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来自宾夕法尼亚大学的研究人员，成功对12名HIV阳性患者的免疫细胞进行遗传工程改造使之能抵御感染，并降低了一些完全脱离抗逆转录病毒药物治疗(ADT)患者的病毒载量——其中一名患者已无法检测到HIV病毒水平。这项研究是首次报道在人类中使用基因编辑方法，研究结果发表在《英格兰医学杂志》（NEJM）上。 这项I期研究由来自宾夕法尼亚大学医学院、阿尔伯特爱因斯坦医学院的研究人员和加州“Sangamo BioSciences”生物医学公司的科学家们合作完成。Sangamo BioSciences开发了临床实验中所采用的锌指核酸酶（ZFN）技术）和T细胞疗法。 宾夕法尼亚大学Perelman医学院病理学和实验医学系免疫疗法教授Carl H. June博士说：“这项研究表明了，我们可以安全有效地改造HIV患者自身的T细胞，模拟自然发生的抵抗病毒过程，输入这些遗传工程细胞，使之持续存在于 体内，无需使用药物即有可......阅读全文
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
今年12月1日是第29个世界艾滋病日。1981年，全球发现首名艾滋病患者；1986年，国际科学委员会将艾滋病病毒命名为人体免疫缺损病毒（HIV）；1996年，美籍华裔科学家何大一提出用3种或3种以上抗病毒药物联合治疗艾滋病，即人们熟知的“鸡尾酒疗法”（高效抗逆转录病毒治疗）……人类依靠医学科技进
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周
最近本土科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学黄军就和同事们利用一种名为CRISPR的基因编辑技术试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”，“CRISPR”，“基因技术改造人类”等等听起来要么高深莫测要么耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。过去几周中，笔者
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
在我们生存的自然界里，除了单细胞生物、少数低等生物，绝大多数的生物从小到大都遵循着一个相同的规律——由一个受精卵发育形成。 就像是父母的精卵结合，产生了受精卵，受精卵开始快速的生长分裂，经历四细胞期、八细胞期后形成桑椹胚，直到胚胎干细胞有了明显的分化进而发育成囊胚，原肠胚，最后发育成一个各器官
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热
柏林病人和伦敦病人证明，通过基因剪刀改造HIV感染者体内的T细胞的治疗方式，是一个可以探索的治愈艾滋病的有效方法。 据报道，伦敦大学学院研究团队在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，或将成为继“柏林病人”之后全球第二例被“治愈
几十年来，在攻克艾滋病的路上，我们人类取得了进步，但脚步还不能停。 4月26日，香港大学宣布，该校研究团队研制出一种新型抗体药物，能保护细胞不被艾滋病病毒感染和清除艾滋病病毒，并在小鼠身上成功进行实验。 港大医学院微生物学系艾滋病研究所领导的研究团队，利用基因工程技术，研制出一种新型的抗体药
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
“性感染的最小年龄才13岁，最大的86岁。” 提到这两个数字，北京佑安医院感染中心性病艾滋病门诊主任孙丽君神情黯然。 13岁，花样年华；86岁，耄耋老者。他们本不应该被艾滋病毒“俘获”，更不可思议的是通过性行为。 也许有人认为这只是两个极端的个例。但中国疾病预防控制中心性病艾
美国《分子治疗》杂志近日刊登了美国天普大学华人科学家胡文辉等人的最新研究成果：他们利用基因编辑技术，从多靶点高效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，推动基因疗法治疗艾滋病向人体临床试验迈出重要一步。 在之前的研究中，胡文辉团队已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞
美国研究人员12月6日报告说，他们发现了帮助艾滋病病毒在人体内传播和复制的基因，这项成果将有望应用于开发治疗艾滋病的新药或疫苗。 研究人员介绍说，他们发现的基因位于艾滋病病毒核糖核酸基因序列中，与人体内的tRNALys基因非常相似。正是由于这一基因的存在，艾滋病病毒才能在人体内以更高的
2010年可谓科学和医学突破迭出的一年。德国医生宣布治愈了一名艾滋病患者；普莱西康制药公司研制的抗癌新药PLX4032在针对治疗黑色素瘤的早期临床实验中表现抢眼；另外，科学家首次制造出了“人造细胞”。 那么，2011年可能会涌现出哪些重大的医学进步呢？美国趣味科学网站报道了医学专家给
身为研究白血病的医师，卢卡斯·沃特曼(Lukas Wartman)一度对自己患有的白血病一筹莫展。 与许多患者一样，这个美国年轻人尝试过一切传统的治疗方法。他进行了骨髓移植，反复接受化疗，却始终没能打败癌细胞。生命危在旦夕之际，他的同事毅然决定出手相助。他们所做的，并不是简单的募捐，而是为
回放： 12月6日，美国哈佛大学医学院附属布莱根妇女医院的研究人员宣布，两名接受骨髓移植后似乎被治愈的艾滋病患者病情复发。 这两名艾滋病患者因淋巴癌分别于2008年和2010年接受了骨髓移植手术进行治疗。接受手术8个月后，他们体内的艾滋病病毒消失。今年7月，美国波士顿布莱根妇女医院的
曾庆平 有很多非专业或跨专业人士对于人类为何数十年攻克不了艾滋病难题感到迷惑不解，那是因为他们不太了解艾滋病毒致病的“特洛伊木马”机制。 艾滋病毒之所以能“摧毁”人类的免疫系统，是因为它们专门感染并杀死免疫细胞。不过，只要它们在免疫细胞内复制并产生新的病毒，人体都能立即识别它们并设法
2019年12月24日，顶级医学期刊 Nature Medicine 杂志发表题为：No statistical evidence for an effect of CCR5-Δ32 on lifespan in the UK Biobank cohort 的文章【1】。 该文章称，没有统计证
据国外媒体Gizmodo报道，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗（Timothy Ray Brown）成为现代医学的奇迹，他被诊断出感染艾滋病毒。12年后，这种病毒突然在体内消失了。他也患有白血病，并接受了干细胞移植治疗。 事实证明，他的干细胞捐献者体内存在一种罕见的名为CCR5-de
法国研究人员日前公布的一项长期研究表明，一名法国女性艾滋病病毒携带者在停药12年后未发病，这是世界上首例出生后接受早期治疗后多年有效控制病情的病例。 据法国媒体21日报道，法国研究人员20日在加拿大温哥华召开的一个艾滋病医学会议上公布了这一研究结果。这名1996年出生的女孩因母婴传播感染艾滋病
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
分析测试百科网讯 近日，Nature发布了“2019年度影响世界的十大科学人物”。我国学者，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁教授入选该榜单。 邓宏魁教授主要进行干细胞增殖分化的分子机理以及抗体工程等方面的研究。 邓宏魁教授发现艾滋病病毒（HIV）感染人体巨噬细胞所需的共受体CC
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞