CRISPR家族功能最全面的技术首次治疗人类
一种被称为先导编辑的前沿基因编辑技术首次用于治疗人类，标志着CRISPR家族功能最全面的“成员”首次在医学领域亮相。 接受治疗者是一名患有罕见免疫疾病的18岁青少年。研究人员设计了这种治疗方法，以纠正导致慢性肉芽肿病的突变。这是一种危险的疾病，会使包括中性粒细胞在内的多种免疫细胞丧失功能。一种比经典CRISPR-Cas9更通用的基因编辑疗法已在一名遗传免疫疾病患者身上进行了试验。图片来源：Laguna Design/Science Photo Library 5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine公布了研究结果。在接受治疗一个月后，这名青少年没有出现严重的副作用。而且，该疗法似乎恢复了患者2/3的中性粒细胞中一种关键酶的功能，足以显著增强他的免疫系统。该研究尚未在同行评议的期刊上发表。 法国内克尔儿童医院研究基因治疗的Annarita Miccio没有参与这项研究。她表示：“这是一种有望治疗难治性疾病......阅读全文
全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块
《科创板日报》11月22日讯（实习记者张真、记者郑炳巽）全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。 昨日，基因编辑概念股集体走强，截至收盘，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM涨停，三元基因（837344.BJ）涨超13%，诺思兰德（430047.BJ
CRISPRCas9蛋白提高基因编辑技术精准度
由香港城市大学（香港城大）和瑞典卡罗琳医学院合组的一支研究团队，最近成功研发出一种新的蛋白质，有助提高基因组编辑过程中定位的精准度，相信对未来要求高精准度的人类基因治疗可发挥重要作用。 CRISPR-Cas9（成簇、规律、间隔、短回文的重複序列及其相关蛋白9）是一种具有广泛应用前景的基因编辑技
Sci－Adv：Crispr基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
迈向CRISPR－2.0，下一代基因编辑技术方兴未艾
美国食品药品监督管理局（FDA）本月稍早时间宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血病患者。这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。而11月16日，Casgevy已在英国获批上市。 美国初创公司Prime Medicine首席执行官
Nature：那些可能超越CRISPR的基因组编辑新技术
CRISPR–Cas9工具使得科学家们能够几乎随意地改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用，CRISPR–Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，已发现了一些医学和基础研究的新应用。 但CRISPR–Cas9有其局限性。加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Ma
基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑是在劫难逃吗？
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
CRISPR编辑技术能“定制”农作物
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2017/9/388578.shtm科技日报华盛顿9月16日电 （记者刘海英）基因编辑技术不仅可用于疾病治疗，在农业育种领域也极具应用潜力。美国冷泉港实验室研究人员日前的一项新实验表明，使用CRISPR-Cas9基因编辑
首次完成CRISPR体内编辑骨髓细胞
前沿 | 诺奖得主创建公司再获突破： Intellia Therapeutics是由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创建的生物技术公司，致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。去年11月，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2
医学领域是否为临床CRISPR基因编辑的到来做好了准备？
CRISPR-Cas9能够以多个重要的方式来潜在地转化医学，首先该技术能够帮助科学家们对多种哺乳动物机体中的基因进行“裁剪”来产生用于研究人类健康和疾病发生的模型，此前科学家仅能够在小鼠机体中使用该技术，但基因编辑技术使得他们能够更加精准地修饰几乎所有哺乳动物机体的基因组。 由于猪的心脏或者猴
下一级的CRISPR基因编辑技术不再需要病毒帮助
事实证明，改性病毒是将CRISPR/Cas9基因编辑材料送入细胞核的便捷方式--但它们价格昂贵，难以扩展，而且有潜在毒性。现在，研究人员已经发现了一种非病毒方法，可以更好地完成这项工作。 大多数人都听说过CRISPR/Cas9，这种基因编辑技术已经彻底改变了生物医学研究。现在，研究人员在发现了
CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞如何有效抵御癌症
日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究篇
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
基因编辑先前Doudna盛赞：CRISPR治疗癌症是安全有效的
工程化的T细胞疗法通过实现与血液相关的癌症（如白血病和淋巴瘤）的长期缓解，正在彻底改变癌症的治疗方法。这些疗法涉及获得患者的T细胞，对其进行“重编程”以攻击癌细胞，然后将其转移回患者体内。使用CRISPR-Cas9进行靶向基因灭活（敲除）可以增强T细胞活性，并具有扩大细胞治疗应用的潜力。到目前为
Genetics：嵌套CRISPR利用长片段进行高效的基因组编辑
CRISPR是一种通过高精度基因组编辑引发生物医学研究变革的技术。然而，即使它允许相对容易地产生或校正由单个或几个核苷酸组成的突变，在对基因组中较大DNA片段进行编辑时，它仍然存在着限制。比如，将产生荧光蛋白（比如广泛使用的绿色荧光蛋白）的基因插入到基因组中具有较低的效率，而且涉及复杂的克隆步骤
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日
最先进的基因编辑工具CRISPRCas成CNS大热门
今年1月，世界上有四个科研团队都对一种基因编辑工具——CRISPR-Cas系统进行了报告。越来越多的科学家开始对CRISPR-Cas系统进行研究。许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性。就在上个
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究篇
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
精确编辑基因！利用机器预测细胞修复CRISPR诱发的DNA断裂
当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Ca
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究（二）
两篇研究揭示Cas4核酸酶对于CRIPSR免疫反应的重要性2018年3月27日的，Shiimori团队在Cell Reports期刊上发文，证明了Cas4核酸酶是间隔序列前体临近基序( PAMs )靶向选择所必须的，有助于Cas1和Cas2选择新的CRISPR间隔物，并赋予天然宿主Synech
张锋Cell：新一代CRISPR基因组编辑系统
在发表于《细胞》（Cell）杂志上的一项研究中，哈佛-麻省理工Broad研究的张锋（Feng Zhang）及其同事们报告称发现了一种不同的CRISPR系统，其有潜力实现更简单、更精确的基因组工程操作。他们描述了这一新系统一些出乎意外的生物学特征，证实可以操控它来编辑人类细胞基因组。 人类基因组
基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远
日前《大西洋月刊》访问了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰，探讨了这项技术的挑战、未来应用和发展方向等问题。张峰表示，在这项技术可以用于治疗人类疾病之前，还有很多问题需要解决。很多人第一次看到张峰时，都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先驱者是如此年轻。 这位生物学家只有36岁，戴着眼镜的圆
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic
基因编辑进展梳理－Part－I－CRISPR系统拓展及机制研究（一）
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多研究
数字PCR在CRISPRCas9基因编辑结果验证的应用
CRISPR-Cas9技术的发明，是基因编辑技术的一大突破，但如何验证实验是否成功，仍需要高灵敏度的检测方法，数字PCR技术可以满足这一需求。Broad研究所张锋团队发明了以CRISPR为基础的SHERLOCK技术可以对核酸进行高灵敏度的定性检测，但精确定量评估时仍采取了数字PCR进行确认。
CRISPR：基因编辑技术的“搅局者”，将给生命科学带来巨变
3年前，美国加利福尼亚州旧金山市Gladstone研究所（Gladstone Institutes in San Francisco, California）的遗传学家Bruce Conklin想到了一个能够改变他们实验室工作流程的新办法。Conklin的研究方向是DNA变异与人类疾病的关系，但
深圳先进院在CRISPR基因编辑应用领域取得新突破
近日，中国科学院深圳先进技术研究院研究员喻学锋课题组在CRISPR基因编辑应用领域取得新突破。相关工作Enhanced Cytosolic Delivery and Releases of CRISPR/Cas9 by Black Phosphorus Nanosheets for Genome
Cell－Res：CRISPR/Cas9瞬时表达基因组编辑体系
基因组编辑技术是最新发展起来的植物基因功能研究及定向育种的重要手段。在植物中实现基因组编辑的常规方法是将序列特异性核酸酶（如CRISPR/Cas9）的编码DNA转化植物细胞，稳定表达进而实现对目的基因的定点编辑。这种情况下，CRISPR载体整合在植物染色体中，需通过后代分离获得不含CRISPR/
基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远
日前《大西洋月刊》访问了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰，探讨了这项技术的挑战、未来应用和发展方向等问题。张峰表示，在这项技术可以用于治疗人类疾病之前，还有很多问题需要解决。很多人第一次看到张峰时，都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先驱者是如此年轻。 这位生物学家只有36岁，戴着眼镜的圆
CRISPR/Cas9设计工具，让基因编辑不再高冷！
CRISPR/Cas9已经成为最常用的基因编辑系统。CRISPR/Cas9包括2部分：Cas9核酸内切酶和sgRNA(single guide RNA)，sgRNA由天然的tracrRNA (transactivating crRNA)和crRNA (CRISPR RNA)融合而来。 使用
如何关闭CRISPR基因组编辑系统中的Cas9
CRISPR/Cas9技术正在如火如荼地发展。形形色色的Cas9变体被开发出，用于基因组编辑，激活和抑制基因表达，以及其他。不过，似乎还少了些什么，Cas9的活性一旦开启就无法关闭。人们担心，Cas9在细胞内停留的时间越长，脱靶编辑的可能性也越大。因此，Cas9不仅需要“开”，也需要“关”。