通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展应用前景

CRISPR基因编辑技术自问世以来,就展现出无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。近年来,基于CRISPR系统开发的先导编辑(Prime Editing,PE)引起科学家们的关注,有望引领基因编辑的全新变革。 先导编辑是由刘如谦(David Liu)实验室于2019年开发的精准基因编辑系统,其最大的优势在于可以实现多样化编辑,包括基因点突变、基因插入、基因敲除以及多位点编辑等等。相比于传统的同源定向修复(HDR),PE无需DNA双链断裂(PE)即可实现编辑,因此安全性也更高。 然而,PE系统也存在编辑效率偏低、pegRNA设计复杂等缺点,并且需要先在各种实验条件下确定最有效的pegRNA,这将耗费大量的时间和资源。因此,目前许多研究正努力优化PE系统,克服这些现有的缺点。 近日,韩国延世大学医学院的 Hyongbum Henry Kim 教授团队在 Cell 期刊发表了题为:Predict......阅读全文

恢复动物部分视力——病毒运送传递先导编辑器

先导编辑是一种通用的基因编辑形式,可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒,以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠细胞,以治疗遗传疾病。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。团队采用了他们之前设计的工程病毒样颗粒(eVLP),以携带碱基

通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展应用前景

  CRISPR基因编辑技术自问世以来,就展现出无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。近年来,基于CRISPR系统开发的先导编辑(Prime Editing,PE)引起科学家们的关注,有望引领基因编辑的全新变革。  先导编辑是由刘如谦(David Liu)实验室于201

先导离子的定义

中文名称先导离子英文名称leading ion定  义等速电泳中电泳迁移率最高的快离子。在电泳缓冲系统中常用的向阳极先导离子是氯离子,向阴极先导离子是钾离子。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),方法与技术(二级学科)

什么是先导离子?

中文名称先导离子英文名称leading ion定  义等速电泳中电泳迁移率最高的快离子。在电泳缓冲系统中常用的向阳极先导离子是氯离子,向阴极先导离子是钾离子。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),方法与技术(二级学科)

什么是先导化合物

定 义1:指通过生物测定,从众多的候选化合物中发现和选定的具有某种药物活性的新化合物,一般具有新颖的化学结构,并有衍生化和改变结构发展潜力,可用作研究模型,经过结构优化,开发出受ZL保护的新药品种.  定 义2:有独特结构且具有一定生物活性的化合物.导化合物发现的方法和途径一、从天然产物活性成分中发

先导专项:科学家在行动

   从1021米到10-14米,这是银河系到原子核的距离,也是科学家们“术业专攻”的巨大跨度。  也许只有一个项目能将这些科学家紧密联系在一起。2012年启动的中科院战略性先导科技专项(B类),给全院科学家提供了一个在不同尺度上攻克前沿科学问题的难得机会。而在中科院院长白春礼看来,这个宏大的科学研

中科院启动“丝路环境”先导专项

  9月30日,中国科学院A类战略性先导科技专项“泛第三极环境变化与绿色丝绸之路建设”(以下简称“丝路环境专项”)启动会在京召开。中国科学院院长、党组书记白春礼,副院长、专项领导小组组长张亚平,科学技术部创新发展司副司长余健等出席会议。张亚平主持会议。  启动会上,专项负责人姚檀栋院士对专项基本情况

中科院启动“丝路环境”先导专项

   9月30日,中国科学院A类战略性先导科技专项“泛第三极环境变化与绿色丝绸之路建设”(以下简称“丝路环境专项”)启动会在京召开。中国科学院院长、党组书记白春礼,副院长、专项领导小组组长张亚平,科学技术部创新发展司副司长余健等出席会议。张亚平主持会议。  启动会上,专项负责人姚檀栋院士对专项基本情

北京发布先导与优势材料专项成果

  今天,北京市政府新闻办举行《北京技术创新行动计划》系列成果“先导与优势材料创新发展”专场发布会。作为专项行动计划的牵头组织单位,北京市科委发布了“12纳米碳纳米管集成电路CMOS器件研制”等10项先导与优势材料领域国际国内领先成果。  2014年4月,北京市政府发布实施了《北京技术创新行动计划(

成都先导与Kaken达成新药转让协议

  成都先导近期宣布与科研制薬株式会社(Kaken)达成新药研发转让协议。转让的化合物来自成都先导核心技术平台DNA编码化合物库,该编码库目前包含逾4000亿具有类药性,并基于多样化骨架结构的小分子化合物。本次转让囊括了若干全新结构的小分子先导化合物,具体靶点未被披露。  按照协议约定,成都先导将这

基因编辑技术可以编辑所有基因吗

即便当前不能,以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表

中科院先导科技专项成果丰硕

  从24日召开的中国科学院年度工作会上获悉:战略性先导科技专项实施7年来,中科院共启动实施了17项A类先导专项、24项B类先导专项,目前已有10项通过结题验收。其中“个性化药物”专项,研制的6个新药2017年获批进入临床,19个临床研究阶段新药进展良好,抗老年痴呆新药971 III期临床完成全部病

中科院正式启动“洁净能源”先导专项

  记者从中国科学院获悉,该院大连化物所6月19日正式启动A类战略性先导科技专项“变革性洁净能源关键技术与示范”(以下称“洁净能源”),专项旨在发展洁净能源新技术,以清洁低碳、安全高效为驱动,构建清洁高效、多能互补的清洁能源利用新体系。  能源是社会经济发展的命脉,我国是世界上最大的能源消费国,且对

中科院纳米先导专项创新成果涌现

中国科学院今天在北京召开新闻发布会,介绍“变革性纳米产业制造技术聚焦”战略性先导科技专项实施5年来取得的主要成果。 据了解,5年来,该专项与70多家企业开展了合作,在长续航动力锂电池、纳米绿色印刷、纳米催化、健康诊疗及饮用水处理等产业领域形成了一系列纳米核心技术创新,吸引和带动社会资本投入超过5

中科院正式启动“洁净能源”先导专项

中青在线讯(中国青年报•中青在线记者 邱晨辉)记者从中国科学院获悉,该院大连化物所6月19日正式启动A类战略性先导科技专项“变革性洁净能源关键技术与示范”(以下称“洁净能源”),专项旨在发展洁净能源新技术,以清洁低碳、安全高效为驱动,构建清洁高效、多能互补的清洁能源利用新体系。 能源是

南非SKA先导项目MeerKAT取得新进展

  据南非政府新闻网报道,南非“平方公里阵列”(简称SKA)巨型射电望远镜阵列先导项目MeerKAT已建成的32个天线与单极化相关器目前按计划实现了集成并运行拍摄,成为项目建设的一个里程碑事件。   南非在建的射电望远镜MeerKAT项目,其设计在北开普省洛斯堡地区共建造64座天线接收器,计划于20

青岛智能航运先导应用入选国家首批试点

近日,我国第一批18个智能交通先导应用试点项目正式公布。其中,智慧航海(青岛)科技有限公司牵头的“沿海集装箱船智能航运先导应用试点”项目成功入选。据悉,“沿海集装箱船智能航运先导应用试点”项目综合集成应用船舶智能航行感知、自主决策、辅助驾驶、遥控驾驶与控制等技术,在典型沿海集装箱船舶实现智能航行功能

海洋先导专项:铸科技利器-探深海大洋

   8月29日,“科学”号圆满完成对西太平洋卡罗琳海山的考察任务返航。“这是人类首次对这座海山进行科学考察。”航次首席科学家、中科院海洋所研究员徐奎栋难掩内心的激动,“我们采集到许多未知新物种,像高度超出1米的海绵和珊瑚……”  该航次执行的是中科院战略性先导科技专项“热带西太平洋海洋系统物质能量

关于AIGC应用落地,这项赛事尽显“先导”之义

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/12/514768.shtm文 | 《中国科学报》 记者 赵广立 面对生成式人工智能(简称生成式AI或AIGC)的全球性爆火,高校院所的师生如何抢先一步、实际参与到AIGC计算应用创新之中? 刚刚结

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。  BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。   BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技

选对学术编辑和责任编辑多么重要

   公开评审的期刊都会为每个稿件指定一个学术编辑或者责任编辑来评估稿件质量,通过了学术编辑的初审然后就是外审同行专家进一步评估,等返回了规定的有效审稿意见(一般至少2份)后学术编辑会评估审稿人的审稿意见是否可靠,然后再做出推荐和裁决。   很多时候不少作者只关注审稿人提出的意见而忽略了责任编辑提出

超小型编辑器实现动物高效基因编辑

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm

秦淮新河先导段九乡河治理年内启动

  记者从南京市水利局获悉,备受市民关注的秦淮新河先导段九乡河治理应急工程在今年内启动。    30多年前,秦淮河还只是南京老城区外围的河流,而现在已是“城中河”。为保障南京主城区和秦淮河流域的防洪安全,必须为秦淮河流域的洪水寻找新的出路。秦淮东河工程规模初定为300立方米/秒,工程起点在秦

洁净能源先导专项总结交流会召开

  1月13日,中国科学院A类战略性先导科技专项“变革性洁净能源关键技术与示范”(以下简称洁净能源先导专项)2020年度总结交流会暨总体组会议召开。本次会议以线上的形式进行,主会场设在中科院大连化学物理研究所。 洁净能源先导专项的9个项目汇报了2020年度重要工作进展及亮点成果、组织管理情况、问

中科院研讨A类先导专项监理工作

  今天,中科院A类先导专项监理工作研讨会在北京举行,中科院院长、党组书记白春礼出席会议并发表讲话。   白春礼对监理工作组的工作给予了充分肯定。他表示,项目监理在控制预算、保证项目按时保质保量完成方面将发挥积极作用,是先导专项科研管理中必不可少的关键环节。“监理专家们给出的意见很到位,对专项的顺

北中医实现中药先导化合物科技转化

  12月8日,北京中医药大学和思路迪公司签订新药合作项目协议,双方就北京中医药大学中药学院教授雷海民团队源于传统中医药的国家Ⅰ类创新药物达成合作开发和销售协议。  据北中医科研处处长李志刚介绍,该团队主要以临床疗效确切的中药及复方为切入点,立足体现临床经典方药用药特点,以期获得符合中药多成分、多靶

成都先导与Almirall签订新药研发合作协议

  成都先导药物开发有限公司(以下简称“成都先导”)近日宣布与Almirall达成新药研发合作,针对Almirall关注的靶点发现全新结构的小分子化合物。根据协议条款,成都先导将利用其以DNA编码化合物库(DNA Encoded Library, 以下简称“DEL”)设计、合成及筛选为核心的先进技术

纳米先导专项:不考核论文-考核生产力

  即将于今年6月结题的中国科学院战略性先导科技专项“变革性纳米产业制造技术聚焦”,用了5年时间,试图给科学共同体带去一些新的启示。图片来源于网络  科研优势能否变成生产力?  纳米科技作为上世纪末开始兴起的新兴学科,在我国也受到了高度的重视。《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006~2020年

ADS先导专项连续取得重大阶段性突破

  2016年12月23日,“未来先进核裂变能—ADS嬗变系统”战略性先导科技专项(简称“ADS先导专项”)的铅基反应堆零功率装置——“启明星Ⅱ号”首次实现临界。该装置由中国原子能科学研究院和中国科学院近代物理研究所联合承担研制任务,是国内首座铅基零功率装置。此次成功临界,是ADS先导专项的又一重大