强生／Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究，狙击乙肝病毒
Arrowhead是一家RNAi治疗公司，目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi药物。近日，该公司宣布，强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究（REEF-1）对不同组合方案进行患者给药，包括RNAi药物JNJ-3989（前称ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及一种核苷（酸）类似物（NA）。随着该研究的启动，Arrowhead从杨森收到了一笔2500万美元的里程碑付款。 强生与Arrowhead于2018年10月签订一份许可和合作协议而，开发和商业化JNJ-3989，这是一种靶向肝脏的皮下注射抗病毒药物，旨在通过RNA干扰（RNAi）机制治疗乙型肝炎病毒（HBV）感染。目前，JNJ-3989正被开发作为一种潜在的治愈性疗法，用于HBV感染者。JNJ-3989可沉默所有HBV基因产物，并在当前护理标准核苷酸和核苷类似物作用的逆转录过程上游进行干预，这将使机体的天然免疫防御系统清除病毒，并实现......阅读全文
强生/Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究，狙击乙肝病毒
Arrowhead是一家RNAi治疗公司，目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi药物。近日，该公司宣布，强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究（REEF-1）对不同组合方案进行患者给药，包括RNAi药物JNJ-3989（前称ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
Arrowhead在美国大选前夜发布乙肝候选药物ARC-520被FDA叫停
当美国选举占据各大媒体头条新闻时，似乎为了尽量减少曝光，当地时间8日深夜，小市值公司Arrowhead Pharmaceuticals （$ARWR）宣布，其治疗乙肝药物ARC-520被美国FDA叫停临床研究，该药物之前曾被吹捧为可能治愈乙肝感染。Arrowhead公司也因为这则消息在9日上午受
RNAi治疗肝病--Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。 肝脏 2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RNAi药物ARO-AAT（也称为TAK-999）突破性疗法认定（BTD），用于
皮下RNAi疗法ARO-AAT II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
治疗罕见肝病！ARO-AAT II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
乙肝功能性治愈“受挫”，Arrowhead股价跌幅超60%
RNAi药物开发屡受挫 在RNAi药物开发中，以“功能性治愈乙肝”为名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取开发出首个RNAi药物。 10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。在这
强生公布RNAi药物JNJ-3989双联疗法和三联疗法临床数据！
2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、
有望攻克慢性乙肝？RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原
日前，Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会（European Association for the Study of the Liver，EASL）2018年国际肝脏大会（The International Liver Congress 2018）上发布了该公
7亿美元开发，RNAi治疗痛风新模式
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals与Horizon Therapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得400
Arrowhead在慢性乙型肝炎病毒临床治疗中获新进展
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日，该公司宣布，在慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者中正在进行的I/II期临床研究（AROHBV1001）中，一个新的三重组合队列（cohort 12，第12队列）已启动了患者给药给药，该队列的治疗药物包括JNJ-3989（前称ARO-HBV）和
罗氏与Dicerna签署17亿协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCR-HBVS！
Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙
降低甘油三酯水平高达75% 4款创新疗法公布临床结果
上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上，杨森（Janssen）/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989，以及罗氏（Roche）/Ionis联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效，为“功能性治愈
高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
RNAi
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样
盘点 | 2018年十大RNA生物制药公司
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元
葛兰素史克两款创新反义RNA疗法 阻断乙肝病毒蛋白产生
Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转
RNAi总结
RNA干涉（RNAi）是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象，是在线虫中发现的，在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。过去几年中，科研工作者已明确转录后基因沉默现象普遍存在于动、植物中，在机体防御病毒入侵和转座子沉默效应中起着重要作用。近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义
RNAi技术
DNA芯片检测siRNA专一性 长片断的双链RNA (dsRNA) 导入例如植物，真菌，果蝇，线虫等生物的细胞中会引发同源mRNA的降解——这就是所谓的RNA interference (RNAi)。RNAi分两个步骤，首先是长片断双链dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25个碱基的sm
RNAi protocol
siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗FCS
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见
RNAi相关术语
1.RNAi ：（RNA interference）RNA干扰一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi ，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因组时代，需要大规模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特异的阻断基因的表达，因而RNAi成为研究基因功能的很好的工具。研究者将线虫三号染色体上2232个基因对应的dsRNA合成出来，并注射到线虫性腺内，然后观察子代细胞分裂时出现的异常表型，结果发现了133个基因
RNAi的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
RNAi 实验介绍
1. RNAi 介绍RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导。这个方法与常规方
RNAi 实验介绍
1. RNAi 介绍 RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导
乙肝在研新药机制与潜力分析
编者按：全球大约有2.57亿乙肝（HBV）患者，近50%集中在11个国家，包括中国。与庞大和日益增长的乙肝疾病负担相对应的是，目前批准的乙肝法标准治疗方案（standard of care，SOC）仅限于核苷或核苷类似物（抑制病毒聚合酶），还有注射干扰素α（刺激免疫系统对感染的反应）。这些标
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南