中南大学湘雅医院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究

近期,由中南大学湘雅医院医院神经内科主任、湘雅江西医院神经内科主任、国家老年疾病临床医学研究中心(湘雅)副主任沈璐教授牵头,功能神经外科亚专科主任杨治权教授、神经变性病与遗传病亚专科主任郭纪锋教授、徐倩副教授等主要研究者共同参与的“BBM-P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病的单臂、开放性、单中心、小样本探索性临床研究”顺利启动并完成首例受试者的初步随访。这是国内首个在帕金森病患者中开展的基因治疗临床研究,也是中南大学湘雅医院江西医院神经退行性疾病团队在变性疾病基因疗法领域的重大探索。本研究系研究者发起的临床研究(IIT),于2022年9月13日获得湘雅医院伦理批件。研究药物为BBM-P002注射液,使用腺相关病毒(AAV)作为载体,通过脑立体定向注射技术,将治疗基因递送至患者脑内,促进多巴胺合成与分泌,阻止疾病进展,以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。研究主要纳入年龄40-70岁、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期......阅读全文

研究显示:帕金森病和黑色素瘤有关联

  一项新的研究显示,帕金森病人再患黑色素瘤皮肤癌的几率要比一般人高4倍,而黑色素瘤病人患帕金森病的风险也要比常人高4倍。   梅奥医疗中心的达文(Lauren Dalvin)博士指出,未来的研究将主要确定可能与这两种疾病相关的共同基因、免疫反应和环境风险。若我们能准确地找出帕金森病和黑色素瘤间的

Nat-Commun:新方法或有望助力研究帕金森疾病发病机制

  NMDARs(N-甲基天冬氨酸受体,N-methyl-D-aspartate receptors)能够作为神经细胞的阀门,控制大脑中电信号的流动,这一类特殊的受体被怀疑存在于多种神经系统疾病中,包括阿尔兹海默病、癫痫、中风和帕金森疾病中。近日,一项刊登在国际杂志Nature Communicat

《自然》:“分子伴侣”研究或成治疗帕金森病新方向?

  帕金森病是一类常见的神经退行性疾病。在这些患者的神经细胞里,往往能看到一类叫做路易小体(Lewy bodies)的结构,里头是α突触核蛋白的积聚。如何针对这类蛋白,避免路易小体的产生,也是帕金森病治疗领域的一个热门方向。  今日,《自然》杂志在线发表了一篇来自欧洲的论文。来自瑞士巴塞尔大学(Un

Brain:新的研究挑战了对帕金森病的传统认识

  帕金森病(Parkinson's disease)是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见的进行性痴呆类型。美国有近 100 万人患有帕金森病,全球估计有 1000 万人患有这种疾病。美国每年新诊断出近 9 万例帕金森病患者。  在一项新的研究中,美国亚利桑那州立大学ASU-Banner神经退行

我国学者在帕金森病发病机制研究方面取得进展

  图 FAM171A2促进帕金森病的发生发展机制  在国家自然科学基金项目(批准号:82271471、82401676、92249305)等资助下,复旦大学附属华山医院郁金泰教授团队联合复旦大学脑科学转化研究院袁鹏教授团队、中科院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心刘聪教授团队在帕金森病发病机

治疗帕金森病-新研究有助预测细胞替代疗法结果

中新网上海6月15日电 (记者 郑莹莹)帕金森病给患者带来极大痛苦,也给社会造成沉重负担。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的陈跃军研究组15日在The Journal of Clinical Investigation(《临床研究杂志》)期刊上在线发表了题为《人类中脑多巴胺能神经细胞分化

帕金森病研究重要突破,晚期治疗打开或成为可能

  近日,顶尖学术期刊《自然》发表了一项临床前研究,为帕金森病晚期患者打开了一扇通向新疗法的大门。  帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病,影响着数百万人的健康。过去几十年的研究指出,帕金森病患者的大脑中,释放多巴胺的神经元不断丢失,导致这些神经细胞调节的运动功能被破坏,由此出现动

研究揭示肠道菌群或能有效抵御机体患帕金森疾病

  近日,一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中,来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究发现,一种能够促进消化系统健康的常见细菌能够减缓甚至逆转与帕金森疾病相关的特殊蛋白的堆积。  图片来源:Wikipedia  此前研究中,研究人员发现大脑功能与肠道菌群存在一定关联,这项研究中,

深圳先进院超声辐射力调控帕金森小鼠研究获进展

  近日,中国科学院深圳先进技术研究院保罗·C·劳特伯生物医学成像研究中心超声团队在无创脑神经调控新技术改善帕金森病小鼠的运动能力方面取得新进展。相关研究Noninvasive Ultrasound Deep Brain Stimulation for the Treatment of Parkin

我国学者在帕金森病发病机制研究方面取得进展

图 红细胞释放的α-突触核蛋白在肾脏聚集并向脑内传播,促进帕金森病发生  在国家自然科学基金项目(批准号:82271447、81771382、82301430)等资助下,武汉大学张振涛教授研究团队在帕金森病发病机制研究方面取得进展,研究成果以“α-突触核蛋白从肾脏向脑内传播促进帕金森病发生(Prop

代谢组学在帕金森疾病研究的一个例子

  2015年10月17日,第二届全国质谱分析学术报告会在浙江大学紫荆港校区体育馆盛大开幕,在5位院士的精彩报告后,多位学者做了高水平的大会报告。   香港浸会大学蔡宗苇教授:代谢组学在帕金森疾病研究的一个例子  香港浸会大学蔡宗苇教授做题为《代谢组学在帕金森疾病研究的一个例子》的报告。

未来已来!干细胞治疗帕金森,诺奖得主下月临床试验!

  该计划将于2018年8月1日起正式实施。  诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。京都大学iPS细胞研究所提出,将以其所保存的健康捐赠者iPS細胞,培养约500万个可产生多巴胺的神经細胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑

MPTP性帕金森综合征的临床表现及发病人群

  临床表现  该病起病缓慢,呈进行性加重,表现有:  (1)姿势与步态 面容呆板,形若假面具;头部前倾,躯干向前倾屈曲,肘关节、膝关节微屈;走路步距小,初行缓慢,越走越快,呈慌张步态,两上肢不作前后摆动。  (2)震颤 多见于头部和四肢,以手部最明显,手指表现为粗大的节律性震颤(呈搓丸样运动)。震

帕金森病的简介

  1817年英国医生James Parkinson 首先对此病进行了详细的描述,其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍,同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。帕金森病的诊断主要依靠病史、临床症状及体征。一般的辅助检查多无异常改变。药物治疗是帕金森病最主要的治疗手段。

帕金森病如何釜底抽薪?

  帕金森病产生的确切原因仍然是一个谜,但研究人员认为,遗传和环境都可能发挥作用。更重要的是,所有帕金森病患者都表现出大脑中多巴胺能神经元的丧失,并且在路易体中大量积聚一种被称为α-突触核蛋白(SNCA)的蛋白质。家族性帕金森病中SNCA基因的改变和散发性帕金森病的进展期间SNCA蛋白的病理性积累表

【帕金森病】疾病治疗

    药物治疗    药物治疗主要在提高脑内多巴胺的含量及其作用以及降低乙酰胆碱的活力,多数患者的症状可因而得到缓解,但不能阻止病变的自然进展。现多主张当患者的症状已显著影响日常生活工作表示脑内多巴胺活力已处于失代偿期时,才开始投药,早期尽量采取理疗,体疗等方法治疗为宜。    (一)抗胆碱能

怎样预防帕金森病?

  目前尚无有效的预防措施阻止疾病的发生和进展。当患者出现临床症状时黑质多巴胺能神经元死亡至少在50%以上,纹状体DA含量减少在80%以上。因此,早期发现临床前患者,并采取有效的预防措施阻止多巴胺能神经元的变性死亡,才能阻止疾病的发生与进展。如何早期发现临床前患者已成为帕金森病研究领域的热点之一。基

帕金森病的简介

  1817年英国医生James Parkinson 首先对此病进行了详细的描述,其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍,同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。帕金森病的诊断主要依靠病史、临床症状及体征。一般的辅助检查多无异常改变。药物治疗是帕金森病最主要的治疗手段。

揭秘帕金森,不再惧“帕”

日前世界帕金森病日“抗帕不怕 一森守护”科普宣教活动在上海科学会堂举行。这次活动是帕友们线下的久别重逢,现场通过科普讲座、暖心互动、健康咨询等环节,建立起医患之间的沟通桥梁,帮助患者科学认知,积极干预,延缓帕金森病进程。发现前期征兆 填补认知盲区早诊治、早干预对帕金森病患者来说至关重要。哪些征兆需要

基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功

  与对照组病人相比,运动能力改进并不明显,需要更多测试   据英国广播公司(BBC)3月17日报道,美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示,使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。   帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸(GABA)的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法

研究新发现!运动数据或能低成本筛查帕金森病

  《自然-医学》6月3日发表的一项研究发现,通过运动追踪设备采集的数据或能作为预测帕金森病未来发展的早期指标。研究结果表明,这些数据或能实现相对低成本且无创的大规模人群筛查,但仍需开展进一步研究。  帕金森病是一种神经退行性疾病,会导致运动功能相关神经元逐渐丧失,尚无已知疗法可治愈。确诊时的神经系

日研究人员用iPS细胞再现帕金森氏症脑内异常

  日本庆应义塾大学和顺天堂大学的研究人员10月10日宣布,他们用帕金森氏症患者的皮肤细胞培养出诱导多功能干细胞(iPS细胞),并首次再现了患者脑内出现的异常蛋白质蓄积。  帕金森氏症是一种中老年人常见的中枢神经系统变性疾病,主要表现为手脚震颤和身体僵硬等,并发认知障碍的概率很高。该病病因目前仍不十

研究称高脂肪饮食可以阻止老年痴呆和帕金森症

  外媒称,新研究表明,摄入高脂肪饮食可能会避免患上阿尔茨海默症和帕金森症,并缓解其他衰老迹象。   据英国《每日邮报》网站11月24日报道,研究发现,高脂肪饮食会推迟像听力受损和体重减轻这样的衰老迹象,并阻止脑部衰老。   科学家发现,像椰子油这种含有中链脂肪酸的油脂的效果尤其显着。他们认为,脂肪

新研究揭示帕金森病与多发性系统萎缩的区别

  近日,德克萨斯州休斯敦大学健康科学中心研究人员开发了一种用于区分两类神经退行性疾病——帕金森氏病(PD)和多系统萎缩(MSA)的方法。相关结果近日发表在《Nature》杂志上。  区分这两种疾病具有一定困难,因为两者早期症状相似:运动障碍,震颤,睡眠状态下无法控制的运动,语言障碍等。然而,两种疾

Nature:研究揭示ATP13A2基因缺陷导致帕金森病机制

  在一项新的研究中,来自比利时天主教鲁汶大学的研究人员发现ATP13A2基因缺陷通过破坏多胺的细胞运输导致细胞死亡。当这种情形发生在控制身体运动的大脑部分中时,这会导致帕金森病。相关研究结果于2020年1月29日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“ATP13A2 deficiency dis

上海交大老年痴呆和帕金森氏症研究获进展

  上海交通大学医学院附属第九人民医院神经内科崔国红、和青博士分别在老年性痴呆和帕金森氏症的研究中获得新进展,相关成果近日发表于《分子神经生物学》。  阿尔茨海默氏症(AD)是继心血管疾病和肿瘤之后的第三大老年人杀手,但现代医学对其发病原因和机制尚不明了,相关治疗药物缺乏较好的特异性。崔国红的大鼠模

研究显示维生素D水平与帕金森氏症患病风险有关

  芬兰国家健康与福利研究所最新研究发现,体内维生素D水平较高的人群患帕金森氏症的风险相对较低。  研究人员对3173名芬兰人进行了近30年的跟踪研究。跟踪开始于1978年至1980年间,研究对象年龄当年在50岁至79岁之间,没有患帕金森氏症。研究人员采集了被研究对象的血液样品用于分析维生

Plos-One:狨猴可以作为研究帕金森症的理想模型

  德克萨斯生物医学研究所的科学家们进行的一项新研究显示,被称为狨猴的小型猴子可以模拟帕金森病患者的睡眠障碍,昼夜节律变化以及认知障碍等症状。  通过开发一种可以模拟帕金森病的运动和非运动症状的有效动物模型,科学家们有更好的机会了解在疾病过程中导致大脑变化的神经回路的分子机制。解剖后的磁共振成像(M

日本研究人员试用诱导多能干细胞治疗帕金森病

  日本研究人员于7月30日宣布将启动一项临床试验,利用从诱导多能干(iPS)细胞中提取的神经物质治疗帕金森病,这将是iPS细胞首次被用于治疗人类帕金森病。研究人员要用ips细胞培养神经前体细胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。 

Cell新研究:揭开帕金森病标志物的双面角色

帕金森病(PD)的标志之一是在脑中积累称为α-突触核蛋白的蛋白质。二十多年来,α-突触核蛋白一直是研究人员、临床医生和制造商关注的焦点,但α-突触核蛋白的功能尚不明确。近日,由百瀚和妇女医院、哈佛干细胞研究所以及Broad研究所的研究人员领导的一项新研究为研究α-突触核蛋白的作用带来了希望,揭开了一