最新Science：全新mRNA递送平台SEND，开辟分子疗法新方法
2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。 相比于传统疫苗，RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得了新冠病毒刺突蛋白编码片段，并合成相应 RNA，随后将其封装便可作为新冠疫苗。 RNA 疫苗被递送至人体后，可在人体细胞内源源不断的产生病毒蛋白，相当于将机体转化为“疫苗工厂”，训练免疫系统识别病毒入侵。然而，由于缺乏稳定、强大的 RNA 递送平台，RNA 疫苗的使用始终受限。 现在，RNA 疫苗使用的局限性有望被打破。 来自麻省理工学院的华人科学家张锋教授带领的研究团队，成功开发了一种全新RNA递送平台——SEND。SEND 以人体内天然存在的 RNA 运输蛋白 PEG 10 为基础，通过对 PEG 10 蛋白进行改造就可以将......阅读全文
Science聚焦：球形RNA让RNA疗法重获新生
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
－Science：线粒体替代疗法治不孕引发争议
线粒体衍生自细菌，是人体细胞的能量生成动力室。现在，美国马萨诸塞州的一家公司认为，这些微小的“圆筒”还对生育胎儿至关重要，该公司还说服国外几个医疗团队通过不孕症妇女对这一有争议的前提条件进行检测。超过10名女性已经通过该公司拥有ZL的体外受精（IVF）方法怀孕，该方法是把一名
Science：小RNA分子的大作用
如果我们的神经系统发育被扰乱，我们便会有罹患上严重神经系统疾病，造成感觉系统、运动控制和认知功能受损的风险。从人类到线虫，对于所有具有发达神经系统的生物都是这种情况。 现在来自哥本哈根大学的一项新研究，揭示了线虫中一个叫做mir-79的小分子调控神经发育的机制。这一分子是发育过程中特异神经
Science：解析植物缺水的分子机制
生物通报道：我们都知道，当植物缺水时，它们的叶子会枯萎，它们开始看起来干干的。但是在分子水平上发生了什么呢？ 最近，美国索尔克研究所的科学家们，在这个问题的答案上实现了重大飞跃，这对于帮助农作物适应干旱及其他气候相关压力源，是至关重要的。 最新的研究表明，在面对环境困境时，植物会使用一小组蛋
Science：驯鹿适应北极环境分子机制
6月21日，Science发表了中国农业科学院特产研究所特种动物营养与饲养创新团队联合西北工业大学、苏州大学、挪威生命科学大学、中国科学院等揭示的驯鹿适应北极环境分子机制。该研究结果使人们对极地动物的适应性有更全面深入的了解，为维生素D对钙沉积影响、生物钟调控治疗人类睡眠障碍等一些人类健康问题的
《Science》细胞经济学：论单细胞内部的mRNA分布
商业或工业生产时，也会遇到周转困境。为了适应需求，企业需要立即作出决定：将现有的所有资源投入旧设备或先倾尽所有购买适当的机器。后者看似是一种低效率的决策，但在某些情况下也可大大增加生产速度。 Shalev Itzkovitz博士和Weizmann分子细胞生物学系的科研人员发现，肠道壁内衬细胞迅
一种罕见病的mRNA疗法临床试验初见疗效
针对丙酸血症的特异性mRNA疗法的首次人体试验被证明能缓解某些患者的症状。《自然》近日发表了对12名患者的初步分析结果，显示这种疗法是安全且有潜在获益的。对抗新冠肺炎的部分疫苗使用了基于mRNA的疗法，这种疗法将能生成特异性蛋白的指令递送到人体内；对新冠肺炎疫苗来说，这些蛋白能复制部分病毒的成分，诱
一种罕见病的mRNA疗法临床试验初见疗效
针对丙酸血症的特异性mRNA疗法的首次人体试验被证明能缓解某些患者的症状。《自然》近日发表了对12名患者的初步分析结果，显示这种疗法是安全且有潜在获益的。对抗新冠肺炎的部分疫苗使用了基于mRNA的疗法，这种疗法将能生成特异性蛋白的指令递送到人体内；对新冠肺炎疫苗来说，这些蛋白能复制部分病毒的成分，诱
Science：从毒液中寻找拯救生命的疗法
有毒的爬行动物、虫子和海洋生物都有着臭名昭著的名声，它们是危险的有时是威胁生命的生物。但是，在一项新的论文中，论文第一作者、美国纽约市立大学研究生中心化学与生物化学副教授Mandë Holford及其同事们详细介绍了技术和不断增加的对毒液进化的理解如何为开发能够治疗糖尿病、自身免疫疾病、慢性疼痛
Science子刊：干细胞疗法可显著改善视力
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration， AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国，它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升，它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种，其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细
Science转化医学：新一代癌症免疫疗法
神经胶质瘤（Gliomas）起源于神经上皮细胞，是人类中枢神经系统最常见的原发性癌症。目前的治疗方式以手术为主，辅以放疗和化疗。然而，这些疗法的效果主要取决于神经胶质瘤的恶性程度。高级别神经胶质瘤是最具侵袭性的一种，其生存率近三十年来几乎没有得到改善，只有不到10%的患者能活五年以上。 鲁汶大
美院士Science开辟癌症免疫疗法新策略
由Dana-Farber癌症研究所的科学家们领导的一项新研究，开启了一种癌症疗法的新前景：其是通过在免疫系统中将肿瘤最好的朋友变为它最大的敌人来发挥效应。 在发表于《科学》（Science）杂志上的一项研究中，来自Dana-Farber癌症研究所、哈佛医学院、波士顿儿童医院和斯坦福大学的研究人
Science：癌症免疫疗法“新靶点”——Cdk5
7月22日，发表在Science上的一项研究中，来自凯斯西储大学（Case Western Reserve University）等机构的科学家们发现了一种与癌症治疗相关的检查点蛋白。在该蛋白的帮助下，某些脑瘤细胞能够躲避免疫系统的攻击。 研究目标：Cdk5 这一研究中，科学家们聚焦了一种被
Science－－Translational－Medicine：糖尿病免疫疗法现曙光
近日，伦敦国王学院(King's College London)和卡迪夫大学(Cardiff University)的研究人员进行了一项MonoPepT1De的1b期临床试验，试验发现在1型糖尿病患者注射胰岛素源C19-A3后，患者免疫系统发生了明显的变化。这个在胰腺细胞中发现的蛋白质片
Science发布CART细胞免疫疗法重要突破
生物通报道：在慢性感染或癌症患者中，战胜疾病的T细胞往往表现的像一个过度劳累的士兵，它们喘息着、措手不及和犹豫不前，处于一种“衰竭”的状态，这可让疾病继续存在下去。10月27日在《Science》发表的一篇论文中，美国Dana Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心的研究人员报道称，在慢性
Science：单分子实时观测DNA复制
由于DNA长链常常出现单个碱基的缺失或是损伤，因此DNA损伤相当常见，每天每个细胞大约有100万个分子损害。这些损伤可以造成DNA复制过程停滞，从而导致细胞死亡。为了避免它，细胞利用几个信号通路来绕过损伤继续DNA复制过程。近日来自西班牙巴塞罗那大学的研究人员利用一些单分子操纵技术在体外重现了其
上海生科院Science解析重要分子机制
来自中国科学院上海生命科学研究院的研究人员，在对多年生草本植物弯曲碎米荠(Cardamine flexuosa)的研究中揭示了年龄相关性春化作用的分子基础。相关论文“Molecular Basis of Age-Dependent Vernalization in Cardamine f
科学家揭示植物mRNA胞间运输的分子机制
在植物中，某些转录因子在一个细胞中产生，但有时其mRNA可以通过胞间连丝或相邻植物细胞之间的通道进行运输，充当细胞间通信的移动信号。该系统有助于调控干细胞发育。但是其运输的分子机制仍然知之甚少。 1月13日，Science在线发表了美国冷泉港实验室和华中农业大学教授David Jackso
如何增强癌症免疫疗法？Science封面文章出新招
T细胞负责抵御病原体感染、肿瘤形成，同时也是肿瘤免疫疗法调动的主要细胞。但是，癌细胞很狡猾，有多种逃避免疫系统筛查、攻击的技巧。 所以，即便是肿瘤浸润淋巴细胞（TIL，抗肿瘤效应细胞，包括杀伤性T细胞）存在，肿瘤也依然会继续生长、扩散。这主要与TIL细胞会功能性衰竭或者对肿瘤无反应有关，在肿瘤
Science医学：创新性激光诱导干细胞再生疗法
由哈佛大学领导的一个研究小组第一次证实了，利用低功率光线可触发机体内的干细胞再生组织，他们将这一突破性成果发布在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。 Wyss研究所核心成员David Mooney博士领导的这项研究，为一系列的牙科修复及更广
免疫细胞竟会导致高血压？《Science》提出降压新疗法！
高血压是指以体循环动脉血压（收缩压和/或舒张压）增高为主要特征（收缩压≥140毫米汞柱，舒张压≥90毫米汞柱），可伴有心、脑、肾等器官的功能或器质性损害的临床综合征。高血压是目前我国中老年人的常见病之一，与糖尿病、高脂血症并称为“三高”。 全球预计有超过10亿人患有高血压，同时，由高血压引发的
《Science》－:啪啪打脸！癌症免疫疗法遭遇重创！如何应对？
上个月，生物技术公司Incyte的新型癌症免疫治疗药物IDO抑制剂epacadostatIII期临床宣告失败，很遗憾，它并没有通过大规模临床试验的考验。一石激起千层浪，这一结果引发了整个制药行业的反思，也为药物治疗领域敲响了警钟！近日，知名期刊《Science》大篇幅报道了这一事件！ IDO
分子治疗法的概念和特点
分子治疗是指给机体输入分子制剂，以调节机体的特异性免疫应答。（1）抗体 包括多克隆抗体、单克隆抗体和基因工程抗体。（2）分子疫苗 包括重组载体疫苗、合成肽疫苗和DNA疫苗，可作为肿瘤和感染性疾病的治疗性疫苗。（3）细胞因子 包括①外源性细胞因子，可用于肿瘤、感染、造血障碍等疾病的治疗。②细胞因子拮抗
Science医学：驱使癌细胞自杀的小分子
来自宾夕法尼亚大学的癌症研究人员在新研究中，确定了一种小分子能够启动小鼠自身的肿瘤破坏系统，触发癌性组织中的细胞死亡，且不影响健康组织。相关论文发表在2月6日的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。 这一命名为“TIC10”的小分子激活
Science：调节大脑可塑性的分子机制
近日，来自伦敦大学国王学院的科学家们通过研究发现了一种新型分子开关，其可以帮助控制应对神经网络活性改变的神经元的特性，该项研究刊登于国际杂志Science上，相关研究表明大脑中的“硬件”是可协调的，而且对于理解基本的神经科学原理提供了一定帮助，也为后期开发治疗神经性障碍比如癫痫症的新型疗法提供了
开发新型－－IVTmRNA－递送平台，用于潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。本研究开发了一种创新的(国际ZL申请中)方法，将ivt -mrna与蛋白转导域(PTD)技术相结合，作为一种高效的递送平台。 基于 PTD
Science：神经元突起中，单核糖体偏好性地翻译突触mRNA
RNA测序和原位杂交揭示了神经元树突和轴突中存在意想不到的大量RNA种类，而且许多研究已经记录了蛋白在这些区室中的局部翻译。在信使RNA（mRNA）的翻译过程中，多个核糖体可以同时占据单个mRNA（一种称为多核糖体的复合物），从而导致编码蛋白的多个拷贝产生。多核糖体通常在电子显微镜图片中被识别为
我国科学家开发新型抗癌mRNA纳米疫苗
信使RNA（mRNA）疫苗可实现安全高效的免疫，是一种新型癌症免疫疗法，但受到多重递送障碍的限制，如mRNA被快速清除、细胞膜和核内体的磷脂双分子层限制其胞内递送、依赖佐剂诱导强烈的免疫反应等。纳米颗粒有望保护mRNA免受降解，并通过淋巴管将mRNA传递到淋巴结。然而，大多数纳米颗粒经细胞内吞到
Science子刊：癌症免疫疗法的又一新工具
来自加州大学旧金山分校与洛杉矶分校的研究人员，与Sequenta公司合作，利用后者生产的LymphoSIGHT™免疫组库测序平台（LymphoSIGHT™ immune repertoire sequencing platform），分析了抗CTLA4抗体对一位患者血液中存在的T细胞类型和数量产
－Science：心肌梗塞过程中帮助保护心肌的疗法
据一项新的研究报道，以阻断一种被称作TNNI3K的心脏蛋白为目标的疗法可在心肌梗塞过程中帮助保护心肌。心肌梗塞最常发生于输送血液至心脏的血管被堵塞或受阻时，这是一个涉及血凝块形成的过程。如果血流无法恢复，部分心肌会变得不可逆转地受损或死亡。心肌梗塞的标准治疗涉及一种被称作经皮冠状动脉介入治疗(P