Nature:基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病

说起基因编辑技术,目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了,从科研工具到癌症治疗,它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域,不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近,发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所(Salk Institute)研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因编辑技术,可以高效地对不分裂细胞进行基因编辑,为基因缺陷疾病治疗打开了一扇全新的大门。 位点特异性的基因整合一般是通过同源定向修复途径(homology-directed repair, HDR),不过它在不分裂细胞中并不适用。在不分裂的细胞中(特别是哺乳动物),另一种双联断裂修复机制——非同源末端连接途径(non-homologous end joining, NHEJ)——更加活跃。为了对不分裂细胞进行基因编辑,Salk团队决定从NHEJ途径开始入手。▲HDR和NHEJ机制(图片来源:Nature Biotechnology) ......阅读全文

基因编辑技术可以编辑所有基因吗

即便当前不能,以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑的好处

优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

什么是基因编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来

基因编辑专家亓磊:人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球ZL许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。  BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球ZL许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。   BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技

基因的体外编辑介绍

由于体内的细胞发生变异,功能失调甚至癌变,一种简单的方法是“修复”体外的细胞,然后将其注入体内,以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术(在体外用病毒转染T细胞,使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质),以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟,编辑是在身体之外进行的。

如何看待基因编辑技术

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

基因编辑的精准“剪刀”

  在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里,展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中,几个小试剂盒显得有些单薄,却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒,与传统的检测方法相比,它不需依赖复杂的仪器设备,更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检

盘点基因编辑新利器

   CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩,并带来了一些医学和基础研究的新应用。  但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出,它擅长到

基因编辑的执行手段

1)基因敲除:如果想使某个基因的功能丧失,可以在这个基因上产生DSB,非同源末端连接(NHEJ)修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除(indel),造成移码突变,从而实现基因敲除。  2)特异突变引入:如果想把某个特异的突变引入到基因组上,需要通过同源重组来实现,这时候要提供一个含有特异突变同源

四问“基因编辑婴儿”

  “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到,两天来,科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为,基因编辑对人类获益有限,而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出,所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。  1问  “基因编辑”技术难度如何?  中科院院士:是一项门

基因编辑技术是什么

基因编辑技术不断发展,到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具,CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子(sequence- specif

基因编辑工具的开发

基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中,例如合成生物学,基因治疗,药物靶点发现,mRNA剪接,蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时,不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具,改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具,一直是人们

超小型编辑器实现动物高效基因编辑

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm

基因编辑专家亓磊:未来人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

科学家改进基因编辑技术CRISPR-有望加速细胞基因组编辑

  CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org  近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上

Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑

  12月,首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统,其后,来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。  CRISPRs和CRISPR相关蛋白(Cas)蛋白的新

基因编辑精准修复免疫细胞

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞(红色),这会导致其他免疫细胞流入感染区域,阻断血管(中心)。图片来源:拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,

基因编辑,改写人类的未来

  上帝造人是神话。  在科技日益发达的今天,基因编辑赋予了神话成为现实的可能。  想想看,如果用基因手术改造人体细胞,阻断病毒进入人体后的异化,并控制人体内部免疫系统的应激反应,这样一来,白血病、HIV(艾滋病)、白化病、亨廷顿舞蹈症、镰刀形红细胞贫血症等一系列难以攻克的先天、后天疾病,都可以得到

基因编辑精准修复免疫细胞

一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中,德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具,纠正了这些缺陷,使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(FHL)是一种罕见的免疫系统疾病,通常发生在

巴西培育基因编辑“供体猪”

  据美国科学促进会(AAAS)旗下eurekalert!网站11日消息,巴西科学家在伦敦举行的一项活动中报告说,他们正尝试用基因编辑技术培育可用于异种器官移植的“供体猪”,以便未来可以扩大供人类移植的器官供应量。目前这一研究仍处于初始阶段,但他们将致力减少异种器官移植排异反应。  所谓异种移植,即

评论:基因编辑,福音还是祸根?

   你是否设想过,艾滋病、癌症可以被治愈,秃头、肥胖等“不完美”形体可以轻松被摆脱,甚至真的可以返老还童,寿命不再受时间的束缚?通过基因编辑技术,这些愿景或许都有可能实现。  据英国《独立报》近日报道,科学家们发现了一种新的基因编辑方法,能够修复大脑的“破损基因”。之前报道称,研究人员无法对眼睛、

首个植物基因编辑安全证书!

  4日,从山东舜丰生物科技有限公司(以下简称舜丰生物)获悉,农业农村部发布《2023年农业用基因编辑生物安全证书批准清单》,下发全国首个植物基因编辑安全证书,该证书由舜丰生物获得。  基因编辑是世界生物育种领域的前沿技术。与转基因不同,基因编辑育种仅对作物自身基因进行修饰,并不转入其他物种的基因,

精准基因编辑技术的意义

2012年,卡彭蒂耶和杜德娜发明了精准基因编辑技术,使编辑基因更快、更准、更简单。不仅可以修“改”生命之书中DNA序列的任意片段,甚至可以精确改变单一碱基。基因测序技术是合成生物学的三大底层技术之一。“读、写、改”分别对应了基因测序、基因合成和基因编辑。读,指如何读取生命信息,对应了基因测序技术。写

新基因编辑工具SeekRNA面世

科技日报北京6月23日电 (记者刘霞)“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今,澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链,能直接识别基因序列中的插入位点,从而简化编辑过程