体积是CRISPRCas9的一半的新型基因编辑工具CasΦ
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。 目前广泛使用的基因编辑技术是CRISPR-Cas9，它是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因编辑技术，则是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，这项技术也是用于基因编辑中前沿的方法。该技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，但过大的蛋白分子成为CRISPR未来应用方式中最重要的瓶颈之一。最近，来自美国加利福尼亚大学伯克利分校创新基因组学研究所的研究人员发现了一种新型基因编辑工具——CasΦ，它是一种功能最小的CRISPR-Cas......阅读全文
CRISPR/Cas9设计工具，让基因编辑不再高冷！
CRISPR/Cas9已经成为最常用的基因编辑系统。CRISPR/Cas9包括2部分：Cas9核酸内切酶和sgRNA(single guide RNA)，sgRNA由天然的tracrRNA (transactivating crRNA)和crRNA (CRISPR RNA)融合而来。 使用
JCI－insight：CRISPRCAS9－基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。 CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病
Nature子刊：双功能CRISPRCas9，可同步实现基因编辑和调控
哈佛医学院著名遗传学家George Church教授是基因编辑技术的鼻祖之一：2年前张锋使用CRISPR技术完成了多重基因组编辑，Church则使用CRISPR技术完成了RNA介导的人类基因组编辑。 自此之后，CRISPR/Cas9技术持续火爆，方便快捷的方式迅速风靡科研界，不论是医学研究，农
CRISPRCas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPRCas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序
科学家利用CRISPRCas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的
机器可预测基因组修复结果－实现精准无模板CRISPRCas9编辑
英国《自然》杂志8日在线发表了一项人工智能及生物技术研究：科学家报告了一种方法，可通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为研究遗传疾病，开发潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但目前认为，保证这项技术的准确性尤其重要。 C
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因组编辑效率
近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编
Nature：用新型高效Cas9实现基因组编辑
来自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工学院和国立卫生研究院国家生物技术信息中心的研究人员，在一项合作研究中发现了一种高效的Cas9核酸酶，攻克了体内基因组编辑面临的一个主要挑战。发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，预计将有助于CRISPR工具箱更容易地应用于体内实验和治疗用途。
将CRISPRCas9在水稻中的基因组编辑效率提高37倍
来自中国水稻研究所，中科院遗传与发育生物学研究所的研究人员发表了题为“Increasing the efficiency of CRISPR-Cas9-VQR precise genome editing in rice”的文章，通过优化sgRNA的结构以及使用水稻内源性强启动子来驱动VQR变体
遗传界大牛Nature子刊发布CRISPRCas9新工具
来自哈佛医学院的研究人员开发出了一种预测软件，可以准确找出最有效的方法利用CRISPR-Cas9基因编辑技术来实现基因打靶。这项重要的研究成果发布在《自然方法》（Nature methods）杂志上。 领 导这一研究小组的是哈佛医学院著名遗传学教授、Wyss研究所的核心成员著名遗传学Georg
CRISPRCas9－原理
CRISPR/Cas技术是什么？CRISPR/Cas系统是一种原核生物的免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，比如噬菌体病毒和外源质粒。同时，它为细菌提供了获得性免疫：这与哺乳动物的二次免疫类似，当细菌遭受病毒或者外源质粒入侵时，会产生相应的“记忆”，从而可以抵抗它们的再次入侵。CRISPR/Cas
泼冷水！Nature子刊“惊人发现”：CRISPR可能增加癌症风险
被誉为“世纪发现”的基因编辑工具CRISPR革新了生物医学研究，并为多种疾病的治疗带来了新的希望。然而，6月11日，发表在Nature Medicine上的2篇论文却给这一“魔剪”泼了盆冷水！研究称，使用CRISPR-Cas9可能会带来意想不到的后果——增加癌症风险！成果一经发表就引发了热议，同
生物工程学院科研团队在基因编辑与合成生物学领域再出成果
近日，生物工程学院智能生物制造教育部重点实验室基因编辑与合成生物工程课题组刘嵘明教授受邀在生物工程领域国际权威Top期刊《生物技术发展趋势》（Trends in Biotechnology）发表题为“在工业微生物中超越CRISPR-Cas9的新兴基因编辑技术”（Emerging gene edi
基因编辑可能会诱导癌症续,通讯作者及第一作者齐发声
2018年6月12日，同时有2篇Nature Medicine发表文章，宣称CRISPR/Cas9技术，可能会增加癌症的患病风险，这给CRISPR/Cas9技术蒙上了一层阴影，同时在全球范围内引起了血雨腥风，各大媒体争相报道，这CRISPR/Cas9技术到底何去何，使人非常的茫然。iNature
比Cas9更有效、安全的酶－使CRISPR基因编辑工具更好地工作
Cas9是CRISPR的手术刀，但有时它会错误编辑基因组正常部分，扰乱健康的功能，而不是修复引起疾病的基因。长期以来，科学家担心这可能会无意中导致健康的细胞变成癌症，而这些担忧在今年6月开始加深，当时有两项研究表明，即使是成功编辑的细胞也容易发生致癌突变。此外，7月在《Nature Biotec
北大魏文胜最新发表CRISPR综述
探索基因及其表达的蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用一直是生命科学领域研究的重要内容。尽管利用RNA干扰鉴 定高等生物基因功能的技术已经普及，但是这种方法经常伴随脱靶现象；而且由于只能部分抑制基因表达，往往不足以造成表型变化从而影响对其基因型的判断。近 几年基因编辑技术的出现，使得对单
Science：有比CRISPRCas更安全的技术吗？基于retroelement的基因组编辑工具
在一篇展望文章中，Stephen Tang和Samuel Sternberg讨论了基于retroelement的基因编辑作为CRISPR-Cas方法的一种更安全的替代方法。 精确的基因组编辑技术改变了现代生物学。可编程DNA靶向的能力已经迅速提高，这主要是由于细菌RNA引导的CRISPR-Ca
将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中－治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之
遗传发育所高保真CRISPRCas9基因组编辑方法研究获新进展
基因组编辑是生命科学新兴的颠覆性技术，特别是基于CRISPR-Cas9系统的基因组编辑工具近几年迅猛发展，在医疗、农业等领域得到广泛应用。然而，Cas9脱靶现象是目前限制其发挥巨大潜力的最主要问题之一，提高该系统的特异性一直是基因组编辑方法研究的焦点。 通过蛋白质工程的方法，美国两个课题组
新基因编辑工具SeekRNA面世
“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。相关论文发表于新一期《自然
新基因编辑工具SeekRNA面世
科技日报北京6月23日电 （记者刘霞）“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程
投入1.9亿美元，美启动革命性基因组编辑研究计划
据美国国立卫生研究院（NIH）官网23日宣布，该机构将在今后6年内，拿出1.9亿美元资助基因组编辑研究项目——“体细胞基因组编辑”计划，旨在开发安全有效的人类基因组编辑工具，消除将这项革命性技术应用于治疗人类患者的障碍。 许多罕见疾病以及一些常见疾病都是由人体脱氧核糖核酸（DNA）变化引起的，
新的机器学习模型预测CRISPRCas9编辑人原代T细胞的结果
近日，一项发表于Nature Biotechnology的题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub
小巧的Cas14蛋白有望成为新型诊断工具
CRISPR-Cas或许连自己都想不到，如今会变得这么红。它原本只是细菌体内的适应性免疫系统，现在却能够编辑几乎任何生物的基因组。近年来几种Cas酶陆续进入人们视线，但这也许只是冰山一角，科学家预测还有许多酶是未知的。 于是，CRISPR领军人物、加州大学伯克利分校的Jennifer Doud
小巧的Cas14蛋白有望成为新型诊断工具
CRISPR领军人物、加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna研究团队开始探索新型且高效的Cas系统。他们分析了宏基因组数据集，试图确定是否天然存在更小巧的Cas酶。他们最终发现了比Cas9小得多的Cas14。 CRISPR-Cas或许连自己都想不到，如今会变得这么红。它原本只是细菌
微生物所等发表植物基因组编辑研究综述
序列特异性核酸酶使得基因组编辑成为可能，快速推动了基础和应用生物学的发展。CRISPR-Cas9系统自出现以来，作为可转化植物的基因组编辑工具已得到广泛应用。CRISPR-Cas9对基因组靶位点进行定向切割，造成DNA双链断裂。DNA双链断裂主要通过两种高度保守的机制进行修复，即非同源末端连接(
王皓毅研究员：基于CRISPRCas9系统的模式小鼠构建
在第一天的会议中，来自中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室基因工程技术研究组组长、2014年入选“青年千人计划”的王皓毅研究员关于CRISPR-Cas9基因编辑技术在小鼠模型构建、T细胞基因编辑和基因表达调控的应用的报告激起了热烈的反响。 CRISPR-Cas9基因编辑技术近两
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领