最新Science：全新mRNA递送平台SEND，开辟分子疗法新方法
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得了新冠病毒刺突蛋白编码片段，并合成相应 RNA，随后将其封装便可作为新冠疫苗。 RNA 疫苗被递送至人体后，可在人体细胞内源源不断的产生病毒蛋白，相当于将机体转化为“疫苗工厂”，训练免疫系统识别病毒入侵。然而，由于缺乏稳定、强大的 RNA 递送平台，RNA 疫苗的使用始终受限。 现在，RNA 疫苗使用的局限性有望被打破。 来自麻省理工学院的华人科学家张锋教授带领的研究团队，成功开发了一种全新RNA递送平台——SEND。SEND 以人体内天然存在的 RNA 运输蛋白 PEG 10 为基础，通过对 PEG 10 蛋白进行改造就可以将......阅读全文
Science重磅：全新mRNA递送SEND，开辟分子疗法递送新方法
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
最新Science：全新mRNA递送平台SEND，开辟分子疗法新方法－
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得
Science新闻：新型的mRNA疫苗
一种新的疫苗策略可使流感疫苗生产更便宜、更安全、更容易。并非采用纯化自病毒的蛋白质，而是利用合成的信使RNA (mRNA)生成疫苗，德国的科学家们证实它能够有效保护小鼠、雪貂和猪对抗流感。“这是一种非常有趣的新方法，”德国马尔堡大学病毒学家Hans- Dieter Klenk(未参与该研
Science：mRNA，跨物种的沟通语言
吉尼亚理工大学的科学家发现了一种潜在的新的植物沟通形式，其使得它们彼此之间共享了惊人数量的遗传信息。 由弗吉尼亚理工大学农业和生命科学学院植物病理学、生理学及杂草科学教授Jim Westwood获得的这一研究发现，为我们打开了一个新科学领域的大门，从分子水平上来探索植物彼此的沟通机制。它还为科
新型免疫疗法：利用mRNA对抗疾病
单克隆抗体疗法目前已成为了生物医药领域的一大热点。无论是治疗癌症，还是治疗自身免疫疾病，都能看到它们活跃的身影。在这些疾病之外，科学家们也在思考利用抗体治疗传染病的可能性。与传统疫苗相比，抗体疗法有着一些独到之处：首先，抗体具有良好的安全性；其次，抗体的开发时间理论上较疫苗更短；第三，它几乎能被
小分子疗法
小分子疗法 15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多 16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
Science医学：无毒抗癌新疗法
来自昆士兰大学的研究人员针对人类乳腺癌开发了一种无毒的“特洛伊木马”疗法，将一种有助于摧毁肿瘤的分子藏在肿瘤为实现自身生长和进展而招募的一种细胞中。这项发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上的研究，为通往人类临床试验提供了一个至关重要的踏脚
Science推出专刊：癌症免疫疗法
最新一期（4月3日）Science杂志推出了癌症免疫疗法专刊，介绍了近期癌症免疫疗法方面的各种进展，尤其指出一种改变游戏规则的癌症免疫疗法也许能用于治疗某些患有特定癌症类型的患者。 在这一专刊中， 有5篇文章提出了目前这一研究领域保持进展所需的要素，Ton Schumacher等人探讨了在同期
Science：颠覆常规的癌症疗法
睾酮（testosterone）或许是使男人更显男子气概的关键因子，但它也煽动了前列腺癌细胞的生长。因此，注射这种激素有可能听起来是罹患这类癌症的男性最不适宜做的一件事情。但一项新研究表明，注射它可以减慢某些患者无法治疗的前列腺肿瘤继续发展。 自上世纪40年代以来研究人员就已经知道，显著抑制睾
Science新发现：不同以往的mRNA尾
今年，研究人员又一次发现，一些插入A的聚合酶竟然可以同时添加G、U和C，从而制造混合尾巴。特别是，在mRNA加尾时，TENT4A/B核苷酸转移酶能间歇性地添加G。 在任何时间，细胞可靠地抑制特定蛋白质的一种方法是控制mRNA降解。mRNA一般会带一个尾巴，最近，韩国基础科学研究所RNA研究中心
mRNA新疗法！助力治疗全身代谢性疾病！
甲基丙二酸血症/酸尿（MMA）是一种破坏性的代谢性疾病，人群中每5万到10万个个体中便会有一名患者。MMA最常见的发病机制是由甲基丙酰辅酶A变位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所导致。MUT是一种维生素B12依赖性的线粒体酶，用于介导缬氨酸，异亮氨酸和奇数链式脂肪酸氧化的最终步骤
mRNA新疗法！助力治疗全身代谢性疾病！
甲基丙二酸血症/酸尿（MMA）是一种破坏性的代谢性疾病，人群中每5万到10万个个体中便会有一名患者。MMA最常见的发病机制是由甲基丙酰辅酶A变位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所导致。MUT是一种维生素B12依赖性的线粒体酶，用于介导缬氨酸，异亮氨酸和奇数链式脂肪酸氧化的最终步骤
Science：癌症免疫疗法获得重要进展
T细胞是人体内的重要免疫细胞。它们起源于骨髓，在胸腺内分化成熟，是机体抵御入侵者和癌细胞的主力军。 T细胞疗法在癌症治疗方面很有潜力，但副作用可能非常严重。为此，加州大学旧金山分校UCSF的科学家们开发了一个能够严格控制T细胞活性的分子开关。这一技术有望解决T细胞治疗的严重副作用，克服这种疗法
Science子刊:脑瘤重磅疗法问世
昨天，美国前总统奥巴马罕见地在推特上写道：“约翰·麦凯恩是一名美国英雄，也是我见过的最勇敢的斗士之一。癌症根本不知道它面对的是怎样一名对手。约翰，让癌症见鬼去吧！”不到24个小时，这条推文收获了150万个“赞”。 麦凯恩是奥巴马在2008年美国大选中的竞选对手。一天前，他的办公室向外界宣布
Science癌症免疫疗法的神秘机制
近年来令人兴奋的癌症治疗方法其实并不多，其中癌症免疫疗法利用的是免疫系统能破坏恶性肿瘤。一类这样的治疗方法可靶定CTLA4，也就是在杀伤T细胞表面表达的一个分子，能阻断它们的增殖。阻断CTLA4的抗体药物，从而会激发杀伤T细胞反应，这可以靶定癌细胞，并明显延长许多黑色素瘤患者的生存期。 但是并
Science医学：糖尿病新疗法
来自德国和美国的科学家们开发了一种2型糖尿病的新治疗方法。证实一种可同等作用于胰岛素刺激激素GLP-1和 GIP的新型单分子激素,成功地降低了人类、猴子和啮齿动物的体重并改善了血糖。且这一当前尚未命名的分子相比于其他的糖尿病药物，看起来在人体引起了更小的胃肠道副作用。研究结果发表在《科学转化
以子之矛，攻子之盾：Science公布癌症新疗法
Science杂志上公布的一项成果，报道了一位43岁女性癌症患者绝处逢生的故事，这位患者患有晚期癌症，尽管进行了化疗治疗，但其癌细胞还是从她的胆管扩散到肝脏和肺部区域。 来自美国国家癌症研究所的研究人员对这位患者的基因组进行了测序，从她的免疫系统中找到了那些能攻击癌细胞中一个特殊突变的细胞，然
Science重要发现开启乙肝新疗法
通过将它们的遗传物质(DNA)置于通常不降解DNA的细胞核内，HBV一类的病毒可持续存在于人体之中。这也阻止了抗病毒药物清除这些病毒。在2月20日的《科学》(Science)杂志上，科学家们报道了这一新发现的机制，有可能开启一种不损害肝脏中感染细胞的新疗法。 尽管可以接种预防性疫苗，世界卫
Science医学：心脏病新疗法
心脏病发作期间及之后的血流停止与启动会造成心脏细胞严重的损伤，降低它们发挥功能的能力，并有可能导致心脏细胞死亡。近期由天普大学医学院的研究人员领导的一项研究，表明采用一种药物有可能限制损伤的程度。在重演人类临床状况的小鼠实验中，他们发现抑制一种叫做TNNI3K的心脏蛋白可以减少心脏病发作造成的损
开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。 除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研
什么是－“分子靶向疗法”
“核弹”自动追击肺癌细胞——分子靶向疗法找出肺癌细胞的“至亲”，将“核弹”置放在它身上，让它“回家”始终追踪攻击癌细胞而不伤害正常细胞。
提取分离mRNA分子试验的试剂准备
1．3M醋酸钠（pH 5.2) 2．0.1M NaOH 3．1×上样缓冲液：20mM Tris-HCl(pH 7.6）；0.5M NaCl；1M EDTA（pH 8.0）；0.1%SLS（十二烷基氨酸钠。配制时可先配制Tris-HCl(pH 7.6）、NaCl、EDTA（pH 8.0）的母液
提取分离mRNA分子试验的操作步骤
1．将0.5-1.0g寡聚（dT）-纤维悬浮于0.1M的NaOH溶液中。 2．用DEPC处理的1ml注射器或适当的吸管，将寡聚（dT）-纤维素装柱0.5-1ml，用3倍柱床体积的DEPC H2O洗柱。 3．使用1×上样缓冲液洗柱，直至洗出液pH值小于8.0。 4．将RNA溶解于DEPC H
p53－mRNA纳米疗法与此疗法相结合，从而有效治疗肝癌
基于免疫检查点阻断（ICB）的免疫疗法在治疗肝细胞癌和其它癌症上或许效益有限，部分是通过免疫抑制性的肿瘤微环境所介导的。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Combining p53 mRNA nanotherapy with immune checkpoi
最大－IPO－名不副实？mRNA－疗法需要更多的时间证明自己
最近，生物科技界又一只独角兽正式登陆纳斯达克。 美东时间 12 月 6 日，主打信使 RNA（mRNA）疗法的生物技术新锐公司 Moderna Therapeutics 公布首次公开募股，股票代码为 MRNA，预计以 23 美元/股的价格发行 2630 万股，融资将超 6 亿美元，所募集资金后
Science：Pax3－mRNA如何控制肌肉干细胞命运？
组织保持稳态和再生取决于组织特异性的干细胞群体，其中的一些干细胞群体长时间处于静止状态。在脊椎动物中，肌肉干细胞（MuSC）是骨骼肌再生所必需的。近期的研究已表明，久坐不动小鼠中的MuSC对成年肌纤维的维持起着重要的作用，它们对隔膜肌（diaphragm muscle）的贡献较大，而对下后肢肌（
－Science：线粒体替代疗法治不孕引发争议
线粒体衍生自细菌，是人体细胞的能量生成动力室。现在，美国马萨诸塞州的一家公司认为，这些微小的“圆筒”还对生育胎儿至关重要，该公司还说服国外几个医疗团队通过不孕症妇女对这一有争议的前提条件进行检测。超过10名女性已经通过该公司拥有专利的体外受精（IVF）方法怀孕，该方法是把一名
Science医学：细胞疗法根除癌症传新捷报
来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员，报告了与最令人兴奋的一种癌症治疗方法有关的一则鼓舞人心的消息。这项迄今为止针对晚期白血病患者的最大型临床研究发现，在用患者自身经遗传修饰的免疫细胞治疗之后88%的患者获得了完全缓解。这些研究结果发表在《科学转化医学》(Science Translati
Science聚焦：球形RNA让RNA疗法重获新生
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
《Science》：神奇！基因疗法竟然可以降血脂！
心血管疾病影响着全球数以百万的患者，这其中又以血脂异常引起动脉粥样硬化最为严重。因此，世界各个研究机构和医药公司都在想方设法的研究调节血脂的药物。一个来自中国的研究团队或者为此开辟新的研究道路，他们最新的研究成果发表于最新的《Science》杂志社上。 “好”胆固醇和“坏”胆固醇 正常人体存