【倒计时3周】CGT风向标大会：IGC2026终版议程公布！合规与创新如何破局？百位大咖4月北京论道
4月16日至17日，第十一届免疫基因及细胞治疗大会（IGC 2026） 将于北京朝阳悠唐皇冠假日酒店启幕。值此“818号令”与“828号令”新政实施前夜，大会汇聚80+国内外顶尖科学家、监管专家与产业领袖，深度聚焦体内细胞治疗、通用型免疫细胞、干细胞与外泌体、mRNA核酸药物、基因治疗、先进治疗药品质量研究与控制法规等前沿领域。不仅直面技术攻坚与临床转化的核心挑战，更将通过高层闭门研讨，共探“双轨制”下的合规路径与商业化破局之道。议程终版已定，六大平行论坛蓄势待发，60+赞助伙伴强强联合，2500+专业同仁齐聚京城，诚邀您共赴这场CGT领域的年度思想盛宴，一同见证先进疗法从“技术突破”迈向“产业腾飞”的关键一跃。免费领票 | 分析测试百科网粉丝扫描下方二维码报名，限量20张免费参会门票，先到先得!注册链接：https://www.bagevent.com/event/9129606?discountCode=hzmtc......阅读全文
mRNA介导的基因治疗方法介绍
信使RNA（messenger RNA, mRNA）是DNA转录后的中间产物，经翻译可以产生蛋白质。因此，mRNA也可以作为基因治疗的介质，理论上说，mRNA介导的基因疗法也是一种“添加式基因疗法”。与使用DNA作为介质相比，mRNA不需要进入细胞核就可以发挥作用，因此mRNA可以有效转染分裂静止的
抢占mRNA赛道－2022核酸药物和疫苗创新峰会开幕
2022年9月3日，为了探讨核酸药物和核酸疫苗领域研究趋势，寻求核酸药物递送、脱靶、毒性等难点问题解决方案，为科研工作者和研究机构搭建沟通平台，加深学术交流和产业化合作，推动核酸药物与疫苗的研发进程，2022核酸药物和疫苗创新峰会于2022年9月3日在上海召开。本次会议聚焦核酸药物、核酸疫苗、创
核酸的抽提mRNA提取分离技巧
与rRNA 和tRNA 不同的是，哺乳动物细胞的绝大部分mRNA 在其3'端均有一poly(A)尾，因此可以用oligo(dT)－纤维素亲和层析法从大量的细胞RNA 中分离mRNA dmonds等，1971;At Leder，1972）。在构建cDNA文库时， 必须经上述纯化步骤制备mRNA
CGT风头正劲，抓住政策利好，储备技术平台
细胞与基因治疗（CGT）无论在疫情中还是后疫情时代，都是资本追逐的浪潮。在过去三年中，新冠 mRNA 疫苗取得的巨大成功，引起了学术界和制药业对核酸类药物的极大兴趣，它们作为基因治疗领域的新型药物而备受关注，发展迅速。除了 mRNA，小核酸随着 2023 年几个相关药物的获批又重获瞩目。与此同时，对
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
浅谈基因治疗药物市场展望（一）
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
细胞基因疗法的下一个风向标在哪里？
随着细胞基因疗法的不断研发精进，基因治疗投融资及兼并收购也在频频发生。今年中旬，Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Beam Therapeutics 和 Sangamo
诺华：mRNA药物靶点具有巨大潜力
在对未来利润丰厚的制药市场努力开拓的过程中，专注于开发靶向信使核糖核酸(mRNA)药物的公司无疑已经走在了竞争的前列。一段时间以来，mRNA被认为是一种具有不确定性的治疗药物选择，但现在这种观念正在改变。一项由瑞士制药巨头诺华和北卡罗来纳大学(UNC)进行的研究显示：当涉及到可成药的药物结构时，mR
诺华:mRNA药物靶点具有巨大潜力
在对未来利润丰厚的制药市场努力开拓的过程中，专注于开发靶向信使核糖核酸(mRNA)药物的公司无疑已经走在了竞争的前列。 一段时间以来，mRNA被认为是一种具有不确定性的治疗药物选择，但现在这种观念正在改变。一项由瑞士制药巨头诺华和北卡罗来纳大学(UNC)进行的研究显示：当涉及到可成药的药物
智能mRNA药物能自主调整疗效
来自日本大阪大学与东京科学研究所的团队，开发出一种会“倾听身体声音”——具有感知和调节能力的新型智能mRNA药物，可根据人体内实时生物信号，自主调整治疗效果。这项突破性成果为实现更精准、更安全的治疗方法打开了新的大门。mRNA药物调控的示意图。图片来源：日本大阪大学与东京科学研究所这种药物所有组件均
重磅！中国首个核酸产业园开工，背后有何玄机？
上海，又传来大消息！前几天，上海突然空降热搜榜，因开建首个核酸产业园引发广泛关注并被推上风口浪尖。在核酸检测常态化之际，人们紧绷的神经不时被核酸相关词条撩拨，纷纷质疑该核酸产业园的用途是否与疫情相关。对此“上海奉贤”微信公众号发文辟谣，该产业园是以生物医药产业为发展方向，基于RNA开发各种疫苗及药物
BioConChina－Expo－2025－第十二届国际生物药全生命周期技术年会
当前中国生物医药市场正站在一个关键的转折点上。面对资本寒潮、地缘政治、创新药与各类new modality激增、出海/NewCo趋势等多维影响与行业趋势，行业各方应如何面对这些机遇挑战与破局？为了促进生物医药市场的螺旋向上发展，我们将于2025年7月3日—4日在杭州举办BioCon2025 第12届
国家纳米科学中心基因沉默研究获进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在基于核酸自组装的基因沉默系统用于肿瘤治疗研究中取得进展，相关研究成果以Branched Antisense and siRNA Co-assembled Nanoplatform for Combined Gene Silencing and
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
PNAS：基因治疗药物攻破皮肤屏障
美国西北大学研发出结合商业化乳膏将基因调控药物传递到皮肤深层的新方法，有望帮助治疗皮肤癌。文章发表在Proceedings of the National Academy of Sciences杂志上。 皮肤是机体的强大屏障，通过局部给药对皮肤深层的细胞进行基因调控极为困难。美国西北大
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
RNAi的机理与应用（二）
首先，外源的或体内产生的长双链 RNA(long double stranded RNA, dsRNA) 首先被 Dicer 酶降解为长 21 ～ 23bp （碱基对）长度的小分子双链 RNA （称为小干扰核酸， small interfering RNA, siRNA), 这是一个依赖 A
RNAi的机理与应用
RNAi 技术的机理与应用 关于 RNAi 技术 RNA 干扰（RNA interference,RNAi）是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA( double-stranded RNA，dsRNA) 诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。 RNAi 受到追捧的
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
关于基因治疗的药物靶向治疗的介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
卷起来！2023年华南地区第一场5000人大会——IVB4.0论坛
名称：2023国际疫苗&生物技术4.0论坛（IVB4.0）时间：2023年6月11日-13日地点：上海·跨国采购会展中心主办方：上海博迈思医疗服务有限公司支持单位：美中药协 丁香园 广东医谷 深圳市生物医药创新产业园 医学信息官网：http://ivb.bormedicals.com/报名请联系:
疫苗进入mRNA时代：解密“运载火箭”核酸脂质纳米粒
近段时间，新冠病毒南非变种奥密克戎来势汹汹，针对这种变异病毒的疫苗开发正紧锣密鼓地进行，其中颇受关注的当属mRNA疫苗。一些知名制药企业表示可以迅速针对新变种调整mRNA疫苗，在100天内即可交付首批疫苗。可见，mRNA疫苗具有快速研发、快速制备的优点，此外还具有安全性和有效性好，持续时间长的优
多探针核糖核酸酶保护试验同时测定－mRNA－表达
实验步骤 基 本 方 案 多 探 针 核 糖 核 酸 酶 保 护 试 验材 料R i b o Q u a n t 体 外 转 录 试 剂（B D Pharmingen) 包含下面：40U /ul RNasinG A C U 库（2.75m m o l / L G T P /2.75m m o l /
《全球mRNA疫苗和治疗药物研究分析报告》发布
9月15日，中国科学院文献情报中心（简称文献中心）和美国化学文摘社在北京联合发布《全球mRNA疫苗和治疗药物研究分析报告》。《全球mRNA疫苗和治疗药物研究分析报告》封面。文献中心供图 《全球mRNA疫苗和治疗药物研究分析报告》由国家科技图书文献中心（简称NSTL）资助，文献中心和美国化学文摘
【首发议程首度公开】第九届IGC4周倒计时，120+顶级讲者曝光，2000+精英高燃集结，4月京城开启免疫基因及细胞年度盛宴！
摘要：第九届IGC免费席位有限戳文速抢!4.17-18北京富力万丽酒店火热来袭!IGC 2025（第九届免疫基因及细胞治疗大会）将于4月17-18日在北京富力万丽酒店再度启航！集结中检院/前CDE/医院大PI/复星凯瑞/信念/石药等120+来自有监管、临床大PI和头部药企的研发负责人齐聚六大细分论
基因治疗显著提高外泌体产量和核酸包载效率
俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物！这些结果12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》上。
【BioAQ－展会预告】｜中国生物药分析与质量峰会
BioAQ2023大会介绍举办时间丨2023年4月13-14日举办地点丨中国 · 苏州主办单位丨百世传媒｜Best Media、中国药学会制药工程专业委员会支持单位丨百世药学院、药方舟合作媒体丨贝壳社、风云药谈、会会药咖、生命奥秘、好思康/生物咖啡茶、生物探索、生物通、肽度TIMEDOO、 戊戌数据
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共