首个获批临床试验治β地中海贫血
2020年10月27日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心正式受理其针对ET-01的临床试验申请。 ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。 “我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。” 此前的2018年，博雅辑因在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于2019年在第61届美国血液学年会(ASH)上发......阅读全文
全球首个治疗结晶样视网膜变性Ⅲ期临床试验获许可
近日，记者从北京大学第三医院获悉，该院眼科杨丽萍课题组的研究成果——ZVS101e注射液Ⅲ期临床实验方案获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）同意。据悉，这是结晶样视网膜变性治疗领域全球范围内首个Ⅲ期临床试验许可，标志着ZVS101e注射液正式进入关键性Ⅲ期临床试验阶段。结晶样视网膜变性（BC
国内首个，癌症骨转移检测新产品正式获批
记者9月12日获悉，近日，中核集团控股公司中国同辐旗下原子高科股份有限公司癌症骨转移检测新产品氟[18F]化钠注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准。作为国内首个获批用于骨显像的PET显像剂，该注射液填补了我国在骨显像领域PET诊断显像剂的市场空白，将极大促进早期、精准、无创的骨转移诊断。
我国首个自主研发抗艾滋病新药获批
记者从国家药品监督管理局获悉：近日，我国首个自主研发的抗艾滋病新药——艾博韦泰长效注射剂获国家药品监督管理局批准上市。该药是全球首个抗艾滋病长效融合抑制剂，拥有全球原创知识产权。图片来源于网络 艾滋病是公共卫生领域的重大传染病。“长期以来，我国艾滋病治疗药物都是舶来品，尚无自主研发的抗艾滋病新
印度首个转基因粮食作物有望获批种植
芥菜是印度广泛种植的作物。 印度朝拥抱首个转基因（GM）粮食作物又近了一大步。在日前公布的一项安全审查中，该国环境部发现，GM芥菜“并未对人类和动物引发任何公共健康或安全上的担忧”。 支持者有一种获得平反的感觉。“已开展的生物安全研究做到了尽可能的全面。现在，意识形态不应当压倒科学证据。”研发出
国内首个，癌症骨转移检测新产品正式获批
记者9月12日获悉，近日，中核集团控股公司中国同辐旗下原子高科股份有限公司癌症骨转移检测新产品氟[18F]化钠注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准。作为国内首个获批用于骨显像的PET显像剂，该注射液填补了我国在骨显像领域PET诊断显像剂的市场空白，将极大促进早期、精准、无创的骨转移诊断。
全球首个COVID19生物药获批
目前，新冠肺炎疫情仍在全球迅速蔓延。根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2020年07月12日19时，全球累计确诊超过1287万例，死亡超过56.8万例。 印度最大生物制药公司百康（Bicon）近日宣布，印度药品管理总局(DCGI)已批准Itolizumab（25mg/5mL，
全球首个能自我复制的新冠疫苗获批
近日，日本批准了一种针对新冠病毒的自扩增RNA（saRNA）疫苗——ARCT-154。 据《自然》报道，该疫苗由美国创新RNA疗法研发公司Arcturus Therapeutics与澳大利亚生物技术公司CSL合作开发，是世界上第一种完全获批的saRNA疫苗。 saRNA是使用RNA研发新药和
可瑞生物首个免疫细胞治疗产品IND获批
昨日（11月21日），可瑞生物首个免疫细胞治疗产品CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液获得临床试验批准通知书，这标志着可瑞生物正式迈向注册临床试验的开展阶段。 CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液是由北京可瑞生物科技有限公司开发的免疫细胞治疗产品，该产品的适应症是HPV16阳性HL
杜氏肌营养不良症首个新药获批
日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。 该机构在经过了一年多的考虑和争论后，于9月19日宣布了这一决定。《自然》杂志报道称，随着FDA不断平衡巨大需要和临床资料不足间的矛盾，终于批准了这种名为eteplirs
首个电子政务仿真实验室获批
近日，国家发展改革委正式批准哈尔滨工程大学建设“电子政务建模仿真国家工程实验室”。该实验室不仅是哈尔滨工程大学的首个国家工程实验室，也是国家电子政务建模仿真领域的第一个国家工程实验室。 据悉，国家将给予1500万元资金用以支持实验室研发基础设施的建设。实验室将在哈尔滨、北京两地建设电子政务
美国首个针对体内基因突变的疗法获批
国食品和药物管理局今天批准了一种新的基因治疗方法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)治疗遗传性弱视的儿童和青壮年患者，这种遗传性弱视在人类的成长后期会发展为失明。Luxturna是第一个在美国被批准的可直接用于临床的基因疗法，用于特定基因突变引起的疾病。 “
首个国产结直肠癌EGFR抗体药获批
·“对于RAS/BRAF基因野生型左半结肠癌伴远处转移患者，西妥昔单抗为首选靶向药，但国内仅有进口爱必妥这一款，尚无其他同类药物。患者一旦过敏，只能用推荐级别靠后的其他药物，疗效会受到影响。恩立妥上市的一个重要意义是解决了西妥昔单抗的过敏反应。”2024年6月25日，先声药业集团（2096.HK）旗
首个干细胞治疗脊髓损伤实验在美获批
北京武警总医院细胞移植科日前顺利完成美国食品药品监督管理局(FDA)干细胞治疗脊髓损伤的二期临床试验，并获得批准开始三期临床试验。这标志着我国在干细胞治疗脊髓损伤方面已经位居国际领先水平。 脊髓损伤是指由于外界直接或间接因素所导致的人体脊髓损伤，并在损害的相应节段以下出现各种运动、感觉和括
开展精准治疗，四川首个“基因门诊”获批
当今，伴随着基因检测的商业化，以个性化为核心的精准医疗也正在逐步展开。11月11日，从四川省人民医院获悉，四川首个“个体化药物治疗联合门诊”已通过国家审批在该院落户，患者在基因检测的基础上，将获得精确的定制用药方案。 11月11日是四川省人民医院“个体化药物治疗联合门诊”开诊的第二天。该门诊室
全球首个！能自我复制的新冠疫苗获批
近日，日本批准了一种针对新冠病毒的自扩增RNA（saRNA）疫苗——ARCT-154。 据《自然》报道，该疫苗由美国创新RNA疗法研发公司Arcturus Therapeutics与澳大利亚生物技术公司CSL合作开发，是世界上第一种完全获批的saRNA疫苗。 saRNA是使用RNA研发新药
首个肺癌ROS1伴随诊断试剂日本获批
精准医疗的发展已改变了肿瘤治疗的模式，根据患者的基因组信息来制定、调整治疗方案或使用靶向药物已成为肿瘤治疗的新常态，伴随诊断检测是其中的工具之一。伴随诊断是指采用体外诊断设备（试剂）或影像学工具，为治疗性的产品提供安全、有效的指示作用；根据美国FDA的定义，伴随诊断具有以下几层涵义：1）确定哪些
辉瑞Vyndaqel欧盟获批，首个ATTRCM治疗药物!
辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。在此次批准之前，ATTR-CM患者的治疗方案仅限于症状管理，在少数情况下，还包括心脏（
又一款全球首创基因编辑疗法在英国获批上市，国内多家企业布局
英国药品和保健品管理局日前披露，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，有条件批准美国福泰制药（Vertex Phamaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑疗法Exa-cel（商品名“Casgevy”）上市，用于治疗12岁
Incyte治慢性髓性白血病靶向药Iclusig获批
近日，据国外媒体报道，英国国家卫生与临床优化研究所推荐将美国制药公司Incyte的靶向抗癌药Iclusig（ponatinib，泊那替尼）用于英国国家卫生服务系统（NHS），作为一种常规治疗药物，用于慢性髓性白血病（CML）患者的治疗。 Iclusig是一种酪氨酸激酶抑制剂，根据其药品标签信息
我国自主研制艾滋病新药获批进入临床试验阶段
据教育部网站消息，由郑州大学常俊标教授团队研制的治疗艾滋病新药——阿兹夫定(Azvudine)，已于近日获国家食品药品监督管理总局批准进入临床试验，新药或将极大降低艾滋病患者的治疗费用。 据介绍，阿兹夫定是一种艾滋病毒逆转录酶(RT)抑制剂，属新一代治疗艾滋病药物，由郑州大学等单位联合成功
广东团队研发干细胞型生物人工肝获批临床试验
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/507661.shtm 中新网广州9月1日电(蔡敏婕 伍晓丹 黄心玥)肝衰竭是各种肝病发展的严重阶段，因无特效疗法、移植供体短缺等，患者病死率高达70%。1日传出消息，南方医科大学珠江医院转化医学中心执
我国自主研发治疗非小细胞肺癌药获批临床试验
10月17日 近期我国抗肿瘤药物研究取得新突破。记者17日从中科院上海药物研究所获悉，具有我国自主知识产权的抗肿瘤1类新药ASK120067已获得国家食品药品监督管理总局颁发的临床试验批件，获批进入临床研究。 这款药物由中科院上海药物研究所丁健院士和耿美玉研究员团队、中科院广州生物医药与健康研
首个miRNA药物进入临床试验
生物通编译：丹麦制药公司Santaris Pharma近日宣布SPC3649(LNA-antimiRTM-122)开始进入人体第一阶段的临床试验，这是世界上首个在人体中试验的microRNA药物。这项研究由哥本哈根Phase One Trials A/S组织管理，最多包含48名健康男性志愿者。公司同
化湿败毒颗粒获首个治疗新冠肺炎中药临床试验批件
21日，记者从国家中医药管理局获悉，化湿败毒颗粒获国家药品监督管理局临床试验批件，这也是我国首个治疗新冠肺炎的中药临床批件。 该药是由以中国工程院院士、中国中医科学院院长黄璐琦为领队的首批国家援鄂抗疫中医医疗队（中国中医科学院）研制的。 “我们18号接到国家药监局通知，这是中医药对此次疫病理
中国首个埃博拉疫苗获批进入临床，本月人体试验
12月18日，记者从解放军军事医学科学院了解到，由该院生物工程研究所陈薇团队自主研发的重组埃博拉疫苗通过国家、军队联合评审，获得临床批件，将于本月开展人体试验。 这是中国第一个、继美国和加拿大之后世界第三个进入临床试验的埃博拉疫苗，更是全球首个2014基因突变型埃博拉疫苗。 中国工程院院士沈
全球首个可降解房间隔封堵器获批问世
近日，四川大学生物医学工程学院院长、国家生物医学材料工程技术研究中心主任王云兵团队和中国医学科学院阜外医院教授潘湘斌团队联合乐普心泰医疗，在中国工程院院士张兴栋组织诱导性生物材料理论指导下，历经十年协同攻关，研制出了全球首款获批上市的可降解房间隔缺损封堵器，为房间隔缺损患者带来了全新的治疗方案，它将
美国首个针对体内基因突变的基因疗法获批
今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。
中关村获批筹建我国首个国家技术标准创新基地
10月14日是世界标准日，国家标准委宣布批准筹建国家技术标准创新基地(中关村)。这是我国首个获批筹建的国家技术标准创新基地。 国家标准委在批复中指出，中关村高新技术产业密集，创新资源优势明显，标准化工作基础扎实，为进一步推进技术标准与科技创新、产业升级协同发展，促进科技创新成果产业化、市场
云南大学获批设立西南地区首个“钱学森班”
云南大学7日发布消息，该校获批设立西南首个“钱学森班”，面向深空探测、深海开发、能源安全等关键技术领域服务国家战略和云南经济社会发展，依托学校材料科学与工程国家级一流本科专业建设点设立，2025年起招生。“钱学森班”践行钱学森“大成智慧”教育思想，旨在为先进制造、航天航空、新能源等现代化产业体系建设
全球首个获批新药的埃博拉疫苗诞生记
一天前，“统筹外部安全和内部安全、国土安全和国民安全、传统安全和非传统安全、自身安全和共同安全”的“总体国家安全观”正式出现在党的十九大报告中。 一天后，十九大会期的第二天，我国独立研发的埃博拉疫苗获得国家食品药品监督管理总局新药证书和药品批准文号。这是由军事科学院军事医学研究院陈薇团队与康