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几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员展示了反义SNA临床试验的结果。研究显示，反义SNA是安全的，可以有效对抗银屑病。 当人类细胞激活基因的时候，DNA密码被翻译成单链RNA（mRNA）。随后mRNA移动到核糖体，将密码转化为氨基酸序列，最终合成蛋白质。有些患病细胞会生成过多的蛋白，比如TNF-α。在银屑病中大量TNF-α给免疫系统带来了过度的刺激，导致红色鳞状的皮肤病变。 为了干扰这一过程，人们将反义RNA注射到细胞中。反义RNA能与mRNA结合，让核糖体无法读取mRNA，阻断蛋白质合成的路径。问题是传统的反义RNA药物往往不起作用。尽管研究者们付出了数十年的努力......阅读全文
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CR
2018年，美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro（Patisiran），用于治疗遗传
几十年来，核糖核酸（RNA）疗法一直在为对抗遗传疾病而奋斗。如今，被称为球形核酸（SNA）的一种新版本因第一次人体试验大获成功而进入了人们的视野。 一般的RNA疗法被称为反义RNA，旨在破坏与疾病——例如癌症和艾滋病病毒（HIV）——相关的蛋白质的生产。在日前于宾夕法尼亚州费城召开的美国化学会
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
来自一家名为“ＡＬＮＹＬＡＭ”的生物技术公司的研究人员在11日出版的《自然》杂志上报告说，他们通过转基因技术在ＲＮＡ（核糖核酸）干扰技术的研究上取得了突破，为治疗糖尿病、癌症等疾病带来了希望。 ＲＮＡ干扰是一种由双链ＲＮＡ诱发的“基因沉
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
以RNA为基础（RNA-Base）的生物制药是一类相对较新的技术，包括以RNA为基础开发新疗法和疫苗，该技术主要针对一些慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防，如癌症、糖尿病、肺结核以及某些心血管疾病等。据市场研究分析，DNA与RNA疗法预计以12%的年复合增长率增长，预计到2020年市场规模达12亿美
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
动荡的政治变革将在新的一年塑造科学的进程。美国总统唐纳德·特朗普领导的政府预计将继续致力于废除基于科学的环境法规。英国离开欧盟的决定已在研究资助和科学家迁移方面引发了难以解决的问题。中国立志成为科学和经济领导者的决心肯定会影响研究将以何种方式以及在何处开展。随着这些大趋势展现出来，《科学》杂志预
在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局（FDA）批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。
下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。 目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。中国科学院院士魏于全早前几天透露，包括中国医药（600056.SH）、上海医药（601607.SH）、众生药业（002317.SZ）等三十几家药企已与他的实验室达
最近，生物科技界又一只独角兽正式登陆纳斯达克。 美东时间 12 月 6 日，主打信使 RNA（mRNA）疗法的生物技术新锐公司 Moderna Therapeutics 公布首次公开募股，股票代码为 MRNA，预计以 23 美元/股的价格发行 2630 万股，融资将超 6 亿美元，所募集资金后
作为最著名的生物医药公司之一，百健公司的动态一直广受业界关注。一些围绕在这个医药巨头周围的收购与被收购传言也时不时甚嚣尘上。今年八月份就有消息传出，称默沙东和艾尔建均有意将其收归旗下。此外，由于百健公司开发的多发性硬化症疾病药物出现挫折，许多分析人士也认为百健公司需要通过兼并收购来提振公司近期管
HIV病毒分为HIV-1和HIV-2，全世界大部分的艾滋病(AIDS)都是由前者引起的，而HIV-2病毒仅在非洲的某些地方发现。HIV之所以恐怖主要是由于两点：一是它极易发生突变，很容易产生抗药性，目前还没有一种药物能够完全清除HIV，也没有能够预防HIV的疫苗。二是它攻击的是人类的免疫系统，大
衰老是个古老而神秘的话题，长生不老是人类一直追求的目标，而生物体的衰老却是一个必然的过程，是随着时间的推移，机体从构成物质、组织结构到生理功能的丧失退化的过程。 近日，《实验医学杂志》刊发的一项研究表明我们的染色体会随着机体的变老而一起变老。那么我们能不能通过改变染色体来延缓衰老、保持健康长寿
衰老是个古老而神秘的话题，长生不老是人类一直追求的目标，而生物体的衰老却是一个必然的过程，是随着时间的推移，机体从构成物质、组织结构到生理功能的丧失退化的过程。 近日，《实验医学杂志》刊发的一项研究表明我们的染色体会随着机体的变老而一起变老。那么我们能不能通过改变染色体来延缓衰老、保持健康长寿
上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上，杨森（Janssen）/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989，以及罗氏（Roche）/Ionis联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效，为“功能性治愈
利用CRISPR-Cas基因组编辑系统，现在可以对细胞中的基因进行精准地切割、修复甚至替换，这一技术已为治愈一系列罕见的遗传疾病开辟了新的可能。因发现CRISPR基因组编辑系统的两位科学家也在今年荣获诺贝尔奖化学奖。 这项技术的应用范围还在不断突破。近日，《科学》旗下Science Advan
很难相信，40年前，我们还认为阿尔茨海默症（AD）是由大脑中的铝导致的。出于对这种难缠疾病的恐惧，一些人甚至把自家的锅都扔了。目前，铝导致AD的假说已经没有太多人相信了，而与此同时，相关研究也在大踏步前进：1984
近日，来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染，这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平，从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒，同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制，相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。图片摘
microRNAs（miRNA）是一种内源性非编码小分子RNA，一般具有18到25个核苷酸，其序列在进化上高度保守，通过靶向特定mRNA来调节基因的表达。 miRNA是越来越受关注的转录后调控网络（post-transcriptional control）中重要的调控因子。首先，miRNA
microRNAs（miRNA）是一种内源性非编码小分子RNA，一般具有18到25个核苷酸，其序列在进化上高度保守，通过靶向特定mRNA来调节基因的表达。 miRNA是越来越受关注的转录后调控网络（post-transcriptional control）中重要的调控因子。首先，miRNA
microRNAs（miRNA）是一种内源性非编码小分子RNA，一般具有18到25个核苷酸，其序列在进化上高度保守，通过靶向特定mRNA来调节基因的表达。miRNA是越来越受关注的转录后调控网络（post-transcriptional control）中重要的调控因子。首先，miRNA结合到核糖核
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD
套细胞淋巴瘤（MCL）被认为是最具侵袭性的血癌，中位生存时间仅为七年，目前可用的治疗方法很少。每年有三千美国人被诊断为MCL，尽管用于身体其他部位转移瘤的个性化疗法已经取得了一定进展，但是，系统性的将治疗药物传递到癌细胞，对世界癌症研究来说仍然是个挑战。 最近，以色列特拉维夫大学（TAU）的一
百时美施贵宝（BMS）与日本药企卫材（Eisai）及其美国精密医药研发子公司H3 Biomedicine近日宣布达成了一项多年的研究合作，专注于评估利用H3公司RNA剪接平台开发的创新疗法是否能够对癌症提供更有力的反应。 新的合作将探索调制RNA剪接已开发潜在的首创（first-in-clas
每个月都有一大波新的CRISPR工具来袭。比如，Cas9抑制剂的出现可在各种场景下防止脱靶效应。人们也将CRISPR-Cas9系统与前沿的单细胞测序技术相结合，开发出新的策略。与此同时，研究人员开发出Cas9以外的效应物核酸酶，比如C2c2，靶向RNA以实现编辑和成像应用。 对于这些热门的技术
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布莱根妇女医院、达纳法伯癌症研究所、中国中南大学、加拿大多伦多大学、意大利乌尔比诺大学和瑞士洛桑联邦高等理工学院的研究人员通过研究基因组中的“垃圾DNA”取得了一项潜在激动人心的新发现。人类基因组中大约75%的区域不会编码蛋白，之前一度被视为垃圾DNA。但是