谁都希望自己的宝宝健健康康,但有些时候,偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人,生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现,宝宝是得了先天性遗传病。 在诸多遗传病里,杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内,大约有30万名儿童正饱受这种疾病的困扰,其中绝大多数是男孩。这是因为导致杜氏肌营养不良的基因dystrophin位于X染色体上,而男性基因组里又只有一条X染色体。因此一旦这个基因发生突变,就会导致疾病的产生。 今天的顶尖学术期刊《科学》上,刊发了一项重量级的文章。来自德克萨斯大学西南医学中心的Eric Olson教授团队证实,利用CRISPR基因编辑技术,我们有望治疗,甚至是根治杜氏肌营养不良。这一设想已在大型动物中得到了验证。CRISPR技术的领军人物之一Jennifer Doudna教授在听到这则报道后表示“自己难以控制兴奋之情”。 那么,这项如此引人......阅读全文
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层
在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,美国马里兰大学医学院的Robert Gallo团队[1][2]和法国巴斯德研究所的Luc Montagnier团队
2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:重磅!亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303. 美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的,是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。 在此项研究之前,交界性大疱性表皮松解症
时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。 --结构生物学 -- 1.清华大学 施一
造血干细胞(hemapoietic stem cell, HSC)是存在于造血组织中的一群原始造血细胞,它不是组织固定细胞,可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊,妊娠5个月后,骨髓开始造血,出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中,所占比例甚少。现代医学中,造血干
5月份就要过去了,生物谷小编根据本站报道的Cell、Nature和Science文章的点击量,对读者们关注度比较高的文章进行了盘点,这三大期刊虽然不能完全代表整个生物学领域的进展,但仍然十分具有指导性,囊括了生物学各个领域的部分最前沿进展。癌症,HIV以及肠道微生物仍然是读者们最为关注的几个领域
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步,多项研究成果表明,基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年,Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市,用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者,为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
美国 人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。 2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细
本文中,小编整理了多篇亮点研究成果,共同解读近期科学家们在癌症免疫疗法研究上取得的新成果,分享给大家!图片来源:Cell 【1】Cell:揭示增强免疫疗法疗效、对抗免疫抵抗性癌细胞的新方法 doi:10.1016/j.cell.2019.06.014 免疫疗法刺激病人的免疫系统对抗癌症。然
CRISPR技术已经是公认近年来生命科学领域最激动人心的重大突破之一。利用这一技术,科学家有望将其运用到包括肿瘤在内的多种基因突变相关领域中。最近,美国CRISPR技术先驱之一Intellia Therapeutics公司公布了其CRISPR技术产品在动物模型上的最新数据,这一数据有望促使公司产
炽热的基因组编辑工具CRISPR又取得了一项成就——研究人员利用它治疗了小鼠的一种严重肌肉萎缩症。 基因编辑技术CRISPR有望用于治疗肌肉萎缩遗传病。图片来源:C. E. Nelson等 3个研究团队于2015年12月31日在美
人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。 IV通
时至2017岁末,2018年马上就要到来了,在即将过去的2017年里,科学家们在结核病研究领域取得了诸多重磅级的研究成果,本文中,小编对相关研究报道进行整理,分享给大家! 【1】PNAS:开发结核杆菌疫苗的新思路 DOI:10.1073/pnas.1708252114 最近,来自南汉普顿大
本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展,帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果,希望大家喜欢。 【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病 DOI:10.1073/pnas.1811827116. 在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医
【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病 DOI:10.1073/pnas.1811827116. 在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中,来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细胞。
时光总是匆匆而逝,12月份已经开始,2017年也已接近尾声,迎接我们的将是崭新的2018年,2017年三大国际著名杂志Cell、Nature和Science(CNS)依旧刊登了很多突破性耐人寻味的研究,本文中小编首先对2017年Science杂志发表的重磅级亮点研究进行盘点,分享给大家!与各位一
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
本期为大家带来2019年8月Science子刊重磅研究成果,希望读者朋友们喜欢。 【1】Science子刊:新研究揭示阿尔茨海默病中的内体运输缺陷的真正元凶 DOI:10.1126/scitranslmed.aaz0730 罕见的家族性阿尔茨海默病(familial Alzheimer
免疫治疗已成为癌症精准医疗中的一大热点,并已逐步发展成为继手术、化疗和放疗后的第四种肿瘤治疗模式。2019年,肿瘤免疫治疗有突破有进展。值此新年之际,转化医学网整理了今年热门的免疫治疗研究文章,共有12篇。 01 Treg细胞重编程改善免疫治疗 Mauro Di Pilato,et al.
CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良,越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。 笔者从去年开始关注CRISPR技术,
前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
近年来,科学家们在很多研究中都利用纳米颗粒来进行疾病的治疗和诊断等,比如有研究人员就利用纳米颗粒开发出了能检测胰腺癌的新型生物传感器;那么近期纳米颗粒还在哪些方面推动了医学研究呢?本文中,小编对相关研究进行了整理,分享给大家! 【1】Nat Biotechnol:重磅!科学家开发出能携带CRI
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
本期为大家带来的是糖尿病的病理学与治疗相关领域的最新研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Signal:心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性 DOI: 10.1126/scisignal.aam6870 最近,来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所(SBP)以
美国 遗传学研究深入揭示、利用基因机制;细胞研究让多种细胞互换“身份”;再生医学造出多种器官组织。 田学科 (本报驻美国记者)在遗传学研究领域,杜克大学模仿人体细胞内复杂的基因调控过程,模拟出多种蛋白质如何通过复杂相互作用调控一个基因。 斯坦福大学设计出一种由DNA和RNA制成的生物晶体管——
本期为大家带来的是帕金森领域的相关研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。 1. neurology:眼部疾病常见于帕金森症患者 DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009214 根据最近发表的一项研究,患有帕金森氏病的人比健康人群更容易出现视力