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2020年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。 “我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑，继续将ET-01向临床试验阶段推进，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻，更期望我们的产品能够真正改变患者的生活，帮助他们活得更健康长久。” 此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，地中海贫血病基因携带者高达3000万人，中重型地中海......阅读全文
基因编辑是有着“诺奖级”光环的技术，从编辑DNA、RNA到多种疾病的治疗，科学家们试图利用它探索更多的可能和不可能。2018年5月，《Nature Biotechnology》发文评选出十家被资本看好的技术密集型初创公司，而专注于基因编辑治疗的博雅辑因（EdiGene）是其中唯一一家入围的亚洲公
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
克隆犬技术的突破以及基因编辑技术的应用，并不意味着全是定制犬“生意”， 更在于其在医疗上的应用潜力。借助于克隆犬，科学家能进一步了解许多疾病的致病机理，制药企业也能更有效地筛选出疗效更好的新药。 近日，“克隆”一词重又进入人们的视野，这次的主角是“克隆狗”。 这缘起于多家媒体对“中国诞生世界
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。 人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和
2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。 这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NG
在上周召开的首届中国国际进口博览会上，糖尿病市场巨头、跨国生物制药公司诺和诺德（Novo Nordisk）发布了重磅信息：以干细胞疗法治愈糖尿病正在成为可能。诺和诺德进博会展台 诺和诺德就干细胞疗法已经与加州大学旧金山分校以及美国康奈尔大学达成了合作，加强了对干细胞疗法的投入。今年10月，诺和
9月21日 北京市科委正式对外发布了2018年度 首都科技领军人才培养工程 和北京市科技新星计划 入选人员名单 领军人才工程 领军人才工程是《首都中长期人才发展规划纲要(2010-2020)年》确定的十二项重点人才工程之一，是针对50周岁以下的中青年科技带头人，突出对领军人才自身发展
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。 人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和