CRISPR/Cas9发现治疗艾滋病新靶点

英国《自然·遗传学》12月19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。 HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞,进而阻断细胞免疫和体液免疫过程,导致免疫系统瘫痪,使各种疾病在患者体内“肆虐”,最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速,人类很难研制出特异性疫苗,因而至今无有效治疗方法,对全世界人类健康造成了极大威胁。 此次,美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主,在这个T细胞库中,人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活(基因治疗策略的一种,通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中......阅读全文

基因编辑小猪“见证”中国科研竞争力提升

   近日,世界首批内源性逆转录病毒灭活猪诞生,从根本上解决了猪器官用于人体移植的异种病毒传播风险,对未来人类健康有着重要意义。  这一全球科学界关注的重大突破,由美国生物技术企业eGenesis公司领衔发表。但鲜为人知的是,这批小猪其实诞生在中国云南的西南生物多样性实验室。  新华社记者在实验室看

Kavli科学奖出炉:基因编辑缺张锋

   北京时间2018年5月31日消息,三位在基因编辑技术领域做出开创性贡献的科学家获得2018年卡弗里纳米科学奖(The Kavli Prize in Nanoscience),其中包括法国科学家Emmanuelle Charpentier、美国科学家Jennifer A. Doudna和立陶宛科

全球首款基因编辑疗法公布长期数据

·Casgevy是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白。当地时间2024年6月14日,由美国生物技术公司福泰制药(Vertex Pharmaceuticals,VRTX.

日本认可人类受精卵基因编辑研究

  日本生命伦理专门调查委员会22日宣布,允许日本相关机构在基础研究中“编辑”人类受精卵的基因,但出于安全和伦理方面的考虑,不允许将该技术应用到临床和辅助生殖中。  所谓基因编辑是指对目标基因进行敲除或引入基因组等操作,该技术已在不少研究领域得到应用。  日本生命伦理专门调查委员会是日本政府下设的专

我国学者采用基因编辑改良黑水虻品系

  国际学术期刊Cell Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心黄勇平研究组联合詹帅研究组、王四宝研究组及华中农业大学教授喻子牛、浙江大学副教授张志剑和华中师范大学教授杨红等团队合作完成的研究工作“Genomic landscape and genetic manipulat

基因编辑那么热,可是你都会用了吗?

  基因编辑是一种遗传工程技术,针对某个序列已知但功能未知的序列,通过改变生物的遗传基因,使其特定的基因功能丧失作用,通过研究对生物体造成的影响,进而推测出该基因的生物学功能。本文为你科普基因编辑三大技术:  基因敲除  进行DNA水平编辑。一般用于构建基因敲除鼠模型。  CRISPR/Cas9:C

曹晓风院士:促进基因编辑作物育种成果转化

  她表示,传统育种方法耗时、费力、不确定因素较多,研发新一代的育种技术是各国农业争夺的制高点。以CRISPR/Cas为代表的基因编辑技术近年来连续突破,为实现精准、高效、省时、省力和安全的农业育种技术革命提供了新契机。  迄今,以“产品监管”为代表的美国已对基因编辑的高油酸大豆、抗氧化蘑菇、糯玉米

基因组编辑技术有哪些优点及弊端

首先要从基因组的结构入手,再从基因组的结构是如何影响基因的表达来分析,下来就是基因表达的产物--蛋白了。蛋白具有众多的生理学功能:可以作为结构蛋白,也可以作为酶而催化生化反应等等重要的作用。最后就是代谢产物了,在酶的催化作用下会产生众多的代谢产物。这些代谢产物的水平变化可以反馈,反过来可以影响或者调

基因编辑工具SpCas9变体作用机制揭示

  记者从哈尔滨工业大学获悉,该校生命学院教授黄志伟课题组完成的一项课题《高保真SpCas9变体的结构基础》,日前发表在最新一期国际期刊《细胞研究》上。该成果不仅首次揭示了高保真的Cas9基因编辑系统的分子机制,而且为改造SpCas9以及其他Cas核酸内切酶,使之成为更高效、更特异的基因编辑工具夯实

美国若出动基因编辑的战士-世界将会怎样?

  据俄罗斯卫星网25日报道,美国国防高级研究计划局(DARPA)的一名高级官员宣布,五角大楼正在考虑未来的基因编辑研究,以更好地保护军队免受生化武器的伤害。  周一,美国国防部高级研究计划局局长史蒂文·沃克(Steven Walker)透露,研究人员试图成功编辑和控制士兵的基因组以达到保护目的。 

Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑

  来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员,在人类造血干细胞(HSC)成功实现了靶向基因组编辑,这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》(Nature)杂志上。  基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能

专家:基因编辑治疗精神病可能抹杀天才

  天才在左疯子在右,两者往往一线之差,专家指出作家、诗人等比常人更容易患有躁郁症。据12月27日英国《每日邮报》报道,基因编辑技术可被用于彻底治疗抑郁症或早年性痴呆症,但专家提醒有可能抹杀患者的创造力。《现代普罗米修斯:Crispr-Cas9编辑人类基因组》(‘Modern Prometheus:

艾滋病核酸检测的HIV基因结构的介绍

  HIV基因组由两条单链RNA组成,每个RNA基因组约为9.7k,在RNA5′端有一帽结构(m7G5ppp5′GmpNp),3′端有poly(A)尾巴。HIV的主要基因结构和组合形式与其他反转录病毒相同,均由5′末端长重复(long terminal repeat,LTR)、结构蛋白编码区(gag

HIV基因组是怎么被清理出细胞的

  HIV病毒是一种擅于“打入内部”的病毒。作为一种反转录病毒,它的单链RNA在进入细胞后会被反转录成双链DNA,并被整合进宿主T细胞的基因组里。一经激活,这些源自病毒的基因组能够操纵宿主T细胞大量复制HIV病毒。而这些受感染的T细胞也通过各种机制失去了应有的功能,造成人类免疫力锐减。  目前能够控

艾滋病检测—HIV基因型耐药检测

  耐药测定方法有基因型和表型,目前国内外多采用基因型检测。推荐在以下情况进行HIV基因型耐药检测:抗病毒治疗病毒载量下降不理想或抗病毒治疗失败需要改变治疗方案时;如条件允许,在抗病毒治疗前,最好进行耐药性检测,以选择合适的抗病毒药物,取得最佳抗病毒效果。对于抗病毒治疗失败者,耐药检测须在病毒载量>

美利用基因剪辑技术-成功清除了潜在的艾滋病病毒

图 HIV-1病毒迫使患者采取终身药物治疗来控制和防止新型攻击。现在,美国天普大学医学院研究人员设计了一种剪除HIV-1基因的好方法。  美国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒·哈利利教授和他的同事利用基因组编辑技术,首次成功地从人类细胞中彻底清除了潜在HIV-1病毒。该项研究成果发表在美国《国家科

关于新型基因检测技术—基因测序的主要功能介绍

  基因测序只是基因检测的方法之一,其又叫基因谱测序,是国际上公认的一种基因检测标准。  基因测序广为人知的还有针对唐氏综合征筛查的无创产前基因检测。只需要采集孕妇的外周血,通过对血液中游离DNA(包括胎儿游离DNA)进行测序,并将测序结果进行生物学分析,从而得出胎儿是否患有染色体数目异常的疾病,包

研究人员拓展Cas12a基因编辑工具盒并优化其编辑效率

  近年来CRISPR基因编辑工具的出现,依靠其简单、快速、高效等优势,极大地优化了基因工程的操作方法和手段,并且为基因治疗等领域带来了变革。  目前,科学家已经鉴定出6种类型、20余亚类的CRISPR系统。但是,只有Cas9、Cas12a和Cas12b三种系统被成功改造为基因组编辑工具。其中,Ca

Cell子刊:CRISPR直击HIV感染的预防和治愈

  CRISPR是最近备受推崇的基因组编辑技术,它能够高效而精准地编辑基因组中几乎所有的序列,这将大大促进疾病研究和新疗法开发。著名科学期刊《Cell Reports》日前发布了一项新成果,科学家利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在人体免疫T细胞内对45个与HIV入侵宿主相关的基因进行特殊编辑

揭示HIV未知弱点-有望开发出消灭HIV的新型策略

  试想一下,HIV是一个密封的锡罐,如果我们打开它的话能够找到什么呢?近日,一项刊登在国际杂志Cell Host & Microbe上的研究报告中,来自蒙特利尔大学等机构的科学家们通过研究首次直观地观察到了打开HIV的样子,揭示了此前未知的病毒形状,同时也阐明了HIV弱点的详细图像信息,本文研究中

基因编辑意外有点多科学家们对基因疗法有了新认识

   近日,《自然》子刊《自然·医学》(Nature Medicine)在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中,一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究,引起了许多人的关注。▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文(图片来源:《自然·医学》)  杜氏肌营养不良症这个名字

Nat.-Comm.:CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变

  CRISPR-Cas9是对微生物、动植物,以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域,CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症,乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰,而没有产生意外的变化。  在进行CRISPR基因编辑时,脱靶性是一个重点关

生物院原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究获进展

  6月9日,基因治疗领域权威杂志Human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术,对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除,并对基因修饰过的T细胞进行体外

一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展

  1、缓解率达97%!血友病基因疗法效果显著   Spark Therapeutics宣布,12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后,缓解率达到97%。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒(A

哈佛学者开发出下一代基因编辑技术,无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑

  这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。  哈佛医学院和麻省总医院的 Benjamin Kleinstiver 团队在 Nature Biotechnology 期刊发表题为:Click editi

新型移动HIVDNA检测技术

  最近,在国际知名杂志《Analytical Chemistry》发表的一项研究中,美国莱斯大学的生物工程师们研发出一种简单、高度精确的检测技术,来检测患者体内的HIV迹象及病情发展情况。  莱斯大学生物工程师、全球卫生技术学院的主任Rebecca Richards-Kortum称,当前诊断婴儿H

科学家构建基因编辑工具研究恶性疟原虫

  分子水平的遗传操作是研究恶性疟原虫病理学以及抗药机制的重要工具。中科院上海巴斯德研究所江陆斌研究组利用CRISPR/dCas9系统,在恶性疟原虫中成功构建了基于表观遗传修饰的新型基因编辑工具。相关研究成果于12月24日在线发表于《美国国家科学院院刊》。  疟原虫是引起疟疾的真核病原微生物,其中恶

美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

  据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士  这三名患者已经年过六旬,其

基因编辑婴儿”事件刷屏-四大疑问何时厘清?

  26日,一则“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生”的消息引爆网络。  26日晚间,深圳卫计委在微信公众号发布落款为“深圳市医学伦理专家委员会”的消息称,已启动对深圳和美妇儿科医院(疑似参与项目医院)伦理问题的调查,对媒体报道的该研究项目的伦理审查书真实性进行核实,有关调查结果将及时向公众

科学家提出基因编辑领域发展新方向

  4月18日,中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝,应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》(Nat Biotechnol)上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与