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美国小男孩喀麦隆•哈丁出生后，妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到，他的胳膊总是无力地耷拉在一边，既不会像别的孩子那样频繁蹬腿，也不会转头。在满月体检中，医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒：喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症（SMA）。 脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，患者运动神经遭到破坏，一出生就表现出症状的婴儿往往活不到两周岁。鉴于喀麦隆病情更加严重，医生认为他应该没有福气度过一岁生日。 但喀麦隆很幸运。在他7周大时，父母带他加入一种RNA（核糖核酸）药物的临床试验，药物注射仅两个月后，他就能转头并伸手够到玩具，这种神奇康复在这类婴儿患者中还是首次出现。现在，喀麦隆已经顺利度过了3岁生日。 迎来第一颗“重磅炸弹” 治疗喀麦隆的新药Spinraza因在月龄6个月之前患者的临床试验中疗效显著，美国食品和药物管理局（FDA）在去年圣诞节前正式批准该药的上市申请。据《麻省理工技术评论》杂志近日报道，业内人士认为，该药将成为RNA......阅读全文
美国小男孩喀麦隆·哈丁出生后，妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到，他的胳膊总是无力地耷拉在一边，既不会像别的孩子那样频繁蹬腿，也不会转头。在满月体检中，医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒：喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症（SMA）。 脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，患者运动神经遭到破坏，一出生就表
RNA药物技术是近年来新兴起的颠覆性的生物医药技术，通过关闭致病基因或者诱导免疫应答行使医药功能，受到了科研人员、投资者、医药和生物技术界的普遍关注，而之前RNA一直被认为是细胞中的垃圾片段，首次引人注目的是2006年Andrew Fire 和Craig Mello教授凭借RNAi干扰技术获
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都
报道，来自美国弗罗里达大学斯克里普斯研究所(TSRI)的科学家称，他们开发出一种很有潜力的通用方法，可通过基因组序列来设计新药，并利用这种方法识别出一种高效化合物，其能让癌细胞攻击自身并最终死亡。相关论文在线发表于2月9日的《自然·化学生物学》。 “这还是第一次只凭借一个RNA序列，就理性
2015年伊始，位于加州卡尔斯巴德市的生物技术公司Isis医药公司再迎来一个开门红。Isis生物技术公司与强生公司签订了一项价值高达8亿3千5百万美元的合作协议，共同开发用于治疗肠道自身免疫疾病的RNA药物。 这份协议中包括了3500万美元的预付款和高达8亿美元的里程碑奖金，同时Isis公司还
上周，世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络，随即引起轩然大波，而基因编辑则是利用生物学手段（如CRISPR/Cas9技术）实现对特定的基因片段的敲除或者修复，技术并非创新且已成熟，但风险仍兼而有之（如脱靶效应、收益与风险问题等），故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关
近日，总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药（Takeda）达成合作协议，将共同开发基于RNA的药物，针对多种神经疾病。 基于这项协议，Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票，并在未来四年内
Arrowhead是一家RNAi治疗公司，目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi药物。近日，该公司宣布，强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究（REEF-1）对不同组合方案进行患者给药，包括RNAi药物JNJ-3989（前称ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转
分析测试百科网讯 2020年10月25日，由中国颗粒学会、大同大学（台北）、台北科技大学主办的中国颗粒学会第十一届学术研讨会暨海峡两岸颗粒技术研讨会在厦门隆重举行。大会进入第二天，国内知名颗粒学领域知名学者继续为参会听众带来学术盛宴。分析测试百科网作为大会支持媒体，为您带来全程跟踪报道。和妍（上
今天赛尔基因宣布其口服RNA药物mongersen（GED0301）在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与，三组病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰剂，4周mongersen+8周安慰剂）。
对于人类来说，病毒非常难对付，迄今为止，人类还没有什么可以直接杀死病毒的药物，即使对于感冒或流感病毒这样非常普遍的病毒，药学界也还没有真正有效的抵抗手段。而那些危害更大的病毒，比如登革热病毒（dengue virus）、埃博拉病毒（Ebola virus）或寨卡病毒（Zika virus），也不
2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、
在一项寻找新药的研究中，美国Scripps研究所(TSRI)佛罗里达所区的科学家们开发出一种突破性方法，能够从基因组序列中设计新的候选药物。作为原理验证，他们发现了一种高效的化合物，能够导致癌细胞攻击自己而死。 TSRI的副教授Matthew Disney博士指导了这项研究，他说：“这
中国科学院新疆理化技术研究所多语种信息技术研究室研究生郭镇豪、易海成在研究员尤著宏的指导下，开展的关于大规模异构生物分子关联网络的研究“Construction and Comprehensive Analysis of a Molecular Association Network via l
在所有折磨人类的疾病中，癌症无疑是最可怕的。即使今天，癌症仍是许多国家第一或第二位的杀手。目前，医生主要利用手术切除、射线灼烧或药物杀死快速分裂的癌细胞。公正地讲，这些针对肿瘤的治疗方法都显得非常简单粗暴。不可否认，它们具有一定的效果，但都不可避免地对人体造成间接伤害。 最新应用于临床的一种方
Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙
所有RNA病毒都通过与正常运输细胞RNA转录本不同的过程将其基因组传递到目标宿主细胞中。来自正常的细胞RNA转录的运输。病毒RNA的传递最多。进入大多数细胞的病毒DNA的运输因此触发了先天的抗病毒防御机制，将病毒RNA识别为异物。反过来，病毒已经进化出了破坏这些防御的机制，让它们在其中茁壮成长。
在过去的几年里，研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性，带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在，来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司（Isis P
2018年，美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro（Patisiran），用于治疗遗传
在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局（FDA）批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。
在生物谷举办的2014肿瘤转化医学研讨会上，来着香港中文大学生物医学院的陈扬超教授分享了以微核糖核酸(microRNA)为靶的抗癌药物研发。 陈教授现任香港中文大学深圳研究院基因调控与药物研发实验室主任，研究员，博士生导师；香港中文大学生物医学院博士生导师，助理教授。研究兴趣包括癌症生物学，非
在生物谷举办的2014肿瘤转化医学研讨会上，来着香港中文大学生物医学院的陈扬超教授分享了以微核糖核酸(microRNA)为靶的抗癌药物研发。 陈教授现任香港中文大学深圳研究院基因调控与药物研发实验室主任，研究员，博士生导师；香港中文大学生物医学院博士生导师，助理教授。研究兴趣包括癌症生物学，非
携带残留HIV病毒的组织（包括肠道）未能充分地暴露于抗逆转录病毒药物（ART）中可能导致HIV的持久存在。这可能导致组织中的HIV病毒复制增加。测量组织中药物浓度的传统方法无法表征药物的不均匀分布。 在一项新的研究中，来自美国北卡罗来纳大学教堂山分校、俄勒冈健康与科学大学、科罗拉多州立大学、加
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及
当你读到这篇文章时，又一波CRISPR工具将会浮出水面。它们将需要接受测试和优化。不过，如果你询问开发者你在开展概念验证研究时是否应当试用它们时，你将仅获得鼓励。毕竟，迄今为止它们还不能从Addgene公司获得，但是将会很快上市了。 最新发布的一系列CRISPR工具包括新的谱系追踪方法，该方法
新年伊始，新型冠状病毒在全国蔓延，全国大部分省份启动了重大突发公共卫生事件一级响应，很多小区都采取了封闭式管理。2月11日，世界卫生组织（WHO）将新冠肺炎命名为2019冠状病毒病，英文名为Corona Virus Disease 2019（COVID-19）。新冠病毒与2003年肆虐全球的SA
我国研究人员表示，流感药物favipiravir在治疗新型冠状病毒患者方面"明显有效"。 中国科技部官员在新闻发布会上表示，Favipiravir能有效帮助COVID-19患者恢复，没有明显的副作用。然而，其他临床试验表明favipiravir不能帮助治疗重症的COVID-
据物理学家组织网近日报道，美国佐治亚大学的科研人员采用专门设计的纳米材料，开发出了无标记的新型DNA和RNA检测方法，有望降低常用基因检测技术的成本和复杂性。相关研究报告发表在近期出版的《美国化学学会期刊》上。 科学家称，他们的发现或可用于帮助医生诊断白血病和淋巴癌等特定的癌症，还能探测出
截止2020月7月27日，中国学者在Cell，Nature 及Science 发表了共计102项生命科学的研究成果，其中新冠肺炎领域占了近一半（共43篇）。iNature系统总结了这些研究成果： 按杂志来划分：Cell 发表了30篇，Nature 发表了45篇，