京企研发渐冻症创新药开启临床阶段
近日，神济昌华自主研发的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此前，该药物在今年3月已获美国食品药品监督管理局临床试验许可，这意味着，SNUG01进入中美国际多中心临床试验开发阶段。 SNUG01是神济昌华研发的First-in-Class（业内首创）基因治疗产品，是全球首个以TRIM72为目的基因的基因治疗药物，该靶点是在清华大学基础医学院贾怡昌实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的渐冻症模型中发现的。SNUG01以9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射将TRIM72基因精准递送至神经元。 临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓渐冻症患者的运动神经元退行性病变。已完成的研究者发起的临床试验（IIT）初步验证了这一创新药物的安全性和耐......阅读全文
无所不能实验室：让渐冻人说话、用脑电波写字
唐·莫伊尔用电脑发出声音托尼·奎恩和他眼神书写器3D打印的假肢唐·莫伊尔的机器正在改进 好莱坞制片人米克·埃贝林的日程表上，排满了各种不可思议的事情，其中刚刚完成的一个，是让加拿大农夫唐·莫伊尔先生开口说话，这事儿看起来比登天还难。 自从被诊断患有俗称“渐冻症”的可怕疾病，唐体内的运
“无所不能实验室”：让渐冻人说话、用脑电波写字
唐·莫伊尔用电脑发出声音托尼·奎恩和他眼神书写器3D打印的假肢唐·莫伊尔的机器正在改进 好莱坞制片人米克·埃贝林的日程表上，排满了各种不可思议的事情，其中刚刚完成的一个，是让加拿大农夫唐·莫伊尔先生开口说话，这事儿看起来比登天还难。 自从被诊断患有俗称“渐冻症”的可怕疾病，唐
冻干技术的应用科仪创智互动学习
起源于19世纪20年代的真空冷冻干燥技术经历了几十年的起伏和徘徊后，在最后的20年中取得了长足进展。进入21世纪，真空冻干技术凭借其它干燥方法无法比拟的优点，越来越受到人们的青睐，除了在医药、生物制品、食品、血液制品、活性物质领域得到广泛应用外，其应用规模和领域还在不断扩大中。为此，真空冷冻干燥
“渐冻人”依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究
三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布启动一项全球性III期临床试验（NCT04165824），评估依达拉奉（edaravone，MT-1186）一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性
国际罕见病日：瓷娃娃、渐冻人……预防罕见病该怎么做？
分析测试百科网讯 2022年2月28日是国际罕见病日，病症大家都不陌生，但是对于罕见病是什么，罕见病又有哪些？罕见病日是为了什么这些问题，大家可能比较模糊，这篇文章将详细为大家讲解什么是罕见病以及我们能为罕见病做哪些帮助和预防，病症罕见，希望人间的关爱并不罕见，加油，愿健康善待你我，愿曙光照进冰
－“重磅炸弹”药物：好日子渐行渐远
很长一段时间，是“重磅炸弹”产品点燃了制药业高速、持续增长的引擎。过去数年，“重磅炸弹”药物占据了重要的医药市场。 尽管各大跨国公司依然掌握年销售额在10亿美元以上的“重磅炸弹”药物,但由于他们过分依赖重磅药来推动业绩成长,日子越发“吃紧”，特别是近年来数例“重磅炸弹”药物的ZL期临近。 “
创新型数字化临床CRO艾莎医学完成超亿元B轮融资
近日，专注于创新药械上市后服务市场的数字化临床CRO艾莎医学宣布完成超亿元B轮融资，本轮融资由启明创投领投，道禾志医、思科瑞新跟投，老股东博行资本继续追加投资，劢柏资本担任独家财务顾问。 本轮融资将主要用于人才引进和市场拓展，以及进一步完善一站式临床服务平台的产品迭代。 艾莎医学成立于201
Nature子刊：沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点
渐冻症，又名肌侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病，但在病程发展过程中，患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中，造成极大的痛苦和社会经济负担，因此学界始终热切地寻找ALS的解药。 加州大学圣地亚哥分
激动人心！已经进入III期临床，干细胞新疗法有望上市！
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，不久的将来，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床
蔡磊清华大学基础医学院捐赠仪式举行
9月20日，蔡磊-清华大学基础医学院捐赠仪式在清华大学医学院举行，此次捐赠旨在推动渐冻症这一世界性医学难题的科研攻关进程。北京爱斯康医疗科技有限公司董事长、渐愈互助之家平台创始人蔡磊线上出席捐赠仪式并致辞，清华大学副校长王宏伟，蔡磊妻子、破冰驿站直播平台创始人段睿出席捐赠仪式并致辞。来自神经科学领域
专注应用－走向国际——毅新博创的临床质谱中国梦渐行渐近
毅新博创实验室实验员操作质谱仪两台质谱仪与美国Biodesix公司签署战略合作协议与重庆医疗产业基金签约 陈 捷 本报记者 操秀英 2017年 1月，美国Biodesix公司宣布和北京毅新博创达成全面战略合作，宣布利用毅新博创Clin-ToF质谱平台，对Biodesix公司持有的VeriSt
一些“不健康”食品渐行渐远
铁打的卖场，流水的商品。食品种类空前繁多的消费时代，在消费者健康消费倾向的指引下，有一些产品正在逐渐远离人们的视线，昔日的风光成了往事。 健康趋势抛弃了谁？ 如今，在食品行业，似乎已经形成一个共识：谁没有搭上“健康”的班车，谁就很可能很快被快消品市场逐出门外。 数据显示，我国城市地区的快消
全球文化价值观渐行渐远
根据4月9日发表于《自然-通讯》的一篇论文，在过去40年间，文化价值观在全球范围内可能已变得更加不同，但在各地区范围内却更加相似。研究人员认为，随着时间推移，高收入西方国家与世界其他地区的文化差异将越来越大。相比之下，同一地区的国家会发展出更相似的文化价值观。在现代世界中，全球化、大众传媒和技术传播
身患绝症的京东副总裁，现在身体怎么样了？
有钱人和穷人身患癌症，最大的区别可能就在于前者有更多的治疗机会，但是如果得的是癌症，那么不管贫穷还是富贵，最后的结局都差不多。作为京东副总裁，蔡磊在41岁前没有为什么事情发愁过，而当他确诊渐冻症的那刻起，他的身份就悄悄发生了转变，他成了一位罕见病患者。 距离确诊过去三年多，蔡磊的身体状况逐渐恶化，
平均48周减掉24.2％体重！礼来新药创惊人记录
减肥爱好者的福音来了！当地时间周一，《新英格兰医学杂志》发布的一项研究显示，在服用最高剂量的礼来实验性药物 retatrutide 48周后，肥胖患者平均减轻了24.2%的体重，即约58磅，这是迄今为止肥胖治疗领域出现的最高减重幅度。礼来支持的中期试验显示，四分之一接受最高剂量的患者体重下降超过了3
久违的声音再次重现！蔡磊成为首个使用可穿戴人工喉的渐冻患者
11月13日，渐冻人蔡磊成为全球首个可穿戴人工喉的试用者，他久违的声音再次重现，让人激动不已。 蔡磊是京东集团原财务副总裁，于2019年被确诊为患有渐冻症，但蔡磊并没有放弃，他寻求科学家支持、搭建数据库、建立规模达数亿元的基金推动药物研发，为渐冻症患者提供支持。13日，当蔡磊通过穿戴人工喉听到
－生物柴油平稳运行－行业渐行渐宽仍需推动
从10月底举办的2013年中国生物柴油行业发展研讨会暨全国生物柴油行业协作组年会上获悉，今年我国生物柴油产业总体运行平稳，尽管一些企业依旧维持微利状况，但行业向好因素逐渐显现，国家相关部门正在积极制定行业管理政策和完善体系建设，社会各界对生物柴油的认识逐渐提高，行业或将迎来健康良性的稳健发展期。
不断涨价，年轻人“酸奶自由”渐行渐远
酸奶好像越来越“贵”了。越来越多的消费者发现，记忆中两元以下的酸奶时代，似乎已经一去不复返了，它们被默默地放到了货架的最边上，冰柜的C位逐渐被一些高价酸奶取代。5元以下的酸奶变得越来越少，6元、8元的比比皆是，有些超过10元，甚至20元，乃至更高。年轻人的“酸奶自由”也好像越来越难实现了。图片来源：
他患病后高薪聘请研究人员，无人工作超过3个月
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/10/509942.shtm接受《中国科学报》采访的前一晚，9月11日，45岁的蔡磊刚刚经历了死亡考验——他在吃药时被呛到，一度窒息。自从2019年被确诊渐冻症以来，这位京东前副总裁与死亡的距离变得异乎寻常地近
医药2023：寒冬犹在春意渐浓－创新药“出海”迎大爆发－医保政策暖风不断
2023年的医药行业虽然寒冬犹在，但“回暖”的信号也在持续增强，特别是随着医保政策整体进入优化阶段，不仅基本面风险得到进一步释放，更有望大大提高国产创新药的成长确定性。 数据统计显示，截至12月20日，申万医药生物指数累计下跌7.6%，在申万31个一级行业中排名第15位，排名较上一年进一步提升
植入式柔性脑机接口技术研究获进展
脑机接口是重要脑功能探索和重大脑疾病诊治的核心关键技术，是国际脑科学前沿研究的重要工具，是解决高位截瘫、渐冻症、失语症等难治性神经疾病的重要手段，也是“人机物”三元共融万物感知的核心技术。然而，当前脑机接口技术面临“带宽不足”、“植入创伤大”、“长期记录稳定性差”三大挑战。 中国科学院上海微系
马悦凌真敢忽悠人：当归注射治绝症－放言攻克艾滋病
养生领域最近又起波澜。以宣扬“生吃泥鳅能治病”而闻名的马悦凌，在沉寂一段时间后，近日又凭着“渐冻人是我治疗的最简单的病”、“下一个目标是攻克艾滋病”等狂言，一下子引发众媒体关注。马悦凌在其个人网站上称，一位叫刘如杰的河北渐冻人患者，在经过她两个月的治疗后，病情明显好转：头颈从耷拉下垂到逐渐昂首，
国家科技大奖，干细胞治疗技术关系到每个人健康！
2019年，干细胞技术获得2018年国家自然科学奖二等奖振奋人心。干细胞的科技成果与百姓健康密切相关，为解决疑难重症、消除病患痛苦做出了扎实的贡献。 1月15日，新华社刊文《这些最新颁布的国家科技大奖关乎你我的健康》，文中重点提到了获奖的干细胞技术：将人类体细胞转化为干细胞，再将干细胞定向分化
德国开发出治疗败血症新药
德国莱布尼茨协会10日说，其下属的医学与生物学中心开发出一种治疗败血症的新药物，能够有效抑制败血症发病时脂多糖引发的炎症反应。 莱布尼茨协会当天发表公报说，治疗败血症，关键在于脂多糖这种物质。败血症发作时，患者体内脂多糖的浓度将极大提高，以至于身体出现灾难性的炎症反应。迄今
我国干细胞新药临床申请火爆，有望治疗多种疾病！
目前全球获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。在我国，今年国家食品药品监督管理总局药品审评中心受理的5款干细胞新药临床申请，全部为间充质干细胞产品，涉及的适应症包括膝骨关节炎、牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、慢性创面（糖尿病溃疡等）、溃疡性结肠炎等许多疾病。
国内AI赋能新药有望填补治疗PBA空白
近日，由北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授团队牵头，联合国内48个临床中心共同参与的MTS-004 III期临床试验公布。结果显示，MTS-004整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情绪失控）方面展现出明确疗效与良好耐受性。MTS-00
蔡磊破冰再迈一步：斗志不减－继续努力
中新网6月8日电(记者 张尼)“斗志不减，继续努力！”7日，蔡磊笑着在镜头前喊出了这句口号，虽然因为病情进展，他的发音变得越来越模糊，但语气依旧坚定。蔡磊破冰再迈一步。当天，蔡磊与华大集团CEO尹烨共同宣布，将合作创建多组学研究联合实验室，加速渐冻症(肌萎缩侧索硬化)在生命科学研究领域的科研进展。这
新型分子镊有望治疗多种疾病－预防有害蛋白质聚集
最近，一个由超过18个研究小组组成的国际研究团队展示了一种他们开发的新型化合物（“分子镊”），经在动物身上的初期测试显示，能安全地预防有害的蛋白质聚集。人们已知与蛋白质聚集有关的病症至少有30多种，包括糖尿病、癌症、脊髓损伤、老年痴呆、帕金森症（振颤性麻痹）和ALS（肌萎缩侧索硬化症）等。这一发
抗高胆固醇血症新药获批
由中科院上海药物研究所研究员南发俊、李静雅等研发的抗高胆固醇血症化学1类新药BGT-002，于近日获得国家药品监督管理局的临床试验默许，获准开展临床试验。 胞浆中ATP依赖的柠檬酸裂解酶（ACLY）介导乙酰辅酶A生成，是连接线粒体三羧酸循环与脂质从头合成的关键枢纽；抑制ACLY活性可显著减少细胞
肿瘤诱导性骨软化症(TIO)新药！
Ultragenyx制药公司与合作伙伴协和麒麟(Kyowa Kirin)近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Crysvita（burosumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA寻求批准Crysvita一个新的适应症，用于治疗与不能根治性切除或定位的磷