seladelpar获FDA突破性药物资格
CymaBay Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗肝脏和其他慢性病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予seladelpar联合熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）治疗早期原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患
细胞毒性药物的细胞毒性药物分类
①生物碱类：紫杉醇、长春瑞宾、多西他塞、羟基喜树碱。②代谢类：吉西他宾、阿糖胞苷、替加氟、甲氨蝶呤。③抗生素类：表柔比星、吡柔比星、伊达比星、丝裂霉素、米托蒽醌。④烷化剂类：异环磷酰胺、达卡巴嗪。⑤铂剂类：顺铂、奥沙利铂。
百时美/Nektar：NKTR214/Opdivo获美国FDA突破性药物资格
Nektar Therapeutics与百时美施贵宝（BMS）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予bempegaldesleukin（BEMPEG，NKTR-214）与Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武单抗）免疫组合疗法突破性药物资格（BTD），用于治疗既往未接
施贵宝治疗丙肝口服鸡尾酒疗法获FDA突破性药物认证
制药巨头施贵宝公司日前宣布公司研发的以daclatasvir为基础的治疗丙肝口服鸡尾酒疗法获得了FDA突破性药物认证。去年施贵宝公司的另外一种丙肝鸡尾酒疗法同样得到了FDA突破性药物认证。此次获批的疗法是一种结合了daclatasvir(一种NS5A复制抑制物)和 asunaprevir(N
糖尿病突破性药物今日获FDA批准治疗所有类型视网膜病变
4月18日，罗氏（Roche）集团公司基因泰克（Genentech）公司宣布，其药物Lucentis（ranibizumab注射液）已获得了美国FDA的批准，用于治疗所有类型的糖尿病性视网膜病变。值得一提的是，这是目前美国FDA批准的唯一一款能治疗所有类型糖尿病性视网膜病变的药物。 糖尿病是一
斯利康靶向抗癌药Calquence获美国FDA突破性药物资格
制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib）突破性药物资格（BTD），作为一种单药疗法治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。CLL是成人最常见的白血病类型之一。 值得一提的是，此次BTD是
FDA授予辉瑞Xalkori治疗ROS1阳性肺癌的突破性药物资格
辉瑞（Pfizer）近日宣布，FDA已授予抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）突破性药物资格，用于ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的潜在治疗。ROS1阳性NSCLC约占所有NSCLC病例的1%左右，代表着NSCLC中一个特定的分子亚型。目前，Xalkori已获FDA批准用
MDS新药！首创IDH1抑制剂Tibsovo获突破性药物资格
Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）突破性药物资格（BTD），用于治疗经FDA批准的一款检测方法证实携带一种易感IDH1突变的复发或难治性骨髓