细胞基因疗法的下一个风向标在哪里？
随着细胞基因疗法的不断研发精进，基因治疗投融资及兼并收购也在频频发生。今年中旬，Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Beam Therapeutics 和 Sangamo Therapeutics 等基因编辑上市公司股价纷纷大涨。就在近日，一则生物医药行业消息发出，立刻不胫而走，引发业界热议，被称为“mRNA独角兽”的Moderna公司与基因编辑新创公司Metagenomi公司以战略研发合作方式，正式进军基因编辑疗法领域。 而我国早在1991年就开始了基因治疗临床试验。到2003年，我国批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine。同期，第一个CRISPR临床试验也在进行中。时至当下，我国正在不断加速布局基因治疗，以满足我国人民对于医疗健康的日益需求，加剧了其市场化进程。 生物医药行业的健康稳序......阅读全文
细胞基因疗法的下一个风向标在哪里？
随着细胞基因疗法的不断研发精进，基因治疗投融资及兼并收购也在频频发生。今年中旬，Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Beam Therapeutics 和 Sangamo
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因测序市场发展现状分析－下一个万亿市场在哪里？
一项新技术或产品的问世，给人们带来欣喜的同时，也必然会引起担忧，基因测序技术便是其中之一。基因测序技术被看作自疫苗问世以来疾病预防最重要的科技突破，它不仅可以大大降低遗传相关的疾病发生率，减少出生缺陷，还可以实现对疾病预测、预防、预警以及个体化诊疗；但目前，国内的基因测序市场却并不让人满意，甚至
基因疗法浪潮汹涌而来－谁会是下一个“明星”？
2018年开始，基因疗法领域持续升温。诺华（Novartis）以87亿美元的金额收购基因疗法公司AveXis，并推动Zolgensma获批上市，也堪称是这一时代最具代表性的事件之一。转眼间，2019年即将过去，不得不说，这一年基因疗法的火热程度相比去年似乎又上了一个台阶。就在今年的最后一个月里，
肿瘤检测技术梳理：下一个风口在哪里？
近年来，随着人们生活节奏加快，生活压力变大，饮食安全卫生不良，环境污染等原因导致癌症发病率不断攀升，因为肿瘤细胞具有无限繁殖的特点，如果没有及时发现并加以控制，肿瘤不断恶化，最终导致病入膏肓回天乏术。反之，若及时发现肿瘤，进行治疗，那么就能扼住癌症的“咽喉”。 随着科技的发展，肿瘤的检测技术不
细胞免疫治疗：基因测序后的下一个万亿市场
一、炒作导火线来源于瑞银证券日前的一篇报告 瑞银证券日前发布研报认为，免疫治疗产品有望成为肿瘤领域的下一座金矿。临床实验结果显示了肿瘤免疫(tumor immunity)治疗的良好应用前景：利用人体自身的免疫系统(immune system)治疗肿瘤，即肿瘤免疫(tumor immunity)
推动细胞和基因疗法工艺标准的发展
Polyplus，萨多利斯集团的一部分，已同意与韩国细胞和基因疗法（CGT）的CDMO MarkHerz 合作，开发以降低治疗产品每剂的成本并提高质量为重点的新的CGT效率标准。团队将通过利用Polyplus产品和专业知识与MarkHerz的制造能力，努力提高工艺效率。Polyplus的e-Zyve
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近，美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发出一种技术，将加快干细胞衍生组织的生产。 这种方法可同时测量多个基因的表达，使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段，快速地描述细胞。该技术将帮助研究人员使用患者的皮肤，再生视网膜色素上皮细胞（RPE，眼睛后面的一种组织，在几种致盲眼疾中受影响）。
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
干细胞疗法在日本引起争议
日本的山中伸弥教授研制出iPS细胞的消息，让长年受伦理制约的干细胞研究界松了一口气。因为与胚胎干细胞(ES细胞)不同，培育iPS细胞并不需要破坏人体的胚胎，也就无需遭受各种严厉的批判。 不过，东京大学医学部的儿玉聪却认为目前下这种结论还为时尚早。他在日本生命伦理学会期刊上发表文章称，且不论
下一个前沿？胎儿基因疗法有望使某些遗传病损伤最小化
一项在胚胎小鼠中开展的研究表明，在子宫内实施的基因疗法可被用于治疗一种致命的遗传性疾病。图片来源：P. Motta/Dept. of Anatomy/University “La Sapienza”, Rome/SPL 相关结果或许为日益流行的产前基因疗法这一概念增加了更多证据。该疗法被视为一
药品定价主导权硝烟再起背后，下一个战场在哪里？
2月27日，深圳全药网发布通知，将开展4+7城市药品集采中选品种信息维护工作。 2月26日，上海阳光医药采购网发布《关于本市执行4+7城市药品集中采购中选结果的通知》，声明此轮集中采购中标结果将于3月20日正式开始执行，并出台一系列配套措施，落实集中采购药品的使用工作。 同日，北京市医药集中
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
基因芯片：春天在哪里
俞菁(化名)是一名手语翻译，她的妈妈因为小时候一次注射庆大霉素致聋，但她自己的听力得以保持健全。俞菁有一位好姐妹，情况却正好相反，她妈妈听力正常，而她自己在小时候在一次药物注射后变成了听障患者。 去年，她们都参加了北京市的一个高危人群致聋基因筛查，结果两个人都是致聋基因的携带者，只是因为俞
基因告诉你，瘟疫来自哪里
上个月底世界卫生组织发出全球警告：一位卡塔尔人感染了新的冠状病毒。由于感冒和SARS病原都属于冠状病毒的家族，这个消息让各国感到紧张。 英国研究者从患者身上取出病毒，对比今年较早前一位沙特阿拉伯死者体内的病毒：两者有99.5%相似。研究者由此猜测，患者是在沙特感染。的确，这位卡塔尔人几个月
基因测序未来将走向哪里？
在这一年，Sanger发明双脱氧链终止法，即Sanger测序法；Maxam和Gilbert发明化学降解测序技术，即Maxam-Gilbert化学降解测序法。40年来，基因测序领域已经发生了天翻地覆的变化，新技术、新平台以及新需求层出不穷。那么接下来呢，基因测序将走向哪里？ 首先，我们先简单
基因测序未来将走向哪里？
1977年，应该称得上是基因测序技术的元年。在这一年，Sanger发明双脱氧链终止法，即Sanger测序法；Maxam和Gilbert发明化学降解测序技术，即Maxam-Gilbert化学降解测序法。40年来，基因测序领域已经发生了天翻地覆的变化，新技术、新平台以及新需求层出不穷。那么接下来呢，基因
Blood：干细胞基因疗法的主要障碍得以解决
转基因造血干细胞（HSC）移植是遗传病、HIV和癌症的一种有前景的治疗策略。然而，临床HSC基因治疗的一个障碍是，基因通过慢病毒载体（LV）传递到HSCs的效率有限。最近，科学家们解决了这个主要的障碍：如何绕过造血干细胞的自然防御系统，有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。 由美国斯克里普斯研究
基因治疗法选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
生殖细胞基因治疗法介绍
生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！
Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构
细胞激素替代疗法在大鼠中奏效
《自然—通讯》日前发表的一项啮齿动物研究报告了一种可代替激素替代治疗药物（pHRT）的治疗法。图片来自互联网 基于细胞的激素替代疗法使用一个经工程改造的3D卵巢构造传递和调控性激素，被证明和pHRT一样有效，但不良副作用更小。 激素替代疗法不仅用于更年期妇女，还可用于在治疗过程中卵巢受损的癌
科学家在人肝脏中测试基因疗法
《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究，来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所（CMRI）的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法，目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。 研究人员表示，这是首次直接在人类肝脏中评估基因疗法功能。这一人体肝脏模型让科学家能更准确地估计新疗法的有效剂量，并识
科学家在人肝脏中测试基因疗法
英国科学家研究发现，齿鲸（如虎鲸、白鲸和一角鲸）之所以演化出更年期可能是为了增加总体寿命。更年期的演化使雌性能够帮助后辈生存，但不会与女儿或孙女竞争配偶。相关研究近日发表于《自然》。 更年期是一种非常罕见的现象，对其演化的过程和原因长期存在疑问。女性人类是已知唯一演化出延长生殖后生命的陆地哺乳
科学家在人肝脏中测试基因疗法
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