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图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（TRND），该方案监管一系列试点项目，以解决基因治疗发展中的具体障碍。在与生物技术和学术机构的合作下，TRND希望扩大基因载体制造并传播最佳做法，以获得监管批准的新基因疗法。 两款重要平台 “对罕见疾病进行基因治疗，这是一个非常激动人心的策略。”NIH的Philip J. Brooks博士说，“目前，两种病毒载体平台正“浮出水面”——用于体内基因治疗的腺相关病毒AAV以及用于涉及造血干细胞的体外基因治疗的慢病毒lentivirus。” 最近，在波士顿召开的2018年罕见疾病基因治疗会议上，Brooks博士的乐观态度得到了哈佛医学院......阅读全文
涉及人类生命的技术进步是把双刃剑。2012年诞生的简便而强大的基因编辑技术（CRISPR/Cas9）是分子生物学重大技术进步，合理应用可增强人类福祉，不当应用可给公共安全和人类社会带来危机。 基因编辑人类体细胞与基因编辑生殖细胞有着本质的不同，体细胞编辑只影响个人而不带来新的伦理问题；而生殖细
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
人类生殖细胞基因编辑带来的安全危机 为什么需要格外担心生殖细胞的基因编辑？这不是人文关怀，而是严谨的科学问题。人类胚胎的基因编辑带来的危害 1） 个体选择不能强加于人类社会。因为生殖细胞的基因编辑后，被编辑的个人会和其他人婚配，其后代也会带有编辑后的基因。因此，生殖细胞基因编辑的影响就不限于
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
据《麻省理工科技评论》11 月 29 日的报道，来自美国哈佛大学的科学家 Werner Neuhausser 对基因编辑技术的科研应用提出了他自己的研究意向，并计划于几周内开展实验。他曾在今年 10 月到访中国，探索在中国研究胚胎的可能性。 Werner Neuhausser 希望，通过 CR
2016年1月4日，美国证券交易委员会（Securities and Exchange Commission）对外公布了一条重磅消息，Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市申请（S-1文件）。这意味着，仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司。从
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
CRISPR-Cas9，这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具，其地位近日却遭遇“挑战”。 挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。 Homology Medicines 的总部位于美国马萨诸塞州贝德福德市，这家创业公司目前已经募集了1.27亿美元。H
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效，基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整，以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。 “人类的基因序列各有不同，而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
左手技术，右手资本，毫无疑问，基因科技已经成为生命科学领域最热门的宠儿。 从最近十几年的发展来看，人类基因测序技术的发展已经超越了“摩尔定律”：上世纪启动的“人类基因组计划”项目计划花费30亿美元，用十三年时间完成一个人类全基因组的测序，绘制出人类基因组图谱。但到了今天，使用最新一代高通量测序
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（N
CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年，就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收：有人称它“基因魔剪”，有人称它“上帝之手”；更重要的是它对资本的巨大吸引力，加速了这把小剪刀的临床转化。 这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体，它是CRIS
导言 ：古罗马神话中有专门一族神明负责守护小孩的怀孕、妊娠、分娩等过程，同时还守护婴儿的发育等过程。Abeona就是这些众神中的一个，她的任务就是专门负责小孩学习走路的。今天介绍的这家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 Summary Abeona采用的罕见病策略