3.0版本的CRISPR，功能更强大
CRISPR-Cas9系统带来了基因组编辑的飞跃，大大提高了它的精度和效率。它能够快速实现一些人类疾病的建模，对生物医学研究产生了重大的影响。当然，CRISPR系统仍在不断发展。最近，Jackson Laboratory的Albert Cheng和Mark Wanner就介绍了它的最新进展。 CRISPR-Cas9最初只能实现剪切和粘贴的功能，就像早期的智能手机。之后，Cas9核酸酶升级到2.0版本，也就是核酸酶失活的Cas9（dCas9）。dCas9不再切割DNA，但仍然在向导RNA的作用下与基因组序列结合。这时，它就像更高级的智能手机。dCas9可与不同的效应蛋白结合，介导基因调控、编辑等功能。不过，CRISPR 2.0的不足之处在于它每次只能执行一种功能。 Casilio系统 尽管CRISPR 2.0已被证明对研究很有用，但基因不是独立运作的，研究基因网络和复杂疾病需要更强大的功能。如今，3.0版本CRISPR，......阅读全文
CRISPRCas9系统迅速敲除上千基因，寻找肿瘤免疫疗法新药
这项由小儿肿瘤学家W. Nick Haining, B.M., B.Ch领导的研究团队报道称，缺失肿瘤细胞Ptpn2基因，能让它们更易受PD-1检查点抑制剂影响。PD-1阻断剂能解开免疫细胞“手刹”，使其更易找到并摧毁癌细胞。 “PD-1检查点抑制剂已经改变了很多癌症治疗，”哈佛医学院副教授、
CRISPRCas9技术创造新型超甜与糯性复合型玉米
近日，中国农业科学院作物科学研究所玉米分子育种技术和应用创新团队与安徽农业大学合作，利用基因编辑技术创制超甜、糯与超甜糯复合型鲜食玉米育种技术，该研究克服了传统超甜与糯性玉米育种中仅通过回交导入少数已发现的自然突变的局限，并同时解决了同一代谢途径中上游基因对下游基因上位性效应对育种选择的困扰，为
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(下)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。 一、大规模基因功能的筛选 尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基
体积是CRISPRCas9的一半的新型基因编辑工具CasΦ
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。
通过增加靶点范围来扩大CRISPRCas9技术的可用性
近日，来自麻省总医院（Massachusetts General Hospital）的学者们通过研究表示，一种用来改善基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶可用性和精确性的方法或许可以应用于其它细菌的Cas9酶中，相关研究发表于国际杂志Nature Biotechnology上，文
Nature子刊：双功能CRISPRCas9，可同步实现基因编辑和调控
哈佛医学院著名遗传学家George Church教授是基因编辑技术的鼻祖之一：2年前张锋使用CRISPR技术完成了多重基因组编辑，Church则使用CRISPR技术完成了RNA介导的人类基因组编辑。 自此之后，CRISPR/Cas9技术持续火爆，方便快捷的方式迅速风靡科研界，不论是医学研究，农
王皓毅研究员：基于CRISPRCas9系统的模式小鼠构建
在第一天的会议中，来自中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室基因工程技术研究组组长、2014年入选“青年千人计划”的王皓毅研究员关于CRISPR-Cas9基因编辑技术在小鼠模型构建、T细胞基因编辑和基因表达调控的应用的报告激起了热烈的反响。 CRISPR-Cas9基因编辑技术近两
PNAS：构建出提高CRISPRCas9基因编辑精确度的新变体
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(二)
5. 优化碱基编辑器实现细胞、类器官和小鼠中的高效编辑2018年7月，Nature biotechnology刊登了一篇新的研究，通过密码子优化和加入额外的核定位序列，重新设计BE3、BE4Gam和xBE3的序列。优化筛选的组成型和诱导型碱基编辑系统极大地提高了C to T的突变效率，重
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(五)
二、DNA标记与细胞谱系示踪发育生物学的重点包括构成器官或生物体的细胞类型的多样性以及这些细胞的发育谱系历史。这些方面通常作为一个方向被单独研究，但最近的四篇新论文报道了一种将单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术与基于CRISPR的谱系示踪技术相结合来同时解剖转录组细胞表型和谱系历史的方法。近
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(三)
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。一、大规模基因功能的筛选尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍然是数量遗传学的一个
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(上)
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(一)
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(四)
6. 基于CRISPRi的高通量技术快速绘制人类基因的功能图谱2018年7月，Cell刊登了美国加州大学旧金山分校的研究小组的研究成果，开发了一种基于CRISPR的高通量技术快速地绘制人细胞中将近500个基因的功能图谱，其中的许多基因之前从未被详细地研究过。人类目前研究过的基因还不到10％，剩余的
机器可预测基因组修复结果－实现精准无模板CRISPRCas9编辑
英国《自然》杂志8日在线发表了一项人工智能及生物技术研究：科学家报告了一种方法，可通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为研究遗传疾病，开发潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但目前认为，保证这项技术的准确性尤其重要。 C
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因组编辑效率
近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（三）
Alt-R® CRISPR-Cas9实例分析1、特别优化的crRNA/tracrRNA/sgRNA长度，提高编辑性能以HPRT基因中的12个位点为靶点，分别使用Alt-R® crRNA:tracrRNA、Alt-R® crRNA XT:tracrRNA、Alt-R® sgRNA，与Alt-R®
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（一）
IDT Alt-R® CRISPR-Cas9基因编辑系统 IDT（Integrated DNA Technologies）作为核酸定制合成领域的知名企业，依托30年来的技术研发，推出了Alt-R®系列CRISPR-Cas9基因编辑产品，通过对gRNA序列、Cas9核酸酶优化，对RNP转染效率、同
利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPRCas9到多种肌肉组织中
许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于20
改进的CRISPRCas9，可靶向整个基因组中的任何位点
许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力，但是这种技术受到一定限制，即必须在基因编辑位点附近存在某个较短的DNA序列。 如今，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进，使得它几乎不再受到
科学家利用CRISPRCas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的
EvolvR的“无限猴子定理”－在CRISPRCas9的指导下输入遗传密码
生命如此之多样，令人惊叹。人类可以通过服用抗生素来阻止感染或利用酵母来酿造啤酒，我们正在享受自然进化的巧妙工艺。但是，如果自然界中没有我们想要的特性怎么办呢？ 加州大学伯克利分校创新基因组学研究所的科学家们提出了一种可以利用自然进化力量的变革性新方法。David Schaffer和John D
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（二）
【方法二】1、（用IDT工具）设计sgRNA，使其Spacer与DNA靶序列互补，提交给IDT定制合成sgRNA；2、将sgRNA与Cas9蛋白混匀，形成RNP；3、将RNP通过电转染等导入细胞或细胞核；4、通过sgRNA的Spacer识别DNA靶序列，通过Cas9蛋白识别PAM序列，对DNA进行剪
“基因剪刀”—CRISPRCas9变“钝“为自体免疫病研究提供新启示
我们机体细胞中含有22000个基因，但对于每个细胞来说，其常用的基因组合往往各不相同。这种基因表达与抑制的特征最终影响了细胞类型的形成，例如肾脏、大脑、皮肤、心脏等等。 为了调控这种基因表达的特征，基因组中存在很多调控元件，它们受外界信号的影响对基因的表达“开闭”进行精确地调控。其中有一类叫“
新的机器学习模型预测CRISPRCas9编辑人原代T细胞的结果
近日，一项发表于Nature Biotechnology的题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPRCas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序
美两独立团队改进CRISPRCas9方法－有望根除基因疾病
最近两组科学家揭示了一种新的更精确的基因编辑技术，可能有助于我们在化学层面上进行高度定向手术，从而彻底根除基因疾病。CRISPR-Cas9是第三代基因组定点编辑技术。科学家可以用一种有效地切割、复制和粘贴碱基对分子排列的技术改变基因组结构。CRISPR-Cas9以其成本低、制作简便、快捷高效的优点风
“基因魔剪”CRISPRCas9首批临床试验拟定明年在欧美进行
《麻省理工技术评论》杂志官网19日的一篇报道，对2018年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，其治疗疾病的可能性似无止境，预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。图片来源于网络 过去几年，CRISPR发展速度惊人，各公司纷纷将
利用CRISPRCas9激活细菌中沉默的基因簇－有望发现新的药物
为了抵抗疾病，很多医药库中的武器是从细菌当中获得的。如今，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，研究人员揭示出沉默基因中隐藏着的更多潜在的宝藏。 作为一类常见的细菌，链霉菌被用来产生很多作为抗生素、抗癌试剂和其他药物的化合物。在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学和新加坡科技研究局的研究人员
生物物理所等揭示antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
6月26日，中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 发表于《自然-通讯》