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近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准备了吗？《科学》杂志日前就这项新技术的前景和风险进行了探究。 关注度日益增加 传统基因治疗通过一种相对“蛮力”的基因转移方法发挥作用。一种无害的病毒或者一些其他形式的载体，将某个基因的良好拷贝运送进细胞中。该拷贝能弥补正引发疾病的有缺陷基因。不过，CRISPR可通过剪下坏DNA并用正确的序列替换它，直接修复有缺陷基因。原则上，这应当比添加新的基因起到更好的作用，因为它排除了外来基因在细胞基因组中的错误地方“着陆”并且开启癌症基因的风险。通过CRISPR修复的基因将处于该基因天然启动子的控制之下，因此细胞产生的蛋白产物不会过多或太少......阅读全文
3年前，美国加利福尼亚州旧金山市Gladstone研究所（Gladstone Institutes in San Francisco, California）的遗传学家Bruce Conklin想到了一个能够改变他们实验室工作流程的新办法。Conklin的研究方向是DNA变异与人类疾病的关系，但
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
数据均采用GAAP标准； 数据放在一起便于信息获取，但是不同类型公司之间的财务数据没有可比性； Sequenom今年7月被LabCorp收购，Cepheid今年9月被Danaher收购，因此均没发布Q3财报； 基因治疗公司仍然以巨额研发投入和亏损为主旋律； CRISPR Therapeu
根据George Church教授的叙述，1986年，哈佛大学“拯救”了他，哈佛医学院聘请年轻的他作为一个遗传学助理教授。 在此后的几十年，Church教授一直致力于推动正在改变科学的基因组革命——让DNA测序朝着更快和更便宜的方向发展。如今，这种推进速度甚至超出了他的预期。 如你所知，Ch
11月24日，杨辉博士研究组与北京大学胡家志研究员实验室合作，在Genome Biology杂志上发表的一篇论文首次证实，利用靶向染色体多个特定位点的单个sgRNA，在特定的染色体上造成多处DNA切割，可选择性地敲除整条染色体。这一发现为获得染色体敲除的动物模型以及非整倍体疾病的治疗提供了新思路
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗
摘要： CRISPR/Cas9基因组编辑技术和新一代测序技术（也称高通量测序技术），是当今对生命科学研究有重大影响的两项技术。二者并非毫不相干。有效地将二者联用，有时可以大大加速科研进程。两者之间有什么样的联系呢？在哪些研究领域或方向上可以联用呢？上海伯豪生物根据在这两个领域的技术服务经验
在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员开发出一种方法，可将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍。他们认为它可以很容易地扩展到这种基因编辑技术的不断扩大的其他形式。这种方法给用于识别待编辑的DNA序列的向导RNA（gRNA）添加一条短尾巴。这条增加的尾巴折叠回来进行自我结合，从而
在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员开发出一种方法，可将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍。他们认为它可以很容易地扩展到这种基因编辑技术的不断扩大的其他形式。这种方法给用于识别待编辑的DNA序列的向导RNA（gRNA）添加一条短尾巴。这条增加的尾巴折叠回来进行自我结合，从而
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲，但是基因治疗却
据外媒报道，2015年12月10日，中概股药明康德宣布完成私有化，以约33亿美元现金证实出售给新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 这场私有化从4月底启动之初到最终完成，历时近8个月。这场交易走得顺风顺水，作
据外媒报道，2015年12月10日，中概股药明康德宣布完成私有化，以约33亿美元现金证实出售给新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 这场私有化从4月底启动之初到最终完成，历时近8个月。这场交易走得顺风顺水，作
CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个以上的位点发生发生了大片段
来源：Pixbay编者按：CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个
在生物技术领域,预测未来趋势是很难的一件事。药物研究的风险无处不在,行内人士常说,如果整个医药产业市场得了感冒,那么生物技术产业就会昏迷。但反过来,如果整体市场有了一丝春风,生物技术产业将会扬帆前进。明年这一领域将延续今年的趋势,当药企巨头继续为销售下滑发愁时,许多生物技术公司却踌躇满志地在新药
美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光
当当当！敲黑板！！看这里！！！ 2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦！各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢？O(∩_∩)O清醒一下，我们的目标是：基金年年有，明年中更多！ 每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标！通过分析国自然，可以看出最新的研究热点、目前国家重视
今天，来自美国德克萨斯大学的Eric N. Olson团队在《科学》杂志上发表重要研究成果[1]，他们在全世界范围内首次实现在大型动物身上直接成功完成CRISPR基因编辑，部分器官高达92%的恢复程度让研究人员感到惊讶，连CRISPR技术的大牛Jennifer Doudna也表示“自己难以控制自
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
CRISPR基因组编辑技术使得科学家们能够剪掉一段特异的DNA序列，用新序列来替代它，其有潜力治愈缺陷基因引起的一些疾病。为了实现这种潜能，科学家们必须找到一种方法安全地将CRISPR机器和校正的DNA拷贝传送到病变细胞中去。 现在麻省理工学院（MIT）的研究人员开发出了一种方法，能够比以往更
作为生命的基本遗传物质，DNA的精准编辑和快速检测一直以来都受到高度的重视。近年来，随着CRISPR/Cas9系统的发现和开发，人们对基因治疗重新燃起了新希望；尽管存在一些潜在的安全风险和一定的伦理之争，CRISPR/Cas9系统出于其相对精准和高效，已经开始被应用于临床的研究。与此同时，科学家
CRIPSR/Cas12a切割单链DNA的示意图（A）和三元复合物的结构模拟图（B）。 中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所赵国屏研究组的最新研究成果，以CRISPR-Cas12a has both cis -and trans-cleavage activities on
本周，多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点？跟小编一起来看看吧。 1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统 CRISPR-Cas9是一个
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic