天津工生所在新一代碱基编辑技术开发方面获进展
碱基编辑（base editing，BE）作为前沿的基因组编辑技术，能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。该技术广泛应用于基础研究、基因治疗和细胞工厂构建等领域。常用的DNA碱基编辑器主要是通过将可编程的DNA结合蛋白（如Cas9）与碱基脱氨酶融合实现的，包括胞嘧啶碱基编辑器（CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（ABE）以及糖基化酶碱基编辑器（GBE）等，可以实现C-to-T、A-to-G以及C-to-G等种类的碱基编辑。然而，这些碱基编辑器是针对C和A碱基的直接编辑，且所包含的脱氨酶可能导致非Cas9依赖的DNA或RNA脱靶。 中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊带领的合成生物技术研究团队，联合研究员张学礼带领的微生物代谢工程研究团队，开发了不依赖脱氨酶（deaminase-free，DAF）的碱基编辑器DAF-CBE和DAF-TBE，分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换，在哺乳动物细胞中实现......阅读全文
我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具
单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
DNA碱基编辑工具的进步为疾病治疗带来了巨大的希望，可修复由单核苷酸多态性（SNPs）【1】引起的单基因遗传疾病。目前，胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器主要依靠脱氨酶将胞嘧啶（C）或腺嘌呤（A）转化为尿嘧啶（U）或肌苷（I），脱氨后的U和I会分别被识别为胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G），从而促进C
一种碱基编辑器成功修改活小鼠肠道细菌基因
科学家设计了一种基因编辑工具，可以改变活小鼠肠道微生物组中的细菌。7月10日，相关研究成果发表于《自然》。 该工具是一种碱基编辑器，可以修改小鼠肠道内90%以上大肠杆菌菌落的靶基因。“我们一直梦想能够做到这一点。”法国巴黎生物技术公司Eligo Bioscience的联合创始人、合成生物学家X
单碱基修复基因编辑公司Beam获8700万美元A轮支持
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
高彩霞团队开发出不依赖CRISPR的全新碱基编辑工具
基因组编辑可以对生物体遗传信息进行精准、高效的修饰，已成为生命科学领域的一项颠覆性技术。通过融合nCas9（切口酶形式的Cas9）与脱氨酶，美国哈佛大学David Liu团队先后开发出胞嘧啶碱基编辑系统（Cytosine base editor，CBE）和腺嘌呤碱基编辑系统（Adenine ba
杨力课题组等开发出变形式碱基编辑新系统
5月10日，Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-ta
我国科研人员开发新型普适高效的碱基编辑器
在国家自然科学基金项目（项目编号：31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241）等资助下，中国科学院上海生命科学研究院杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作，成功开发出可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的编辑碱基编
不依赖脱氨酶的碱基编辑器开发成功
记者1月14日从中国科学院天津工业生物技术研究所获悉，该所研究员毕昌昊团队和研究员张学礼团队合作开发了不依赖脱氨酶（DAF）的新型碱基编辑器。该成果扩展了碱基编辑器的类型，为工业菌株改造和生物医药等领域研究提供了新的技术工具。相关研究成果近日发表于国际期刊《自然-生物技术》。 碱基对是形成DN
首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活
基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术
通过全基因组规模扰动文库的构建与筛选，从宏观基因组层面系统研究基因型与表型的对应关系，是微生物功能基因组学研究的重要方法。相较于单个基因扰动文库的构建与筛选，混合文库的构建与筛选可通过一次实验实现特定条件下对上千个基因的同时筛选，显著提高通量。近年来，CRISPR/Cas技术凭借着精简高效、可编
科学家首次证实线粒体碱基编辑器的脱靶效应
脱靶检测技术工作流程。中国农科院供图 日前，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队与国内其他科研单位合作，首次证实线粒体碱基编辑器（DdCBE）会导致核基因组严重的脱靶效应，因而医学应用存在严重的安全风险。该研究对研发高效安全的线粒体碱
单碱基编辑系统在植物中建立mRNA剪接操控新方法
mRNA前体的剪接是高等生物体内基因转录后加工的重要过程，传统mRNA的剪接遵循“GU-AG”法则，即主要剪接体包含三个保守的剪接位点，即位于内含子5’端的“GU”、3’端的“AG”和靠近3’端的分支点“A”。剪接体通过选择一种或多种剪接位点可将mRNA前体加工为一种或多种成熟的mRNA，即组成
科学家首次证实线粒体碱基编辑器的脱靶效应
脱靶检测技术工作流程。中国农科院供图 日前，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队与国内其他科研单位合作，首次证实线粒体碱基编辑器（DdCBE）会导致核基因组严重的脱靶效应，因而医学应用存在严重的安全风险。该研究对研发高效安全的线粒体碱基编辑器具有指导意义。相关研究成果在线发表在《
人工智能的蛋白结构聚类分析，发现新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（Gao Caixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想的植物遗传性状开辟了一系列的应用。相关研究结果于2023年6月27日在线发表在Cell期刊上，论
Nat－Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗
遗传发育所在作物基因组单碱基编辑方法研究中取得进展
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究中获进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 20
陈子江团队－人源分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑！
基础编辑器能够在不引起双链断裂的情况下实现单核苷酸转换，目前已成功应用于小鼠和人类胚胎的基础校正。与小鼠相比，人类胚胎中的碱基编辑效率通常较低（低于30％），这常常导致镶嵌现象，而且还限制了当前基础编辑方法在人类胚胎中进行基因功能研究的应用。2019年5月2日，杨辉、陈子江团队等人在Genome
上海科技大学等研制出“超级细菌”碱基编辑器
上海科技大学物质学院教授季泉江课题组与中科院北京基因组所研究员韩大力课题组合作，首次在金黄色葡萄球菌中建立单碱基编辑技术。相关研究成果近日在线发表于英国皇家化学会旗舰期刊《化学科学》。图片来源于网络 季泉江课题组此前已成功开发出金黄色葡萄球菌中基于CRISPR/Cas9的基因组编辑技术，简化了
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base
杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应
2016年，David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1（能催化C脱氨基变成U，而U在DNA复制过程中会被识别成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复）的单碱基编辑工具（BE3）首次实现可以在不引入DNA双链断裂
上海科技大学等研制出“超级细菌”碱基编辑器
本报讯 上海科技大学物质学院教授季泉江课题组与中科院北京基因组所研究员韩大力课题组合作，首次在金黄色葡萄球菌中建立单碱基编辑技术。相关研究成果近日在线发表于英国皇家化学会旗舰期刊《化学科学》。 季泉江课题组此前已成功开发出金黄色葡萄球菌中基于CRISPR/Cas9的基因组编辑技术，简化了该细菌
在糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究中获进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 2020
科研人员利用人工智能开发出新型碱基编辑工具
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物表观基因组学创新团队运用人工智能（AI）来挖掘新型胞嘧啶脱氨酶，开发了高效、无序列偏好的胞嘧啶碱基编辑工具。相关研究成果发表在《自然—生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）上。挖掘新的功能性蛋白在生物医药和农业应用等领
天津工生所谷氨酸棒杆菌碱基编辑工具扩展方面取得进展
基于CRISPR/Cas系统和碱基脱氨酶的碱基编辑技术是近年来发展起来的新型基因组编辑技术，可实现在特定位点的碱基替换，具有不产生双链DNA断裂，无需外源模板且不依赖同源重组修复的优势，极大地丰富了原核生物的基因组编辑方法。 中国科学院天津工业生物技术研究所研究员王猛带领的高通量新分子生物合成
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
Detectseq技术为碱基编辑领域内提供了CBE脱靶位点
2021年6月8日，北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine
中国农科院植保所成功开发水稻单碱基编辑升级系统
近日，中国农业科学院植物保护研究所（以下简称植保所）周焕斌团队在国际著名期刊《分子植物》上发表了题为《利用CRISPR/Cas9引导的人源AID（胞嘧啶脱氨酶）蛋白在水稻中进行高效靶标基因的单碱基替换技术》（影响因子8.827）的论文，优化和扩展了水稻中靶标基因单碱基定向替换技术及其应用范围。
腺嘌呤碱基编辑有望治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症
单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不
王猛郑平王钰等开发基于碱基编辑的多基因表达调控技术
Nat Commun 同时对微生物细胞的多个基因进行组合表达调控，是研究微生物复杂代谢调控，重构代谢路径的重要技术。目前常用技术是基于DNA克隆，在体外构建表达调控元件（启动子或RBS）与目的基因的质粒文库，然后转化进入细胞进行表型筛选。受限于克隆效率和DNA转化效率，该方法仅适用于单个或少