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CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

近年来,CRISPR/Cas9基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化,该技术使用CRISPR系统将Cas9蛋白和向导RNA注入小鼠受精卵,就能轻松实现基因敲除,同时,注入Donor DNA则可实现基因敲入,甚至国际著名学术期刊Genome Biology有文章指出这项新技术将很快取代使用胚胎干细胞的基因修饰,看起来小鼠胚胎干细胞基因修饰技术的终结不可避免。 然而,事实是这样吗? 脱靶效应仍存争议 CRISPR/Cas9这一被称为“魔剪”的基因编辑工具在基因工程应用方面被寄予厚望。但是,脱靶效应这一有争议的老问题一直影响着CRISPR/Cas9系统的应用。有文献报道,CRISPR/Cas9的切割是通过gRNA与基因组位置之间20bp碱基的配对,且配对碱基的 5′ 端需要有PAM结构,再引导Cas9作用实现的,但是CRISPR/Cas9与靶位点识别的特异性主要依赖于gRNA与靠近PAM处10-12bp碱基的......阅读全文

单碱基基因编辑技术之工具篇

  今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!

CRISPR基因编辑技术开启五大门派

  只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道,Addgene的员工就会立刻找到它。这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方,也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方,还是一些科学家可以即刻得到相关试剂的地方。“一篇热门论文发表之后,我们几分钟后就会接到电话。”这家美国马萨诸塞州

CRISPR Therapeutics融资5600万美元 专利之争恐成定时炸弹

   CRISPR/Cas9技术已经成为基因编辑领域的一颗超新星。这一技术背后是攻克一些遗传疾病乃至癌症的巨大市场潜力。一大批以CRISPR/Cas9技术为基础的生物医药公司也纷纷竞赛,准备抢滩这片巨大市场。最近,继Editas和Intellia之后,第三家基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的生

2018年12月Science期刊不得不看的亮点研究

  12月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1. Science:CRISPRa加入肥胖之战,无需对基因组进行编辑就能对抗肥胖doi:10.1126/science.aau0629  在一项重要的新研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员证实CR

21人的CRISPR基因编辑临床试验20人死亡 大家怎么看?

  2018年11月26日,贺建奎团队对外宣布,一对经过CRISPR基因编辑的婴儿双胞胎诞生。随即引发舆论风暴,被各界舆论一致谴责,贺建奎本人也因此被调查。  今天,刚好是贺建奎“基因编辑婴儿事件”一周年,笔者查阅文献时,无意间看到一篇2018年6月份发表在顶级医学期刊 Journal of Cli

基因专利大战:杀出个“程咬金”是中国留学生

  摘要:  CRISPR是否成为有史以来最大的生物学专利尚无定论,但它成为生物学有史以来最大争议的专利恐怕已经成为事实。日前,在加州大学伯克利分校杜德娜教授和麻省理工学院博德研究所张锋教授不可开交的争议中, “半路杀出个程咬金”——中国留学生林帅亮。  根据《麻省理工科技评论》的最新报道,以及此前

Nature子刊:双功能CRISPR-Cas9,可同步实现基因编辑和调控

  哈佛医学院著名遗传学家George Church教授是基因编辑技术的鼻祖之一:2年前张锋使用CRISPR技术完成了多重基因组编辑,Church则使用CRISPR技术完成了RNA介导的人类基因组编辑。  自此之后,CRISPR/Cas9技术持续火爆,方便快捷的方式迅速风靡科研界,不论是医学研究,农

Nature:最具影响力的科学事件|CRISPR技术=贺建奎?

  临近2019末,21世纪第二个十年即将结束!Nature 杂志列出了近十年最具影响力的科学事件,CRISPR基因编辑、人工智能、引力波的发现、量子计算、全球变暖等事件入选。  科技创新始终引领着社会和经济转型。在过去的这十年中,科技创新带来的社会和经济变革的速度和规模前所未有。  在21世纪的第

基因编辑最大隐患已被排除?第三代工具或迎专利之争

  V型CRISPR系统中的核心蛋白Cas12b(也被称C2c1),在过去很难在人类细胞中完成基因编辑,因为Cas12b蛋白家族的最适反应温度通常都比较高。张锋今天发表在《自然·通讯》上的文章提到,一种通过改造的Cas12b蛋白可以在常温,高效、高准确性地完成基因编辑。张锋在文献中描述到:这种BhC

新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症

  基因编辑CRISPR/Cas9技术的新版本用以治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington Disease),比早期研究中的版本更安全和更具体,此项研究结果发表在近期的《Frontiers in Neuroscience》杂志上。  用基因编辑技术治愈疾病的想法正越来越接近现实。对于遗传性疾病,比如亨

Mol Cell:科学家破解出新型CRISPR代码

  近日,一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中,来自Francis Crick研究所的科学家们通过研究发现了一组简单的规则或能决定人类细胞中CRISPR/Cas9基因编辑的精准性,相关研究结果或能帮助科学家们改善实验室和临床中基因编辑技术的效率和安全性。尽管如今科学界已经广泛

帮癌细胞“减肥”还能抑制肺癌?

   关于CRISPR专利事件的不断升级的争论产生了行为不当的指控。  遗传学家George Church因有很多对基因组进行排序和修改的先进方法,而被称为“合成生物学的奠基人”。同时,他可能还是世界上努力使已经灭绝的长毛猛犸象(woolly mammoth)重生的头号权威人士。  可现在却出了一个

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基...(一)

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)

新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症

  长期以来,研究人员力图利用基因编辑技术治疗疾病。对于遗传性疾病,比如亨廷顿舞蹈症(HD)这种由缺陷基因引起的神经退行性疾病,切除引起疾病的DNA序列似乎是可行的疗法。但是,在编辑患者的DNA之前,研究人员需确保疗法的安全性和有效性。新版本的基因编辑CRISPR/Cas9技术,提高了治疗这类遗传疾

基因编辑可能会诱导癌症续,通讯作者及第一作者齐发声

  2018年6月12日,同时有2篇Nature Medicine发表文章,宣称CRISPR/Cas9技术,可能会增加癌症的患病风险,这给CRISPR/Cas9技术蒙上了一层阴影,同时在全球范围内引起了血雨腥风,各大媒体争相报道,这CRISPR/Cas9技术到底何去何,使人非常的茫然。iNature

基因人源化动物模型应用与构建

古代祖先神农尝百草为治病救人,根本原因在于缺乏人类试药的替身,只能以身试法。上一期我们介绍了一种“目前最接近人类临床实际情况的肿瘤模型”——“PDX”人源化动物模型,今天我们继续为大家介绍另一种十分重要的人源化动物模型——基因人源化模型。人源化动物模型(Humanized Animal Model

返老还童将成真,斯坦福教授解说“生命编程”技术

如果有一天,艾滋病、乙肝等从地球上消失。如果有一天我们可以根治癌症。如果秃头、肥胖、近视都能够被治疗。如果有一天,我们可以返老还童。世界会不会更加美好?探长获悉基因编辑和干扰技术有望将这些梦想都变成现实,于是潜入腾讯WE大会,聆听了斯坦福大学Lei Stanley Qi(亓磊)教授关于“编程生命”的

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

Science:“魔剪”CRISPR又立一功,这次跟腹泻有关

  诺如病毒(norovirus)是在世界各地引发腹泻最常见的病毒,但目前科学家对它是如何感染人类,并导致疾病背后的机制依然知之甚少。这是因为,这种病毒在实验室中无法生长。值得庆幸的是,借助近几年快速发展的基因编辑技术,近日科学家终于有了重要的发现。  8月18日,发表在Science上的一项研究中

2017年度聚焦:结核病研究新进展

  时至2017岁末,2018年马上就要到来了,在即将过去的2017年里,科学家们在结核病研究领域取得了诸多重磅级的研究成果,本文中,小编对相关研究报道进行整理,分享给大家!  【1】PNAS:开发结核杆菌疫苗的新思路  DOI:10.1073/pnas.1708252114  最近,来自南汉普顿大

专访哈工大黄志伟教授:Nature破译分子机制

  2017年4月27日,哈尔滨工业大学生命科学与技术学院黄志伟教授课题组在Nature杂志上发表一项题为“Structural basis of CRISPR–SpyCas9 inhibition by an anti-CRISPR protein”的新成果。论文揭示了改写生命的“神奇剪刀”——C

自闭症研究进展一览

  本期为大家带来的是自闭症的研究进展汇总,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Cell Res:科学家利用猴子模型取得自闭症研究新进展  自闭症是一种常见的神经发育紊乱疾病,主要症状为社交行为首先以及出现重复性的行为。目前全球范围对自闭症研究兴趣越来越高,而且随着大规模外显子测序技术的发展,一些新型

Nature:中山大学胚胎编辑论文引发科学界巨大争议

   4月22日,国际顶级科学期刊Nature网站的新闻团队首次报道,来自中国的科学家们完成了对人类胚胎的基因组编辑工作。这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注,并引发了支持者和反对者激烈的辩论。一些专家就这项工作是否符合伦理道德发生了意见分歧。他们对于这些方法到底有多么接近成为疾病的

干细胞先驱发表单细胞RNA测序新成果

  人多能干细胞是研究人类胚胎发育的理想模型,可以揭示谱系分化背后的细胞和分子机制。不过,人们还不清楚单个干细胞如何退出多能状态并转化为相应的前体细胞。  Morgridge研究院的科学家们使用单细胞RNA测序(scRNA-seq)技术,对来自人胚胎干细胞的谱系特异性前体细胞进行了转录组分析,揭示了

新型基因可预防感染艾滋病

  英国《自然·遗传学》19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。  HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通

Cell子刊:生殖干细胞高效基因组编辑

  精原干细胞(SSC)是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能,又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰,能将外源基因稳定遗传到后代基因组,不过这一过程还存在一定的技术困难。  日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Og

CRISPR:世纪最重磅的生物技术,究竟是谁该拥有它?

Jennifer Doudna (左)和Emmanuelle Charpentier  上个月在美国硅谷,科学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier身穿黑色礼服获得了奖金为300万美元的生命科学突破奖。她们因开发出强大且应用范围极广的基因组编辑工具CRISP

基因编辑技术:一把有魔力的剪刀

  据人民网 11 月 26 日报道,来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息发出后引发全球学界震动。  什么是基因编辑技术?

“CRISPR导致基因突变”论战持续升温

  近日,《自然·方法》发表文章《体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变》,称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将CRISPR—Cas9用于人类疾病的相关基因治疗研究,有的甚至已开始用于临床试验,这时候说它可能造成大规模基因突变,着实让人惊讶。  

Nature:CRISPR带来的一场生物医学大变革

  CRISPR, 这一强大的基因编辑技术成为了继PCR之后最大的游戏规则改变者,给生物界带来了巨大的冲击。6月3日,Nature网站发表了一篇题为“CRISPR, the disruptor”的长篇文章,向我们娓娓讲述了CRISPR的好,CRISPR的坏,和那些仍然未知的事情。  CRISPR正在