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今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外周血中没有检测到该基因表达的酶（IDS），Sangamo说GAGs下降足以说明IDS基因被修复，IDS没检测到一是现在检测方法不够灵敏、二是IDS可能合成了但被需要组织快速吸收。不过投资者没有这样乐观，今天Sangamo股票下滑24%。 药源解析 Hunter氏症是溶酶体储存疾病之一，是一种罕见遗传疾病，发病率在十万分之一左右。病人因为IDS基因变异而无法降解复杂多糖，导致这些物质在多种组织蓄积。现在的酶替代疗法如沙尔的Elaprase只适合轻度病人、也只能改善部分症状。现在Elaprase是静脉给药，但因为酶无法通过血脑屏障所以......阅读全文
在贺建奎事件引发的大讨论中，有两个反复出现的批评热点：选择CCR5基因的不适当和基因编辑技术的不成熟。本文试图从医学遗传学、生殖医学和分子生物学技术的角度对这两点提供一些新的看法，也希望这些观点对伦理学的讨论有所帮助。 胚胎基因编辑所涉及的技术 在讨论之前，我们先简单说明一下贺建奎所使用的“
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
基因编辑技术的飞速发展, 特别是近年来CRISPR技术的广泛应用, 使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力. CRISPR技术来源于细菌本身对抗噬菌体的“免疫系统”. 这项技术利用单链引导RNA(sgRNA)和Cas9蛋白, 可以在体内和体外简单、迅速、低成本实现基因编辑. 2012年以
中山大学副教授黄军就在全球首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因，阻止了因为这一基因突变而导致的地中海贫血症，这项创举也将基因编辑的关注度推向又一个高峰。 “基因编辑的威胁程度堪比核弹”这一说法目前来看有些危言耸听。但是，基因编辑这把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探讨。 基因编
基因编辑对生物医药行业意味着什么？在新的十年里，它又将迎来怎样的变革？ 精准编辑：下一个重大突破 我们知道，阳光，吸烟，不健康的饮食，甚至细胞自发的错误，都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出，目前已发现有75000种突变与人类疾病相关，其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰
美国农业部对采用基因编辑技术的新型作物网开一面，是由于基因编辑后的作物，不含任何新引入的遗传物质或外源DNA。当技术飞奔时，既面临重新定义转基因，也要思考监管如何收放。 在不到一周的时间里，美国农业部相继豁免了一种基因编辑蘑菇和一种基因编辑玉米的监管。 它们都采用了一种名为CRISPR
基因编辑用于人类辅助生殖是科学界的禁区，这条不可随意逾越的科学伦理红线，因何被贺建奎轻飘飘跨过，把有关生命的诸多难题抛向世人。《财经》封面 与多数科研者的来路不同，贺建奎从香港大学李兆基大会堂舞台的另一侧走上前。 这是“基因编辑婴儿”消息公布后他的首秀，给第二届人类基因组编辑峰会这样一个鲜为
近日，Nature报道，有科学家正计划进行基因编辑婴儿研究。宣布这一消息的是俄罗斯分子生物学家Denis Rebrikov，他是俄罗斯最大的生育诊所库拉科夫国家妇产围产学医学研究中心基因组编辑实验室负责人，也是俄罗斯国立研究医科大学的研究员。Rebrikov表示，他已经与莫斯科的一个艾滋病毒中心
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2017年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名，研究人员修改了基因编辑工具，做到“精确到点”的修改，这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。 软软的、十几纳米大小，核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它：它的发现和采用，使基因的“编辑”，包括插入、删失、融合等操
2017年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名，研究人员修改了基因编辑工具，做到“精确到点”的修改，这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。 软软的、十几纳米大小，核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它：它的发现和采用，使基因的“编辑”，包括插入、删失、融合等操
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
近年来，以基因编辑技术为代表的家畜分⼦设计育种技术迅速发展。CRISPR/Cas9基因编辑技术是具有简单、高效、精确等优点的新型基因编辑⼯具，将其应用于家畜育种，有望对多个基因实现同步的精准编辑，提高家畜选育的精准度，缩短育种周期，加快育种进程。绵羊是重要的经济动物，更是基因编辑的模式动物，研究
卷入“基因编辑婴儿”事件的深圳和美妇儿科医院今天下午发表正式声明称，该院从未参与贺建奎及其研究团队在网上所提及的“基因编辑婴儿”事件中的任何实验环节，并称网传的伦理审查申请书上的签名有伪造嫌疑，该医院将申请公安机关介入调查。 而另一方面，贺建奎团队表示，明天将在香港公布“基因编辑婴儿”试验的相
英国下议院（House of Commons）的科学技术委员会（Science and Technology Committee）发起对基因组学（Genomics）和基因编辑（Genome editing）的调查，呼吁这些新兴的科学领域的研究能提供其影响人类健康、植物、动物和生态系统的证据。20
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
谈起孟山都，很多人首先会想到的是转基因、草甘膦、剪不断理还乱的争议。但你无法否认的是，孟山都在农业科学领域几乎一直是标杆一般的存在。从过去的转基因、RNA 干扰，到时下火热的大数据、基因编辑，在孟山都手中无不以惊人的速度转化为看得见摸得着的农业产品。 2050年世界人口将膨胀至100亿，为保证
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
美国华盛顿时间2月14日11点（北京时间2月15日0点），人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三大部分，分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。 201
基因编辑婴儿事件让两会上基因编辑立法的呼声更高。 “现阶段基因编辑在什么上能做，在什么上不能做，应该是法律要规范和解决的关键问题。”全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任杨林花说，如果因为某个不良事件，将所有关于基因编辑的工作都叫停，那是不可取的。 基因编辑仅仅是一种工具，不能因为它砍
2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。 这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NG
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
前沿 | 诺奖得主创建公司再获突破： Intellia Therapeutics是由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创建的生物技术公司，致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。去年11月，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
CRISPR-Cas9，这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具，其地位近日却遭遇“挑战”。 挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。 Homology Medicines 的总部位于美国马萨诸塞州贝德福德市，这家创业公司目前已经募集了1.27亿美元。H
2019年12月24日，顶级医学期刊 Nature Medicine 杂志发表题为：No statistical evidence for an effect of CCR5-Δ32 on lifespan in the UK Biobank cohort 的文章【1】。 该文章称，没有统计证
基因编辑是有着“诺奖级”光环的技术，从编辑DNA、RNA到多种疾病的治疗，科学家们试图利用它探索更多的可能和不可能。2018年5月，《Nature Biotechnology》发文评选出十家被资本看好的技术密集型初创公司，而专注于基因编辑治疗的博雅辑因（EdiGene）是其中唯一一家入围的亚洲公