NatMed：碱基编辑器关于治疗先天性疾病取得重大进展！
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“In utero CRISPR-mediated therapeutic editing of metabolic genes”。论文通信作者为宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Kiran Musunuru博士 和William H. Peranteau博士。图片来自Nature Medicine, doi:10.1038/s41591-018-0184-6。 这些研究人员使用了基因编辑工具CRISPR-Cas9和第三代碱基编辑器（base editor 3, BE3）靶向编辑一种......阅读全文
Nat－Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗
Nat－Med：碱基编辑器关于治疗先天性疾病取得重大进展！
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年1
Nat－Med：治疗癫痫新策略！
近日，来自北海道大学等处的研究人员通过研究揭示了引发常染色体显性侧颞叶癫痫（ADLTE）的特殊蛋白的构象缺失，ADLTE是一种家族性癫痫形式，研究者揭示，利用一种特殊的化学分子伴侣就可以通过修正蛋白的缺失从而有效改善患人类癫痫的小鼠模型的癫痫敏感性的增加，相关研究刊登于国际杂志Nature Me
Nature子刊|碱基编辑器新拓展
作为Cas9核酸酶的进化祖先，IscB蛋白作为紧凑RNA引导的DNA内切酶和缺口酶，使其成为碱基编辑的强有力候选者。然而，目标范围狭窄限制了IscB系统的应用;因此，有必要找到更多识别不同靶邻基序(TAMs)的IscB。2024年8月15日，辉大基因张海南、李彤、复旦大学黄锦海、中科院脑科学与智能技
DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器－诱导广泛的脱靶
在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率，这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究
新型“碱基编辑器”有助治疗遗传疾病
一个美国团队２５日在英国《自然》杂志发表报告说，它在基因编辑技术方面取得新进展，可通过一种新型“碱基编辑器”在基因中替换碱基，有助科学家增强对遗传疾病的理解和开发新疗法。 基因是脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ双链螺旋结构由４种化学碱基组成，即腺嘌呤（Ａ）、鸟嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和
新进展！构建新型双碱基编辑器
碱基编辑器是基于CRISPR/Cas9发展的新一代基因组编辑技术，可诱导单个碱基的突变，而鲜有关于特异性介导A-to-G和C-to-G双突变的碱基编辑工具的研究。此外，关于碱基编辑系统与染色质环境之间的联系也少见报道。 近日，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊带领的合成生物学技术研究
Nat－Med：靶向治疗肝癌新方法
东芬兰大学的研究人员和蒂宾根大学的研究人员发现了一个新的分子机制，该分子机制可用于抑制肝细胞癌的生长，这是一种最常见的肝癌。这项研究结果发表在《Nature Medicine》杂志上。 通过研究发现，小鼠和人类肝癌的功能蛋白质p53蛋白通过极光激酶(AURKA)和MYC蛋白质之间的交互作用而被
NAT－MED：移植人造胆管，治疗肝脏疾病
经过多年发展，科学家们已经能在实验室利用细胞培育、分化、自组装成各种类似人体组织的3D结构，这种类器官不仅能帮助科学家们研究疾病机制，筛选药物，还有用于器官移植的潜力。近日，剑桥科学家开发出一种生长和移植人造胆管的方法，能够帮助治疗儿童肝脏疾病，减少肝移植的需要。这项研究发表于Nature Me
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此
新型碱基编辑器助力工业底盘菌株创制
近年来，生物制造产业发展迅速，已成为推动我国经济社会可持续发展的重要引擎。工业菌株是生物制造的“灵魂”，性能优良的工业微生物就像一个个高效的“细胞工厂”，只需要摄取简单的营养甚至废料，便可合成我们日常所需的各种产品，如蛋白质、生物药品、化妆护肤成分、生物染料等。传统的微生物基因改造需要经过一系列的繁
利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
全新「碱基编辑器」：不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了，华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要：CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」，可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应，变成另一种
多样化C－to－T植物碱基编辑器被开发
近日，电子科技大学张勇教授、马里兰大学YiPing Qi博士、扬州大学张韬教授课题组合作于《Plant Biotechnology Journal》发表了题名《Improved plant cytosine base editors with high editing activity, pur
新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于
广州生物院开发出新型双碱基编辑器
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有促进作用。相关研究成果以AGBE: a
Nature－Biotechnology：新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的，它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割
Nat－Med：免疫疗法对特定脑癌有效
事实证明,免疫疗法在治疗多种癌症方面是有效的,但脑肿瘤仍然具有顽固抵抗力。现在,一项新研究表明,受1型神经纤维瘤病（NF1）影响的患者出现缓慢增长的脑肿瘤,可能很容易受到免疫治疗的影响,免疫治疗可以增强免疫系统对抗癌症的作用。 由哥伦比亚大学Vagelos医师和外科医生学院的研究人员领导的国际
Nat－Med：植物提取物可对抗脑瘤
水飞蓟素是菊科药用植物水飞蓟种子的种皮中提取所得的一种黄酮化合物。水飞蓟用来治疗肝胆疾病已有2000多年的历史，水飞蓟素作为其主要的活性成分可以防止化学毒素、食物毒素和药物等对肝脏造成的损伤，促进肝细胞的再生和修复，被称为“天然的保肝药”；作为强抗氧化剂，能够清除人体内的自由基，延缓衰老。近年来
Nat－Med：器官芯片体外模拟器官患病
5月11日，来自哈佛大学等研究机构的一组研究人员利用合成干细胞成功制备器官芯片，从而实现了器官在体外生长，模拟了病变组织的生长情况。这是科学家首次成功模拟人类组织患病的研究。该研究的成功使得人类在个性化医疗方面前进一大步 5月11日，来自哈佛大学等研究机构的一组研究人员利用合成干细胞成功制备器官芯
科学家提出基因编辑领域发展新方向
4月18日，中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝，应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》（Nat Biotechnol）上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与
从同源重组到碱基编辑器－看基因编辑72变
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
我国科研人员开发新型普适高效的碱基编辑器
在国家自然科学基金项目（项目编号：31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241）等资助下，中国科学院上海生命科学研究院杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作，成功开发出可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的编辑碱基编
碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库
近日，中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作，系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器（baseeditor）的效能差异，并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库（BEable-GPS, Bas
Nat－Med：治疗慢性肾脏病的新策略
慢性肾病（CKD）至少影响四分之一的年龄超过60岁的美国人，并且会显著缩短寿命。然而，没有多少可用药物治疗CKD，目前只能适度延缓病情，抑制其转变为肾功能衰竭。 然而现在，美国宾夕法尼亚大学研究人员找到了CKD发展的一个方面，指出了一个充满希望的新的治疗策略。研究发现受CKD影响的肾细胞中能量
Nat－Med：剔除肠道菌群竟然可以阻断肥胖！
肠道微生物组对机体健康非常关键，但一项对小鼠进行的研究却发现，在涉及胰岛素敏感性和肥胖症上，肠道微生物组或许并不像科学家们认为的那样。 近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究论文中，来自瑞士日内瓦大学的科学家通过研究表示，没有肠道菌群的动物或许会表现出更好的葡萄糖耐受性
Nat－Med：靶向瘦素相关通路能够控制肥胖
最近，洛克菲勒大学的科学家和合作者已经确定了一种遗传机制，表明血液中的瘦素含量以及大脑对它的反应有助于确定一个人将获得多少体重。这一机制可能在所有肥胖病例中至少有10％发挥作用。该研究结果可以帮助识别具有可治疗形式的病症的个体，为脂肪细胞中产生的激素瘦素的生物学提供了新的亮点。相关结果发表在《N
Nat－Med：如何不再让胖子吃的更多？
近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自柏林Charite医学院等机构的研究人员通过研究成功治疗了因遗传性缺陷所导致的肥胖患者，研究人员开发的新型药物除了对患者有益之外，还能帮助他们理解这种新型药物调节机体饱腹感的基础信号通路。图片来源：focusmalaysi
天津工生所在构建新型双碱基编辑器方面取得进展
碱基编辑器是基于CRISPR/Cas9发展的新一代基因组编辑技术，可诱导单个碱基的突变，而鲜有关于特异性介导A-to-G和C-to-G双突变的碱基编辑工具的研究。此外，关于碱基编辑系统与染色质环境之间的联系也少见报道。 近日，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊带领的合成生物学技术研究
科学家首次证实线粒体碱基编辑器的脱靶效应
脱靶检测技术工作流程。中国农科院供图 日前，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队与国内其他科研单位合作，首次证实线粒体碱基编辑器（DdCBE）会导致核基因组严重的脱靶效应，因而医学应用存在严重的安全风险。该研究对研发高效安全的线粒体碱