患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也会患上这种朊病毒病，更重要的是，这种致命性疾病通常在50岁左右发病并很快导致死亡，且仍然无药可医。 Sonia Vallabh 毕业于哈佛大学法学院，此时正在从事法律与咨询工作，而他的丈夫 Eric Minikel 正在麻省理工学院（MIT）进行城市规划与交通专业的硕士专业学习。不愿坐以待毙的他们，决定放弃当前的工作和学业，从零开始学习生命科学，致力于寻找和开发出能够阻止朊病毒病发生的方法。2015年，他们被哈佛大学医学院录取读博，2019年获得生物医学博士学位。在读博期间，他们发表了包括 Science Translational......阅读全文
基因编辑先前Doudna盛赞：CRISPR治疗癌症是安全有效的
工程化的T细胞疗法通过实现与血液相关的癌症（如白血病和淋巴瘤）的长期缓解，正在彻底改变癌症的治疗方法。这些疗法涉及获得患者的T细胞，对其进行“重编程”以攻击癌细胞，然后将其转移回患者体内。使用CRISPR-Cas9进行靶向基因灭活（敲除）可以增强T细胞活性，并具有扩大细胞治疗应用的潜力。到目前为
Science：表观遗传学的“神秘花园”
许多研究者都在探寻各种复杂性状背后的遗传学基础。然而，大家往往忽视了天然表观遗传学变化为表型带来的多样性。表观遗传学突变发生在DNA序列之外，将其与DNA序列突变区分开是一项富有挑战性的工作。 在本期Science杂志上Cortijo等人向人们展示，表观等位基因( epialleles
Science揭示癌症表观遗传新机制
在细胞核中，染色体DNA与称作为组蛋白的结构蛋白紧密结合，生物学家们把这种DNA—蛋白质混合物叫做染色质。直到大约20年前，组蛋白都被视作是核“伙伴”，是DNA链环绕的包装物质。而近年来，生物学家们大大增进了对DNA/组蛋白互作支配基因表达机制的理解。 2012年，来自多个研究机构的研究人员
SciSig：新型通路或有望帮助研究者开发炎性疾病的新疗法
2016年11月10日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Science Signaling上的研究报告中，来自布拉德福德大学和格拉斯哥大学的研究人员通过研究发现，一种在炎性疾病中扮演关键角色的分子的功能或许能够被两种常用的药物所关闭；文章中，研究者鉴别出了一种新型的生化通路
Cell子刊综述：多能干细胞的基因组编辑
具有敲除或突变等位基因的人类多能干细胞（hPSCs），可以通过定制设计的核酸酶产生。转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）和成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)-Cas9核酸酶，是编辑hPSC基因组最常用的技术。 1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了来自哈佛
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
中国科学家在CNS上发表的重要研究成果解读！
本文中，小编整理了6-7月份中国科学家们在CNS三大杂志上发表的研究成果，与大家一起学习！ 【1】Nature：我国科学家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移 doi：10.1038/s41586-019-1340-y 尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose， UDP-葡萄糖）是糖醛酸途径（
新研究开发出靶向能力和编辑效率得到改善的碱基编辑器
在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛大学和波士顿儿童医院的研究人员利用一种称为“噬菌体辅助的碱基编辑器连续进化（phage assisted continuous evolution of base editors, BE-PACE）”的系统开发出一种改进碱基编辑器的编辑效率的新方法。相
基因编辑公司遭遇滑铁卢，昨日明星成为今日“裹脚布”
•基因编辑“工具箱”加速迭代之际，人们仍在期待一款真正安全有效的基因编辑疗法落地。•一位美国医疗行业分析师接受采访时也表示，面对罕见病市场、技术和伦理问题，基因编辑技术的资本投资确实到了需要慢下来的时候了。全球首家上市的基因编辑明星公司Editas Medicine近期宣布，暂停第一个管线EDIT-
基因编辑技术的研究进展介绍
基因编辑技术是一种定向改变细胞或个体生物遗传信息的实验方法。这项技术的应用可以进行基因靶向敲除、置换、突变和将外源基因引入生物体基因组等人工修饰和转化，修饰后的遗传信息可以通过生殖系统传递给后代生物体，使遗传后代个体表达修饰性状。通过对转基因生物的研究，可以帮助人类探索生命本质，揭开疾病发生的奥秘，
全新基因编辑技术引发研究领域巨变
美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病，但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时，很难知道哪个序列对疾病来说很重要，哪些只是背景噪音。同时，将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。 2012年，他通过阅读了解到一项最新发表的
人类胚胎基因编辑研究纳入管理规范
5月12日，国际干细胞研究学会（ISSCR）对干细胞领域的研究指南进行了更新并引起科学界广泛关注。值得注意的是，最新研究指南涵盖所有关于人类胚胎的研究，包括对人类胚胎基因进行修改。 近几年，人类胚胎干细胞和人类胚胎基因编辑等研究取得了长足进展，为科学家理解人类生物学和人类疾病提供了前所未有的
大麦基因编辑修饰淀粉研究获进展
近日，四川农业大学小麦研究所郑有良教授团队江千涛教授研究组利用CRIPR/Cas9技术对大麦淀粉合成酶基因SSIIa进行基因编辑，获得了高抗性淀粉大麦新种质，结合酶活、转录组和代谢组学阐明淀粉的特性变化机制，相关成果发表在国际著名学术期刊《碳水化合物聚合物》（Carbohydrate Polymer
Nature－Biotechnology：北京大学魏文胜团队开发新型编辑技术
2019年7月15日，北京大学生命科学学院魏文胜课题组以长文形式于Nature Biotechnology在线发表了题为“Programmable RNA editing by recruiting endogenous ADAR using engineered RNAs”的研究论文，首次报道
我国科研人员开发新型普适高效的碱基编辑器
在国家自然科学基金项目（项目编号：31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241）等资助下，中国科学院上海生命科学研究院杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作，成功开发出可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的编辑碱基编
朱冰研究组继Science后再发PNAS文章
北京生命科学研究所朱冰实验室今年8月在Science杂志上发表了题为“Dense Chromatin Activates Polycomb Repressive Complex 2 to Regulate H3 Lysine 27 Methylation”的研究论文，发现组蛋白甲基化酶P
一盆“冷水”引深思－Science:新型癌症免疫疗法遭“重大挫折”
5月9日，Science杂志发文讨论了最近遭遇重大挫折的一类抗癌药物——IDO抑制剂。文章称，Incyte公司关键临床试验的失败让业界开始质疑，针对这类免疫疗法的开发是否过于激进。同时，这盆“冷水”还使得多家制药巨头紧急缩减了对这类药物的研发投入。 A class of drugs
CRISPR家族功能最全面的技术首次治疗人类
一种被称为先导编辑的前沿基因编辑技术首次用于治疗人类，标志着CRISPR家族功能最全面的“成员”首次在医学领域亮相。 接受治疗者是一名患有罕见免疫疾病的18岁青少年。研究人员设计了这种治疗方法，以纠正导致慢性肉芽肿病的突变。这是一种危险的疾病，会使包括中性粒细胞在内的多种免疫细胞丧失功能。一种
近期基因测序研究领域新成果！
本文中，小编整理了多篇研究报道，共同聚焦科学家们在测序研究领域取得的新成就，与大家一起学习！图片来源：Nature 【1】Nature：中国科学家使用单细胞测序来揭示人类胚胎植入的秘密 doi：10.1038/s41586-019-1500-0 近日，中国多家机构的一个研究团队利用单细胞测
3年切1.5吨花菜！90后博士生一作发顶刊
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498521.shtm文 | 《中国科学报》记者 刁雯蕙 实习生 卜金婷“又不见了！蛋白到底去哪里了？”凌晨两点，实验室里传来谢国辉崩溃的声音。3年来，这样的时刻时常上演，谢国辉自己也数不清经历了多少次。不
中国学者一周6篇CNS！浙大”开挂“
看点预告 ● 浙大继续“开挂”，拿下今年第9篇CNS ● 昆明理工研究成果登上Nature，同一团队10月刚完成Science首秀 ● 寻找马约拉纳零能模再下一城，中科院丁洪、高鸿钧团队发Science 本周，中国学者在Cell、Nature和Science上共发文6篇。 其中，浙大
登上Cell子刊：热景生物开发基于细胞外囊泡miRNA的早期肝癌液体活检技术
肝癌是全球癌症相关死亡的主要原因，预计到2025年将导致超过100万人死亡。肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型，约占所有原发性肝癌的85%。肝细胞癌患者的生存率非常之低，只有约18%的患者在确诊后能存活超过5年。这种高死亡率在很大程度上归因于缺乏有效的早期诊断策略。 肝细胞癌的预后取决于诊断
帕克免疫研究所达成研发协议－开发溶瘤病毒基因疗法
今日，PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所（The Parker Institute for Cancer Immunotherapy）联合宣布，将合作展开一项研究，利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法，治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。 癌症免疫疗法是癌症治
Science子刊：阿尔茨海默症疗法中的性别特异性
近日，发表在《Science Signaling》上的一项研究中，来自加拿大渥太华大学领导的国际研究团队发现，一种特定的阿尔茨海默症治疗方法对雄性小鼠有效，而对雌性小鼠无效。该研究强调了阿尔茨海默症的潜在机制对于某种特定疗法在性别之间存在根本性差异，并为理解该疾病的病理生理学以及靶向治疗的有效性
Science子刊:免疫疗法新突破!一次注射可消除小鼠全身肿瘤
近年来，PD-1抑制剂和CAR-T疗法等免疫疗法在肿瘤医生和患者中引起很多关注。它们虽然能给患者的生命带来改变，但还远没有达到完美。例如，CAR-T疗法需要从患者身上提取免疫细胞，然后需经过耗时和昂贵的过程对这些细胞进行改造。如果有一种更简便的治疗方法，无疑将为患者们带来福音。 ▲本研
Science子刊：糖尿病新突破——多肽免疫疗法显示出巨大前景
1型糖尿病是一种自身免疫疾病，身体的免疫系统对体内生产胰岛素的β细胞做出攻击，最终导致体内无法生产胰岛素。近日，发表在Science Translational Medicine杂志上的一项临床试验的结果表明，现在或许可以通过“重新训练”免疫系统来减缓1型糖尿病的进展。 这项免疫疗法名为Mon
27篇SNC论文！他凭这些学术成就获亿元融资
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
Cell：两种表观遗传药物联合使用有望治疗非小细胞肺癌
在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯基梅尔癌症中心的研究人员鉴定出一种让非小细胞肺癌（NSCLC）对免疫疗法作出更好反应的新型药物组合疗法。在这种组合疗法中，两种所谓的表观遗传治疗药物当一起使用时在人NSCLC癌细胞系和NSCLC小鼠模型中实现了强大的抗肿瘤反应。相关研究结果发表在2017年1
中科院、北大Science文章：人类衰老的重要推手
一项发表在4月30日《科学》（Science）杂志上的新研究，将衰老过程与紧密包装的细胞DNA束解体联系到了一起，这有可能促成一些方法预防及治疗如癌症、糖尿病和阿尔茨海默氏症等年龄相关的疾病。 在这项研究中，来自中科院、北京大学和Salk研究所的科学家们发现了Werner综合征的一些潜在遗传突
－中科院、北大Science发文：人类衰老的重要推手
一项发表在4月30日《科学》（Science）杂志上的新研究，将衰老过程与紧密包装的细胞DNA束解体联系到了一起，这有可能促成一些方法预防及治疗如癌症、糖尿病和阿尔茨海默氏症等年龄相关的疾病。 在这项研究中，来自中科院、北京大学和Salk研究所的科学家们发现了Werner综合征的一些潜在遗传突