基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507323.shtm 全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变，可以恢复生理水平蛋白表达，具有一次治疗终身治愈的巨大潜力。 近日，中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊研究员带领的合成生物技术研究团队、张学礼研究员带领的微生物代谢工程研究团队联合国家眼部疾病临床医学研究中心孙晓东教授团队，利用碱基编辑器精准纠正了RP小鼠的基因突变，挽救了感光细胞，恢复了RP小鼠的视觉功能。 在研究中，研究团队针对RP小鼠基因突变类型选取适宜的碱基编辑器，筛选特异性引导RNA(sgRNA)，并采用双......阅读全文
基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507323.shtm 全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。
基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变，可以恢复生理水平蛋白表达，具有一次治疗终身治愈的巨大潜力
突破！CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展，报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统：CRISPR-Cas12b。 同时，张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院 美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。 EDIT-101是一种使用CRISPR技术的
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基
我国科研团队研发新型通用基因编辑工具
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/497104.shtm 3月26日，记者从武汉科技大学获悉，该校姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，并首次应用于失明小鼠的治疗，让小鼠重见光明。相关科研成果日前在《实验医学杂志》上发表。 许多先天性
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic
基因编辑治疗脑疾病曙光初现
近日，美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术，在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫（AHC）致病基因突变的精准修正。此前，中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实，全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。 英国《自然》官网8月15日刊文指出，近两年来基因编辑
华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明
根据美国Cedars-Sinai医学中心的一项研究首次证明，一种新技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病，可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。延伸阅读：用CRISPR制备视网膜神经细胞。 Cedars-Sinai医学中心Governors再生医学研究所的一个研究小组，专注于遗传性视网
基因编辑在肾脏疾病中的应用
英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明，基因编辑可用于Joubert综合征，以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病，引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病，其中的三分之一患者会导致肾衰竭。 并非所有J
利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗
失明小鼠重见光明－武科大研发出新型通用基因编辑工具
3月17日，国际顶级期刊《实验医学杂志》发表的一篇论文为全球上百万失明者带来一道曙光。武汉科技大学姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，让失明小鼠恢复视力，重见光明。 据了解，许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。全球大约有200多万人因基因突变导致失明。通过基因比对，其由100多种不同基因
科学家成功打印视网膜细胞－失明有望治愈
许多团队都在致力于研究修复视网膜视觉感受细胞的不同方式。 剑桥大学的研究团队声称，这项研究为探索那些眼睛视网膜组织受损人群的自我培育疗法铺平了道路。这项原理验证性研究使用的是动物细胞，在人体试验开始前必须要进行更多的测试。科学家们的研究结果表明一台喷墨式打印机就能够用于打印成年老鼠视网膜中的两
失明者通过视网膜植入物重获阅读能力
科学家使用一种眼部植入物改善了数十名因老年性黄斑变性（AMD）导致功能性失明的人的视力。该植入物尺寸为2毫米x 2毫米，厚度仅30微米，通过手术植入视网膜下，以替代因疾病而损失的光敏细胞。10月20日发表于《新英格兰医学杂志》上的这项临床试验，涉及38名视网膜严重退化的晚期AMD患者。在设备植入一年
“基因剪刀”成功阻止视网膜血管新生
俗称“基因剪刀”的基因编辑技术显示了医疗应用的潜力。美国研究人员在动物实验中应用“基因剪刀”成功阻止视网膜血管新生，达到防治视网膜病变的目的。 视网膜血管新生，是指视网膜表面长出新的、异常的血管。随着病程变化，这些新生血管会渗漏、破裂甚至导致视网膜脱落，诱发视力受损乃至失明。增生性糖尿病视网膜
CRISPRCas9治疗视网膜血管生成疾病
血管生成是导致视力丧失、失明和多种退化性眼部疾病（包括增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年黄斑变性、早产儿视网膜病变等）的特征之一，随着病程发展，这些血管还会渗漏、破裂、甚至导致视网膜脱离，使视力受损。根据最新《Nature Communications》报道，研究人员提出用基因编辑技术防止视网膜血
“基因魔剪”首次直接用于人体试验－用于治疗遗传性失明症
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
治疗遗传性失明症－CRISPRCas9基因疗法直接人体试验
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
CRISPR临床新进展！美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定
入职省属高校6年，“80后”科学家再获突破性成果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498219.shtm“如果这项技术得以推广，可以让全球上百万失明者重见光明。”介绍最新成果时，武汉科技大学“80后”教授姚凯如是说。2019年，他向一批特殊的小鼠眼底注射了一种新型基因药物。这些小鼠刚刚出
帮小鼠找回光明，80后科学家再获突破性成果！
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498216.shtm “如果这项技术得以推广，可以让全球上百万失明者重见光明。”介绍最新成果时，武汉科技大学“80后”教授姚凯如是说。 2019年，他向一批特殊的小鼠眼底注射了一种新型基因药物。这
CRISPR治疗疾病又有新突破
最近，来自哥伦比亚大学医学中心（CUMC）和爱荷华大学的科学家们，使用新的基因编辑技术CRISPR，修复了一个引发视网膜色素变性（RP）的基因突变，RP这种遗传性疾病，可导致视网膜退化，并导致全世界至少150万人失明。 这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》，标志着研
视网膜下微芯片助黄斑变性失明患者恢复视力
由美国斯坦福医学院、英国莫菲尔德眼科医院、德国波恩大学等多家国际科研机构组成的团队，开发出一款视网膜下无线微芯片，结合一副高科技眼镜，首次真正提供“形式视觉”，成功帮助晚期老年性黄斑变性患者恢复了视力。在一项临床试验中，32名完成一年随访的参与者中有27人恢复了阅读能力。这项研究成果20日发表在《新
我国学者引入MS2RecA复合蛋白系统恢复部分视觉感光能力
近日，中国科学技术大学生命科学与医学部教授薛天研究组、中国科学院神经科学研究所研究员仇子龙研究组合作，结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术，首次通过同源重组修复方法（Homology directed repair, HDR）在小鼠视网膜非分裂感光细胞中实现精准基因修复，使视网膜色素变性小鼠重
Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手
世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中
张锋大神“现身”新论文！这次“魔剪”CRISPR被用于……
7月24日，在线发表于Nature Communications杂志上题为“Genome editing abrogates angiogenesis in vivo”的研究中，来自哈佛医学院等机构的科学家们利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功阻止了小鼠视网膜的血管生成（angiogene
学者首次发现CRISPR的新编辑作用：非分裂细胞基因编辑
Salk研究院，广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA，这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应，这将为基础研究和许多临床治疗，如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。 这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上，文
中美学者Nature第一次发现CRISPR的新编辑作用
Salk研究院，广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA，这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应，这将为基础研究和许多临床治疗，如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。 这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上，文
CRISPR重要成果与前Nature子刊成果相呼应
视网膜退行性疾病（Retinitis pigmentosa：RP）是一类遗传性的视觉损伤疾病，其中存在60多个基因的突变。全世界范围内，每4000人中就有一个人患有RP。这种杆细胞特异性的基因突变会导致杆状光受体的功能失活，进而锥状细胞的功能也会紊乱。目前还没有有效的针对RP的治疗方案。 近期