研究揭示“渐冻症”的发病机制和新疗法
肌萎缩侧索硬化症（ALS，或称运动神经元病、渐冻症）与癌症、艾滋病一起被世界卫生组织列为“世界五大疑难杂症”，并且目前尚无治愈的可能。据统计，截至2010年底，中国就已经有大约20万ALS患者，患病人数每年将新增1.8万人，而其中大约80%的患者会在发病后3到5年内死亡。 尽管肌萎缩侧索硬化症的病因病理尚不明确，但最近发表在国际前沿期刊上的两篇报告再一次增强了人们抗击ALS的信心，给患者带来了新希望。 ALS新发病机制或被发现 一直以来，科学家都尝试从各方面寻找导致肌萎缩侧索硬化症的原因，从而对症下药。12月18日，发表在《Science Translational Medicine》的一份新研究报告让人们对ALS发病机制有了更进一步的了解。 该报告指出，microRNA可能在ALS病理生理中起作用，miR-218通过调节钾通道Kv10.1来控制神经元活性，并且在ALS患者的运动神经元中miR-218的表达降低。 ......阅读全文
什么是渐冻症
渐冻症学名叫肌萎缩侧索硬化（ALS），也叫运动神经元病，后一名称英国常用，法国又叫夏科病，而美国也称卢伽雷病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。肌萎缩
渐冻症是什么病
近几年渐冻人这个病逐渐被人熟知。下面带大家来看一下渐冻症是什么病？普通人也能得渐冻症。渐冻症是什么病肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素，如重金属铝中毒等，都可能造成运动神经元损害。产生运动神经元损害的原因，目前主要理论有：1.神经毒性物质累积，谷氨
iPS细胞有助治疗“渐冻症”
医学界一直对俗称“渐冻症”的肌萎缩侧索硬化症束手无策。日本京都大学最新研究结果说，利用诱导多功能干细胞（iPS细胞）制作前驱细胞，然后移植给渐冻症实验鼠，能将其寿命延长约10天。 “渐冻症”是运动神经元病的一种，患者逐渐丧失运动机能甚至瘫痪，其中最著名的是英国科学家霍金。这种病被认为与神经胶
siRNA－有望治疗ALS渐冻症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种渐进的神经退行性疾病，俗称渐冻症，患者上下运动神经元皆受累，导致神经元支配的肌肉出现肌无力、肌萎缩、震颤、痉挛等相关临床症状，病程多呈进行性发展，最后常由于呼吸麻痹而死亡。著名物理学家霍金所患的就是肌萎缩侧索硬化症（ALS）。 ALS 大多数病例为散发，病因至今
“梦之队”照亮“渐冻症”治疗之路
“一个好汉三个帮”，随着科技发展和专业知识日益丰富，突破性科学进展需要一个团队为之努力。但是科学合作并不容易开展，能不能找到合适的人是一个问题，尤其可被理解的是大家都在考虑学术竞争和思想保护。更实际的挑战是如何突破时区地开展会面、交流想法和开展研究。 但是，如果你们是相同观点的支持者，合作可能
遗传性渐冻症致病基因发现－“渐冻人”或有对症药
日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。 肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻症”，是一种渐进性、神经退行性疾病。它影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，肌肉也会因缺乏运动而萎缩。晚期
为渐冻症“解冻”，新希望在哪？
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517545.shtm
PNAS：阻断渐冻症的传播路径
肌萎缩侧索硬化ALS也称为渐冻症，是一种致命的神经退行性肌病。日前，英属哥伦比亚大学和温哥华海岸卫生研究所的科学家们揭示了这种疾病在细胞之间的传播机制，并且向人们展示ALS的传播可以被阻断。 ALS会对大脑和脊髓中的神经细胞产生影响。在这种疾病中，运动神经元出现进程性的退化和死亡，结果导致
美发现渐冻人症基本病理
美国研究人员16日在《神经元》杂志上发表论文称，他们发现了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基本病理：一种名为TIA1的蛋白突变，会影响蛋白的相变行为，造成控制肌肉的神经元死亡，进而导致ALS。研究人员称，这一发现或将为开发ALS的有效疗法开辟新途径。 ALS俗称“渐冻人症”，是一种运动神经元疾病，
渐冻症研究获新进展
肌萎缩侧索硬化症ALS也被称为渐冻症，是一种致命的退行性疾病。Johns Hopkins大学的科学家们发现，除运动神经元之外，还有一类中枢神经系统细胞在ALS中具有基础性的作用，文章于三月三十一日发表在Nature Neuroscience杂志上。这一发现为开发治疗ALS的新药物带来了希
渐冻症新药！在华申报上市
7月14日，CDE官网显示，渤健的托夫生注射液（tofersen）上市申请获受理。2023年4月25日，FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市（商品名：Qalsody ），用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。
遗传性渐冻症致病基因发现
日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。 肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻症”，是一种渐进性、神经退行性疾病。它影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，肌肉也会因缺乏运动而萎缩。晚期
JAMA－Neurology:靶向免疫细胞可治疗“渐冻症”
2018年3月23日，根据最近一项有关肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，也叫运动性神经元症）的研究，免疫细胞能够帮助延缓疾病的发生进程。这一发现有助于开发治疗上述患者的新疗法。研究者们分析了T细胞与ALS发生之间的关系。人体以及动物水平的研究结果表明CD4+Foxp3+调节性T细胞对于ALS的发病速率
日发现遗传性渐冻症致病基因
日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。 肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻症”，是一种渐进性、神经退行性疾病。它影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，肌肉也会因缺乏运动而萎缩。晚期病
老药为渐冻症治疗提供新策略
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517085.shtm
渐冻症患者想制作“数字人”陪伴家人
今年45岁的赵云，半年前确诊渐冻症。现在他走路需要借助拐杖，穿衣也需要妻子的帮助。 “渐冻症”病情，让赵云不敢想象未来的生活。好几年没拍全家福的他，今年春节前在阿里云团队的帮助下，用AI技术获得了一份“全家福”。“我想做一个数字人，在我离开后继续陪伴我的家人和孩子，把我的一些叮嘱和人生经验，在
日本研究者揭示渐冻症发病机制
日本研究人员日前通过动物实验，发现了渐冻症的发病机制，这将有助于开发出针对这种疑难病症的有效疗法。 日本九州大学和庆应大学科研人员组成的联合研究小组发布报告说，他们在小鼠实验中发现，渐冻症是由于脊髓中一种分解酶的功能降低，导致激活神经的氨基酸“D－丝氨酸”增加并蓄积，破坏了运动神经的正常功
Cell子刊：渐冻症中的关键基因
肌萎缩侧索硬化症ALS又称为渐冻症，是一种目前还无法治愈的神经退行性疾病。哥伦比亚大学医学中心CUMC的研究人员发现，基质金属蛋白酶-9(MMP-9)对于ALS造成的运动神经元退化有重要作用。文章发表在一月二十二日的neuron杂志上。 ALS虽然会破坏患者的绝大多数运动神经元，但也有少部
日本研究者揭示渐冻症发病机制
日本研究人员日前通过动物实验，发现了渐冻症的发病机制，这将有助于开发出针对这种疑难病症的有效疗法。 日本九州大学和庆应大学科研人员组成的联合研究小组发布报告说，他们在小鼠实验中发现，渐冻症是由于脊髓中一种分解酶的功能降低，导致激活神经的氨基酸“D-丝氨酸”增加并蓄积，破坏了运动神经的正常功
日发现蛋白质能改善渐冻症症状
肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。 渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。 日本京都府
－中国专家确定渐冻症190个待检基因
中国专家在渐冻人症(ALS)分子遗传学取得新突破，最终确定了190个待检基因，填补中国医学空白，达到该类疾病分子遗传学检测的国际前沿水平。近来“冰桶挑战”风靡全球，渐冻人症的治疗及科研状况引发社会的高度关注。 9月2日举行的“科技助力渐冻人公益项目启动新闻发布会”上，中关村华康基因研究院院长魏
霍金如果活到今天，“渐冻症”是否已经治愈了？
如果霍金活到今天，他可以看到“渐冻症”治愈的希望了吗？© 由 文汇 提供 1.JPG今天下午，在上海市罕见病防治基金会举办的肌萎缩侧索硬化（ALS）多学科专家研讨会上，诱导多能干细胞（iPSC）、人工智能、脑机接口等热门技术被频频提及，它们将有助于推进治疗ALS的新药研发，帮助晚期患者改善生活质量。
科学家提出治疗渐冻人症新策略
4月1日，《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新机制，证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略，并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可
科学家发现与“渐冻症”相关分子机制
新华社北京３月１９日电 一个国际团队１８日报告说，他们发现了一种新的与“渐冻症”相关的分子机制，能帮助理解这种疾病的发病机理及相关靶向药物的研发。 “渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主
肠道菌群或参与渐冻症的疾病进展
2019年7月22日，以色列科学家EranElinav等合作发现肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的发病进程或许受到肠道微生物组的调节，相关研究成果发表于Nature，论文标题为“Potential roles of gut m
干细胞疗法有望成为“渐冻症”的破冰之举
2017年4月12日， Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验，将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品，被开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗，即世人关注的“渐冻症”。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞
日本研究发现漆树酸或可治疗渐冻症
京都大学一个研究小组在1日的美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞(iPS细胞)进行实验时，发现漆树酸具有改善神经异常的作用，或许可用于研发新的治疗药物。 渐冻症的医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是由于运动神经细胞出现异常，导致全身肌肉逐渐变得无
科学家提出治疗渐冻人症新策略
4月1日，《大脑》杂志在线发表了题为《重新激活无义介导的mRNA降解通路可有效对抗C9orf72双肽重复序列的神经毒性》的研究论文。该项研究揭示了导致部分肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新机制，证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略，并发现了一种现有的用于治疗哮喘的药物有可
肠道菌群或参与渐冻症的疾病进展
2019年7月22日，以色列科学家EranElinav等合作发现肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的发病进程或许受到肠道微生物组的调节，相关研究成果发表于Nature,论文标题为“Potential roles of gut m
研究揭示“渐冻症”的发病机制和新疗法
肌萎缩侧索硬化症（ALS，或称运动神经元病、渐冻症）与癌症、艾滋病一起被世界卫生组织列为“世界五大疑难杂症”，并且目前尚无治愈的可能。据统计，截至2010年底，中国就已经有大约20万ALS患者，患病人数每年将新增1.8万人，而其中大约80%的患者会在发病后3到5年内死亡。 尽管肌萎缩侧索硬化症