国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《Protein & Cell》杂志。相关新闻：中山大学基因编辑研究引国际广泛关注。那么这是否意味着，我们将很快把基于CRISPR–Cas9的方法用于治疗人类疾病？近期，Cell旗下子刊、国际期刊《EBioMedicine》发表社论文章指出，基于CRISPR–Cas9的基因疗法还为时过早。 中山大学研究人员人类基因组编辑研究的实验进展并不顺利。虽然内源性靶基因如预期的那样被裂解，但是裂解只发生在大约一半的实验胚胎中。此外，研究人员观察到，“修复”序列的回收是低效的，只发生在一小部分的胚胎中。更严重的是，研究人员观察到高度的脱靶突......阅读全文
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果
－人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一
生化与细胞所肿瘤的靶向基因病毒治疗研究获新成果
3月17日，基因治疗领域国际专业期刊《基因治疗》（Gene Therapy）在线发表了中科院上海生命科学研究院生化与细胞所刘新垣院士研究组关于“肿瘤的靶向基因-病毒治疗”（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT）策略的最新研究成果。
研究发现裂谷热病毒治疗性抗体
裂谷热病毒（Rift Valley fever virus，RVFV）属于布尼亚病毒目白纤病毒科白蛉病毒属。经蚊虫传播，可感染动物和人。RVFV可引起反刍动物流产，而且患病幼崽死亡率近100%，历史上RVFV曾对畜牧业造成多次重创。人感染后通常出现发热、头痛、出血、休克等症状，严重者甚至死亡。2
HIV病毒的基因治疗技术的介绍
在美国国家卫生研究院（NIH）的一项临床试验中，一种引导人体产生某种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员报告，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种
研究发现抗艾基因可捕捉病毒
据外媒报道，专家发现，某些人虽然暴露在病毒环境中，但天生对艾滋病具有抵抗力，他们之所以不会染病是因为一组基因将HIV病毒灭活。这项研究成果发表在英国《基因和免疫》杂志上。 专家发现，基因变体C4BPA和CR2可以保护机体免受HIV病毒感染。研究人员在两家医院的合作下对全世界
艾滋病抗病毒治疗研究
编者按 虽然１９８０年ＷＨＯ宣布全球消灭了天花，但近几年，由于可能被恐怖分子用做生物武器，又使人们受到了天花的威胁。２００３年，与之类似的猴痘从非洲传播到了美国。近来，又报道了与埃博拉出血热相似的马尔堡出血热，在安哥拉确诊２３５例患者，２１５例死亡。此外，西尼罗河热及人禽流感等病死率极高的传
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
研究发现小麦隐性抗病毒新基因
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/2/494546.shtm近日，中国农业科学院作物科学研究所小麦大麦优异种质资源发掘与创新利用创新团队发现第二个小麦黄花叶病隐性抗病毒基因，可对小麦黄花叶病完全免疫，该研究为抗黄花叶病小麦新品种培育提供了理论基
AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
陈志英：非病毒基因载体技术治疗B细胞淋巴瘤研究进展
近日，国际知名杂志《Human Gene Therapy》上发表在线了中国科学院深圳先进技术研究院陈志英研究团队题为“Treatment of human B-cell lymphomas using minicircle DNA vector expressing anti-CD3/CD20
美研究破解一基因抗病毒的秘密
美国研究人员日前破解了一个抗病毒基因的工作原理，发现它能促进生成一种抑制病毒增殖的物质，在此基础上可望开发出高效、低毒的广谱抗病毒药物。图片来源于网络 人类和其他哺乳动物拥有一个名为ＲＳＡＤ２的基因，它编码的蛋白质能抑制多种病毒复制，但此前人们一直不清楚这种蛋白质具体如何发挥作用。 美国爱因
非整合型慢病毒——新型基因研究工具
常规慢病毒载体能高效感染分裂细胞和非分裂细胞，将外源基因有效地整合到宿主染色体上，从而实现持久性表达。然而这种随机整合会带来插入突变的风险。于是，研究人员也期望用到非整合型的慢病毒包装系统。 百恩维生物对整合酶蛋白进行突变，推出了整合酶缺陷型的慢病毒包装系统（非整合型慢病毒）。非整合型慢病
非整合型慢病毒——新型基因研究工具
常规慢病毒载体能高效感染分裂细胞和非分裂细胞，将外源基因有效地整合到宿主染色体上，从而实现持久性表达。然而这种随机整合会带来插入突变的风险。于是，研究人员也期望用到非整合型的慢病毒包装系统。百恩维生物对整合酶蛋白进行突变，推出了整合酶缺陷型的慢病毒包装系统（非整合型慢病毒）。非整合型慢病毒在目的细胞
研究蝙蝠基因或有助于抗病毒和癌症研究
澳大利亚联邦科工组织21日在美国《科学》杂志上发表一项研究报告称，对相对长寿和病毒抵抗力较强的蝙蝠的基因研究可能会为人类癌症和传染病的防治提供帮助。 这项研究是由澳大利亚、中国、丹麦、美国和新加坡的研究人员合作进行的。研究人员对蝙蝠的抗病毒能力和寿命等进行了深入研究，他们把
美研究建议用丙肝药治疗新型冠状病毒
对于自去年以来在中东和欧洲引起恐慌的中东呼吸系统综合征冠状病毒(即新型冠状病毒)，至今仍未开发出有效疗法。美国研究人员8日建议说，可尝试利巴韦林和干扰素α-2b两种药物联用的疗法，该方法在动物试验中被证实有效。 利巴韦林和干扰素α-2b是两种强抗病毒制剂，常用于治疗丙肝。此
英国用转基因疱疹病毒治疗头颈癌获成功
北京时间8月4日消息，据国外媒体报道，英国医生使用转基因疱疹病毒成功治疗了头颈癌。此外，研究还发现，将放射疗法和化学疗法结合起来治疗癌症比只使用一种疗法效果好。 科学家对这种常见的病毒进行了基因改良以使得它能在癌细胞而不是健康细胞里面繁殖。然后爆炸杀死癌细胞，并且通过表达一个人
“溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。 研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致
IL10基因装备病毒有望更好治疗胰腺癌
两种不同的方法的组合，即病毒治疗及免疫治疗组合显示出治疗胰腺癌的“巨大潜力”。 一项由英国慈善胰腺癌症研究基金会资助的研究调查是否溶瘤牛痘病毒（经修饰以选择性地感染和杀死癌细胞的病毒）通过装备能调节机体免疫系统的一个基因后，能否更有效治疗胰腺癌。 虽然实验研究表明组合后既可以杀死癌细胞，也可
基因治疗研究的未来发展方向
1、寻找更有价值的靶基因虽然多种细胞因子基因、肿瘤抑制基因等可用于肿瘤基因治疗，但总体而言，应用效果并不令人满意，还有许多疾病基因尚未分离，因此寻找更多目的基因将极大地促进基因治疗研究，拓宽基因治疗应用范围。相信随着人类基因组研究项目的实施，我们将为我们提供更多具有治疗价值的靶基因。2、组织特异性或
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
AAV基因治疗的应用研究（二）
中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如，2016年3月，华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D，同时找到小鼠上对应的氨
武汉病毒所杆状病毒核心基因ha72功能研究取得进展
近期，中科院武汉病毒研究所系统病毒学研究组在杆状病毒ODV特异性囊膜蛋白HA72的功能研究方面取得重要进展。相关结果发表在国际病毒学杂志Journal of Virology上。 杆状病毒包含37个核心基因，它们在病毒生活史中发挥着重要的作用。其中棉铃虫核型多角体病毒(Helicove
新冠病毒有美国ZL基因片段？看病毒研究团队数据实锤
就在俄罗斯在乌克兰发现大量美国生化实验室利用蝙蝠研究冠状病毒的证据之后，英国媒体又透露出一个令人震惊的消息。 一个病毒研究团队发现，新型冠状病毒含有美国莫德纳公司在2016年2月申请的ZL基因片段，这个基因序列通过自然进化而随机出现在新冠病毒中的概率为三万亿分之一。也就是说，新冠病毒不是美国
腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则－公开征求意见
关于公开征求《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为规范和指导腺相关病毒载体基因治疗产品的非临床研究，我中心在前期调研的基础上，结合国内外相关指导原则和技术要求，以及当前技术发展和科学认知，撰写了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求
美研究发现帮助艾滋病病毒复制的基因
美国研究人员12月6日报告说，他们发现了帮助艾滋病病毒在人体内传播和复制的基因，这项成果将有望应用于开发治疗艾滋病的新药或疫苗。 研究人员介绍说，他们发现的基因位于艾滋病病毒核糖核酸基因序列中，与人体内的tRNALys基因非常相似。正是由于这一基因的存在，艾滋病病毒才能在人体内以更高的