为何体内重编程免疫细胞引发关注
嵌合抗原受体T细胞疗法，也就是CAR-T疗法，已经改变了某些血液癌症的治疗格局。然而，把这种疗法送到患者手中依然复杂、昂贵且缓慢。标准流程要求医生先抽取患者的免疫细胞，送到专门的设施进行基因改造，使细胞能够识别癌细胞，再把改造后的细胞运回并回输给患者。整套流程可能耗时数周，花费高达数十万美元。 加州大学旧金山分校的研究者如今开发了一种可能的替代方案，有望让这些抗癌细胞直接在患者体内重编程。如果这一思路能转化到人身上，就能消除目前限制CAR-T疗法可及性的大量制造环节、高昂开支与漫长等待。 这项工作是科学家首次在不把人体T细胞移出体外的情况下，将一大段DNA精准插入其特定位置。这种靶向技术还优于用病毒在随机位置插入DNA的传统策略，暗示这一进展的意义可能超越CAR-T，惠及更广泛的细胞与基因疗法。 CAR-T疗法的工作原理，是给T细胞装上新的遗传指令，帮助它们识别并消灭癌细胞。T细胞是免疫系统中关键的抗病细胞之一，新指令让它们制......阅读全文
CRISPRCas9编辑CART细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。 该研究是美国首个测试人类基因编辑方法的临床试验，在最近发表在《Science》杂志上的文章中，研究者们介绍了他们对
CART疗法：无需抽取自体细胞也可治疗恶性肿瘤
去年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首批用于治疗癌症的CAR-T细胞疗法。这种疗法首先收集患者自身的T细胞，扩增后再回输到患者体内，使其攻击特定的血液癌症细胞，例如难以治疗的急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。 但是如果T细胞本身是癌性的，就不能用来治疗癌症。扩增回输的T细胞不仅可以杀
CRISPR技术首次在美用于癌症患者！
近日，顶尖学术期刊《科学》在线刊登了一项癌症免疫疗法的临床试验最新进展，3名难治性癌症患者接受了一种结合基因编辑技术的新型T细胞疗法的治疗。引人关注的是，这是美国首次在癌症患者身上测试基于CRISPR基因编辑手段改造的细胞疗法。 这款新型T细胞疗法与我们常听到的CAR-T细胞关系相近，都是通过
Nat－Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
目前大多数获批的基因疗法，包括涉及CRISPR-Cas9的基因疗法，都是对体内取出的细胞在体外进行基因编辑，然后将这些经过编辑的细胞输注回到患者体内。 这种技术非常适合靶向血细胞，目前新批准的治疗镰状细胞性贫血等血液疾病的CRISPR基因疗法就采用了这种方法，即在化疗破坏了患者的骨髓后，将经过
科学家们怎样看待利用CRISPR基因编辑改善CART疗法
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑
美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗
据美联社报道，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士 这三名患者已经年过六旬，其
为何体内重编程免疫细胞引发关注
嵌合抗原受体T细胞疗法，也就是CAR-T疗法，已经改变了某些血液癌症的治疗格局。然而，把这种疗法送到患者手中依然复杂、昂贵且缓慢。标准流程要求医生先抽取患者的免疫细胞，送到专门的设施进行基因改造，使细胞能够识别癌细胞，再把改造后的细胞运回并回输给患者。整套流程可能耗时数周，花费高达数十万美元。 加
发现新方法可促进细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者
Cell:CRISPR/Cas9改造造血干细胞－有效治疗急性髓性白血病
近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成
Cell:CRISPR/Cas9改造造血干细胞－有效治疗急性髓性白血病
近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成
CRISPRCas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
CRISPRCas系统引领药物发现途径和疾病治疗方案的革新
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
首款体内基因编辑疗法公布首批数据
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外
基因编辑先前Doudna盛赞：CRISPR治疗癌症是安全有效的
工程化的T细胞疗法通过实现与血液相关的癌症（如白血病和淋巴瘤）的长期缓解，正在彻底改变癌症的治疗方法。这些疗法涉及获得患者的T细胞，对其进行“重编程”以攻击癌细胞，然后将其转移回患者体内。使用CRISPR-Cas9进行靶向基因灭活（敲除）可以增强T细胞活性，并具有扩大细胞治疗应用的潜力。到目前为
Nature发布癌症免疫疗法新突破－CRISPR构建更有效的CART细胞
CAR-T全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效的新型细胞疗法，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。自从
Nature:基因编辑+CART强强联手－癌细胞定向清除
CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞，以单链抗体（single chain antibody fragment，scFv）作为抗原识别区段的CAR能够识别不同种类的抗原，包括糖类和脂类等非蛋白抗原
Nat－Immunol：科学家揭示如何引导机体免疫细胞对抗癌症？
免疫疗法，尤其是针对癌症的CAR-T细胞疗法正在延长很多患者的生命，但有时这种疗法会随机迁移到其不应该去的地方，比如进入肺部或其它非癌变的组织，且会引发严重的副作用。近日，一篇发表在国际杂志Nature Immunology上题为“ST3GAL1 and βII-spectrin pathways
医学界的里程碑还是昙花一现？CRISPR疗法治病能走多远
维多利亚·格雷患有一种被称为镰状细胞病的遗传性疾病，这种疾病会导致红细胞形成异常的“镰刀”形状，阻塞毛细血管，患者不但疼痛异常，还可能造成器官损伤。 自记事起，疼痛就一直伴随着格雷。随着年龄的增长，她的疼痛越来越严重，甚至会暂时失去手臂和腿的使用能力。因此，当她有机会成为第一个接受实验性CRI
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
基因编辑是CART产业化破局利器
事件及投资建议： 第一，4月17日-4月21日，AACR 2016（美国癌症研究协会年会）上肿瘤免疫在治疗多种实体瘤方面取得了一系列令人瞩目的进展：重组CD4 T 细胞攻击 MAGE-A3 蛋白对于黑色素瘤、宫颈癌等多种转移性实体瘤都具有显著疗效；此外，LOXO-101 在治疗 NTRK 基因
2018年6月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
2017年度盘点之三项癌症免疫疗法重大突破
释放免疫系统，从癌症死神手中抢夺生命，这种被称为“最成功的癌症治疗方法之一”的新疗法带给了我们许多的希望，但是经过几年的临床检验，癌症免疫疗法出现了各种各样的状况，或者产生区别应答，或者引发免疫系统对自身组织的攻击等。 2017年癌症免疫疗法稳步前行，在三个方面取得了重要突破：新型组合癌症免疫
重编程胰腺癌有望开发出“癌症之王”新型疗法
近日，一项发表于Science Translational Medicine的研究报告中，来自拉什大学医学中心的科学家们通过研究发现，一种名为肿瘤相关巨噬细胞（TAMs，tumor associated macrophages）的白细胞或能被一种特殊设计的分子进行重编程，这种分子能够激活TAMs
T细胞重编程来改善癌症免疫疗法功效获突破
日前，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们通过研究开发了一种有效增强癌症免疫疗法的新型治疗策略，其或能有效减缓肿瘤的生长并延长患癌小鼠的寿命。本文研究发现或能为开发更有效的过继细胞疗法（adoptive cell therapy）提供一种有希望的策
Nat Nanotechnol：重磅！利用纳米颗粒在体内制造CART细胞
在一项新的概念验证研究中，来自美国弗雷德-哈金森癌症研究中心和华盛顿大学的研究人员开发出生物可降解的纳米颗粒，这些纳米颗粒能够被用来对T细胞（一种免疫细胞）进行基因编程，使得它们识别和摧毁癌细胞，并且它们仍然停留在体内。 在这项于2017年4月17日在线发表在Nature Nanotechno
新基因编辑工具SeekRNA面世
“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。相关论文发表于新一期《自然
新基因编辑工具SeekRNA面世
科技日报北京6月23日电 （记者刘霞）“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程