患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也会患上这种朊病毒病，更重要的是，这种致命性疾病通常在50岁左右发病并很快导致死亡，且仍然无药可医。 Sonia Vallabh 毕业于哈佛大学法学院，此时正在从事法律与咨询工作，而他的丈夫 Eric Minikel 正在麻省理工学院（MIT）进行城市规划与交通专业的硕士专业学习。不愿坐以待毙的他们，决定放弃当前的工作和学业，从零开始学习生命科学，致力于寻找和开发出能够阻止朊病毒病发生的方法。2015年，他们被哈佛大学医学院录取读博，2019年获得生物医学博士学位。在读博期间，他们发表了包括 Science Translational......阅读全文
Nature子刊：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。 脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，
南开大学Nature子刊开发新型癌症药物载体
来自南开大学医学院的研究人员开发出了一种legumain蛋白酶激活的TAT-脂质体载体，证实利用这种新型载体可让负荷药物高效、特异性地靶向肿瘤及其微环境。这一重要的研究成果发表在6月27日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 南开大学医学院的向荣（Rong Xi
一步到位沉默一个小鼠胆固醇基因
意大利科学家在一项小鼠研究中展示了无需永久性基因组编辑，也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。这一靶向表观遗传沉默（不用直接改变DNA序列就可改变基因功能）的效果在小鼠中持续近1年，令循环胆固醇水平下降。研究结果展示了表观遗传沉默治疗疾病的潜力。相关研究近日发表于《自然》。 改变疾病相关
上海生科院糖尿病基因研究登上权威杂志
报道：来自上海生命科学研究院的消息，中科院上海生命科学研究院营养科学研究所的研究人员分析了包括CDKAL1在内的多个糖尿病易感基因上的SNP位点与2型糖尿病及其相关代谢指标的关联关系，获得了有关中国汉族人群2型糖尿病风险基因研究的最新发现。这一研究成果公布在国际糖尿病领域权威杂志《DIABETES》
Science子刊：新冠后鼻子不灵，你的嗅觉神经被“吃了”
新冠病毒，通常通过呼吸道感染人类，并造成呼吸系统和人体各个器官的损伤。自2019年底首次爆发至今，新型冠状病毒仍在全球肆虐，对世界经济、社会造成极大的负面影响。 嗅觉丧失，是新冠广泛存在的症状，大部分患者通常会在几天或几周后逐渐恢复。然而，一些患者即使在其他症状消失后也没有完全恢复嗅觉，这一症
我国科学家开发出一种新型RNA编辑系统
使用工程核酸酶的基因组编辑技术，比如锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）和CRISPR系统中的Cas蛋白已被用于操纵许多有机体的基因组。最近，科学家们已将胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶与CRISPR-Cas9融合在一起，构建出可编程的DNA碱基编辑器，从而为校正致病性突变提供新
新型植物RNA甲基化编辑工具研发成功
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519898.shtm近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所联合国内多家单位成功开发出新型植物RNA甲基化编辑工具。该研究对作物基因编辑育种有重要的潜在应用价值。相关研究成果发表在《植物生物技术》（Pla
研究人员开发能够“编辑”大脑活动的设备
据外媒报道，美国加州大学伯克利分校的神经学家正在研发一种能够破解人类大脑的装置，这样人们就能“编辑”自己的感觉和记忆。看起来阿诺·施瓦辛格《宇宙威龙(Total Recall)》就要成为现实。据了解，研究人员已经成功地激活并抑制了实验鼠大脑的特定神经元群，他们通过实验鼠大脑的“窗户”将全息图直接
研究人员开发能够“编辑”大脑活动的设备
据外媒报道，美国加州大学伯克利分校的神经学家正在研发一种能够破解人类大脑的装置，这样人们就能“编辑”自己的感觉和记忆。看起来阿诺·施瓦辛格《宇宙威龙(Total Recall)》就要成为现实。据了解，研究人员已经成功地激活并抑制了实验鼠大脑的特定神经元群，他们通过实验鼠大脑的“窗户”将全息图直接
新型癌症组合性疗法研究进展！
随着科学家们在癌症疗法领域研究的渗入，不断有新型癌症组合性疗法被开发，本文中，小编就对近期科学家们在该领域的研究进展进行整理，分享给大家！ 索拉非尼和EGFR抑制剂吉非替尼在体外对肝癌细胞没有协同作用。 【1】Nature：中荷科学家联手揭示乐伐替尼和吉非替尼组合治疗可克服肝癌对乐伐替尼的耐
肥胖不止是代谢异常，它背后还涉及到了神经通路异常
本周的《科学》子刊《Science Translational Medicine》上，刊登了一项引人关注的研究。一支跨国团队发现，肥胖不止是代谢异常，它背后可能还涉及到了神经通路异常……本研究登上了同期的《Science Translational Medicine》封面（图片来源：《Scien
Am J Pathol：鉴别出开发炎性肠病新型疗法的关键基因靶点
炎性肠病（IBD）主要表现为肠道慢性炎症复发，这是目前全球人群普遍存在的一种疾病，然而IBD如何发生至今仍然是个谜，当前并没有有效的疗法来治疗IBD，而且部分疗法对于缓解疾病症状也并不理想；近日，刊登在国际杂志The American Journal of Pathology上的一篇研究报告中，
AI指导空间结构优化－开发小型基因编辑工具
近日，南方医科大学基础医学院教授荣知立团队通过空间结构优化和AI结构预测，显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率，为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段。相关成果发表于《自然-通讯》（Nature Communications）。CRISPR-Cas系统作为一种基因编辑工具，因其
PNAS：新型癌症疗法基于基因修复机制
近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。 如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！
Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构
研究揭示抗病毒免疫应答新型表观遗传机制
中国工程院院士曹雪涛团队发现，DNA甲基化酶Dnmt3a能使天然免疫细胞针对病毒感染处于一种敏感状态，一旦识别病毒入侵就可以显著产生干扰素和启动抗病毒天然免疫反应，该发现揭示了抗病毒免疫应答新型表观遗传机制，也为病毒感染性疾病防治提出了新的潜在分子靶标。成果近日发表于《自然—免疫学》。 树突状
年龄“踩刹车”：Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老
一种新的CRISPR/Cas9疗法被证明可以抑制衰老、增强健康、延长小鼠寿命，为更好地了解人类衰老打开了大门。 时间，是导致许多身体衰弱症状的主要危险因素，其中包括心脏病、癌症和阿尔兹海默症。这使得抗衰老疗法的需求变得更加迫切。现在，Salk研究所的研究人员开发了一种新的基因疗法来帮助减缓衰老
Science子刊：重磅级免疫疗法有望减缓1型糖尿病发展
近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自伦敦国王学院和卡迪夫大学的研究人员进行了一项临床试验发现，对机体免疫系统“再教育”或能有效减缓1型糖尿病的进展。当给1型糖尿病患者注射肽类时研究者观察到了患者机体免疫系统行为的明显改变，这种肽
他们让秦岭金丝猴登上了Science封面
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/502061.shtm6月2日凌晨，《科学》(Science)杂志以长文形式刊发西北大学金丝猴研究团队最新研究成果Adaptations to a cold climate promoted social
Med－Qiao－Group宣布投资全美顶尖基因编辑公司
Recombinetics是一家位于明尼苏达州并将基因编辑技术应用在农业领域，临床前 研究以及临床领域的应用与研究等领域的顶尖基因编辑公司，该公司已实现了在多 物种上进行基因编辑，该公司拥有完全排他的Talen 等方法针对一些动物的ZL及 使用权。比如，Recombinetics可以将农场饲养的
Nat－Commun：DNA修饰会促进乳腺癌对激素疗法产生耐受性
对激素疗法产生耐受性的乳腺癌细胞中的DNA常常会发生表观遗传学的改变，激素疗法是一种治疗ER+乳腺癌的有效疗法，而ER+乳腺癌在所有诊断的乳腺癌患者中占到了70%的比例；逆转这些表观遗传学改变或许有望帮助降低乳腺癌患者的复发率。图片来源：CC0 Public Domain 近日，一项刊登在国际
北大数学，再发顶刊！
9月5日，北京大学刘毅教授在国际顶尖数学期刊《Inventiones mathematicae》在线发表了题为 “Finite-volume hyperbolic 3-manifolds are almost determined by their finite quotient groups”
著名学者朱健康Cell子刊表观遗传研究新文章
来自中国科学院上海生命科学研究院和普渡大学的研究人员证实，甲基化CpG结合蛋白MBD7促进DNA主动去甲基化，限制了DNA高度甲基化以及转录水平的基因沉默。这一重要的研究发现发表在2月12日的《分子细胞》（Molecular cell）杂志上。 任职于中科院上海生命科学研究院和普渡大学的朱健康
著名学者朱健康Nature子刊表观遗传研究新文章
来自中国科学院上海生命科学研究院、加州大学河滨分校等处的研究人员在新研究中发现，活性DNA去甲基化发生缺陷的拟南芥突变体过度生成了气孔世系细胞（stomatal lineage cell）。研究结果发表在6月5日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 文章的通讯作
四载青藜梦－|－2024年CGCT基因与细胞治疗青藜风云论坛再度启航
细胞与基因治疗经过多年发展，已然在多种肿瘤疾病中见证了治愈的可能性，为患者带来生的希望。近些年，基因疗法随着核酸修饰手段、基因编辑技术以及载体递送的多样化等新兴技术的发展，在眼科以及诸多由基因缺陷所造成的罕见病中也进入了临床进程，细胞疗法也由自体CAR-T产品逐渐进入到与通用型与多种免疫细胞疗法百花
朊病毒的研究进展
对朊病毒的研究侧重两个方面。 其一，朊病病毒本身的分子结构、遗传机制、增殖方式、传递的种间屏障、毒株的多样性等 其二，朊病病毒的致病机理及治疗方法等。其中对有些问题已有了实质性的进展。如测定了一些朊病毒蛋白分子结构，建立了分子模型；测定了PrP基因的结构及编码蛋白的序列，并比较了人、仓鼠、小
基因编辑、噬菌体疗法与抗生素耐药性
一项概念验证研究提出，噬菌体疗法可能提供一种方法从而解决长期以来难以处理的抗生素耐药性问题。以瞄准病原细菌的定制病毒为基础的噬菌体疗法可能帮助应对抗生素耐药性的激增，但是这种策略也受到一些缺点的影响，尤其是向受感染组织提供噬菌体的困难，以及耐噬菌体基因在细菌之间的频繁转移。Udi Qimron及
全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块
《科创板日报》11月22日讯（实习记者张真、记者郑炳巽）全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。 昨日，基因编辑概念股集体走强，截至收盘，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM涨停，三元基因（837344.BJ）涨超13%，诺思兰德（430047.BJ
解读近期基因编辑领域重要研究成果！
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
表观基因组学研究指南（一）
今年九月，对于基因组研究者们来说是一个具有纪念意义的月份，因为美国人类基因组研究院(NHGRI)资助的ENCODE项目在Nature，Genome Biology，Genome Research等杂志上公布了三十多份论文，还有在Science，Cell，以及the Journal of Bi