“重磅炸弹”模式步履维艰，孤儿药可否小鬼当家？

孤儿受体的基本概念

孤儿受体 （orphan receptor）是指一些与其他已确认的受体结构上明显相似，但其内源配体还未发现的受体。

《福布斯》预测：2018年医药产业发展5大趋势

　　孤儿病”关注度将提高　　“孤儿病”一词是从医药研发角度给一些罕见疾病下的定义，这些疾病因为患病人数少，对应的药物研发和市场推广成本高，自然被制药企业排除在研发活动之外。美国FDA认为患病人数少于20万人的疾病可以归为“孤儿病”。国际上和国内有不少组织和非营利性机构致力于提高公众对“孤儿病”患者的

2017哪些企业和企业家被提及最多？环保领域谁上榜？

　　日前，人民网查阅人民日报2017年全年报道，整理出了2017年被提及的最多的企业和企业家。提及最多的企业与2014-2016年一样，仍是阿里巴巴集团。提及最多的企业家与前三年一样，仍是阿里巴巴集团董事局主席马云。在节能环保领域，阳光凯迪新能源董事长陈义龙和亿利资源集团董事长王文彪榜上有名。

2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！

欧盟授予默克双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格

　　德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予M7824治疗胆管癌（BTC）的孤儿药资格。就在2周前，美国食品和药物管理局（FDA）也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又

美国FDA认证瑞德西韦为新冠孤儿药却遇反转为哪般？

　　美国食品和药物管理局官网数据库显示，美国吉利德科技公司一款在研药、已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”，涉及适应症为新冠肺炎。瑞德西韦获得孤儿药资格　　瑞德西韦是一种核苷类似物，原用于抗埃博拉病毒感染的临床试验，一些体外及动物研究显示，一定浓度下该药可对严重急性

阿斯利康首款呼吸道生物制剂：获罕见免疫病孤儿药认定

　　阿斯利康11月26日宣布，美国FDA已授予Fasenra（贝那利珠单抗）用于治疗嗜酸性肉芽肿血管炎（EGPA）的孤儿药指定（ODD）。FDA的孤儿药指定是授予那些用于治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见疾病或缺陷病症的药物。　　EGPA，之前被称为查格-施特劳斯综合征（CSS），是一种罕

孤儿药－|－选择性IL2激动剂等4款在研疗法入围

　　　　上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括3款小分子靶向药、1款融合蛋白，其中包括由Alkermes开发，治疗黏膜黑色素瘤的IL-2选择性激动剂nemvaleukin alfa（ALKS 4230），以及RNR BioMedical治疗慢性粒细胞白血病的二肽小分子药物乌苯美司（ubenimex）。

高胆固醇血症RNAi疗法AROAGN3获美国FDA授予孤儿药资格

　　Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕

2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！

　　孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。　　目前

基因治疗领域优质企业盘点（国内篇）

　　我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。　　据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目

我国能源领域首个企业牵头“973”项目启动

　　6月7日，我国能源领域首个企业牵头的国家973计划项目——“可再生能源与天然气融合的分布式能源的网络系统基础研究”在河北廊坊正式启动，该项目由新奥科技发展有限公司、同济大学、 清华大学、中国科学院工程热物理所四家单位承担，甘中学博士任首席科学家。　　 国家973项目以往主要是由科研院所、大专院校

RIGOL：打造测量测试领域国际化企业

——“科学仪器服务民生”调研组调研北京普源精电科技有限公司侧记　　 2011年3月30日上午，由中国仪器仪表学会组织的专家小组来到了北京普源精电科技有限公司(RIGOL)进行“科学仪器 服务民生”调研活动，开展了厂商调研座谈会。“科学仪器服务民生”调研座谈会现场　　此次

白血病治疗药CD19/CD22双靶点CART疗法AUTO3获孤儿药资格

　　Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。　

21家药企跻身制造企业500强

　　8月29日，中国制造企业协会发布2017年《中国制造企业500强》。　　据医药观察家网统计，医药行业共有21家企业榜上有名，其中中国医药集团总公司、上海医药集团股份有限公司、广州医药集团有限公司分别以第17名、第54名、第91名成为医药行业进入百强的三家企业。　　此外，上榜的药企还有九州通医药集

儿童药研发成药品企业生产短板

　　儿童专用中成药生产企业广州王老吉药业(以下简称“王老吉药业”)日前宣布，2016年将全面进军儿童药市场，在安全、有效、质量可控的前提下开发新的儿药品种。　　“随着国民健康意识的不断提升，时下用药安全日益得到重视，已成为继食品安全后又一个进入公众视野的重大课题。”王老吉药业相关负责人认为，目前儿童

食药总局部署各地彻查涉事企业

　　 针对媒体披露的上海福喜食品有限公司在食品生产过程中存在违法违规行为，麦当劳等连锁食品经营单位使用问题食品原料的情况，国家食药监总局昨晚发布公告，部署各地彻查涉事企业。截至北京青年报记者发稿时，本市发现四餐厅使用问题“福喜”原料，目前涉及的产品已经封存。　　 使用问题“福喜”原料的产品已封存　　

－2018年全球抗肿瘤药企业竞争前瞻

　　一、全球抗肿瘤行业呈现寡头垄断：罗氏将近占1/3　　受生活环境、方式的变化和生存压力的增大等各种客观因素的影响，癌症的发病率不断上升，预计将取代心血管疾病成为全球第一大死亡原因。根据全国肿瘤登记中心和卫生部疾病预防控制局发布的《2012中国肿瘤登记年报》，全国每年新发癌症病例约为312万例，平均

药妆企业上书呼吁放行“中草药”宣传

　　国内日化企业已经意识到，药监局对于化妆品使用“中药”、“中草药”等宣传语的禁令一旦实施将给他们带来难以估量的影响。因此，赶在政策正式出台之前，除了企业接连上书药监局呼吁放行之外，集中了大量日化企业的日化商会也坐不住了，急召企业代表研究对策。   　　行业协会召集企业急研对策 　　6月16日

卫计委成立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会

　　罕见病是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。而各国(地区)对罕见病认定的标准上存在一定差异。中国罕见病患者基数非常大，预估超过1000万。　　孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念，原名是Orphan Drug，

泰它西普针对重症肌无力适应症获得FDA“孤儿药”资格认定

东亚前海证券10月12日发布研报称，给予荣昌生物（688331.SH，最新价：47.31元）推荐评级。评级理由主要包括：1）泰它西普治疗重症肌无力（MG）获“孤儿药”资格认定，加速其抢占国际市场；2）广泛布局市场空间较大的多个自身免疫疾病，国内国际两个市场进展良好。风险提示：创新药研发失败风险；商业

FDA授予腺病毒基因疗法AVRRD02孤儿药资和罕见儿科病资格

　　Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了P

国内罕见病药物研发仍处空白－多数患者无药可医

　　・世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%。~1%。的疾病或病变。　　・目前已确认的罕见病有5000～6000种，约占人类疾病的10%。　　由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的

俄罗斯龙头企业颜料产品加入航天领域

　　 俄罗斯涂料及颜料领域龙头企业——俄罗斯颜料股份公司对航天设备进行涂装并顺利获得俄罗斯航天综合体Ilyushin颁发的产品认证。　　 飞机在每一次起飞和降落中气温的落差对飞机表面的坚固性要求颇高，因此涂装飞机时必须使用高品质涂料。飞机表层涂料通常高耐久、抗紫外线辐射、耐航空液压流体及腐蚀性化学物

核电建设领域竞争升温－部分企业悄然涉足

　　中国核建IPO申请近日获核准通过。中国核建完成上市后，在A股市场将形成核电建设、核电运营、核电燃料及配件的全产业链。根据相关规划，到2020年核电运行装机容量要达到5800万千瓦。核电装机扩容将对能源结构、环境效益产生积极影响，也给核电上下游产业链带来投资机会。　　中国核建拟募资27亿元　　中国

山东德州1760家食药企业接受“体检”

　　春节假期，为保障广大市民食品药品安全，德州市食药监局加大应急值守、舆情监测、风险排查等防控措施，全市检查1760家生产经营企业，未发生食品药品安全事故。　　期间，市食药监局组织5个检查组，深入各县市区、各重点企业开展执法检查，以食用油、肉及肉制品、乳制品、酒类、水产品、蔬菜水果为重点品种，以农贸

抗癌药关税降低:创新药企业有望受益

　　“一些市场热销的消费品，包括药品，特别是群众、患者急需的抗癌药品，我们要较大幅度地降低进口税率，对抗癌药品力争降到零税率。”3月20日，李 克 强 总 理在会见采访全国两会的中外记者并回答记者提问时的一席话，在市场上引起强烈反响。 　　业内人士告诉记者，这意味着进口药品尤其是进口抗癌药品在国内

SCIEX收购这家企业，加速质谱生物药创新

　　分析测试百科网讯 近日，SCIEX 宣布完成对私有公司 Intabio, Inc. 的收购，Intabio 是用于生物治疗药物分析和质量评估的 Blaze™ 系统的开发商。Blaze 将成像 cIEF 电荷异构体分析与高分辨质谱法相结合，可以分析完整蛋白质。　　据悉，Intabio 是一家总部位

抗癌免疫疗法酝酿研发风暴－药企还应保持谨慎态度

　　经过多年的发展,制药研发行业正在不断壮大,研发产品线正在进一步扩张。另一方面,关于制药行业研发创新难度不断增加的认识,已为众多业内人士所认同。制药行业的竞争力和压力可想而知,不过,目前行业已经将注意力集中在了罕见病或具有未满足临床需求的疾病领域。　　当前,制药行业出现了越来越多孤儿药,对于免疫肿

科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！

　　科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下简称“科济生物”）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法，用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作，开展了多项首个人体（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR