天津医科大Nature子刊：新成果助力反义寡核苷酸治疗
来自天津医科大学、牛津大学的研究人员在dystrophin缺陷杜氏肌营养不良症(DMD) mdx小鼠中证实，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的递送和外显子跳跃。这一研究成果发布在3月11日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 天津医科大学的尹海芳(HaiFang Yin)教授及牛津大学的Matthew J. A. Wood是这篇论文的共同通讯作者。尹教授毕业于中国农业大学，由她牵头成立了基础医学院细胞生物学系天津-牛津基因治疗联合实验室。尹海芳教授近三年发 表文章11篇，应邀编写学术专著2篇，论文累计影响因子约96；获得国际ZL2项。获教育部新世纪优秀人才称号和英国牛津大学突出业绩奖。 反义寡核苷酸(AOs)是一类重要的治疗大分子，其有潜力用于治疗包括DMD在内的广泛疾病。尽管已有两个针对DMD的先导AO化学成分进入临床试 验，实现有效的全身给药是一个主要的挑战。二酰胺吗啉代寡核苷酸（......阅读全文
重磅！研究人员使用CRISPRCpf1治疗杜氏肌营养不良
德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良。 该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他们使用一种新的基因编辑系统，用于修复老鼠模型和人类细胞
JCI－insight：CRISPRCAS9－基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。 CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病
－GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。尽管此次三期临床试验结果不尽理想，公司研究人员表
新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。 在文章中，研究者一种小型分子可以
进行性肌营养不良症患者阴道肿物切除术麻醉管理
患者，女，54岁，54kg，BMI21.1kg/m2。因阴道肿物膨出，拟行阴道肿物切除术。患者既往进行性全身肌无力18年，5年前四肢肌无力症状显著加重，双下肢不能站立，腰背部肌无力而长期卧床，逐渐发展至进食困难和发音障碍，目前只能含糊尖叫，不能有效语言交流。2年前确诊为进行性肌营养不良症（progr
金刚砂德赖富斯肌营养不良症的检查诊断介绍
任何形式的肌营养不良症的诊断，医生通常开始由病人和家族病史进行体检。可以学到很多东西，这些包括弱点模式。很长的病史和物理走向作出诊断，甚至之前做过很多复杂的诊断测试。 医生也想确定是肌肉本身的问题，或是运动神经元的问题，可能会导致的弱点，看起来像一个肌肉问题，但真的不是。 通常情况下，疲软的
简述金刚砂德赖富斯肌营养不良症的临床表现
埃默里 -德赖富斯肌营养不良症（EDMD）的症状通常在10岁明显。早期迹象包括“因为脚跟肌腱跟腱的僵硬脚趾走态”和肘部弯曲困难。其他早期症状包括肩，上臂和小腿肌肉无力和萎缩。 发生早在EDMD挛缩（关节僵硬），可能会使手臂，颈部，脚后跟和脊柱运动困难。然而，肌肉无力的进展似乎发生在EDM
徕卡－对肌营养不良蛋白1（DYS1）抗体试剂等产品主动召回
徕卡生物科技（上海）有限公司报告，由于产品标签不正确的原因，生产商徕卡生物系统（纽卡斯尔）有限公司 Leica Biosystems Newcastle Ltd 对其生产的肌营养不良蛋白1（DYS1）抗体试剂 Novocastra Lyophilized Mouse Monoclonal Antib
FDA公布首个临床试验试点项目－治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这
Sci－Adv：重磅！研究人员使用CRISPRCpf1治疗杜氏肌营养不良
德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良。 该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他们使用一种新的基因编辑系统，用于修复老鼠模型和人类细胞
概述金刚砂德赖富斯肌营养不良症的病因与发病机制
EDMD是原发性进行性肌营养不良症的一个罕见类型。1966年Emery和Dreifuss将EDMD确定，1979年Rowland对该病进行了详细的阐述，其临床特征为： （1）早期出现肢体关节挛缩； （2）缓慢进展的肢体肌肉萎缩与无力； （3）心肌与心脏传导改变严重。1994年Bione证实
一例新生儿假肥大型进行性肌营养不良症状前期病例分析
患儿，男，4天，因“气促、发现肌酶升高4天”入院。患儿系第1胎第1产，胎龄40“周顺产娩出，羊水Ⅲ度污染，Apgar评分1 min 7分，5 min 9分，生后在当地医院发现转氨酶及肌酶增高，CK20307 U/L，CK-MB 392 U/L，ALT 107.1U/L，AST 594.3 U
逆转FAP分化为脂肪细胞或可改写肢带肌营养不良症2B命运
2019年6月3日在线发表于Nature Communications的一项研究表明，肢带肌营养不良症2B（LGMD2B）症状的突然出现是不同细胞类型之间通讯受损的结果，而这些细胞类型有助于健康肌肉的修复，特别是纤维/脂肪前体（FAP），这种细胞通常通过清除碎片和促进肌肉细胞融合成新的肌纤维，在
辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败－两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。 B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研
逆转FAP分化为脂肪细胞或可改写肢带肌营养不良症2B命运
在线发表在Nature Communications上的一项研究表明，肢带肌营养不良症2B（LGMD2B）症状的突然出现是不同细胞类型之间通讯受损的结果，而这些细胞类型有助于健康肌肉的修复，特别是纤维/脂肪前体（FAP），这种细胞通常通过清除碎片和促进肌肉细胞融合成新的肌纤维，在损伤后的肌肉再生
一例肌营养不良患者行鼻腔新生物摘除术围麻醉期纪
病例资料： 患者男，55岁，体重70kg。主诉:鼻塞10余年，右侧头面部疼痛4天。现病史:患者于10余年前无明显诱因出现鼻塞，呈双侧交替性，偶有流脓涕，偶有鼻痒喷嚏，伴嗅觉减退，无发热，无头痛，无鼻出血，无眼胀，患者未予特殊治疗；4天前患者自诉右侧头面部疼痛，伴右眼胀，右侧牙痛，口服止痛药
李劲松/胡苹开发了1型强直性肌营养不良症的小鼠模型
1型强直性肌营养不良症（DM1）的多系统表现可能是由于DMPK中CTG重复序列异常扩增引起的多个基因（包括DMPK，其邻近基因（SIX5或DMWD）和下游MBNL1）的剂量减少所致。 但是，缺乏直接的证据。 2029年12月18日，中国科学院上海生化细胞所李劲松及胡苹共同通讯在Cell Res
寡核苷酸微阵列
中文名称寡核苷酸微阵列英文名称oligonucleotide array定 义将一定长度、序列不同的寡核苷酸有序地排列固定在支持物（如玻璃片、尼龙膜等）上，供分子杂交分析的系统。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞生物学技术（二级学科）
反义寡核苷酸简介
反义寡核苷酸(AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该基因表达，在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioate oligonucleotides，简称PS2ODNs)，是用硫原子将磷酸骨架上的非成键氧原子取代后形成的一类新的寡核苷酸类似物
寡核苷酸的性质
寡核苷酸极易与它们的互补对链接。
天津医科大Nature子刊：新成果助力反义寡核苷酸治疗
来自天津医科大学、牛津大学的研究人员在dystrophin缺陷杜氏肌营养不良症(DMD) mdx小鼠中证实，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的递送和外显子跳跃。这一研究成果发布在3月11日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 天津医科大学的尹海芳(HaiFan
天津医科大Nature子刊：新成果助力反义寡核苷酸治疗
来自天津医科大学、牛津大学的研究人员在dystrophin缺陷杜氏肌营养不良症(DMD) mdx小鼠中证实，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的递送和外显子跳跃。这一研究成果发布在3月11日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 天津医科大学的尹海芳(HaiFan
寡核苷酸的相关操作
In this section, you will find techniques related to oligonucleotides, such as oligo purification by acrylamide gel, annealing two oligos to make doub
寡核苷酸的应用介绍
寡核苷酸常用来作为探针确定DNA或RNA的结构，用于基因芯片、电泳、荧光原位杂交等过程中 。寡核苷酸合成的DNA（脱氧核糖核酸）可以用于链聚合反应，能放大确定几乎所有DNA的片段，在这个过程中寡核苷酸是作为引物，和DNA 中标记的互补片段结合，作成DNA的复制品。调控寡核苷酸用于抑制RNA片段，防
简并寡核苷酸诱变实验
实验材料 大肠杆菌试剂、试剂盒 DNA聚合酶dNTP甘油NaClEDTASDS无水乙醇仪器、耗材 水浴锅离心机分光光度计实验步骤 1. 设计寡核苷酸，其3‘端含有由8个核苷酸组成的回文结构，且包含某一限制性内切酶的识别位点；如果可能的话，5’端也应有一含某个限制性内切酶位点的序列。中间区段则应含目
寡核苷酸的主要应用
寡核苷酸常用来作为探针确定DNA或RNA的结构，用于基因芯片、电泳、荧光原位杂交等过程中 [2] 。寡核苷酸合成的DNA（脱氧核糖核酸）可以用于链聚合反应，能放大确定几乎所有DNA的片段，在这个过程中寡核苷酸是作为引物，和DNA 中标记的互补片段结合，作成DNA的复制品。调控寡核苷酸用于抑制RNA
寡核苷酸的应用特点
寡核苷酸常用来作为探针确定DNA或RNA的结构，用于基因芯片、电泳、荧光原位杂交等过程中 。寡核苷酸合成的DNA（脱氧核糖核酸）可以用于链聚合反应，能放大确定几乎所有DNA的片段，在这个过程中寡核苷酸是作为引物，和DNA 中标记的互补片段结合，作成DNA的复制品。调控寡核苷酸用于抑制RNA片段，防止
简并寡核苷酸诱变实验
本方法的一个重要特点就是将单链的简并寡核苷酸转变成同源双链分子后直接克隆进常规载体。由于不同的寡核苷酸可通过其3’末端的回文结构杂交，因此，寡核苷酸实际上起互为引物的作用，在大肠杆菌DNA聚合酶I klenow片段作用下延伸。实验材料大肠杆菌试剂、试剂盒DNA聚合酶dNTP甘油NaClEDTASDS
寡核苷酸探针的简介
基因探针，即核酸探针，是一段带有检测标记，且顺序已知的，与目的基因互补的核酸序列(DNA或RNA)。基因探针通过分子杂交与目的基因结合，产生杂交信号，能从浩瀚的基因组中把目的基因显示出来。根据杂交原理，作为探针的核酸序列至少必须具备以下两个条件：①应是单链，若为双链，必须先行变性处理。②应带有容
寡核苷酸的优化设计
关键词：寡核苷酸；优化设计中图分类号：Q524 在核酸分子杂交、DNA序列测定和通过PCR放大DNA片段等实验中，都需要使用寡核苷酸作为探针或引物，而对这些反应的质量起最重要影响作用的，就是这些寡核苷酸探针或引物。用优化的寡核苷酸进行实验能够很快得到好的结果，而用不够合适的寡核苷酸时，常常得