NEJM：新型基因疗法可降低血友病患者出血风险
一项涉及伦敦大学学院研究人员的研究发现，单基因治疗注射可以显著降低血友病B患者的出血风险。这篇发表在《新英格兰医学杂志》上的论文中，来自伦敦大学学院、皇家自由医院和生物技术公司Freeline Therapeutics的专家们试验并继续评估了一种名为FLT180a的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候选药物，用于治疗严重和中度严重的情况。血友病B是一种罕见的遗传性遗传性出血疾病，由低水平的IX (FIX)蛋白引起，FIX蛋白是形成血块所需的，有助于预防或止血。负责产生FIX蛋白的基因位于X染色体上，因此严重的B型血友病在男性中更常见。目前，B型血友病患者需要定期(通常是每周)注射重组FIX，即定期替代治疗，以防止出血过多。尽管治疗技术有了进步，但患者的关节损伤可能会持续恶化。I/II期多中心临床试验(称为B-AMAZE)和相关的长期随访研究发现，在4个不同剂量水平的患者中，一次性使用FLT180a可使9 / 10的患者从肝脏持续产......阅读全文
新型基因编辑技术同时修复多个致病突变
美国科研团队在新一期《自然·生物技术》杂志发表研究成果称，他们基于逆转录酶开发出一种新型基因编辑技术，能够更精准、更高效地同时修复哺乳动物细胞内的多个致病突变，为开发广谱基因疗法奠定了重要基础。 许多遗传疾病，如囊性纤维化、血友病等，往往涉及基因组中多个突变。更复杂的是，即使是同种疾病的不同患
新型系统可用于转基因作物现场鉴定
微流控技术是一种新兴的生化检测技术，具有微型化、集成化、通量高、样品和试剂消耗量少等优点。近日，大连理工大学刘军山研究员团队与大连民族大学曹际娟教授团队合作，共同开发了一款基于微流控技术的转基因作物现场即时检测系统，相关成果发表于《芯片实验室》上并被选为封面文章。检测系统示意图。大连理工大学供图近年
新型基因编辑复合物的作用机理
在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员捕捉到一种由对现有的基于CRISPR的工具进行改进而产生的新型基因编辑工具的首批结构图片。他们在霍乱弧菌中发现一种独特的“跳跃基因”并且这种跳跃基因可以在基因组中插入较大的基因负荷（genetic payload，即DNA序列）而不引入DNA断裂，
新型治疗方法:细胞与基因治疗技术
细胞与基因治疗技术作为新型治疗方法，为无数罕见病及癌症患者带来了希望。 据Pharmaprojects发布的《Pharma R&D Annual Review 2020》一文中，预计2020年全球范围的基因治疗领域的在研管线可达1273，对比2019年同比增长接近50%；预期2020年全球范围
新型抗癌药物可阻断特定基因变异
据英国《每日电讯报》9月16日（北京时间）报道，美国研究人员研究出了一种药物，可以阻断与恶性黑色素瘤密切相关的B-RAF突变。科学家认为，未来有望研发出药物用以主要攻击与特定肿瘤相关的基因变异。研究发表在9月16日出版的《自然》杂志上。 研究人员表示，新药的问世也预示
新型基因检测有助判断肺癌患者死亡风险
新一期英国医学刊物《柳叶刀》刊登报告说，美国研究人员开发出了一套基因检测方法，能够大致判断肺癌患者的死亡风险高低，在甄别出死亡风险较高的患者后，可以采取额外的化疗等手段来帮助治疗。美国加利福尼亚大学等机构的研究人员报告说，他们对300多名非小细胞肺癌患者的病情和基因信息进行了分析，发现患者体内14个
我国科研团队研发新型通用基因编辑工具
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497104.shtm 3月26日，记者从武汉科技大学获悉，该校姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，并首次应用于失明小鼠的治疗，让小鼠重见光明。相关科研成果日前在《实验医学杂志》上发表。 许多先天性
PNAS：新型癌症疗法基于基因修复机制
近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。 如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么
Nature子刊：新型强大的基因发现工具
疾病相关个体的高通量测序，已经成为研究人类疾病的一种重要工具。然而，由于技术的复杂性和缺乏可用的工具，大多数谱系为基础的测序研究，都依赖于次优分析的临时组合。 最近，美国犹他大学、德克萨斯大学MD安德森癌症中心的科学家们，开发出一种称为pVAAST的强大工具，将连锁分析与病例对照研究相结合，帮
日本研究新型基因疫苗－能长期控制血压
日前一种新式疫苗研发成功，一年只需注射两次就能成功控制血压，让人免去每天服药控制血压的负担。 这种疫苗的工作机制是影响人体内一种激素的作用。这种名为血管紧张素II的激素能够让肌肉周围的血管收缩使血压升高。该激素能够强制让血管保持收缩，导致血管变窄、增加血管壁压力，从而增加心脏病和
新型转基因西红柿具有“好”胆固醇功能
据物理学家组织网3月20日(北京时间)报道，美国加州大学洛杉矶分校研究人员研发出一种新型转基因西红柿，食用后能产生可以模仿“好”胆固醇功能的肽(也称缩氨酸)。小鼠实验证实，喂食这种冻干的西红柿后，其炎症和动脉中的斑块聚集都有所减少。 这种西红柿可制造一种被称为6F的小肽，能模仿高
英国批准新型转基因小麦种植试验
英国洛桑研究所１日说，英国环境、食品与农村事务部已批准其新型转基因小麦田间种植试验的申请，它将在近期开始小规模种植，以验证这种转基因小麦可能带来的产量变化。 洛桑研究所是英国历史悠久的农业技术开发机构，与埃塞克斯大学和兰开斯特大学合作开发了新型转基因小麦。去年１１月，洛桑研究所向政府申请在
新型纳米凝胶能阻断癌细胞耐药基因
在癌症初期，化疗通常能缩小肿瘤，但如果癌细胞产生了耐药性，肿瘤还会再次长大。最近，美国麻省理工学院开发出一种新型纳米凝胶，能帮助阻断造成耐药性的基因，然后再次进行化疗，攻击那些已被“解除武装”的肿瘤。相关论文发表在近期美国《国家科学院学报》上。 据物理学家组织网日前报道，这种材料由嵌在水凝胶
新型系统可用于转基因作物现场鉴定
微流控技术是一种新兴的生化检测技术，具有微型化、集成化、通量高、样品和试剂消耗量少等优点。近日，大连理工大学刘军山研究员团队与大连民族大学曹际娟教授团队合作，共同开发了一款基于微流控技术的转基因作物现场即时检测系统，相关成果发表于《芯片实验室》上并被选为封面文章。检测系统示意图近年来，全球转基因技术
新型基因可预防感染艾滋病
英国《自然·遗传学》19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。 HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！
Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构
Nature：新型转基因水稻既高产又环保
水稻是全球超过半数人口的主要能量来源，对于人类的粮食安全有着举足轻重的影响。然而，水稻的生长过程每年会释放超过一亿吨甲烷气体，贡献了全球17%的甲烷（温室气体）的释放量。来自中国福建农科院、中国湖南农业大学、瑞典农业大学和美国太平洋西北国家实验室的联合课题组近期在《Nature》刊文称，通过转基
新型抗小麦白粉病基因被找到
小麦白粉病是严重威胁我国小麦生产的重要病害之一。推广抗病品种是防治该病最经济有效的措施，育种上主要利用全生育期抗性及成株期抗性基因。然而单一抗源抗性的频繁丧失，使育种工作总是在被动地追赶病原菌小种的变化，严重制约着小麦产量和品质水平的进一步提高。因此，需要发掘新类型抗源，以获得持久抗性。 近
关于新型基因检测技术—基因测序的国内外发展状况介绍
一、基因测序的国外发展状况： 美国由多个财团共同投资组建的某生物高科技产业公司，一直专注于生物高科技领域的研发与服务。集团拥有非常雄厚的实力，同时在全美涉足多个领域的发展。其中一家财团拥有3家电子芯片高科技公司，拥有60多位全美一流的科研人员，拥有13个博士，并有3个诺贝尔奖获得者；另外的财团
研究探明新型耐药基因mcr流行和传播特征
近日，江苏省动物重要疫病与人兽共患病协同创新中心、扬州大学兽医学院教授王志强研究团队与四川省疾病预防控制中心合作，在《感染杂志》（Journal of Infection）发表了最新研究论文。该研究调查了2014年~2017年间多粘菌素耐药基因mcr在四川省临床沙门氏菌株中的流行特征，以及全球mcr
Nature－Methods：针对LncRNAs的新型精准基因测序技术
现在有一种新的基因测序技术-“捕获测序'（CaptureSeq），能使我们以更高的分辨率去探索人类基因组。它优于现有的基因测序技术，能精确捕捉测量许多具体的活性基因样品（即使基因的表达时间仅按分钟水平计算）。这个技术对癌症研究具有革命性的影响。在实际应用中，可用于包括许血液肿瘤的诊断。这篇文章由
Cell子刊揭示新型神经元保护基因
研究人员获得了一项重要的研究发现，或有一天能够阻遏一些神经退行性疾病。来自昆士兰大学脑研究所的科学家们，确定了一个基因可帮助抵抗成年自发性、渐进性神经变性。研究结果发表在《Cell Reports》杂志上。 Massimo Hilliard博士说，发现mec-17基因可引起轴突（神经纤维）变性
Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手
飘着玫瑰花香的新型转基因西红柿诞生
《自然—生物技术》：货架时间更长，所需农药和杀虫剂更少 以色列科学家最近开发出一种新型转基因西红柿，闻起来有玫瑰花和柠檬的香味。相关论文在线发表于《自然—生物技术》上。 进行该项研究的是以色列Newe Yaar研究中心的Efraim Lewinsohn和同事。他们向西红柿中导入了一种柠檬罗勒（Oc
新型基因编辑递送系统可同步治疗双器官
美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后，模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然·生物技术》杂志的研究，为多器官遗传疾病的治疗开辟了新途径。研究示意图。图片来源：《自然·生物技术》
新型基因回路有望改变癌细胞耐药性
一种新型基因回路能消灭耐药癌细胞（视频截图）。图片来源：美国宾夕法尼亚州立大学癌症治疗中，临床医生不知道何时、何地以及哪种耐药性可能会出现，这让他们落后于狡猾的癌细胞一步。现在，美国宾夕法尼亚州立大学领导的研究团队找到了一种方法，通过重新编程癌症演变过程，让肿瘤更容易被治疗。研究论文发表在近期出版的
Nature杂志发表新型作物广谱抗病基因
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/502939.shtm6月14日，《自然》（Nature）杂志发表了华中农业大学李国田教授团队牵头完成的研究成果。该团队克隆到一个广谱抗病类病斑突变体基因RBL1，并通过基因编辑创制了增强作物广谱抗病性且稳
两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世
英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展,报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。 CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。现在,
中国新型冠状病毒的基因组序列
《自然》杂志2月3日发表了新型冠状病毒的基因组序列（论文：A new coronavirus associated with human respiratory disease in China），病毒样本系从一名曾在最先爆发疫情的海鲜市场工作过的患者体内分离得到。基因组分析显示，该病毒与此前在
跳跃基因：物种跨越，人类进化的新型遗传方式？
Source: University of Adelaide 跳跃基因 跳跃基因（或转座子）是指能够进行自我复制，并能在生物染色体间移动的基因物质。它们具有扰乱被介入基因组成结构的潜力，并被认为是导致生物基因发生渐变(有时候是突变)，并最终促使生物进化的根本原因。 转座因子约占人类基因组的