3.0版本的CRISPR，功能更强大
CRISPR-Cas9系统带来了基因组编辑的飞跃，大大提高了它的精度和效率。它能够快速实现一些人类疾病的建模，对生物医学研究产生了重大的影响。当然，CRISPR系统仍在不断发展。最近，Jackson Laboratory的Albert Cheng和Mark Wanner就介绍了它的最新进展。 CRISPR-Cas9最初只能实现剪切和粘贴的功能，就像早期的智能手机。之后，Cas9核酸酶升级到2.0版本，也就是核酸酶失活的Cas9（dCas9）。dCas9不再切割DNA，但仍然在向导RNA的作用下与基因组序列结合。这时，它就像更高级的智能手机。dCas9可与不同的效应蛋白结合，介导基因调控、编辑等功能。不过，CRISPR 2.0的不足之处在于它每次只能执行一种功能。 Casilio系统 尽管CRISPR 2.0已被证明对研究很有用，但基因不是独立运作的，研究基因网络和复杂疾病需要更强大的功能。如今，3.0版本CRISPR，......阅读全文
Realspace－and－realtime－dynamics－of－CRISPRCas9－visualized－by－...（五）
Correlation analysis of HS-AFM images2D correlation coefficients were calculated between the HS-AFM images of the first frame and each of the fram
Realspace－and－realtime－dynamics－of－CRISPRCas9－visualized－by－...（二）
ResultsRNA-induced structural stabilization in Cas9We first observed apo-Cas9 and pre-assembled Cas9–RNA on a mica surface treated with 3-aminopro
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
Nat－Commun：新研究发现细菌中的CrisprCas9防御系统
借助高度先进的显微镜和同步加速器，哥本哈根大学的研究人员对细菌防御其他细菌和病毒的分子机制提出了开创性的见解。 相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。这一发现可能会成为将来与疾病作斗争的重要基石。 研究人员已经证明，被病毒攻击的细胞如何激活称为COA（环
组建CRISPRCas9库，让标记DNA和靶向切割更精准
CRISPR-Cas9系统，被称为第三代基因编辑技术。自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。 相比于它的两位前辈ZFN系统和TALEN
大规模CRISPRCas9打靶，收获全新抑癌途径
KRAS基因突变驱动的癌症是最致命的一类，约20-30%所有人类癌症都与KRAS基因突变有关，包括肺癌、胰腺癌、直肠癌等最难治的危险癌症。KRAS突变癌细胞总有办法改变其代谢方式，让它们比正常细胞更具生长优势。 几十年来，科学家们已经尝试了各种靶向KRAS突变蛋白的治疗手段，但还没有靶向KRA
简单小窍门，将CRISPRCas9基因编辑效率提高5倍
CRISPR-Cas9是用于人类细胞系中敲除基因以发现基因功能的一项首选技术，但其让基因丧失功能的效率却有着巨大的差异。 加州大学伯克利分校的研究人员现在找到了一种方法，可在大多数类型的人类细胞中将CRISPR-Cas9切割及让基因丧失功能的效率提高5倍，使得构建及研究基因敲除细胞系变得更容易
应用CRISPRCas9实现斑马鱼组织特异性基因敲除
近日，来自美国哈佛大学的研究人员在国际学术期刊Development cell发表了他们的最新研究进展，他们利用基于CRISPR-Cas9技术开发的载体系统在斑马鱼上实现了组织特异性基因敲除，这对于以斑马鱼为主要研究工具的科学家们无疑是一个好消息。 斑马鱼具有养殖方便、繁殖周期短、产卵量大、胚
CRISPRCas9奋战血红蛋白病：造血干细胞富集
血红蛋白病是由遗传因素导致的血红蛋白肽链合成障碍或分子结构异常引起的疾病。原位修复患者体内的基因突变，是从根本上治愈血红蛋白病的手段。但是受制于修复效率和安全性，这种方法通常较难实现。与之相比，在患者体内添加正常的珠蛋白基因拷贝或者上调胎儿型血红蛋白的表达，是相对容易实现的策略，能够在不同程度上
Mol－Cell：新型DNA剪切技术比传统CRISPRCAS9更优越
近年来，一种名为CRISPR-Cas9的工具改变了基因研究，就像一把小剪刀一样，允许科学家在精确的位置剪断和编辑DNA链。 但有时候，完成这项工作需要的不仅仅是剪刀。现在，一个合作的国际团队推出了一种新的基于CRISPR的工具，它更像是一台粉碎机，能够清除人体细胞中的长链DNA。图片来源：Zh
科学家拓展CRISPRCas9系统在癌症治疗中的应用
近日，英国剑桥大学等科研机构的科研人员在Nature上发表了题为“Prioritization of cancer therapeutic targets using CRISPR–Cas9 screens”的文章，研究人员基于功能基因组学，利用CRISPR-Cas9系统对多种癌症治疗的潜在靶标
研究发现CRISPRCas9在非人灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用它进行人类疾病的基因治疗，然而，它在临床前的安全性方面还缺少全面评估。记者从中科院昆明动物研究所了解到，近期该所多个课题组合作，发现这一基因编辑系统在非人灵长类中不会导致明显脱靶效应，因而有较高安全性。研究成果发
“最致命”的肺癌，科学家发现CRISPRCas9系统新应用
小细胞肺癌（SCLC）是一种极易复发、恶性程度极高的神经内分泌肿瘤，在肺癌中占比约为15%～20%。由于确诊时肿瘤很可能已经广泛扩散，因此小细胞肺癌往往很难治愈。尽管大规模测序研究已经在人体SCLC肿瘤中发现了许多反复突变的基因，但我们对于它们的功能仍然知之甚少。 然而，这一局面或许将在不久之
600多个新癌症基因靶点－CRISPRCas9助力靶向药开发
在癌症治疗研究中，科学家和制药公司一直在努力探索新的靶向疗法，选择性地杀死癌细胞，使健康组织不受伤害。目前，新靶向药物研发非常困难。一个靶向药物的研发成本约为1~2亿美元，但大约90％的药物在开发过程中失败。因此，在该过程开始时选择良好的药物靶点被视为药物研发最重要的部分。 为了提高药物研发效
一种基于CRISPRCas9－的新型诱导谱系示踪技术
通常情况下，是癌症的转移而非原发病灶导致了癌症患者的死亡。转移不单是由遗传驱动的，这表明其他水平的失调可能也是癌症转移的推手。目前的方法无法同时捕获每个分析细胞的分子表型，这限制了人们对不同转移性克隆的研究。 前瞻性谱系示踪方法，例如慢病毒条形码，它涉及用独特的 DNA 条形码标记细胞。然而，
eLife：利用CRISPRCas9突变证实癌基因MELK其实并不致癌
根据一项新的研究，一种被认为是癌细胞必需的蛋白，即母系胚胎亮氨酸拉链蛋白激酶（maternal embryonic leucine zipper kinase, MELK），可能实际上并不是如此必需的。来自美国冷泉港实验室（CSHL）的研究人员利用CRISPR-Cas9敲除MELK基因，结果发现
Nature子刊：用CRISPRCas9编写抗癌药物靶点目录
想象一下如果有一份击中某种特别致命癌症形式的最佳药物靶点完整目录，或是针对所有主要癌症类型和亚型的最佳药物靶点主目录会怎样。来自冷泉港实验室的科学家们在今天的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上发布了编写这样的目录的一种方法，他们称利用了称作为CRISPR-Cas9
Cell子刊：让CRISPRCas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
一种基于CRISPRCas9－的新型诱导谱系示踪技术
通常情况下，是癌症的转移而非原发病灶导致了癌症患者的死亡。转移不单是由遗传驱动的，这表明其他水平的失调可能也是癌症转移的推手。目前的方法无法同时捕获每个分析细胞的分子表型，这限制了人们对不同转移性克隆的研究。 前瞻性谱系示踪方法，例如慢病毒条形码，它涉及用独特的 DNA 条形码标记细胞。然而，
CRISPRCas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(二)
5. 优化碱基编辑器实现细胞、类器官和小鼠中的高效编辑2018年7月，Nature biotechnology刊登了一篇新的研究，通过密码子优化和加入额外的核定位序列，重新设计BE3、BE4Gam和xBE3的序列。优化筛选的组成型和诱导型碱基编辑系统极大地提高了C to T的突变效率，重
Cell：利用CRISPRCas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。
CRISPRCas9敲除了九种不同的基因，寻找癌症的“突变标签”
如果一个细胞发展成了肿瘤，就会失控，不受控制的生长，并向附近组织侵袭，最终开始转移，这是由于细胞出现了许多连续的DNA突变。这些遗传物质的突变积累通常源于最初的环境问题，酶活性变化，DNA复制或DNA修复机制出故障等。 每一种最初的诱变条件都会导致产生各自的DNA损伤模式，科学家们将之称为mu
CRISPRCas9技术创造新型超甜与糯性复合型玉米
近日，中国农业科学院作物科学研究所玉米分子育种技术和应用创新团队与安徽农业大学合作，利用基因编辑技术创制超甜、糯与超甜糯复合型鲜食玉米育种技术，该研究克服了传统超甜与糯性玉米育种中仅通过回交导入少数已发现的自然突变的局限，并同时解决了同一代谢途径中上游基因对下游基因上位性效应对育种选择的困扰，为
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(四)
6. 基于CRISPRi的高通量技术快速绘制人类基因的功能图谱2018年7月，Cell刊登了美国加州大学旧金山分校的研究小组的研究成果，开发了一种基于CRISPR的高通量技术快速地绘制人细胞中将近500个基因的功能图谱，其中的许多基因之前从未被详细地研究过。人类目前研究过的基因还不到10％，剩余的
PNAS：构建出提高CRISPRCas9基因编辑精确度的新变体
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在
CRISPRCas9系统迅速敲除上千基因，寻找肿瘤免疫疗法新药
这项由小儿肿瘤学家W. Nick Haining, B.M., B.Ch领导的研究团队报道称，缺失肿瘤细胞Ptpn2基因，能让它们更易受PD-1检查点抑制剂影响。PD-1阻断剂能解开免疫细胞“手刹”，使其更易找到并摧毁癌细胞。 “PD-1检查点抑制剂已经改变了很多癌症治疗，”哈佛医学院副教授、
科学家利用CRISPRCas9成功实现T细胞重编程
从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering