前景无法抵挡:RNA药物刺激生物医药公司神经
RNA药物技术是近年来新兴起的颠覆性的生物医药技术，通过关闭致病基因或者诱导免疫应答行使医药功能，受到了科研人员、投资者、医药和生物技术界的普遍关注，而之前RNA一直被认为是细胞中的垃圾片段，首次引人注目的是2006年Andrew Fire 和Craig Mello教授凭借RNAi干扰技术获得诺贝尔奖。 RNA的不稳定性一直困扰着其医疗潜力的开发，不过一次实验的意外结果改变了这一困境。2000年，德国图宾根大学的研究人员Hans-Georg Rammensee 和 Günther Jung获得了突破性发现——在基因疗法实验中以裸露的mRNA为负对照项对比DNA质粒(注射到小鼠体内)，令人惊奇的是，mRNA引起了最高水平的免疫应答(引起特异性细胞毒作用的T细胞和抗体)。这一实验见证了mRNA作为疫苗的医疗潜力，其注射体机体时不需要病毒载体的运输。 近10年来，mRNA在医学应用领域取得一些进展。 研......阅读全文
前景无法抵挡:－RNA药物刺激生物医药公司神经
RNA药物技术是近年来新兴起的颠覆性的生物医药技术，通过关闭致病基因或者诱导免疫应答行使医药功能，受到了科研人员、投资者、医药和生物技术界的普遍关注，而之前RNA一直被认为是细胞中的垃圾片段，首次引人注目的是2006年Andrew Fire 和Craig Mello教授凭借RNAi干扰技术获
RNA药物迎来春天？强生联手Isis重金开发自身免疫疾病RNA药物
2015年伊始，位于加州卡尔斯巴德市的生物技术公司Isis医药公司再迎来一个开门红。Isis生物技术公司与强生公司签订了一项价值高达8亿3千5百万美元的合作协议，共同开发用于治疗肠道自身免疫疾病的RNA药物。 这份协议中包括了3500万美元的预付款和高达8亿美元的里程碑奖金，同时Isis公司还
RNA药物将迎来爆炸式发展
美国小男孩喀麦隆·哈丁出生后，妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到，他的胳膊总是无力地耷拉在一边，既不会像别的孩子那样频繁蹬腿，也不会转头。在满月体检中，医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒：喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症（SMA）。 脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，患者运动神经遭到破坏，一出生就表
RNA药物迈向主流，Nusinersen有望今年上市
【新闻事件】：今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与，使用Nusinersen的84名儿童运
赛尔基因口服RNA药物显示疗效
今天赛尔基因宣布其口服RNA药物mongersen（GED0301）在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与，三组病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰剂，4周mongersen+8周安慰剂）。
全球生物医药创新先锋汇聚－专注药物开发与临床
2021年12月9日-10日，全球生物医药创新先锋中国峰会2021在上海召开。本次峰会的主题是”全球视野下的生物医药创新与合作”。大会第二日，以“药物开发与临床”为议题的大会报告上，邀请了来自各大跨国药企、生物技术公司、科院院所、CRO/CDMO、AI龙头企业、实验室仪器与制药设备提供商、风投机
RNA药物治疗神经疾病－武田达成新合作
近日，总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药（Takeda）达成合作协议，将共同开发基于RNA的药物，针对多种神经疾病。 基于这项协议，Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票，并在未来四年内
新区推基本药物制度－促生物医药企业发展
基本药物是老百姓基本医疗卫生需求的首选用药，其安全与否关乎民生。昨日，高新区2014年基本药物安全生产经营使用培训会在天府生命科技园召开，来自高新区的基本药物生产经营企业、医疗机构等40余家单位代表参会。 会上还印发了《高新区基本药物手册》，集中展示国家基本药物相关政策，高新区基本药物生产、配
创新药物研发时代的来临，生物医药研发产业势不可挡
一、生物医药研发产业发展特征 1、研发产业投入大且周期长 生物医药研发产业与其他产业最大的不同，是其昂贵的研发费用及研制时间，研发新药的耗时非常长，从开始研发到产品最终成功上市，一般需要12年左右的时间，从单一新药角度来看，一种新药从最初研发到最终研发成功，平均需耗费约9亿美元左右。即便一个
霍尼韦尔推出用于药物研发的新型RNA合成试剂
新型试剂可提高RNA合成效率，并在低温下保持稳定 美国新泽西州莫里斯镇，2011 年 5 月 10 日讯 – 霍尼韦尔公司(纽约证券交易所代码：HON)今日宣布推出用于先进治疗性药物研发的新型RNA合成试剂 —Burdick & Jackson rBMI 活化试剂。 rBMI
美药管局批准首款小干扰RNA药物
新华社华盛顿８月１１日电 美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。 小干扰ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干扰ＲＮＡ的“信使”功能，导致致病基因“沉默”，相关蛋白质无法合成。新获批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用这一机理研制的药
显著降低脂蛋白(a)－RNA反义药物2期结果优秀
日前，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期临床研究在已确诊心血管疾病（CVD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的数据。该结果在近日举行的美国心脏协会科学会议上公布。 Lp(a)升高是CVD
罗氏在RNA药物领域再发力与Santaris建立合作
三年前，制药巨头罗氏公司决定投入5亿美元用于发展RNA类药物，不过很快公司就发现在这一领域公司面临的困难可能远远超出想象。不过现在罗氏公司决定卷土重来，并与Santaris公司进行战略合作。根据协议，公司首先将投入1000万美元支持此次研究计划，同时还设立了总额高达1亿3千8百万美元的里程碑基金
改变命运－改变世界！RNA药物将迎来爆炸式发展
美国小男孩喀麦隆•哈丁出生后，妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到，他的胳膊总是无力地耷拉在一边，既不会像别的孩子那样频繁蹬腿，也不会转头。在满月体检中，医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒：喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症（SMA）。 脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，患者运动神经遭到破坏，一出生就表
首款小干扰RNA药物－能干扰ＲＮＡ的“信使”功能
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。 小干扰ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干扰ＲＮＡ的“信使”功能，导致致病基因“沉默”，相关蛋白质无法合成。新获批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用这一机理研制的药物。 遗传性转甲状腺素
中关村生物医药园－打造中国生物医药孵化平台
中关村生物医药园地处号称“中国硅谷”的中关村科技园区上地信息产业基地，周围有北京大学、清华大学等50多所高等院校和中国科学院等130多家科研院所，科技人才、科学仪器、图书情报信息、科研成果资源非常丰富，创业环境独具一格。 2004年4月，中关村上地生物科技公司正式成立，注册资金一千万，
上海药物所等揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用
9月19日，中国科学院上海药物研究所研究员甘勇、副研究员俞淼荣，联合浙江大学教授胡国庆，在《自然-纳米技术》（Nature Nanotechnology）上在线发表了题为Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using
新型纳米RNA抗癌药物，多靶点击毁癌中之王
一种新型纳米颗粒能选择性地向肿瘤组织投递遗传物质，对周围健康组织没有副作用。 image.png 特拉维夫大学的一项研究指出，一个已知的癌基因（oncogene，促进癌症发展）和一个抑癌microRNA的表达之间存在负相关性，共同影响胰腺癌患者的生存率。因此科学家们发明了一种新型纳米
中国科学院动物所团队综述环形RNA药物设计
环形 RNA（circular RNA,circRNA）是一类广泛存在于真核细胞中的内源性非编码 RNA 分子，在生物体发育过程中发挥着重要作用。其独特的环状结构使其免受外切酶降解，因此比线性 RNA 更加稳定。自 2010 年代初以来，circRNA 在 RNA 适配体、 guide RNA 等领
赛默飞世尔启动RNA干扰研究/药物筛选资助项目
2009年7月29日，中国上海——全球科学服务领域的领导者赛默飞世尔科技(纽约证交所代码：TMO)近日宣布在全球启动一项RNA干扰研究/药物筛选资助项目——“Thermo Scientific RNAi Discovery Grant Program”。在当前经济困难的情况下，公司为鼓励和促进R
Nature：为什么环状RNA会是下一代重磅药物？
基于RNA的疫苗是COVID-19大流行中的英雄，它们创下了历史上最快疫苗开发时间的记录，从开发到获FDA批准上市仅仅用时一年时间。 而最近，mRNA技术更是获得了诺贝尔奖的认可，Katalin Karikó 和 Drew Weissman 因发现了核苷碱基修饰，从而开发出了有效的mRNA疫苗
开发RNA作为疫苗或者核酸药物具有什么优缺点及风险
核酸疫苗是利用现代生物技术免疫学、生物化学、分子生物学等研制成的，分为DNA疫苗和RNA疫苗两种。但目前对核酸苗的研究以DNA疫苗为主。DNA疫苗又称为裸疫苗，因其不需要任何化学载体而得此名。
生物医药（1）定义
制药产业与生物医学工程产业是现代医药产业的两大支柱。生物医药产业由 生物技术产业与医药产业共同组成。生物医药产业具有创新成本高、 投资风险大、研发周期长等特点；产业技术新知识、新方法、新领域层出不穷，相关人员只有相互学习，才能保证知识及时更新。生物医学工程是综合应用生命科学与工程科学的原理和方法
Nature子刊：非编码RNA癌症药物基因组图谱新突破
近日，匹兹堡大学药物遗传研究中心的杨达和张敏课题组借力于一种名为弹性网络回归（Elastic Net regression）的机器学习模型，从1,001个肿瘤细胞系的高通量长非编码RNA表达谱（long noncoding RNAs, lncRNAs）与265种抗癌药物敏感性数据中，挖掘出了27
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（1）
基因沉默（gene silencing）是生物体内特定基因由于种种原因不表达的遗传现象。一方面，基因沉默是生物遗传操作创造新的遗传修饰生物（genetically modified organisms）的障碍，另一方面，它又是植物抵抗外来核酸入侵（如病毒）的一种反应，为植物抗病毒的遗传育
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（2）
早期的 RNAi 技术可用在研究与胚胎发育相关基因的功能上，但是由于细胞分裂造成 dsRNA 的稀释，使得这种方法在研究成体的基因功能时有一定的局限性。为弥补早期 RNAi 技术的不足，Tavernarakis 等将 RNAi 技术做了一些改进及更动，将目的基因之标的序列以反向重复的方式，由
RNA干扰技术(RNA－interference，RNAi)
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果
RNA提取时RNA降解原因
1 ) 新鲜细胞： 裂解液的量不足，使得裂解不充分。 2 ) 新鲜组织： 某些含有内源性核酸酶的样品，很难避免RNA酶的降解，建议采用的方法为在液氮条件下将组织研碎，并且，匀浆时采用更多的裂解液。 3 ) 冷冻样品： 样品取材后应该迅速置于液氮中冷冻存放，然后转移到-70℃冰箱存
RNA提取心得（组织RNA提取和培养细胞的RNA提取）
一.组织RNA提取 1.最好新鲜组织，这样RNA提取的效果比较好，这是肯定的。 2. 如果不是新鲜的（最好在半年之内，-80℃或者液氮中冻存的）组织，注意不要反复冻融，从冰冻状态拿到0-4℃，注意不要拿到常温，待组织解冻后，用 DEPC泡过的剪刀剪一小块组织，称重后，放到预冷的匀浆器中，然后
生物医药展|2024中国（西安）生物医药、制药展览会
2024中国（西安）生物医药、制药展览会时间：2024年4月-25日 ~ 2024年4月-27日地点：西安临空会展中心为生物医药创新发展添动力 ——做大做强生物经济 “十四五”规划和2035年远景目标纲要提出加快发展生物医药、生物育种、生物材料、生物能源等产业，做大做强生物经济,生物医药产业是关系国