李晓江：用CRISPR构建大型神经变性病动物模型
动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统的基因打靶技术，来构建神经退行性疾病的大型动物模型。 近年来，CRISPR/Cas9已被成功应用于不同物种基因组的遗传修饰。最近，中科院遗传与发育生物学遗传研究所的李晓江博士，在国际学术期刊《Molecular Neurodegeneration》（影响因子6.563）发表综述文章，讨论了用CRISPR/Cas9技术来构建大型动物模型，能够更为真实地模拟人类退行性疾病。 李晓江博士是中组部“千人计划”、中科院遗传与发育生物学研究所博导、研究员，主要研究方向是与年龄相关的神经退行性疾病分子机制，包括帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬......阅读全文
退行性疾病腓骨肌萎缩症的机制探索
腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth,CMT）是最常见的可遗传性外周神经退行性疾病，发病概率为1/2500，导致运动相关神经的阶段性退化，例如肌肉萎缩、肌无力及手脚发育畸形等。氨酰t-RNA合成酶家族中的甘氨酸-tRNA合成酶(GlyRS)的基因(GARS)的突变是导致CMT2D
神经退行性疾病的主要检测手段与展望
神经退行性疾病是由神经元和（或）其髓鞘的丧失所致，随着时间的推移而恶化，出现功能障碍。图片来源于网络 常见的神经退行性疾病主要包括以下几种： （一）氧化应激： 氧化应激是由于自由基过度产生和（或）得不到及时清除，体内氧化与抗氧化作用失衡所致，机体的细胞和组织被损伤。自由基是具有不成对电子的
成体干细胞对神经退行性疾病的治疗作用
成体干细胞及其子代细胞移植或动员脑组织内的干细胞被认为是将来治疗神经退行性疾病的有效方法。考虑到人脑结构和功能的复杂性，通过替代疾病中丢失的细胞来恢复损伤的功能听起来是不现实的，然而动物模型研究已证实神经元替代修复损坏的神经通路是可行的，临床试验研究也证实在人脑中细胞替代治疗同样能达到症状缓解。
PNAS：癫痫和神经退行性疾病之间的遗传关联
从果蝇到人类，Prickle基因突变会引起癫痫——一种大脑疾病，伴随着时间的推移反复发作，影响约1%的人口。虽然Prickle基因已被研究了很多年，但是负责产生Prickle相关癫痫发作的机制仍然是未知的。 最近，爱荷华大学（UI）的研究人员在2014年7月14日的《PNAS》杂志发表的一项研
Nature：突破性发现助力神经退行性疾病治疗
日前，曼彻斯特大学、莱斯特大学和里斯本大学等机构的研究人员在神经退行性疾病药物研发上取得重大突破，他们详细描述了一种用于治疗亨廷顿氏病的先导化合物是如何与大脑中的一种酶发生相互作用，并抑制其酶活性的。这研究发现表明，其可以开发成为一种针对神经退行性疾病的有效治疗。相关研究论文刊登在近期出版的《自
Science：解析神经退行性疾病的遗传学基础
遗传性痉挛性截瘫HSP是一种神经退行性的运动神经元疾病，其典型症状是患者下肢出现进程性的僵硬和紧缩。加州大学科学家领导的研究团队经过多年努力，鉴定了大量新HSP致病基因，并揭示了这种疾病背后的关键生物学通路。文章于一月三十一日发表在Science杂志上。 这项研究在全球范围内，集合了五十多
不同神经退行性疾病致病蛋白质结构相同
法国和美国科学家日前发现，神经退行性疾病虽有多种表现形式，但其致病蛋白质的结构却基本相同，这一发现将为相关疾病的诊断和治疗提供新思路。 法国国家科研中心5月3日发表公报说，这项研究由该机构和美国健康研究所共同完成。神经退行性疾病包括阿尔茨海默氏症（早老性痴呆症）、帕金森氏症和亨廷顿氏
9.5亿美元开发神经退行性疾病新疗法
今日，Alkermes公司宣布，收购致力于开发突触功能障碍新疗法的Rodin Therapeutics公司。此次合作将利用Alkermes在中枢神经系统（CNS）疾病方面的专业知识，通过开发控制突触形成的表观遗传学调制剂，将Alkermes的研发范围扩展到更广泛的神经退行性疾病治疗领域之中。
朊病毒是所有神经退行性疾病的元凶？
人感染的疯牛病毒后会出现Creutzfeldt-Jakob氏综合征，又称亚急性海绵状脑病，会让一个人的大脑退化，导致快速进展性痴呆。在一年之内90%的感染者会死亡。该病的罪魁祸首是朊病毒，朊病毒虽然叫做病毒，但是它却与病毒是两种完全不同的“生物”，实际上朊病毒是一种特殊的蛋白质，没有细胞结构，没有D
Nature：有毒脑细胞会引发神经退行性疾病
虽然我们大多数人没有听说过星形胶质细胞，但是在人类大脑中这些细胞的数量是神经细胞的四倍。近期由斯坦福大学医学院研究人员领导的一个团队发现，在大脑中执行许多不可或缺功能的星形胶质细胞可能同时也具有恶性特征，能破坏神经细胞，并引发许多神经退行性疾病。 这一研究成果公布在1月18日的Nature杂志
开发生物标志物，治疗神经退行性疾病
随着大多数国家的人口预期寿命的增长，神经退行性疾病的发病率也越来越高。有研究表明，目前全球有超过5000万人受到痴呆症（dementia）的影响，而这一数值在2050年可能上升到1.3亿！ 不管是阿尔茨海默病（AD），还是帕金森病或者路易体痴呆（DLB），一个共同的现象是在患者出现痴呆症状几年
阿司匹林或能治疗老年痴呆等神经退行性疾病
11月25日发表于《PLOS One》杂志上的研究揭示，阿司匹林和水杨酸衍生物可帮助对抗许多神经退行性疾病。 自古以来，植物用于治疗已十分常见。在过去20年里，FDA批准的天然药物或天然产物的衍生物药品主要来源均为植物。水杨酸及其衍生物就是一个典型的例子，水杨酸是乙酰水杨酸和阿司匹林的主要分解
高产华人Nature开发防治神经退行性疾病的抗体
由来自贝斯以色列女执事医疗中心的研究人员领导的一项新研究，提供了首个直接的证据将外伤性脑损伤（TBI）与阿尔茨海默氏症及慢性创伤性脑病（CTE）联系到一起，并为早期干预阻止这些神经退行性疾病形成带来了可能。反复的接触性运动损伤或是经受枪炮爆炸伤害均可导致TBI，它是阿尔茨海默式症和CTE最重要的
中枢神经系统退行性疾病的概述
中枢神经系统退行性疾病目前包括12种，大多呈进行性发展，是一类病因学和发病机制尚不清楚的疾病。其病理特点为具有特定功能的神经核团发生萎缩和神经元丢失。这种神经元的丢失通常伴有星形胶质细胞增生、神经胶质过多症以及特定的神经病理标记，如帕金森病的路易小体。[1]
成体干细胞用于治疗神经退行性疾病的方法介绍
很多心脏疾病都可以通过各种治疗手段得到有效的治疗，但过量功能心肌细胞的丧失导致的心功能不全，仍然是影响疾病预后的主要问题。同种异体心脏移植非常昂贵，而且供体来源少，移植后的心脏非常脆弱，不可能作为晚期心力衰竭的常规治疗方法。成体干细胞治疗的研究通过在受损伤的心脏中产生新的有功能的心肌细胞来修复受损伤
新制剂使神经退行性疾病治疗获得突出进展
研究人员已经发现，帕金森病和阿尔茨海默氏病患者的死亡后脑中细胞受体异常过度表达，动物模型中可以抑制细胞受体，以清除毒性蛋白质积聚，减少脑部炎症，提高认知功能。 乔治城大学医学中心（GUMC）研究人员在伦敦阿尔茨海默病协会国际会议上提出的这些双重发现标志着受体（discoindin结构域受体（D
PNAS：新研究发现治疗神经退行性疾病的关键蛋白
一项最新发表在《PNAS》上的研究发现了一种可能帮助开发神经退行性疾病药物的关键蛋白，在包括帕金森、亨廷顿、阿尔兹海默症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）等一系列疾病中发挥重要作用。这些疾病都是由于脑部蛋白功能异常导致，这些构象异常的蛋白会聚集在神经元中，造成神经元损伤和死亡。在这项最新研究中
对于神经退行性疾病主要检测手段都在这里
神经退行性疾病是由神经元和（或）其髓鞘的丧失所致，随着时间的推移而恶化，出现功能障碍。 最近，来自NIH的科学家们开发出了一种快速的早期检测包括阿兹海默症在内的神经退行性疾病的发红发。这项研究中，作者检测60份脑脊液样本，其中12份属于帕金森患者，17份属于存在路易氏小体的痴呆症患者，还有31
成体干细胞用于治疗神经退行性疾病的方法介绍
成体干细胞及其子代细胞移植或动员脑组织内的干细胞被认为是将来治疗神经退行性疾病的有效方法。考虑到人脑结构和功能的复杂性，通过替代疾病中丢失的细胞来恢复损伤的功能听起来是不现实的，然而动物模型研究已证实神经元替代修复损坏的神经通路是可行的，临床试验研究也证实在人脑中细胞替代治疗同样能达到症状缓解。成体
冰桶挑战背后的神经退行性疾病——渐冻症
2014年夏天，全球社交媒体突然风靡起一股“冰桶挑战”的热潮，为了帮助渐冻人协会募款，参加者必须将一桶冰水从头顶淋下，并将过程拍影片上传网络，而完成挑战后，可以点名3个人完成，被点名者可以选择完成或捐款100美元，或者是两者都做。 图1. 2014年夏天，风靡全球的“冰桶挑战”图片来源：unspla
Cell－Rep:新研究揭示神经退行性疾病的发病机制
最近一项研究中，弗吉尼亚大学医学院的科学家已经确定了阿尔茨海默氏症，帕金森病和其他神经退行性疾病中特定脑细胞神秘死亡的潜在原因。 新的研究表明，由于脑细胞中天然存在的基因变异，细胞可能会死亡，直到最近，这些基因变异被认为是相同的。这种变化称为“体细胞嵌合体”，它可以解释为什么颞叶中的神经元是阿
利用分子成像揭示神经退行性疾病的生物标记物
进行脑研究的科学家们一直致力于寻找参与神经退行性疾病和认知紊乱疾病发生的可靶向细胞内过程。近日，在一项国际会议上，来自华盛顿大学的研究人员报告了他们的一项最新研究进展，他们将一种特殊的分子成像试剂结合到神经递质乙酰胆碱的转运蛋白上，对参与神经退行性疾病和认知紊乱疾病发生的细胞内过程进行了成像研究
衰老诱发神经退行性疾病的原因是什么？
神经退行性疾病，包括阿茨海默症（AD）、脊髓侧索硬化（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）等，都是与衰老相关的疾病。神经退行性疾病给患者以及家庭带来巨大的痛苦与负担，然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。随着生活水平的提高和平均寿命的延长，该类疾病的患病人数会显著上升。世界卫
2009国际分子神经退行性疾病大会在厦门大学举行
5月18日～20日，“2009国际分子神经退行性疾病大会”在厦门大学举行，来自全球10个国家和地区的200多名专家学者齐聚厦大，共同探讨包括老年痴呆症、帕金森氏症、亨廷顿舞蹈症、疯牛病等在内的神经退行性疾病的发病机理及相应的治疗方法。 此次会议云集了包括2004年诺贝尔化学奖获得者阿龙·切
Science颠覆性论文：神经退行性疾病治疗新方向
项惊人的研究发现颠覆了数十年来对机体修复解折叠蛋白质机制的认识，其大大扩展了开发出一些疗法来预防与大脑中错误折叠蛋白质相关的一些疾病，如阿尔茨海默氏症和帕金森氏病的机会。 加州大学伯克利分校分子与细胞生物学系干细胞研究教授、霍华德休斯医学研究所研究员Andrew Dillin说：“这一研究发现
关于成肌干细胞对神经退行性疾病的治疗介绍
成肌干细胞及其子代细胞移植或动员脑组织内的干细胞被认为是将来治疗神经退行性疾病的有效方法。考虑到人脑结构和功能的复杂性，通过替代疾病中丢失的细胞来恢复损伤的功能听起来是不现实的，然而动物模型研究已证实神经元替代修复损坏的神经通路是可行的，临床试验研究也证实在人脑中细胞替代治疗同样能达到症状缓解。
缺氧也能治病？逆转神经退行性疾病造成的脑损伤！
当细胞的线粒体不能正常工作时，人体会发生线粒体疾病。一项新研究表明，缺氧可能对线粒体功能不全造成的脑损伤有一定的保护作用，这一研究发表在近日的PNAS。线粒体 线粒体是细胞内的“发电厂”。人类多种疾病，如神经退行性疾病、糖尿病、肿瘤等都与线粒体功能障碍有关。Leigh氏综合征就是一种与线粒体缺
载脂蛋白D在神经退行性疾病中的保护作用
近期，加拿大魁北克大学蒙特利尔分校生物科学部研究人员Sonia Do Carmo等与西班牙Valladolid 大学研究人员合作，在有关如阿尔茨海默症、中风、痴呆、帕金森症和多发性硬化症等神经退行性疾病的研究上有新的进展。研究人员证实，载脂蛋白D（ApoD）在神经退行性疾病中发挥保
STTT：GPCR在神经退行性疾病和精神疾病中的研究进展
近日，深圳大学吴松教授、香港中文大学杜洋教授等在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊发表了题为：G protein-coupled receptors in neurodegenerative diseases and psychiatric
神经外科手术治疗脊柱退行性疾病的研究进展
脊柱退行性疾病是最常见的脊柱病变，主要表现为椎间盘突出、骨质增生、韧带增厚以及椎管狭窄等压迫脊髓、神经根，并由此出现相应的神经症状。到目前为止，显微外科手术仍然为治疗各种脊柱退行性疾病的标准手术方式。在一本非常经典的脊柱手术图谱中，将颈椎病、腰椎间盘突出、腰椎管狭窄及胸椎间盘突出等脊柱退行性疾病单独