RNAi治疗肝病Arrowhead第二代皮下RNAi疗法AROAAT突破性疗法!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。 肝脏 2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RNAi药物ARO-AAT（也称为TAK-999）突破性疗法认定（BTD），用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病，这种疾病可严重损害患者的肝脏和肺脏。此前，ARO-AAT还获得FDA授予孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD），并获得欧盟委员会授予ODD。 ARO-AAT是Arrowhead公司的第二代皮下给药RNAi疗法，目前正与武田制药共同开发。ARO-AAT旨在抑制突变的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白在肝脏的产生，这是AATD患者进行性肝病的原因。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展，并可能使肝脏再生和修复。 BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发......阅读全文
RNAi治疗肝病Arrowhead第二代皮下RNAi疗法AROAAT突破性疗法!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。 肝脏 2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RNAi药物ARO-AAT（也称为TAK-999）突破性疗法认定（BTD），用于
皮下RNAi疗法AROAAT－II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
治疗罕见肝病！AROAAT－II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
高胆固醇血症RNAi疗法AROAGN3获美国FDA授予孤儿药资格
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕
强生公布RNAi药物JNJ3989双联疗法和三联疗法临床数据！
2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、
降低甘油三酯水平高达75％－4款创新疗法公布临床结果
上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上，杨森（Janssen）/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989，以及罗氏（Roche）/Ionis联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效，为“功能性治愈
《Nature》子刊：RNAi疗法新应用
这项研究由麻省大学医学院Anastasia Khvorova和Melissa Moore博士以及贝斯以色列女执事医学中心和哈佛医学院的Ananath Karumanchi医学博士领导，提示RNA干扰疗法可能是治疗先兆子痫的一种潜在策略。Ananath KarumanchiMelissa Moor
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
7亿美元开发，RNAi治疗痛风新模式
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals与Horizon Therapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得400
有望攻克慢性乙肝？RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原
日前，Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会（European Association for the Study of the Liver，EASL）2018年国际肝脏大会（The International Liver Congress 2018）上发布了该公
强生/Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究，狙击乙肝病毒
Arrowhead是一家RNAi治疗公司，目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi药物。近日，该公司宣布，强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究（REEF-1）对不同组合方案进行患者给药，包括RNAi药物JNJ-3989（前称ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
每年只需两次皮下注射！RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
盘点－|－2018年十大RNA生物制药公司
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元
赛诺菲投资7亿美元支持Alnylam开发RNAi疗法
赛诺菲宣布将扩大与Alnylam公司在RNAi研究领域的合作。公司将投入约7亿美元收购Ainylam公司约12%的股份以支持其目前处于研发阶段的各种研究项目。这一动作同时也标志着赛诺菲在波士顿地区继续扩大影响。公司此前以200亿美元的价格收购了Genzyme公司，而Genzyme公司将与Ainy
穿越血脑屏障，创新RNAi疗法成功缩小恶性脑瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常见的原发性颅内肿瘤之一，在美国，每年有约1.2万胶质母细胞瘤新发病例。目前胶质母细胞瘤的治疗存在诸多困难，国际上对新诊断的胶质母细胞瘤患者的标准一线治疗是手术及术后联合放射治疗及替莫唑胺，但治疗方案和治疗效果有限。目前，胶质母细胞瘤的发病
罗氏与Dicerna签署17亿协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCRHBVS！
Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
赛诺菲携手Alnylam－罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
乙肝功能性治愈“受挫”，Arrowhead股价跌幅超60％
RNAi药物开发屡受挫 在RNAi药物开发中，以“功能性治愈乙肝”为名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取开发出首个RNAi药物。 10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。在这
Alnylam：从30％到5％，如何降低RNAi疗法的肝脏毒性？
RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据
单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。 2021年11月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据
Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司。近日，该公司在美国心脏病学会（AHA）科学会议上公布了RNAi药物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的阳性结果。zilebesiran是一种靶向血管紧张素原（AGT）的皮下注射RNAi药物，目前正被开发用于治疗高血压。 AGT是肾素
血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据
昨日，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法（fitusiran）取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞，经
Arrowhead在美国大选前夜发布乙肝候选药物ARC520被FDA叫停
当美国选举占据各大媒体头条新闻时，似乎为了尽量减少曝光，当地时间8日深夜，小市值公司Arrowhead Pharmaceuticals （$ARWR）宣布，其治疗乙肝药物ARC-520被美国FDA叫停临床研究，该药物之前曾被吹捧为可能治愈乙肝感染。Arrowhead公司也因为这则消息在9日上午受
RNAi
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样
全球第二款RNAi药物！创新药Givlaari获FDA批准，可治疗AHP
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
FDA授予DCRPHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格
Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法
alnylam公司
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD
Alnylam创新药物Givlaari获欧盟批准，治疗急性肝卟啉症
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现