新型碱基编辑系统助力水稻精准改良
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队在我国自主知识产权基因编辑工具Cas12i3的基础上成功开发出新型碱基编辑系统，并利用该系统创制出抗除草剂水稻新种质。相关研究成果发表在《植物学报》（Journal of Integrative Plant Biology）上。Cas12i3作为我国自主研发的基因编辑工具，相较于国外主流工具，具有体积更小、更广的编辑适用范围等独特优势。然而，依托该工具的腺嘌呤碱基编辑器尚未成功开发，其胞嘧啶碱基编辑器在植物中编辑效率低。因此，针对该工具开发高效的碱基编辑系统，对丰富我国育种技术工具箱具有重要意义。研究团队构建了5个不同版本碱基编辑器并分别对其进行编辑效率系统评估。其中一种结合了两个特定功能单元的架构表现最优，能显著提升腺嘌呤、胞嘧啶碱基编辑效率，并扩大碱基编辑窗口。在水稻稳定转化株系中可将原有碱基编辑效率分别提升4.78倍和3.35倍。同时，研究团队利用该系统成功创制抗除......阅读全文
上海科技大学等研制出“超级细菌”碱基编辑器
本报讯 上海科技大学物质学院教授季泉江课题组与中科院北京基因组所研究员韩大力课题组合作，首次在金黄色葡萄球菌中建立单碱基编辑技术。相关研究成果近日在线发表于英国皇家化学会旗舰期刊《化学科学》。 季泉江课题组此前已成功开发出金黄色葡萄球菌中基于CRISPR/Cas9的基因组编辑技术，简化了该细菌
杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应
2016年，David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1（能催化C脱氨基变成U，而U在DNA复制过程中会被识别成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复）的单碱基编辑工具（BE3）首次实现可以在不引入DNA双链断裂
人工智能的蛋白结构聚类分析，发现新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（Gao Caixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想的植物遗传性状开辟了一系列的应用。相关研究结果于2023年6月27日在线发表在Cell期刊上，论
Nat－Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base
糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究中获进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 20
陈子江团队－人源分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑！
基础编辑器能够在不引起双链断裂的情况下实现单核苷酸转换，目前已成功应用于小鼠和人类胚胎的基础校正。与小鼠相比，人类胚胎中的碱基编辑效率通常较低（低于30％），这常常导致镶嵌现象，而且还限制了当前基础编辑方法在人类胚胎中进行基因功能研究的应用。2019年5月2日，杨辉、陈子江团队等人在Genome
研究发现增效新策略协同效应
近日，北京市农林科学院玉米DNA指纹及分子育种北京市重点实验室基因组编辑团队与北京大学等单位合作，发现新策略协同效应，在植物引导编辑技术研发方面取得了重大新突破，实现了玉米和水稻引导编辑效率平均可提高3倍，在多个低效靶点上甚至可提高10倍以上，并在人细胞中进行了验证。该结果在线发表于《自然—植物》（
遗传发育所等联合研究建立植物基因组引导编辑技术体系
基因组编辑技术可以定向修饰植物基因组，从而大大加速植物育种的进程，是实现作物精准育种的重要技术突破。然而，作物的许多重要农艺性状是由基因组中的单个或少数核苷酸的改变或突变造成的。基于CRISPR/Cas系统的基因组编辑，可利用外源修复模板通过同源重组介导的修复方式（HDR）实现目标基因特定核苷酸
日媒：日本首次收获运用基因组编辑技术的水稻
据日媒报道，本月31日，日本农业和食品产业技术综合研究机构（茨城县筑波市）公开了运用“基因组编辑”技术改变基因并在室外栽培的水稻的收获情形。 据该机构称，室外栽培经基因组编辑的植物在日本国内尚属首次。改变了控制水稻穗数和颗粒大小的基因，预计可以增加产量。 该机构将对收获的水稻进行分析，确认
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
天津工生所在新一代碱基编辑技术开发方面获进展
碱基编辑（base editing，BE）作为前沿的基因组编辑技术，能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。该技术广泛应用于基础研究、基因治疗和细胞工厂构建等领域。常用的DNA碱基编辑器主要是通过将可编程的DNA结合蛋白（如Cas9）与碱基脱氨酶融合实现的，包括胞嘧啶碱基编辑器（CBE）、
科研人员利用人工智能开发出新型碱基编辑工具
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物表观基因组学创新团队运用人工智能（AI）来挖掘新型胞嘧啶脱氨酶，开发了高效、无序列偏好的胞嘧啶碱基编辑工具。相关研究成果发表在《自然—生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）上。挖掘新的功能性蛋白在生物医药和农业应用等领
在糖基化酶碱基编辑器的机器学习研究中获进展
碱基编辑技术可实现精确的碱基转换，当前，有三类碱基编辑器被广泛应用，包括胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor，CBE）、腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor，ABE）、糖基化酶碱基编辑器（glycosylase base editor，GBE）。 2020
腺嘌呤碱基编辑有望治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症
单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不
David－Liu首次通过AAV病毒载体在动物体内进行碱基编辑作用
碱基编辑器用于研究和治疗遗传性疾病的成功取决于将其体内传递给相关细胞类型的能力。通过腺相关病毒（AAV）的传送受AAV打包能力的限制（AAV的基因组包装大小限制为≤5kb），因此无法使用全长碱基编辑器。 2020年1月14日，博德研究所David Liu团队在Nature Biomedical
Detectseq技术为碱基编辑领域内提供了CBE脱靶位点
2021年6月8日，北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine
王猛郑平王钰等开发基于碱基编辑的多基因表达调控技术
Nat Commun 同时对微生物细胞的多个基因进行组合表达调控，是研究微生物复杂代谢调控，重构代谢路径的重要技术。目前常用技术是基于DNA克隆，在体外构建表达调控元件（启动子或RBS）与目的基因的质粒文库，然后转化进入细胞进行表型筛选。受限于克隆效率和DNA转化效率，该方法仅适用于单个或少
天津工生所谷氨酸棒杆菌碱基编辑工具扩展方面取得进展
基于CRISPR/Cas系统和碱基脱氨酶的碱基编辑技术是近年来发展起来的新型基因组编辑技术，可实现在特定位点的碱基替换，具有不产生双链DNA断裂，无需外源模板且不依赖同源重组修复的优势，极大地丰富了原核生物的基因组编辑方法。 中国科学院天津工业生物技术研究所研究员王猛带领的高通量新分子生物合成
中科院遗发布传升级版引导编辑实验指南
基于CRISPR系统开发出的引导编辑系统（Prime Editing, PE）能够在基因组的靶位点处实现精准的片段插入、删除及碱基的任意替换，在基因治疗、育种改良、基础研究等方面展现出了巨大的应用前景。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组前期在水稻、小麦中建立并优化了植物引导编辑系统，实现了
植物学报：水稻食味品质改善新基因
水稻胚乳直链淀粉含量（AC）是稻米重要的品质性状之一，长期以来是衡量稻米食用和烹饪质量（ECQ）的关键指标。AC过高，米饭较硬，食味变差；AC过低会使米饭太粘，且会影响稻米的外观品质。因此，AC含量适中的“软米”类型兼具了所需的优点。 稻米胚乳中直链淀粉主要通过蜡质基因（Wx）编码颗粒结合淀
两篇Nature－Biotechnology发布中科院基因编辑研究新成果
中国科学院遗传与发育生物学研究所10月1日连发两篇Nature Biotechnology文章，分别运用基因编辑技术精准靶向多个产量和品质性状控制基因的编码区及调控区，加速了野生植物的人工驯化；以及构建新的单碱基编辑系统A3A-PBE，成功在小麦、水稻及马铃薯中实现比PBE更加高效的C-T单碱
科研人员开发出高效植物mRNA递送系统
基因组编辑技术在农业领域的应用推动了作物改良，但以DNA形式递送基因编辑工具的方式存在外源DNA整合风险和脱靶效应。近年来，无外源DNA残留的基因组编辑递送技术备受关注。尽管基于核糖核蛋白的递送策略在小麦等作物中实现了T0代基因敲除，但其复杂的制备与操作限制了应用。相比之下，mRNA递送策略具有制备
新方法对人类基因组进行有效地单碱基编辑
近日，来自格莱斯顿研究院的研究团队开发了一项新技术，可以对人类基因组进行单碱基编辑。这不仅增强了目前在干细胞中模拟疾病的能力，也为基因治疗新途径提供了基础。 相关研究论文发表在《自然方法学》(Nature Methods)上。其中提出如何有效并且精确地捕获罕见致病突变，以及如何修
研究人员利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病
2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切割掉，并用一个未发生突变的片段进行替换，而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此，使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今，在一项新的研究中，来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大
全球首次！正序生物碱基编辑疗法治愈β地中海贫血患者
2024年1月8日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验（IIT）研究成功治愈首位患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。治疗后8周，患者的胎儿血红蛋白浓度上升
Nat－Med：碱基编辑器关于治疗先天性疾病取得重大进展！
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年1
Revvity宣布与阿斯利康签订下一代碱基编辑新许可协议
——根据非排他性协议，阿斯利康(AstraZeneca)有权使用专有基因编辑技术，帮助推进在细胞治疗方面的工作中国上海 – 2023年5月23日 – Revvity有限公司(NYSE: RVTY)近日宣布与阿斯利康 (AstraZeneca, LSE/STO/Nasdaq: AZN) 签订新的许可协
Cell子刊：利用碱基编辑修复人胚胎中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自中国广州医科大学附属第三医院、中科院生物化学与细胞生物学研究所和上海科技大学的研究人员利用一种改进形式的CRISPR基因编辑技术来修复活的人胚胎中的遗传缺陷。在近期发表Molecular Therapy期刊上的标题为“Correction of the Marfan Syn
深度学习算法优化序列特异性的CtoG单碱基编辑器
8月12日，Nature Communications发表了题为Optimization of C-to-G base editors with sequence context preference predictable by machine learning methods的研究论文，该研