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CRISPR先驱获得新突破:开发更安全的CRISPRCas9基因疗法

人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状,无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说,基因编辑技术有望永久终止其进程,”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett Staahl说。传统CRISPR-Cas9存在脱靶效应,表达Cas9蛋白也可能引发免疫应答,这两个问题一直是CRISPR-Cas9走向临床的主要障碍。现在Staahl和Doudna开发了Cas9核糖核蛋白(RNP),这种组装的功能性酶可以降低上述风险。他们在十一月份的美国神经科学年会上展示了自己的研究成果。“这个RNP由两部分组成:Cas9蛋白和引导RNA。引导RNA让RNP短暂结合一个独特的23bp序列。使用这种RNP可以去除有问题的DNA片段,”Staahl说。研究人员将Cas9 RNP注射到小鼠大脑进行测试。研究显示,这种RNP不......阅读全文

Nature综述文章:聚焦CRISPR–Cas系统应用

  麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。  12月10日,张锋博士在《自然综述神经科学

当“魔剪”CRISPR遇上干细胞,会撞出什么火花?

  自发现以来,基于CRISPR的基因编辑系统已经从根本上改变了研究者们操纵基因组的能力。近日,Cell杂志推出CRISPR特辑——Gene Editing in Stem Cells,用2个SnapShots、2篇综述以及7篇论文,回顾了近阶段基因编辑技术与干细胞之间“擦出的火花”。  Cell

2013年世界科技发展回顾 生物医学领域收获颇丰

美国  遗传学研究深入揭示、利用基因机制;细胞研究让多种细胞互换“身份”;再生医学造出多种器官组织。  田学科 (本报驻美国记者)在遗传学研究领域,杜克大学模仿人体细胞内复杂的基因调控过程,模拟出多种蛋白质如何通过复杂相互作用调控一个基因。  斯坦福大学设计出一种由DNA和RNA制成的生物晶体管——

integrate基因工具应用

  哥伦比亚大学的研究团队在霍乱弧菌中发现了一个独特的“跳跃基因”(转座子)后,开发了一种名为INTEGRATE的工具,可以在基因组中精准位置插入大片段基因而不引入DNA断裂。对于侧重于敲除和降解目标DNA、且屡受到脱靶困扰的CRISPR技术,这种新的、精准插入大片段的基因编辑工具有望提供重要的补充

2019年1月18日Science期刊精华

  本周又有一期新的Science期刊(2019年1月18日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。  1.Science:揭示一种新的抗体疗法可阻止骨髓移植后的巨细胞病毒重新激活  doi:10.1126/science.aat0066; doi:10.1126/science.aav9867

2019年,你不容错过的帕金森干细胞疗法

  细胞治疗帕金森的的最初思路很简单:这种进行性疾病的症状在很大程度上是由大脑深处产生多巴胺的神经元的死亡引起的。随着神经递质水平的降低,出现典型的震颤、僵硬和运动缓慢。  研究人员希望通过用新的多巴胺生产器替代那些失去的神经细胞,来重振大脑与人体肌肉的联系,并改善人的整体运动功能。  但在大脑中,

2017年3月Cell期刊不得不看的亮点研究

  3月份即将结束了,3月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1.Cell:长生不老药有望即将来临  doi:10.1016/j.cell.2017.02.031  在一项新的研究中,研究人员发现一种肽能够选择性地寻找和破坏阻止组织正常更新的衰老细胞,并且证

大跃进 | 中国学者CNS发表超过100篇生命科学领域研究成果

  截至2019年12月13日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了105篇文章(2019年的Cell已经全部更新完毕,而对于Nature及Science只剩下了一期,将分别会12月19日及20日进行更新),小编对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了30

2019年中国学者发表CNS统计,谁是CNS发表之王?

  截至2019年12月31日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了186篇文章,其中生命科学领域有109篇,材料学有30篇,物理学有20篇,化学有12篇,地球科学有15篇。iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发

2016年疾病模型研究进展

  疾病模型,作为各种疾病的替代物,在研究疾病发生发展的过程及机制、药物筛选及开发、药物药效及作用机制等过程中发挥着至关重要的作用。而建立和人类疾病状态相当的疾病膜型并不容易,各种模式动物在基因水平、生活习惯、体内微生物组成等方面都与人类有着相当大的差别,而疾病模型与真实疾病接近程度决定了我们的疾病

Science深度综述:CRISPR/Cas指引基因工程的未来

  近日,顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊,为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里,药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容,一道展望它能如何指引基因工程的未来。  CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模

中外牛人眼中的生物技术前沿

  今年三月Nature Biotechnology就满二十了。该杂志近日推出周年特刊对生物技术领域的发展进行了回顾和展望,还邀请相关领域的五十名杰出研究者,分享他们眼中最激动人心的前沿研究以及最受期待的技术。  秦钧(Jun Qin):蛋白质组学最激动人心的前沿是,从穿刺活检样本鉴定一组蛋白,在3

这些新的研究发现或会让你眼前一亮!

  在科学研究道路上,科学家们常常会有一些不经意、让他们眼前为之一亮重要研究发现,而这些研究结果都是他们首次阐明或发现的,本文中,小编就对这些重要研究成果进行整理,分享给大家!  【1】Nature:重磅!解码人体免疫系统!首次对人体免疫系统进行全面测序  doi:10.1038/s41586-01

2015年十大新兴技术,两项“基因技术”入选!

  世界经济论坛发布了2015年度十大新兴技术,飞行机器人、仿人脑芯片等十大突破性的科技进展入选。  此榜单每年发布一次,由世界经济论坛新兴技术跨界理事会选出该年最有潜力解决全球长期挑战的技术成果,旨在促使人们关注新兴技术的潜力及蕴藏的风险。  今年的十大新兴技术体现了创新在改善人们生活、推动行业变

国家基金委八大学部公布“优先发展领域及主要研究方向”

  “十三五”期间,通过支持我国优势学科和交叉学科的重要前沿方向,以及从国家重大需求中凝练可望取得重大原始创新的研究方向,进一步提升我国主要学科的国际地位,提高科学技术满足国家重大需求的能力。各科学部遴选优先发展领域及其主要研究方向的原则是:  (1)在重大前沿领域突出学科交叉,注重多学科协同攻关,

Science杂志最受关注的文章(4月)

  美国的《Science》杂志由爱迪生投资创办,是国际上著名的自然科学综合类学术期刊,与英国的《Nature》杂志被誉为世界上两大自然科学顶级杂志。Science杂志主要发表原始性科学成果、新闻和评论,许多世界上重要的科学报道都是首先出现在Science杂志上的,比如艾滋病与人类免疫缺陷病毒之间的

《自然-方法》特刊逐个盘点十大生物技术

  日前,《自然-方法》(Nature Methods)杂志在十周年之际推出了纪念特刊,点评了在过去十年中对生物学研究影响最深的十大技术。二代测序、CRISPR、单分子技术、细胞重编程、光遗传学、超高分辨率显微镜等纷纷上榜。  二代测序 Next-generationsequencing  二代测序

11月必看的重磅级研究Top10

  转眼间11月份已经接近尾声了,这个月又有哪些亮点研究值得我们深入学习一下呢?小编根据本月新闻的类型、热度和研究领域筛选出了本月的重磅级研究Top10,与大家一起学习。  【1】Nat Metabol:重新定向心脏病药物来靶向清除癌细胞  doi:10.1038/s42255-019-0122-z

近年来体细胞领域重要研究进展一览

  近日,发表在国际杂志Cell上的一项最新研究中,来自中国上海的研究人员在世界上率先利用一种经过改进的体细胞核移植技术克隆出第一批非人灵长类动物---食蟹猴,研究人员希望利用这种改进的技术培育出遗传上相同的灵长类动物群体,以便提供更好的癌症等人类疾病的动物模型。  那么近年来体细胞研究领域还有哪些

战况激烈,张锋对手获CRISPR新专利

  CRIPSR领域迎来的一个重磅新闻,美国专利和商标局(USPTO)二月十六日将一项基因编辑专利授予了CRISPR技术先驱Jennifer A. Doudna的Caribou Biosciences公司。这再次搅浑了原本已经相当复杂的CRISPR知识产权形势。  自CRIPSR系统被开发成研究工具

阿尔兹海默症最新研究进展一览

  本期为大家带来的是有关阿尔兹海默症相关领域的最新研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. eLife:靶向代谢功能障碍的疗法或有望治疗阿尔兹海默病  DOI:10.7554/eLife.50069  近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自耶鲁—新加坡国大学院(Yale-NUS

2016年干细胞领域突破性研究

  时至岁末,2016年已经接近尾声,在这一年里干细胞疗法研究领域又有哪些让我们眼前一亮的创新性研究呢?请跟随小编的脚步,一起来学习。  【1】Stroke:干细胞疗法可有效治疗中风  doi: 10.1161/STROKEAHA.116.012995  患有中风的患者在经过向大脑中注射干细胞治疗,

Cell Stem Cell八大热点文章(6月)

  《Cell Stem Cell》杂志是2007年Cell出版社新增两名新成员之一(另外一个杂志是Cell Host & Microbe),这一杂志内容涵盖了从最基本的细胞和发育机制到医疗软件临床应用等整个干细胞生物学研究内容。这一杂志特别关注胚胎干细胞、组织特异性和癌症干细胞的最新成果。

基因技术剔除艾滋病毒、Illumina破解人类免疫组

  本周回顾,恒瑞医药15亿在苏州设立子公司,中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道,我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动,Illumina宣布加入“人类疫苗计划”,美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA(valbenazine)上市,帕金森病治疗重大突破,科学证明多不饱

【盘点】2016年5月份生物谷推荐的干细胞研究

  即将过去的5月份,有哪些重大的干细胞研究或发现呢?生物谷小编梳理了一下这个月生物谷报道的干细胞方面的新闻,供大家阅读。  1. 重磅!日本科学家首次利用皮肤细胞恢复病人视力  日本研究人员报道了他们首次成功地将来自一名女性患者皮肤细胞经重编后产生的诱导性多能干细胞(induced pluripo

『珍藏版』瘦素的那些事儿

  1950年,Ingalls发现了一种“肥胖基因”(ob),它的突变可以导致肥胖和糖尿病。Kennedy和Hervey分别于1956年和1958年发现了脂肪分泌的一种“饱感因子”,它能通过下丘脑控制动物摄食量,调节体重。历经几十年的研究与发展,科学家通过定位克隆技术得到 ob 基因。ob 基因编码

2017年5月Cell期刊不得不看的亮点研究

  5月份即将结束了,5月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1.Cell:皮肤中的调节性T细胞促进毛发再生  doi:10.1016/j.cell.2017.05.002  在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员通过开展小鼠实验发现作为一类

一周记!科技部发布重点研究计划 国务院50医药件大事

  科技部发布2018国家重点研发计划,生殖健康、出生缺陷在列;国务院安排了50件医药大事;上海市卫计委发布首个遗传咨询服务管理办法;柳叶刀权威揭示饮酒没有“安全值”;中国科学家利用碱基编辑技术成功修复人类胚胎中的基因突变;科学家在人类大脑中发现新的脑细胞……更多资讯,请跟随小编一起回顾吧。  1、

神经生物学领域最新研究进展

  本期为大家带来的是神经生物学领域最近的研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nature:新研究首次揭示抑制年龄相关的神经活动增加竟可延长寿命  doi:10.1038/s41586-019-1647-8.  在一项针对线虫、小鼠和人类的研究中,来自美国哈佛医学院的研究人员发现在整个动物界

《科学家》期刊:2018 top 10创新产品

随着大数据和全基因组测序的发展成熟和大量研究的广泛开展,有时不免让人觉得研究人员将他们的显微镜(microscope)更换为宏观镜(macroscope)。但是,《科学家》杂志举办的2018年十大创新竞赛讲述了一个不同的故事:单个细胞。在《科学家》杂志的独立评审团评选出的2018年十大创新产品中,它