NEJM：新型基因疗法可降低血友病患者出血风险
一项涉及伦敦大学学院研究人员的研究发现，单基因治疗注射可以显著降低血友病B患者的出血风险。这篇发表在《新英格兰医学杂志》上的论文中，来自伦敦大学学院、皇家自由医院和生物技术公司Freeline Therapeutics的专家们试验并继续评估了一种名为FLT180a的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候选药物，用于治疗严重和中度严重的情况。血友病B是一种罕见的遗传性遗传性出血疾病，由低水平的IX (FIX)蛋白引起，FIX蛋白是形成血块所需的，有助于预防或止血。负责产生FIX蛋白的基因位于X染色体上，因此严重的B型血友病在男性中更常见。目前，B型血友病患者需要定期(通常是每周)注射重组FIX，即定期替代治疗，以防止出血过多。尽管治疗技术有了进步，但患者的关节损伤可能会持续恶化。I/II期多中心临床试验(称为B-AMAZE)和相关的长期随访研究发现，在4个不同剂量水平的患者中，一次性使用FLT180a可使9 / 10的患者从肝脏持续产......阅读全文
Science：新型流感基因
我可以写下存在于约一百种禽类中的流感病毒全基因组，相比于人类基因包含超过30亿个碱基，它只有1.4万个碱基。然而这一微小的遗传物质却足够杀死成千上万的人。虽然一次又一次地进行测序，对于它我们仍旧有许多的未知之处。 发表在Science杂志上的一项研究极好地说明了我们无知的深度。来自爱丁堡大
新型基因片段有望帮助开发抵御癌症新型疗法
近日，一篇发表在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德州农工大学的科学家们通过研究发现，人类基因STING（干扰素基因的刺激子）的一小片段或是治疗自身免疫性疾病和癌症的关键。文章中，研究者发现，一种特定的蛋白质基序或能帮助科学家们开发新型药物，来抑制引发自身免疫性障碍的人类机体未知免疫反应。
Nature揭示新型癌症致病基因
来自英国癌症研究中心(Cancer Research UK)的科学家们在小鼠中发现了一个防止卵巢癌的新基因，如果其发生缺陷就可以提高形成这一疾病的机会。这项研究发表在9月4日的《自然》(Nature)杂志上。 这一称作为HELQ的基因，可帮助修复细胞增殖时DNA复制过程中所发生的所有的
研究发现新型抑癌基因
上海交通大学医学院附属仁济医院、上海市肿瘤研究所覃文新和上海东方肝胆外科医院丛文铭研究团队，新近发现了新型抑癌基因RCAN1.4在肝癌生长和转移过程中的功能及作用机制。相关研究成果日前发表于《胃肠病学》。专家认为，该研究为进一步了解肝癌生长和转移过程的分子机理提供了重要线索。 数据显示，唐氏综
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法，成功治愈了实验鼠的哮喘，将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。 据当地媒体报道，澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法，通过消除免疫细胞的“记忆”，使其不再攻击相关蛋白质，从而避免过敏。 免疫系统为生物机体抵御外来病原体
英国批准试种新型转基因小麦
英国洛桑研究所1日说，英国环境、食品与农村事务部已批准其新型转基因小麦田间种植试验的申请，它将在近期开始小规模种植，以验证这种转基因小麦可能带来的产量变化。 洛桑研究所是英国历史悠久的农业技术开发机构，与埃塞克斯大学和兰开斯特大学合作开发了新型转基因小麦。去年11月，洛桑研究所向政府申请在研究
PNAS描述新型基因表达调控系统
报道：科学家们开发了一个调控基因表达的新系统，该系统只需将特定DNA序列简单插入到基因的任意一侧，就可以实现剂量依赖性的基因表达抑制。这项成果发表在美国国家科学院院刊PNAS杂志上，文章认为这一系统有望替代Tet基因表达调控系统。 这是首次采用适体酶核糖开关有条件地knockdown病毒基
韩国查明新型抗癌免疫基因机能
韩国研究财团发布消息称，韩国汉阳大学研究组查明了可以调节T细胞免疫反应的Chi3l1基因机能，并开发出抗癌免疫治疗物质。该研究成果发表在国际学术杂志《自然通讯》（Nature Communications）上。 目前使用的抗癌药物主要以直接杀死癌细胞为目的，但该研究组以植物中与壳
美发现新型果蝇基因测序法
美国斯托瓦斯医学研究所开发出了一种名为“全基因组测序法”的果蝇突变基因测序法。研究人员称，在寻找果蝇突变基因上该方法能大幅减少时间和精力。相关研究发表在5月出版的《遗传学》杂志上。 据介绍，研究人员是通过测定果蝇突变后所产生的复合乙基甲(EMS)来绘制突变果蝇的基因图谱的。该结果将有助于对
新型转基因玉米产量提高10％
长期以来，基因工程的支持者们一直坚信，它将有助于满足全球日益增长的粮食需求。然而，尽管已经培育出许多抗虫害和抗除草剂的转基因作物，科学家在促进农作物产量方面却一直难有作为。如今，研究人员首次证明，通过改变一种促进植物生长的基因，他们终于可以放心地将玉米产量提高10%，而不用管生长条件是好是坏。
新型转基因玉米产量提高10％
长期以来，基因工程的支持者们一直坚信，它将有助于满足全球日益增长的粮食需求。然而，尽管已经培育出许多抗虫害和抗除草剂的转基因作物，科学家在促进农作物产量方面却一直难有作为。如今，研究人员首次证明，通过改变一种促进植物生长的基因，他们终于可以放心地将玉米产量提高10%，而不用管生长条件是好是坏。
新型转基因水稻使用杂草基因来对抗干旱影响
联合国粮食及农业组织（FAO）曾表示，大米是仅次于玉米和小麦的第三大粮食作物，许多国家世界大部分地区的主食是大米。 随着需求的增加和气候变化影响的不断增加，水稻的干旱脆弱性日益受到关注。据外媒报道，现在日本理化研究所（RIKEN）可持续资源科学中心（CSRS）正在开发一种全新的新的转基因水稻，其
德国培育出新型转基因土豆
德国弗劳恩霍夫学会12月8日发表公报说，他们培育出了一种只含有支链淀粉的转基因土豆，可望为以支链淀粉为原料的相关产业节省生产成本。 普通土豆中含有两种淀粉——支链淀粉和直链淀粉。支链淀粉在食品工业、造纸业和纺织业等产业中有广泛的用途。按照传统方法，工业上要使用支链淀粉，必须要将土豆中的支链
新型基因技术有望治疗镰状细胞贫血
澳大利亚研究人员最近报告，他们通过一种新型基因技术，重新激活人体红细胞中一个“沉睡”的基因，成功提高了红细胞的血红蛋白产量。在此基础上有望开发出治疗镰状细胞贫血等血液疾病的新方法。 澳大利亚新南威尔士大学发布的新闻公报说，在人类胚胎发育阶段，有特定基因负责编码合成胎儿血红蛋白，帮助胎儿从母体
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
Nature：揭示基因调节的新型分子机制
Nature：揭示基因调节的新型分子机制 基因编码的信息可以翻译成为蛋白质，这些蛋白质最终会介导机体的生化代谢，其中信使RNA（mRNA）就扮演了重要的角色，而且其也是蛋白质翻译的模板；近日刊登在国际著名杂志Nature上的一篇研究论文中，来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心等处的研究人
新型基因技术有望治疗镰状细胞贫血
澳大利亚研究人员最近报告，他们通过一种新型基因技术，重新激活人体红细胞中一个“沉睡”的基因，成功提高了红细胞的血红蛋白产量。在此基础上有望开发出治疗镰状细胞贫血等血液疾病的新方法。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病，患者的红细胞中含有异常血红蛋白，细胞由正常情况下的圆形变为镰刀形，引
新型探针！轻松检测果蝇的基因编码
在国家自然科学基金面上项目（项目编号31671118）等的资助下，北京大学李毓龙研究组在神经递质荧光探针的开发方面取得重要进展，先后报道了可基因编码的乙酰胆碱荧光探针和多巴胺荧光探针的研究成果。其中乙酰胆碱荧光探针以“A genetically encoded fluorescent acety
Nature子刊揭示新型哮喘致病基因
由哥本哈根大学大学的研究人员领导的一个国际研究小组，发现了导致一些孩子具有特别高严重哮喘发病风险的基因，其中一个基因过去从未怀疑与这一疾病相关。从长远来看，这些新研究发现预计将帮助改善哮喘的治疗方案，该疾病给家庭和社会造成了极高的医疗成本。 哮喘是最常见的儿童慢性疾病，也是导致丹麦儿童住院
Science：新型单细胞基因表达检测技术
发表在最新一期《科学》(Science)杂志上的一篇研究论文，证实了一种新型的大规模平行测序技术可借助于新一代测序(NGS)在单细胞水平上检测基因表达。 论文作者、来自Cellular Research, Inc公司的Christina Fan博士、Glenn Fu博士以及Stephen Fo
Nature子刊揭示新型癌症驱动基因
研究人员发现了一种基因驱动了1%癌症患者的肿瘤形成。这是首次证实CUX1基因与癌症形成存在广泛的联系。 研究小组发现，当CUX1失活时激活了一种促进肿瘤生长的生物信号通路。当前有一些抑制这一信号通路的药物正在临床使用或进入研发阶段，因此为携带这种致癌突变的患者提供了一种潜在的靶向新疗法。
新型转基因小鼠或为开发治疗人类疾病的新型疗法提供思路
实验室用鼠(Credit: © anyaivanova / Fotolia) 目前，科学家们有望通过使用工程化的精子来改变个体后代的缺陷基因，近日，刊登在国际杂志FASEB Journal上的一篇研究论文中，来自英国皇家兽医学院的研究者通过一种病毒载体，就可以成功将一种新型的遗传物质引入到小鼠
新型转基因西红柿具有“好”胆固醇功能
据物理学家组织网3月20日(北京时间)报道，美国加州大学洛杉矶分校研究人员研发出一种新型转基因西红柿，食用后能产生可以模仿“好”胆固醇功能的肽(也称缩氨酸)。小鼠实验证实，喂食这种冻干的西红柿后，其炎症和动脉中的斑块聚集都有所减少。 这种西红柿可制造一种被称为6F的小肽，能模仿高
英国批准新型转基因小麦种植试验
英国洛桑研究所１日说，英国环境、食品与农村事务部已批准其新型转基因小麦田间种植试验的申请，它将在近期开始小规模种植，以验证这种转基因小麦可能带来的产量变化。 洛桑研究所是英国历史悠久的农业技术开发机构，与埃塞克斯大学和兰开斯特大学合作开发了新型转基因小麦。去年１１月，洛桑研究所向政府
新型基因可预防感染艾滋病
英国《自然·遗传学》19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。 HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通
新型基因检测有助判断肺癌患者死亡风险
新一期英国医学刊物《柳叶刀》刊登报告说，美国研究人员开发出了一套基因检测方法，能够大致判断肺癌患者的死亡风险高低，在甄别出死亡风险较高的患者后，可以采取额外的化疗等手段来帮助治疗。美国加利福尼亚大学等机构的研究人员报告说，他们对300多名非小细胞肺癌患者的病情和基因信息进行了分析，发现患者体内14个
新型纳米凝胶能阻断癌细胞耐药基因
在癌症初期，化疗通常能缩小肿瘤，但如果癌细胞产生了耐药性，肿瘤还会再次长大。最近，美国麻省理工学院开发出一种新型纳米凝胶，能帮助阻断造成耐药性的基因，然后再次进行化疗，攻击那些已被“解除武装”的肿瘤。相关论文发表在近期美国《国家科学院学报》上。 据物理学家组织网日前报道，这种材料由嵌在水凝胶
PNAS：新型癌症疗法基于基因修复机制
近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。 如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么
我国科研团队研发新型通用基因编辑工具
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497104.shtm 3月26日，记者从武汉科技大学获悉，该校姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，并首次应用于失明小鼠的治疗，让小鼠重见光明。相关科研成果日前在《实验医学杂志》上发表。 许多先天性