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国际期刊评论CRISPR基因疗法

在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《Protein & Cell》杂志。相关新闻:中山大学基因编辑研究引国际广泛关注。那么这是否意味着,我们将很快把基于CRISPR–Cas9的方法用于治疗人类疾病?近期,Cell旗下子刊、国际期刊《EBioMedicine》发表社论文章指出,基于CRISPR–Cas9的基因疗法还为时过早。 中山大学研究人员人类基因组编辑研究的实验进展并不顺利。虽然内源性靶基因如预期的那样被裂解,但是裂解只发生在大约一半的实验胚胎中。此外,研究人员观察到,“修复”序列的回收是低效的,只发生在一小部分的胚胎中。更严重的是,研究人员观察到高度的脱靶突......阅读全文

GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物

  近日,行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录,目前有729种基因疗法,其中近三分之二(461种)为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估,大部分为早期阶段。   基因治疗扎堆最多的

三篇Nature Medicine:基因疗法治疗遗传病或可实现长期有效

  精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步,多项研究成果表明,基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年,Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市,用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者,为基因疗法研究注入了一剂强心剂。  2月18

官方确定H7N9病毒源 称感染人是极小概率事件

  ●H7N9禽流感病毒基因来自于东亚地区野鸟和中国上海、浙江、江苏鸡群的基因重配。这种基因重配是一种常见现象,但对人类致病是极小概率的随机事件。――中科院   ●重点推进临床诊断试剂开发、疫苗研制等重点工作,预计在两个月内完成核酸诊断试剂的临床验证,7个月内完成人感染H7N9禽流感预防性疫苗研制

GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物……

  近日,行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录,目前有729种基因疗法,其中近三分之二(461种)为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估,大部分为早期阶段。图片来源:Pixabay 

活体生物发光成像技术的最新进展

活体动物体内光学成像(Optical in vivo Imaging)主要采用生物发光(bioluminescence)与荧光(fluorescence)两种技术。生物发光是用荧光素酶(Luciferase)基因标记细胞或DNA,而荧光技术则采用荧光报告基团(GFP、RFP, Cyt及dyes等)进

案例解析 | 抗病毒生物大分子制药治疗

  近期爆发的新型冠状病毒肺炎(COVID-19,对应的病毒为SARS-CoV-2)突出了开发有效治疗方法的重要性。在近期的公众号中,我们向大家介绍了“人民的希望”瑞德西韦的工作机制[1],在此,我们结合疫苗、血清、多肽和单抗的研究案例,向大家继续介绍靶向病毒的大分子治疗和我们的解决方案是如何推动下

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。   十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  来源:新浪 发布者:张小圈 日期:2018-05-10 今日/总浏览:5/9512   自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。   十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。  十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈,成

2020年治愈HIV?细数4类最具潜力的HIV疗法

  自二十世纪八十年代初首次被发现以来,HIV研究已经走过了漫长的道路。抗逆转录病毒疗法被誉为HIV临床治疗的一个重大里程碑,这类药物已改变了全球数百万人的生命。但当前的研究目标是在2020年之前找到一种能治愈HIV的方法。  十年前,住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗接受骨髓移植后成功治愈,成

一文了解12月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

多篇研究揭示病毒是如何感染机体的!

  本期为大家带来关于病毒感染的最新研究进展,和大家一起学习了解病毒如何感染机体。  【1】Nat Microbiol:首次发现流感病毒和呼吸道细菌能互相协作促进宿主感染  DOI:10.1038/s41564-019-0447-0  近日,一项刊登在国际杂志Nature Microbiology上

27位科学家联合发文谴责新冠起源阴谋论

   “我们在此共同强烈谴责认为该新型冠状病毒疾病 COVID-19并非自然起源的阴谋论。”  北京时间2月19日,来自9个国家的27位公共卫生科学家联名在顶级医学期刊《柳叶刀》在线发表通讯文章,声援中国抗击2019新型冠状病毒疾病(COVID-19)疫情中的科研、公共卫生、医务工作者。  《中国科

基因疗法:改良HIV为患者导入健康基因

   据国外媒体报道,所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻

基因与疾病治疗相关领域研究进展一览

  1. Retrovirology:整合到人基因组中的古老逆转录病毒有助抵抗HIV-1感染  doi:10.1186/s12977-017-0351-8  在我们的进化过程中,病毒持续地感染人体。一些早期的病毒已整合到我们的基因组中,如今它们被称作为人内源性逆转录病毒(human endogeno

科学家们在抗逆转录病毒治疗领域的重要研究成果

  本文中,小编整理了多篇研究报告,共同解读科学家们在抗逆转录病毒治疗领域的重要研究进展,分享给大家!  【1】J Clin Invest:长期接受抗逆转录病毒治疗的个体中,感染艾滋病毒的细胞持续存在脑脊液中  doi:10.1172/JCI127413  近日,一项发表在Journal of Cl

泛冠状病毒药物开发的基础知识

  高致病性冠状病毒感染成了这十年来广受关注公共卫生问题。严重急性呼吸综合征(SARS,2002-2004),中东呼吸综合征(MERs,2012-至今),2019-nCov(COVID-19),每一个对人类健康,经济发展都带了巨大的冲击。   病毒通过接触,飞沫,气溶胶等形式,引起广泛传播,引起高

FDA就基因治疗试验事故发声明

7月24日,美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA(美国食品与药品监督局)报告说,在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中,有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

2019年10月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

2015年HIV研究进展综述

  1. Nat Med:利用特殊药物伪装T细胞可抑制HIV的传播  刊登在国际著名杂志Nature Medicine上的一篇研究论文中,来自埃默里大学的研究人员通过研究揭示,利用阻断T细胞向肠道运输的抗体来“伪装”免疫细胞或许实现在非人类的灵长类动物HIV感染模型中降低病毒传播的风险,相关研究就可

rdrp是什么酶

  2月4日,来自美国生物公司吉利德的药物瑞德西韦(Remdesivir)抵达中国,将由中日友好医院呼吸与危重医学科主任曹彬教授牵头对武汉270名患者进行临床试验,以便进一步确定其对2019-nCoV的功效。  本文对瑞德西韦化合物及其作用位点RDRP酶进行相关分析,并附上了瑞德西韦化合物用于治疗冠

2012国家自然科学基金评审结果名单之复旦大学(生物类)

  来自国家自然科学基金委员会的消息,国家自然科学基金委员会公布了2012年度面上项目、重点项目、重大国际(地区)合作研究项目、青年科学基金项目、地区科学基金项目、海外及港澳学者合作研究基金项目、科学仪器基础研究专款项目等方面的评审结果。有关评审结果将通知相关依托单位,其科研管理人员可登录

2020 HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

关于艾滋病,这里一定有你没看过的新进展!

   1981年6月5日,美国疾病预防控制中心第一次报道艾滋病,目前全世界有3690万人感染艾滋病,死亡人数达到1200万,据WHO估计,中国有超过125万艾滋病患者,艾滋病危害极大,死亡率极高,对全人类的健康产生了极大的威胁,虽然“鸡尾酒疗法”能够有效控制艾滋病进展,但至今仍未研制出根治艾滋病的特

《Science》VS《Science》:造假or结论不可靠?

  Byrareddy等人报道 [Science 354,197(2016)],在抗逆转录病毒疗法(ART)治疗期间和之后用抗整联蛋白α4β7的抗体治疗猿猴免疫缺陷病毒(SIV)阳性猕猴,之后在停止ART治疗后,可以持续的进行病毒学控制。  然而,这一次有3篇Science 背靠背发表,表明α4β7

RNAi总结

RNA干涉(RNAi)是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象,是在线虫中发现的,在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。过去几年中,科研工作者已明确转录后基因沉默现象普遍存在于动、植物中,在机体防御病毒入侵和转座子沉默效应中起着重要作用。近年来的研究表明,将与mRNA对应的正义RNA和反义

科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

   基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。  基因治疗重返中