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美批准用人类胚胎干细胞治疗眼病试验

美国食品和药物管理局已经批准了涉及到源自人类胚胎干(hES)细胞的细胞的第二项临床试验。位于马萨诸塞州马尔堡的一家名为先进细胞技术(ACT)的生物技术公司在11月22日宣布,它已经获得许可对斯塔加特氏病黄斑营养不良——导致儿童视力逐渐丧失的一种罕见疾病——的患者的视网膜细胞展开试验。 有几个原因使得对这种疾病展开细胞治疗看起来充满了希望。ACT的首席科学官Robert Lanza指出,首先,眼球是一个享有免疫特权的器官,因此研究人员希望病人在接受移植后不必接受抗排斥药物的治疗。其次,Lanza说,由于能够在单细胞水平下对视网膜进行观测,因此它应该能够非常精确地遵循移植细胞的表现。 这家公司表示,它计划在位于俄勒冈州波特兰、马萨诸塞州伍斯特和新泽西州纽瓦克的诊所里治疗12位该病的晚期患者。Lanza表示,这些患者将接受多达20万个该公司取自hES细胞的视网膜色素上皮(RPE)细胞,它们将被直接移植进眼......阅读全文

2012年世界各国生物技术发展回顾

  美国   遗传学研究精彩纷呈;细胞学研究成果丰硕;药理学研究取得新成果;艾滋病研究与治疗获得突破性进展;肿瘤学研究取得成效。   南加利福尼亚大学开发出一种绘制DNA之间接触位点的新方法,并利用计算机模型绘制出一个细胞中完整DNA链——基因组的精确三维图像;亚利桑那州立大学制造出一个能折叠成

干细胞在医学领域的前景与忧思

  近日,美国Advanced Stem cell 公司首席科学家Robert Lanza成功利用胚胎干细胞改善两种老年衰替性眼病。而就在不到一个月前,日本神户理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的眼科专家高桥雅,利用iPS细胞来治疗与年龄相关的视网膜退化疾病。干细胞在医学上的作用日益显现。  干

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

Nature:十年间,诱导性多能干细胞如何改变世界?

  2006年,诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)首次登上历史舞台。这一有着类似于胚胎干细胞(ESCs)功能的特殊细胞为再生医学带来了新视角和福音。科学家对其最初的设想是重编程成体细胞,并诱导其分化成干细胞、神经元或者其他任何细胞,最终用于疾

亚洲首个干细胞疗法安全性试验

  最近,韩国在退行性眼病患者中开展的临床试验,首次对亚裔人胚胎干细胞治疗的安全性进行了检测。这项研究,用胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞对四名黄斑变性患者进行治疗后,对他们进行了为期一年的跟踪随访,并没有观察到治疗相关的严重副作用(肿瘤生长或其他意想不到的效果)。研究人员在四月三十日的

临床试验获准实施 干细胞治疗曙光乍现

  从被发现至今,各国的科学家对干细胞的研究热情丝毫未减。从早期的干细胞调节机制研究到如何获取这类“全能”细胞,再到近些年对其临床应用的各项探索,相关研究推进了干细胞技术的不断进步,也为医疗应用带来了曙光。   胚胎干细胞提取新途径   诱导多能干细胞(iPS细胞)的发现虽平息了“伦理之争”,但

2018年糖尿病专题盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature:利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展!胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2  I型糖尿病是一种自身免疫性疾病,它会破坏胰腺中产

iPS细胞缓步走向临床

  2006年,日本科学家山中伸弥用4种基因将小鼠体细胞在体外重编程为诱导多能干细胞(即iPS细胞)。从此,iPS细胞研究改变了基础研究的面貌,山中伸弥也因“在细胞核重新编程研究领域的杰出贡献”,成为2012年诺贝尔生理或医学奖共同得主。   iPS细胞与胚胎干细胞一样,在体内可分化为3个胚层来源

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

细胞治疗:科学监管如何引导产品开发良性发展?

  2019年3月29日,国家卫健委发布关于征求《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法 (试行) (征求意见稿)》,引起行业内众多从业者的巨大反响。这一幕也大概出现在一个月前(2月26日),同样由国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》。两份监管文件主要关注的焦点就是细胞治疗

堵住吞噬视力的“黑洞” 人类都取得了哪些成功?

  2015年7月,家在伦敦的道格拉斯·沃特斯(Douglas Waters)先生患上了严重的湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。当视力渐渐模糊,86岁的他常把鼻尖贴在每样东西上,为了看清哪怕一点轮廓。他的视力一度恶化得非常厉害,右眼视力甚至完全丧失。放在以往,像他这样的晚期患者结局是可以预想的,那

英国批准人类胚胎干细胞试验 曾长期遭伦理挑战

英国药品监管部门22日批准一家生物科技企业开展人类胚胎干细胞试验。  英国药品监管部门22日批准一家生物科技企业开展人类胚胎干细胞试验。这是欧洲首次批准人类胚胎干细胞临床试验。  英国开绿灯  总部设于美国马萨诸塞州的先进细胞技术公司22日宣布,获得英国药品与保健品管理局

2017世界科技发展回顾

  尽管安全性一度遭到质疑,但基因编辑技术发展势头不可阻挡。  基因测试新技术  新概念造影剂“纳米MRI灯”  巴西转基因大豆  记录DNA数据  具隐身效果的膜材料(模拟效果图)  耐水性超薄太阳能电池  美 国  基因编辑技术火热 干细胞研究获突破  美科学家开展了该国首个对人类胚胎的基因编辑

基因技术剔除艾滋病毒、Illumina破解人类免疫组

  本周回顾,恒瑞医药15亿在苏州设立子公司,中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道,我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动,Illumina宣布加入“人类疫苗计划”,美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA(valbenazine)上市,帕金森病治疗重大突破,科学证明多不饱

诱导性多功能干细胞十年记:改变世界的伟大技术

  在2006年6月,来自日本京都大学的山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授在国际干细胞研究协会的年会上提出了“诱导性多功能干细胞(iPSCs)”这一概念,震惊四座。大家都不相信有这样一种神奇的细胞,但是当时一起参会的来自麻省理工学院(MIT)的一位生物学家Rudolf Jaenisch对

日本启动人类干细胞临床研究 旨在治疗眼病 持续跟踪3年

日本政府目前正在积极推进iPS 细胞的治疗事业。   8月1日,日本神户理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的研究人员将开始为世界首个诱导多能干细胞(iPS细胞)临床研究招募患者。   据7月30日的官方公告,对RIKEN项目的认可是一长串监管程序的最后一步,其中也包括厚生劳动省的审核批准。

2013年世界科技发展回顾 生物医学领域收获颇丰

美国  遗传学研究深入揭示、利用基因机制;细胞研究让多种细胞互换“身份”;再生医学造出多种器官组织。  田学科 (本报驻美国记者)在遗传学研究领域,杜克大学模仿人体细胞内复杂的基因调控过程,模拟出多种蛋白质如何通过复杂相互作用调控一个基因。  斯坦福大学设计出一种由DNA和RNA制成的生物晶体管——

专家解读“人兽”之惑

布莱尔最后的“大礼” 6月27日,托尼·布莱尔卸任英国首相。尽管人们对于布莱尔执政10年来的表现毁誉参半,但布莱尔在卸任前实实在在地为英国科学家献上了一份“大礼”。5月17日,英国政府批准了一项法律草案,允许科学家进行人兽混合胚胎研究。布莱尔在离职演讲中说:“为了这个国家,我竭尽全力做了自

Cell子刊综述:干细胞治疗的临床应用——进展与挑战

  近日,最新一期国际学术期刊cell stem cell刊登了来自澳大利亚哈德逊医学研究中心的Courtney McDonald教授题为"干细胞治疗在临床病例中的应用:进展与挑战"的综述性文章,就目前干细胞治疗方法在欧洲,加拿大,新西兰等国家的临床应用中所取得的研究进展进行了总结,同时也对干细胞疗

2014年世界生物医学科技发展回顾

  生物 医学  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  田学科(本报驻美国记者)遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验

Nature:新技术有望部分恢复失明者视力

  童年时,Tami Morehouse的视力就不好,青少年时期,她发现自己的视力进一步变差。她试着阅读的文字慢慢从纸上消失,最后,所有的东西都褪色成一片灰暗。而罪魁祸首正是雷伯氏先天性黑内障(LCA)—— 一种遗传性疾病,会使患者视网膜中的光感细胞死亡,当患者30岁或40岁时通常会完全失明。  但

2016年中国、世界十大科技进展新闻揭晓

   由中国科学院、中国工程院主办,中国科学院学部工作局、中国工程院办公厅、中国科学报社承办,中国科学院院士和中国工程院院士投票评选的2016年中国十大科技进展新闻、世界十大科技进展新闻,2016年12月31日在京揭晓。  入选新闻囊括了一年来最重要的科学发现和技术突破。  入选的2016年中国十大

2015,我国有哪些医药生物技术带有“自主创新”标签?

  战略性新兴产业是引导未来经济社会发展的重要力量,生物产业是七个战略性新兴产业之一。日前,由中国医药生物技术协会和《中国医药生物技术》杂志共同主办的“2015年中国医药生物技术十大进展”评选结果正式出炉。  2015年中国医药生物技术十大进展分别是:  1. 我国自主创新国家1.1类Sabin株脊

诱导性多能干细胞最新研究进展

  诱导性多能干细胞(iPS细胞)最初是日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)团队在2006年利用病毒载体将四个转录因子(Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc)的组合转入到小鼠胚胎或皮肤纤维母细胞中,使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。这些ips细胞在形态、基因和

基因测序市场发展现状分析 下一个万亿市场在哪里?

  一项新技术或产品的问世,给人们带来欣喜的同时,也必然会引起担忧,基因测序技术便是其中之一。基因测序技术被看作自疫苗问世以来疾病预防最重要的科技突破,它不仅可以大大降低遗传相关的疾病发生率,减少出生缺陷,还可以实现对疾病预测、预防、预警以及个体化诊疗;但目前,国内的基因测序市场却并不让人满意,甚至

【盘点】2016年5月份生物谷推荐的干细胞研究

  即将过去的5月份,有哪些重大的干细胞研究或发现呢?生物谷小编梳理了一下这个月生物谷报道的干细胞方面的新闻,供大家阅读。  1. 重磅!日本科学家首次利用皮肤细胞恢复病人视力  日本研究人员报道了他们首次成功地将来自一名女性患者皮肤细胞经重编后产生的诱导性多能干细胞(induced pluripo

梳理维生素A及其衍生物功能研究进展

  维生素A(vitaminA)又称视黄醇(其醛衍生物视黄醛)或抗干眼病因子,是一个具有脂环的不饱和一元醇,包括动物性食物来源的维生素A1、A2 两种,是一类具有视黄醇生物活性的物质。  维生素A1多存于哺乳动物及咸水鱼的肝脏中,维生素A2常存于淡水鱼的肝脏中。由于维生素A2的活性比较低,所以通常所

干细胞技术转化路在何方?

  全球已经注册的干细胞临床试验有5300余项,中国仅300余项;国际500余种干细胞药物研发中我国仅有不到10项;规范的干细胞转化应用和干细胞上市产品数量为0。《中国科学报》记者在9月19日在北京召开的香山科学会议第635次学术讨论会上获得上述数据。  “以干细胞与基因组学为基础的再生修复与个性化