英国牛津大学：基因疗法或可治疗一种遗传性眼病
英国牛津大学1月16日发布新闻公报称，该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病——无脉络膜症的治疗，临床试验取得显著成果，接受治疗的病人视力得到明显改善。 无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩，是一种十分罕见的遗传性疾病，大约5万人中会有一人受到此病影响。这种疾病往往出现在男孩的童年时代，随着年龄增长病情会慢慢加剧。该病是由X染色体上的CHM基因缺陷所致，这也是为什么总是男孩子受此疾病影响的原因。缺少了CHM基因制造的蛋白，视网膜内的感光细胞会慢慢停止工作并最终死亡，而随着病情的发展，视网膜会逐渐萎缩，视力随之降低，直至失明。目前尚无有效手段治疗无脉络膜症。 在牛津大学的这项临床试验中，有9名无脉络膜症患者接受了基因疗法治疗。研究人员首先将病人的一只眼睛的视网膜分离，然后利用细针将携带CHM基因的病毒注入到视网膜下的感光细胞中。CHM基因在进入细胞后会生产蛋白，阻止细胞死亡。之所以只针对一只眼睛治疗，则是为了能......阅读全文
治疗鸟枪弹样视网膜脉络膜病变的相关介绍
目前治疗主要有以下几个方面： 1.糖皮质激素 糖皮质激素往往是首选药物，一般应全身使用，眼周注射可作为全身治疗过程中单眼炎症加剧者的辅助治疗。口服泼尼松剂量为，治疗时间一般较长。 2.环孢素 环孢素治疗可以显著降低患者的玻璃体炎症，使55%的患者视力改善，26%的患者视力稳定。此药可单独
视网膜神经细胞再生疗法或可治疗严重眼疾
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科研究院院长卢奕教授与加州大学圣地亚哥分校张康教授团队携手，阐述在应用视网膜神经细胞重编程、再生疗法用于治疗严重眼部疾病研究方面取得重大进展，最新一期国际权威顶级期刊《新英格兰医学杂志》（ 《NEJM杂志》 ）刊发综述，对这项研究成果作了重点介绍。视网膜对人类的视觉至
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
解构视网膜
在抵达视锥细胞和视杆细胞之前，光线必须穿过整个视网膜的厚度，包括视网膜不同层次的神经元与细胞核。 人类眼睛会主动形成最优化的视觉效率，白天产生良好的色彩视角，夜间产生最高的敏感性。最近，科学家却发现视网膜细胞的连接方式似乎是“错误”的，在光抵达具有测光能力的视杆细胞和视锥细胞之前，它要先经过
治疗中心性浆液性脉络膜视网膜病变的相关介绍
1.激光光凝 激光光凝渗漏点是本病首选疗法。光凝后约一周左右，神经上皮层浆液性脱离开始消退，2～3周内完全消失。但本病是一种自限性疾病，有自愈倾向，如果激光光凝使用不当，反而给病者造成灾难性结果。适应证如下： （1）有明显荧光渗漏，渗漏点位于视盘-黄斑纤维束以外，离中心小凹250μm以上，浆
关于视盘旁中心性视网膜脉络膜炎的诊断治疗介绍
1、视盘旁中心性视网膜脉络膜炎的诊断： 视盘旁中心性视网膜脉络膜炎的诊断主要是根据眼底的表现和眼底荧光血管造影所见，早期病灶区为弱荧光，边缘为强荧光的“中黑外亮”特征，且病变区呈地图状不规则分布。 2、视盘旁中心性视网膜脉络膜炎的鉴别诊断： 视盘旁中心性视网膜脉络膜炎应与急性后部多发鳞状色
手术治疗增生性玻璃体视网膜病变的相关介绍
手术治疗原则： ①封闭所有的视网膜裂孔 是治疗孔源性视网膜脱离的基本原则，在PVR手术中仍极重要。 ②对抗视网膜牵拉 包括巩膜外垫压，膜剥离，玻璃体基底部松解术、眼内气体或硅油填充以及松解性视网膜切开或切除术等； ③减少对细胞的刺激和复发因素 首先选择能奏效且最少损伤的术式，即最小量手术原
九步疗法－哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗
据哥斯达黎加《民族报》8月26日报道，哥生物治疗专家加利塔（Marcela Garita）女士正在法国巴黎视力研究所领导一个由生物学家、物理学家及电子生理学家组成的7人团队，研究治疗视网膜色素变性（RP）的方法。这是一种由于视网膜病变退化，造成病人逐步丧失视力直至失明的病症。该病大多来自遗传，首
一种新药有望用于治疗糖尿病视网膜病变
一个国际研究团队日前宣布开发出一种可用来治疗糖尿病视网膜病变的新药，并在小鼠实验中取得疗效，有望为治疗人类糖尿病视网膜病变带来新选项。 糖尿病视网膜病变是一种常见的糖尿病并发症，也是糖尿病致盲的主要原因。 研究负责人、澳大利亚百年研究所教授珍妮弗·甘布尔介绍，糖尿病视网膜病变主要由血－视网膜
非孔源性视网膜脱离的临床表现及治疗
临床表现 患者主诉视力下降、视物变性。当视网膜脱离未影响黄斑时，病人多无自觉。通常发病不似孔源性视网膜脱离那样突然。 治疗 非孔源性视网膜脱离的治疗，首要为找导发病原因及针对性处置。牵拉所致的视网膜脱离可用玻璃体切割或YAG激光切断牵拉的条带，可使视网膜平复。必需时可联合视网膜下积液引流手
一例YAG激光治疗Valsalva视网膜病变病例分析
患者，男性，57岁。因用力扳动石块时致左眼突发性视力下降3 d于2013年10月12日就诊我科。入院前3 d患者用力扳动30 kg重的石块时，突感左眼前黑影，随后视力逐渐下降，看不到眼前手指，患者否认高血压及糖尿病史，否认眼部直接外伤史。体检：一般情况好，心肺腹无异常，血压110/60 mmHg。眼
关于脉络膜脱离型视网膜脱离的治疗和预后介绍
1、治疗： 非增生性脉络膜脱离型视网膜脱离手术方法同一般孔源性视网膜脱离，多采用巩膜外冷凝、巩膜外加压和换扎的术式。增生性脉络膜脱离型视网膜脱离需要性玻璃体切割术。 2、预后： 与脉络膜脱离范围及增生性玻璃体视网膜病变的程度有关。
视网膜巨大裂孔伴视网膜脱离病例分析
视网膜巨大裂孔是指大于1/4眼球周径的视网膜裂孔，临床少见，约占全部视网膜脱离的0.5%左右，视网膜裂孔较小、单纯的孔源性视网膜脱离超声检查大多可以明确诊断，但裂孔较大，裂孔边缘视网膜翻卷后的超声表现明显异于单纯孔源性视网膜脱离的声像图表现，应引起临床医生及特检医生的注意，本院遇到一例巨大视网膜裂孔
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
跳跃基因的基因治疗应用
此前,美国明尼苏达州的科研人员报道说,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病(SCD)的基因缺陷。在这项发表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
全球首个治疗结晶样视网膜变性Ⅲ期临床试验获许可
近日，记者从北京大学第三医院获悉，该院眼科杨丽萍课题组的研究成果——ZVS101e注射液Ⅲ期临床实验方案获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）同意。据悉，这是结晶样视网膜变性治疗领域全球范围内首个Ⅲ期临床试验许可，标志着ZVS101e注射液正式进入关键性Ⅲ期临床试验阶段。结晶样视网膜变性（BC
科学家开发干细胞视网膜贴片－可治疗退化型失明
随着生物医疗技术的进步，研究人员已经开发出一种以干细胞培养的视网膜贴片，可用于治疗视力突然严重下降的人群，并在临术实验中得到了成效。据报道，视网膜的黄斑部病变是常见的衰老型视力退化，因此造成视力衰退的人口比例高达 50%，且绝大多数发生在发达国家，因为其人均寿命高，所以问题特别突出。 黄斑
治疗霜样树枝状视网膜血管炎的相关介绍
1.药物治疗 （1）糖皮质激素 糖皮质激素是特发型的首选药物。通常选用泼尼松口服，10～14天后根据病情逐渐减量，一般需治疗六个月以上。对于有眼前段炎症反应者，应给予糖皮质激素、睫状肌麻痹药和非甾体消炎药滴眼剂点眼治疗。 （2）其他免疫抑制药 有学者用硫唑嘌呤治疗伴有Crohn病的霜样树枝状
治疗动脉硬化性视网膜病变的基本信息介绍
动脉硬化性视网膜病变尽早诊断与治疗是非常重要的，这样可预防并发症和失明。 激光疗法(lasertherapy)可以为很多出现糖尿病黄斑浮肿的患者预防视力损伤。治疗的目标是将血管封闭和预防进一步的渗漏。在很多病人身上，此治疗方法可以停止视力的下降或甚至是恢复视力。 研究也显示激光凝固法（pho
康柏西普治疗脉络膜骨瘤继发视网膜脱离病例报告
脉络膜骨瘤由Gass于1978年正式命名，是位于脉络膜的较少见的良性骨性肿瘤。 脉络膜骨瘤以视盘周围的视网膜出现网状骨质为特点，出现在后极部较少，多见于20～30岁的健康青年女性，通常单眼发病，双眼少见，呈遗传倾向。现报告康柏西普注射液治疗脉络膜骨瘤所致渗出性视网膜脱离1例。病例报告患者男性，28岁
Valsalva视网膜病变激光光凝治疗后出现黄斑裂孔病例报告
病例报告患者男，20岁。因右眼视力突然下降伴眼前黑影遮挡于2015年11月30日来我院就诊。患者诉1周前右眼视力突然下降伴眼前黑影遮挡，视物呈红色；无眼红、眼痛、畏光、流泪。既往双眼视力正常；视力下降前有咳嗽史，视力下降当天曾用力排便。否认饮酒、外伤史以及高血压病、糖尿病、血液病等全身系统性疾病。血
如何诊断低灌注视网膜病变视网膜病变？
根据病史、眼部检查和颈动脉检查，如一过性黑蒙、低压性视网膜病变、对侧偏瘫、颈动脉搏动减弱和听诊杂音等体征，诊断并不困难。但应注意，高度颈动脉狭窄杂音明显，完全阻塞则杂音消失。
低灌注视网膜病变视网膜病变的简介
根据颈内动脉阻塞程度和不同阶段进行治疗，早期如一过性黑蒙或症状较轻，可试用抗凝剂和抗血小板聚集剂如阿司匹林等有一定帮助。较重病例仅有颈动脉狭窄，或血栓形成时间不长尚无粘连或未进展至颅内段时，可作颈内动脉内膜切除术，切除有病的一段动脉并进行吻合。如已产生新生血管及青光眼可做视网膜全光凝或试行睫状体
细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
欧盟遗传性视网膜疾病基因疗法获得重大技术突破
长期的医学研究已证明，处理外部光线的视网膜感光细胞的基因变异，是许多导致失明的视网膜疾病或机能失调的“罪魁祸首”。欧盟第七研发框架计划(FP7)资助300万欧元，总研发投入400万欧元，由意大利科技人员总协调，欧盟3个成员国意大利、英国和爱沙尼亚，以及联系国瑞士科技人员组成的欧洲 AAVEY
基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变，可以恢复生理水平蛋白表达，具有一次治疗终身治愈的巨大潜力
基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507323.shtm 全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。