基因编辑在肾脏疾病中的应用
英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明，基因编辑可用于Joubert综合征，以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病，引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病，其中的三分之一患者会导致肾衰竭。 并非所有Joubert综合征患者都携带错误的CEP290，但是那些携带缺陷的就会发展成肾病，可能需要肾移植或透析重大突破 这项由英国肾脏研究公司资助的研究发现，利用一串工程DNA诱使细胞“自我编辑机制”绕过导致肾脏损伤的CEP290突变，这种名为“外显子跳读（exon-skipping）”的技术有可能彻底解决这种遗传障碍。 纽卡斯尔大学遗传医学研究所的 John Sayer教授领导了这项研究，这项研究在线发表在Proceedings of the National Academy of Sciences（PNAS）杂志。 “这是第一次对肾......阅读全文
基因编辑在肾脏疾病中的应用
英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明，基因编辑可用于Joubert综合征，以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病，引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病，其中的三分之一患者会导致肾衰竭。 并非所有J
Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手
肾脏疾病最新研究进展
本期为大家带来的是肾脏健康领域的最新研究进展，希望读者朋友能够喜欢！ 1. Nature：利用人工智能预测急性肾损伤 doi:10.1038/s41586-019-1390-1. 在一项新的研究中，美国和英国的研究人员将人工智能（AI）应用于解决检测住院患者急性肾损伤（acute kidn
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
成人多囊肾脏疾病的病因
已有证据提示囊肿的发生是由于收集管和肾小管及其之间连接部的结构，在发育过程中存在缺陷。一头为盲端的排泄管与有功能的肾小球相连即成为囊肿。当这些囊肿增大时，就压迫邻近的肾实质，造成局部缺血而毁坏其功能并堵塞正常的肾小管，最终导致肾功能的进行性损害。
成人多囊肾脏疾病的症状
（1）症状：因梗阻、感染或囊肿内出血而增重的肾脏对肾血管蒂的牵拉，可引起一侧或双侧肾内痛。镜下或肉眼全程血尿常见且可相当严重，造成原因尚不明了。当血块或结石下行时可表现肾绞痛。患者可自行发现有一腹部包块。感染（塞战、发热、肾区痛）是多囊肾的常见并发症。膀胱刺激症状可以是首发症状，随着肾功能不全的
肾脏疾病特殊的生化检查项目
特殊的生化检查对某些肾脏病的诊断、鉴别诊断、指导治疗及判断预后有重要意义。以下为常用的几种检查项目： （1）尿蛋白电泳及尿蛋白选择性监测。 尿蛋白电泳评分对尿蛋白的组成部分进行分析，确定尿蛋白的来源，这有助于病因的诊断和预后的判断。如果出现混合性蛋白尿，表示
成人多囊肾脏疾病的检查
（1）实验室检查：贫血不仅可由慢性失血引起，更多的是因尿毒症所伴发的对造血机能的抑制所致。尿常规可见蛋白尿及肉眼或镜下血尿，脓尿和菌尿也属常见。尿浓缩功能发生进行性减退。肾清除率试验可显示各种程度的肾功能受损情况。约有1/3的多囊肾患者是以尿毒症而被发现的。 （2）X线检查：在腹平片中，双侧肾影
肾脏疾病特殊的生化检查项目
特殊的生化检查对某些肾脏病的诊断、鉴别诊断、指导治疗及判断预后有重要意义。以下为常用的几种检查项目： （1）尿蛋白电泳及尿蛋白选择性监测。 尿蛋白电泳评分对尿蛋白的组成部分进行分析，确定尿蛋白的来源，这有助于病因的诊断和预后的判断。如果出现混合性蛋白尿，表示肾功
补体与肾脏疾病之间的关系
补体系统补体是存在于人和脊椎动物血清与组织液中一组经活化后具有酶活性的蛋白质。补体是非特异性免疫的系统的主要成分之一，亦参与获得性免疫的初始阶段，由固有成分、调节成分和补体受体组成。补体激活途径有三种：抗原抗体复合物结合Clq启动激活经典途径；甘露糖集合凝集素(MBL)直接结合细菌启动激活MBL途径
优于CRISPR，新一代基因编辑技术治疗血液疾病
由卡内基·梅隆大学和耶鲁大学的科学家开发的新一代基因编辑系统成功地治愈了活体小鼠的遗传性血液疾病，过程仅使用了一个简单的静脉治疗。与流行的CRISPR基因编辑技术不同，新技术可用于活体动物，并显著降低了不必要的、目标基因之外的突变发生。相关结果报道在Nature Communications杂志
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
成人多囊肾脏疾病的治疗方法
除非有不常见的并发症，否则可采取保守及支持疗法。 （1）一般措施：患者需低蛋白饮食（摄取蛋白量为0.5～0.75/kg/d），并强制每天至少饮3000ml液体。体力劳动应量力而行，禁止剧烈的运动。当患者处于肾功能不全失代偿期时，按尿毒症治疗。此时，高血压应得到控制，并可行备注透析。 （2）手术：
心衰合并慢性肾脏疾病的治疗策略
目前，心衰合并慢性肾脏疾病（CKD）在治疗上几乎没有确凿的循证医学证据，且利尿剂、血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）和血管紧张素受体拮抗剂（ARB）等药物在肾功能不全时不良反应增加，使治疗更加困难；出现慢性心肾综合征的患者又多处于心衰终末期，临床处理非常棘手，此类患者的抗心衰治疗是目前心血管
利用果蝇研究遗传性肾脏疾病
大多数与人肾病综合征（NS）相关的基因也在果蝇肾中起关键作用，这种跨物种功能使其成为理想的临床前模型以改善对人类疾病理解的物种，儿童国家卫生系统研究团队在最近的一期人类分子遗传学上报告。 NS是一系列症状，表示肾脏损伤，包括尿液中蛋白质过量，血液中的蛋白质水平低，胆固醇升高和肿胀。研究团队已经
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日
基因编辑技术走向市场－替换健康DNA即可治疗疾病
给你的基因动动手术 英国《自然》杂志网站近日在报道中指出，未来，病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病，而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前，已经有人看到了其中的商机，创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。CRISPR技
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日的
肾脏中基因可调控血压
最近辛辛那提大学（UC）研究人员通过在小鼠模型中，实验发现大量存在于肾脏中的基因可能实际上在调控血压和高血压中发挥作用。 该基因——肾雄激素调节蛋白（KAP）只在肾近曲小管中大量存在，并由雄激素如睾酮刺激。 虽然KAP在肾脏中的功能仍然未知，但科学家一直试图调查该基因的作用，现在研究人员通过
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
成人多囊肾脏疾病的并发症
（1）肾盂肾炎：是多囊肾的常见并发症，其原因尚不明了，可以不出现症状，尿中脓细胞很少甚至没有，涂片染色或定量培养可作出诊断，枸橼酸镓-67扫描摄影术可确定感染的部位包括脓肿的位置。 （2）囊肿感染：可引起肾区疼痛并有压痛，且出现发热，要鉴别是多囊肾感染还是肾盂肾炎并不容易，此时行镓扫描摄影术将很
成人多囊肾脏疾病有哪些常用药
硫酸阿托品片1）各种内脏绞痛，如胃肠绞痛及膀胱刺激症状。对胆绞痛，肾绞痛的疗效较差；2）迷走神经过度兴奋所致的窦房阻滞，房室阻滞等缓慢型心失常，也可用于继发于窦房结功能低下而出现的室性异位节；3）解救有机磷酸酯类中毒。 荷叶丸凉血止血。用于咯血，衄血，尿血，便血，崩漏。 二十八味槟榔丸温肾、通淋
成人多囊肾脏疾病的病因及症状
病因 已有证据提示囊肿的发生是由于收集管和肾小管及其之间连接部的结构，在发育过程中存在缺陷。一头为盲端的排泄管与有功能的肾小球相连即成为囊肿。当这些囊肿增大时，就压迫邻近的肾实质，造成局部缺血而毁坏其功能并堵塞正常的肾小管，最终导致肾功能的进行性损害。 症状 （1）症状：因梗阻、感染或囊肿
可诊断肾脏疾病的智能手机
智能手机已经可以作为一种手段用来检测肾脏疾病尿蛋白水平。最新的报道显示有的智能手机可以作为分光仪而有的则可用来进行土壤TNT的检测。这些由来自UCLA科学家提出的实验室芯片新的应用，依赖于测量一种针对手机摄像头的荧光信号。 这种测试设备只有148g重，非常容易配置在手机中。首先将