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两篇Cell文章:发布CRISPR研究重大突破

发表于10月9日《细胞》(Cell)杂志上的两篇研究论文中,来自加州大学旧金山分校的科学家报告称他们应用一种新型的、精确的方法开启和关闭了细胞内的基因。这一成果有可能促成更好地了解疾病以及开发出新的治疗方法。 这一研究进展的核心是一个叫做SunTag的新发明。SunTag实质上是一套分子挂钩,其能够将多个拷贝的生物活性分子挂到可用来靶向一些基因或其他的分子的蛋白质支架上。相比于没有这些挂钩的组装分子,整合了SunTag的分子生物活性显著放大。 开发这一SunTag的是加州大学旧金山分校分子和细胞药理学教授、霍华德休斯医学研究所(HHMI)研究员Ron Vale博士实验室的研究人员。Vale曾因发现了在细胞内运送货物的分子马达而获得2012年的Albert Lasker基础医学研究奖。 Vale研究小组利用SunTag显著放大了研究人员通常利用来标记细胞内分子的绿色荧光蛋白的发光信号。通过显微镜观察,可以看到借助SunT......阅读全文

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

倚天屠龙,谁与争锋——且看基因敲除与RNA干扰的关系

  研究历史   20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这

基因编辑器:编出新生命

          细菌也有敌人,其最大的敌人之一是噬菌体,因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击,细菌最有效的还击是,“祭”出一种武器CRISPR,以保护自身。CRISPR有些拗口,称为规律成簇间隔短回文重复,实际上就是一种基因编

Cell:首次发现针对III型CRISPR-Cas系统的蛋白抑制剂

  如果说CRISPR复合物听起来很熟悉,那是因为它们是新一波基因组编辑技术的最前沿。CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  在CRISPR/Cas系统中,CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列(cl

基因敲除与RNA干扰的关系

20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这个方法在当年来说,存

Science:重大进展!揭示功能多样化的V型CRISPR-Cas系统

  古生菌和细菌的CRISPR/Cas系统保护它们的宿主免受噬菌体和其他的可移动遗传元件的影响。根据最新的分类标准,CRISPR/Cas系统可分为两大类:第1类CRISPR/Cas系统和第2类CRISPR/Cas系统。  第1类CRISPR/Cas系统分为I型CRISPR/Cas系统(标签基因为Ca

“基因魔剪”成科研"搅局者"?

  在近日举行的美国癌症研究协会年会上,美国冷泉港实验室癌症生物学家杰森·谢尔泽陈述了他和同事最近的一项失败科研案例:备受瞩目的CRISPR/Cas9基因编辑技术“中断”了他们堪称“完美”的研究计划。  《自然》杂志网站的报道称,这一报告迅速在会场“炸开了锅”,号称蕴含巨大商机的“基因魔剪”CRIS

“基因魔剪”成科研搅局者?推翻旧研究结论

  在近日举行的美国癌症研究协会年会上,美国冷泉港实验室癌症生物学家杰森·谢尔泽陈述了他和同事最近的一项失败科研案例:备受瞩目的CRISPR/Cas9基因编辑技术“中断”了他们堪称“完美”的研究计划。  《自然》杂志网站的报道称,这一报告迅速在会场“炸开了锅”,号称蕴含巨大商机的“基因魔剪”CRIS

“基因魔剪”竟成“搅局者”?

  在近日举行的美国癌症研究协会年会上,美国冷泉港实验室癌症生物学家杰森·谢尔泽陈述了他和同事最近的一项失败科研案例:备受瞩目的CRISPR/Cas9基因编辑技术“中断”了他们堪称“完美”的研究计划。  《自然》杂志网站的报道称,这一报告迅速在会场“炸开了锅”,号称蕴含巨大商机的“基因魔剪”CRIS

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得

Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠,并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。  2013年年初,Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起,并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究篇

  基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多

Crispr技术:蹒跚起步 渐成新宠

  1月30日,《细胞》杂志网站报道,全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生,科学家采用的是最新基因编辑技术Crispr,可以对目标DNA进行插入、删除或重写,类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑,而且成功率一般可提高到30%,甚至50%。美国哈佛大学的George Church说,

改良版基因编辑,竟然是控制肥胖和糖尿病的“神器”?

  根据世界卫生组织(WHO)的数据,2016年全球超过19亿成年人超重,其中超过6.5亿人患有肥胖症。超重或肥胖会增加患糖尿病、心脏病、某些类型的癌症和肌肉骨骼问题,尤其是骨关节炎。图片来源:Pixabay  体重管理对于超重或肥胖的人来说,可以用来帮助他们达到健康体重。处方减肥药物也可以作为一个

美国放行基因编辑蘑菇和玉米 不含任何外源DNA

   美国农业部对采用基因编辑技术的新型作物网开一面,是由于基因编辑后的作物,不含任何新引入的遗传物质或外源DNA。当技术飞奔时,既面临重新定义转基因,也要思考监管如何收放。   在不到一周的时间里,美国农业部相继豁免了一种基因编辑蘑菇和一种基因编辑玉米的监管。   它们都采用了一种名为CRISPR

Cell重要成果:基因表达沉默新技术

  来自加州大学旧金山分校的研究人员发现了一种更精确关闭基因的方法,这一成果将加速研究发现和生物技术进步,最终有可能应用于重编程细胞再生器官和组织。该策略借用了细菌的分子工具箱,利用了一种微生物用以抵抗病毒的蛋白质。研究人员在《细胞》(Cell)杂志上对这一技术进行了详细描述。   关闭基因是癌症

冷泉港发文:靶向药不靶向?10种抗癌药跌落神坛

  近日,以封面形式发表在《Science Translational Medicine》上的一篇研究中,来自美国冷泉港实验室(CSHL)的研究人员已经确定了10种目前正在进行临床试验的癌症药物并未靶向目标蛋白,因此药物不能按预期发挥作用。  这一发现缘于一个完全不同的事件。在过去的几年里,CSHL

三篇Nature Medicine:基因疗法治疗遗传病或可实现长期有效

  精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步,多项研究成果表明,基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年,Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市,用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者,为基因疗法研究注入了一剂强心剂。  2月18

革命性基因编辑技术CRISPR渐成科学家新宠

当病毒攻击细菌时,细菌会作出以DNA为目标的防御反应,生物学家利用此机理研发基因工程技术。   如果只是一份报告发表的话,仅会获得一些关注。但是当有6份报告同时发表时,这便意味着它是大势所趋。   细菌也会生病,这对于乳品业来说是一个潜在的大问题。乳品业通常依靠细菌(诸如嗜热链球菌)生产酸奶和乳

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

基于CRISPR技术的工具或可进行大规模遗传性筛查

  提及基因编辑技术,我们会立马想到这两年的明星技术—CRISPR/Cas9基因编辑系统,从某种意义上来讲,该技术就如何科学家们制造的新型小汽车一样,如今科学家们不仅仅是停留在制造这种“小汽车”的程度,而且科学家们已经开始开着小汽车开始兜风了。2012年底科学家们开始利用CRISPR/Cas9进行基

CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞如何有效抵御癌症

  日前在美国,研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者,同时1期临床试验结果显现出了很大的希望,截止到目前为止,治疗似乎是安全的,而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法,来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法,在治疗过程中,研究

CRISPR技术改良机体白细胞来有效抵御癌症?

  日前在美国,研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者,同时1期临床试验结果显现出了很大的希望,截止到目前为止,治疗似乎是安全的,而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法,来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法,在治疗过程中,研究

Nature:CRISPR浪潮席卷学界

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

基因敲除技术最新研究进展

  基因敲除技术最新研究进展—|基因敲除技术|转基因研究|基因克隆|基因靶向操作|  基因敲除  技术是建立在基因同源重组技术以及胚胎干细胞技术的基础上而发展起来的一种分子生物学技术。1987年Thompsson建立了完整的ES细胞基因敲除的小鼠模型 。近年来新兴起了ZFNs、TALENS、Cas9

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究(二)

 两篇研究揭示Cas4核酸酶对于CRIPSR免疫反应的重要性2018年3月27日的,Shiimori团队在Cell Reports期刊上发文,证明了Cas4核酸酶是间隔序列前体临近基序( PAMs )靶向选择所必须的,有助于Cas1和Cas2选择新的CRISPR间隔物,并赋予天然宿主S

华人先锋《Nature Methods》利用CRISPRi绘制遗传互作图谱

  斯坦福大学亓磊(Lei Stanley Qi)教授早年毕业于清华大学,现任斯坦福大学生物工程学、化学和系统生物学系的助理教授,近年来他在CRISPR研究领域取得了一系列突破性进展,比如第一次采用CRISPR-Cas9系统的变种技术,改变了读取诱导多能干细胞(iPSCs)基因组的方式(由此入选了生